GlaxoSmithKline (GSK) presenta resultados positivos en el tratamiento de enfermedades hematológicas

En el marco del 15 Congreso de la Sociedad Europea de Hematología celebrado del 10 al 13 de junio en Barcelona, GlaxoSmithKline (GSK) ha presentado los últimos avances en el tratamiento de dos enfermedades hematológicas: la trombocitopenia inmune primaria, anteriormente denominada púrpura trombocitopénica inmune o idiopática (PTI) y la leucemia linfocítica crónica (LLC). A este evento científico, han asistido importantes expertos nacionales e internacionales para presentar y analizar las novedades en hematología.

El Dr. Miguel Ángel Sanz, jefe del servicio de Hematología del Hospital Universitario La Fe de Valencia, asegura que “la PTI es una enfermedad hematológica benigna, es decir, no es una enfermedad cancerosa. Esta enfermedad se produce por un trastorno en la inmunidad del paciente que reconoce como extrañas sus propias plaquetas, lo que conlleva a una producción de anticuerpos disminuyendo su número en la sangre y aumentando el riesgo de hemorragia, principal síntoma de esta enfermedad”.

Se calcula que la PTI afecta entre 1 y 4 de cada 10.000 personas en la Unión Europea, lo que corresponde a entre 50.000 y 199.000 habitantes. Los tratamientos tradicionales están dirigidos a modificar la respuesta del sistema inmune del organismo, mientras que los nuevos, como eltrombopag, que es un agonista del receptor de la trombopoyetina, se centran en la estimulación de la producción de plaquetas. Para el Dr. Sanz, “El mecanismo por el que se estimula la producción de plaquetas a través de un agonista del receptor de la trombopoyetina, ha resultado exitoso porque el aumento del recuento de plaquetas compensa su destrucción”.

Eltrombopag es un fármaco indicado para el tratamiento de la PTI crónica en pacientes que no responden a tratamientos convencionales, como corticosteroides o inmunoglobulinas y esplenectomía (extirpación del bazo). También se puede considerar eltrombopag como tratamiento de segunda línea en pacientes no esplenectomizados en los que la cirugía está contraindicada. En su opinión, “hay que tener en cuenta que se trata de una enfermedad que tiene cura en aproximadamente el 70% de los pacientes con los tratamientos convencionales, por lo que se trata de una alternativa cuando los tratamientos de primera línea no funcionan”.

--Nuevas opciones para la leucemia linfocítica crónica

En el marco de este Congreso, GSK también ha presentado los últimos avances en el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica (LLC), el tipo de leucemia más común en la población adulta. Se trata de un tipo de cáncer que afecta a la sangre y a la médula ósea. Esta enfermedad se caracteriza por una sobreproducción de células B que no están completamente maduras y, por lo tanto, no funcionan con normalidad, lo que resulta en el debilitamiento del sistema inmune del paciente.

Los pacientes con leucemia linfocítica crónica refractaria, es decir cuando no responden al tratamiento, o tienen una progresión de la enfermedad en los seis meses siguientes tras recibir el último tratamiento, presentan resultados pobres a las terapias disponibles hasta ahora. De ahí la importancia de nuevos estudios y tratamientos que abran nuevas vías en el abordaje de esta enfermedad, como es el caso de ofatumumab, un nuevo anticuerpo monoclonal con un mecanismo de acción específico que actúa destruyendo de manera rápida y eficaz las células leucémicas. Su utilización ha mejorado significativamente las opciones terapéuticas de esta enfermedad al provocar que la respuesta inmune del organismo luche contra las células B normales y cancerígenas.

Revolade® (eltrombopag) recibe la opinión positiva en Europa para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmune crónica

GlaxoSmithKline (GSK) ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento ha emitido una opinión positiva respecto a Revolade® (eltrombopag) para el tratamiento oral de la trombocitopenia (recuento plaquetario reducido) en pacientes adultos con la enfermedad sanguínea llamada Púrpura Trombocitopénica Inmune (idiopática) crónica (PTI).
El CHMP ha recomendado la autorización de la comercialización de eltrombopag en la Unión Europea para el tratamiento de la PTI en pacientes adultos previamente sometidos a la extirpación del bazo y que no respondan a otras terapias como los corticosteroides y las inmunoglobulinas. Eltrombopag también puede considerarse como segunda línea de tratamiento en pacientes adultos para quienes la extirpación quirúrgica del bazo esté contraindicada.
"Eltrombopag es un tratamiento innovador para la trombocitopenia en los pacientes con PTI crónica. Se trata de un comprimido, que se toma en una dosis única a diario, que es capaz de estimular la producción de plaquetas y reducir el riesgo de hemorragia en una enfermedad de difícil tratamiento", ha asegurado Paolo Paoletti, SVP y director internacional de investigación oncológica y desarrollo de GSK. "Eltrombopag es un ejemplo más de nuestra continua inversión en I+D y compromiso a largo plazo para mejorar la vida de los pacientes".
Los pacientes con PTI sufren hematomas y sangrado, y en algunos casos hemorragias graves que pueden ser mortales. La PTI también puede afectar a la calidad de vida del paciente, ya que suele asociarse a cansancio y a depresión. Además, el miedo a sangrar puede limitar las actividades diarias. Las terapias tradicionales con corticosteroides, inmunoglobulinas o esplenectomía (extirpación del bazo) presentan, desventajas potenciales para el tratamiento crónico de los pacientes con PTI.

-Eltrombopag aumenta significativamente el recuento plaquetario
La opinión positiva del CHMP se basa en dos estudios clínicos fase III, aleatorizadosos, doble ciego y controlados con placebo (TRA100773B y RAISE TRA102537), así como en dos estudios abiertos (REPEAT TRA108057 y EXTEND TRA105325) llevados a cabo en adultos con PTI crónica que han recibido tratamiento previo. Estos estudios han demostrado que los pacientes tratados con eltrombopag (junto con su tratamiento estándar para la PTI) presentaron aumentos significativos del recuento plaquetario, una disminución de la incidencia de sangrado y una mejora en la calidad de vida, frente a los que recibieron placebo (junto con su tratamiento estándar para la PTI). El tratamiento con eltrombopag también ha permitido a los pacientes reducir la dosis de la medicacion concomitante (su tratamiento estándar para la PTI), como los esteroides.
Eltrombopag ha sido bien tolerado en ensayos clínicos. En algunos casos se han observado náuseas y vómitos en el grupo de eltrombopag y no en el de placebo. También se ha observado una elevación de enzimas hepáticas, aunque en su mayoría de intensidad leve, reversible y no acompañada de ningún síntoma clínicamente significativo que pudiera indicar la presencia de alteraciones de la función hepática.

-Eltrombopag es el primer "generador de plaquetas" oral
Eltrombopag es un agonista no peptídico del receptor de trombopoyetina de administración oral, que ha demostrado en estudios pre-clínicos y clínicos que incrementa los niveles de plaquetas. Estimula la proliferación y diferenciación de los megacariocitos, lo que lleva a un aumento en el recuento plaquetario. Los megacariocitos son las células de la médula ósea precursoras de las plaquetas sanguíneas.