Duchenne Parent Project España (DPPE) expresa su preocupación por la decisión del Ministerio de Sanidad de no financiar un corticoide autorizado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne dentro del Sistema Nacional de Salud. Esta medida limita las opciones terapéuticas disponibles para las personas afectadas, afectando directamente su calidad de vida.
La Distrofia Muscular de Duchenne es una enfermedad genética, degenerativa y sin cura, que afecta en España a cerca de 1.100 personas. Se caracteriza por la ausencia de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad y el funcionamiento del músculo. Esta carencia genera un ciclo continuo de daño e inflamación que acelera el deterioro muscular. “Romper este círculo inflamatorio es clave para modificar el curso de la patología”, señalan Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España.
Su evolución provoca una pérdida progresiva de movilidad y la necesidad de soporte vital y atención domiciliaria 24 horas, generalmente proporcionada por sus familias desde edades tempranas. Actualmente, los corticoides constituyen el pilar fundamental del tratamiento, ya que su efecto antiinflamatorio permite retrasar la progresión de la enfermedad aproximadamente tres años y preservar durante más tiempo la función muscular.
Vamorolona es el único corticoide con autorización específica de la EMA para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes a partir de cuatro años, y es el primer fármaco que se autoriza de manera definitiva para esta patología, tanto en Europa como en Estados Unidos.
Su estructura molecular mantiene la eficacia antiinflamatoria de los corticoides tradicionales, pero con un perfil de seguridad más favorable, reduciendo efectos adversos graves asociados al tratamiento prolongado, como problemas de crecimiento, osteoporosis, fracturas o complicaciones metabólicas.
Otros glucocorticoides, aunque ampliamente utilizados como estándar de cuidado, no cuentan con indicación específica centralizada en Europa y su uso se considera fuera de la indicación aprobada oficialmente, lo que implica que no están formalmente autorizados para esta enfermedad, aunque su eficacia clínica esté respaldada por la experiencia y las guías internacionales.
“Por ello, desde Duchenne Parent Project España insistimos en la necesidad de que las autoridades sanitarias reconsideren la no financiación de tratamientos autorizados y adopten medidas que garanticen un acceso equitativo a terapias seguras y efectivas, permitiendo que todos los pacientes puedan beneficiarse de avances médicos que mejoran su calidad de vida”, declara Silvia Ávila.
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