De acuerdo con la información facilitada por Novartis, la aprobación se basa en los datos del mayor estudio fase III aleatorizado para evaluar una terapia clínica en pacientes con enfermedad de Cushing, un trastorno causado por exceso de cortisol en el organismo debido a la presencia de un tumor hipofisario. En el estudio se observa que a los 6 meses los niveles de cortisol libre urinario (CLU) se normalizaron en el 26,3% y en el 14,6% de los 162 pacientes aleatorizados que recibieron inyecciones subcutáneas (sc) de Signifor 900µg y 600µg, dos veces al día, respectivamente. La variable principal, el porcentaje de pacientes que alcanzaron normalización del CLU a los seis meses, sin requerir aumento de la dosis que se les asignó al inicio del estudio de forma aleatoria, se cumplió en los pacientes tratados con 900µg dos veces al día.
Además, el estudio demostró que la mayoría de los pacientes que continuaban en el estudio a los seis meses (91 de los 103 pacientes; 88%) presentaron alguna reducción de su CLU medio. La reducción media del CLU medio fue del 47,9% en ambos grupos de dosis. Las reducciones del CLU fueron rápidas y prolongadas hasta el final del estudio, experimentando la mayoría de pacientes una disminución dentro de los dos primeros meses4.
La decisión se produce tras la opinión positiva del Comité de productos Médicos para Uso Humano (CHMP) adoptada para Signifor en enero de 2012 para el tratamiento de la enfermedad de Cushing y se aplica a todos los estados miembros de la UE, más Islandia y Noruega. Signifor posee la designación de fármaco huérfano para la enfermedad de Cushing, una condición que afecta a no más de cinco de cada 10.000 personas en la UE, el umbral para la designación de huérfano. Se están tramitando solicitudes de registro con los agentes reguladores de todo el mundo para pasireotida en el tratamiento de la enfermedad de Cushing
Sobre la enfermedad de Cushing
El síndrome de Cushing es un trastorno endocrino causado por un exceso de cortisol, una hormona vital que regula el metabolismo, mantiene la función cardiovascular y ayuda al organismo a responder al estrés. La enfermedad de Cushing es una forma de síndrome de Cushing, en la que el exceso de producción de cortisol es desencadenado por un adenoma hipofisario que segrega (ACTH)-hormona adrenocorticotropa. Se trata de una enfermedad poco común pero grave, que afecta aproximadamente a entre uno y dos pacientes por millón por año. El tratamiento más común y de primera línea para la enfermedad de Cushing es la resección quirúrgica del tumor.
No comments:
Post a Comment