Servier e ILTOO Pharma firman un acuerdo para el tratamiento de enfermedades autoinmunes

 Servier e ILTOO Pharma anuncian la firma de un acuerdo de opción de licencia en exclusiva para el desarrollo y comercialización del fármaco ILT-101 (interleukina-2 a dosis bajas) para el tratamiento de enfermedades autoinmunes, siendo el lupus eritematoso sistémico (LES) la primera indicación objetivo. Esta opción se implementará en 2018 cuando se conozcan los resultados del estudio clínico en fase II, actualmente en desarrollo, en pacientes con LES.

Conforme a los términos del acuerdo y dependiendo de los resultados del ensayo en fase II, internacional, realizado en pacientes que padecen LES de moderado a grave, Servier puede ejercer la opción de licencia para desarrollar y comercializar ILT-101 (IL-2 a dosis bajas) en el ámbito internacional para el tratamiento de enfermedades autoinmunes, salvo en Estados Unidos y Japón, donde ILTOO Pharma mantiene derechos exclusivos. A cambio de la concesión de esta opción, ILTOO Pharma recibirá ocho millones de euros de manera inmediata, además de pagos posteriores.

Un equipo francés de investigación académica del grupo hospitalario francés AP-HP y la Universidad de La Soborna- liderado por el Prof. Klatzmann, cofundador de ILTOO Pharma, descubrió que dosis bajas de IL-2 representan un tratamiento prometedor para numerosas enfermedades autoinmunes. Estas patologías aparecen debido a una escasez de linfocitos T reguladores, una población de células del sistema inmunitario que protege nuestros tejidos de ataques de otras subpoblaciones celulares de nuestro propio sistema inmunitario. La administración de una dosis baja de IL-2 estimula los linfocitos T reguladores, restaurando esta protección. El Prof. Klatzmann y el Prof. Abbas presentaron recientemente el amplio potencial terapéutico de IL-2 a dosis bajas en una prestigiosa revista médica.^.

Esta opción tiene la ventaja de afrontar la desregulación del sistema inmunitario con la administración de una proteína terapéutica natural. Por el contrario, el abordaje con inmunosupresores convencionales bloquea en gran medida dicho sistema, lo que desencadena la aparición de efectos secundarios potencialmente graves en determinados casos. Servier ha decidido asociarse con ILTOO Pharma para poder ofrecer a los pacientes los beneficios de estos avances.

“El abordaje adoptado por el equipo de ILTOO Pharma nos convenció del potencial de ILT-101 para tratar enfermedades altamente debilitantes, para las cuales no existe un tratamiento eficaz en la actualidad”, comentó Patricia Belissa-Mathiot, jefa del departamento de I+D para enfermedades inmunoinflamatorias de Servier. ”Nuestra estructura corporativa gobernada por una fundación con fines no lucrativos nos permite invertir en proyectos innovadores en nuestras áreas de experiencia para el beneficio de nuestros pacientes”.

”Esta asociación con Servier representa un gran apoyo de carácter operativo para ILTOO Pharma, además de proporcionarnos evidencias del potencial de nuestro novedoso abordaje terapéutico”, explicó Jérémie Mariau, consejero delegado de ILTOO Pharma. ”Permite considerar nuevas posibilidades para nuestra empresa y nuestros productos, sobre todo en Estados Unidos y Japón, con la aceleración del desarrollo y la comercialización de ILT-101. Por último, el acuerdo refleja la eficacia del proceso de innovación iniciado y patentado por la universidad, posteriormente concedido a ILTOO Pharma y, actualmente, respaldado por el grupo farmacéutico francés con presencia internacional”.

Las enfermedades autoinmunes incluyen un amplio abanico de afecciones, tales como diabetes, esclerosis múltiple y lupus que, hoy en día, suponen la tercera causa más importante de mortalidad en países desarrollados. Aparecen debido a la desregulación del sistema inmunitario, de manera que este ataca a sus propios órganos y tejidos a través de los denominados linfocitos T efectores, normalmente controlados por los linfocitos T reguladores. En todas las enfermedades autoinmunes, se produce la perturbación del equilibrio entre los linfocitos T reguladores y los linfocitos T efectores. El abordaje terapéutico con dosis bajas de IL-2 ayuda a restaurar el equilibrio entre estas dos poblaciones celulares. De manera específica, aumenta el número de células reguladoras, que controlan la respuesta autoinmune.

El lupus es una afección autoinmune muy frecuente en mujeres de entre 15 y 40 años de edad, que puede afectar diversas zonas corporales, incluyendo articulaciones, piel, riñones y corazón. La frecuencia del lupus varía de un caso por cada 1.200 personas a un caso por cada 5.800 personas, o el equivalente de alrededor de 270.000 pacientes en Europa. Es una afección debilitante crónica que puede progresar a modalidades muy graves. 

La creación de Unidades Multidisciplinares, clave en la mejor asistencia a los pacientes con enfermedades autoinmunes sistémicas

  

·        Desde el Grupo de Enfermedades Autoinmunes Sistémicas (GEAS) de la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI) abogan por la colaboración de equipos y la unificación del conocimiento, criterios y procedimientos para reducir la variabilidad

·        Los expertos reclaman mayor visibilidad de estas enfermedades, a través de las asociaciones de pacientes y de la regulación del carácter crónico de las mismas y lo que ello implica en el sector de la discapacidad y de la valoración del daño y las secuelas

·        Vasculitis, miopías inflamatorias y lupus erimatoso sistémico (LES) son algunas patologías que comprenden el grupo de enfermedades autoinmunes sistémicas y cuyo diagnóstico y tratamiento es tratado en la reunión

                                                                                 

·        El Grupo de EAS de la SEMI cuenta con diferentes registros de las principales enfermedades autoinmunes. En el último año se ha iniciado el registro de Sarcoidosis  y está previsto el inicio de un estudio sobre el Síndrome Antifosfolípido y de mujeres con gestación y enfermedades autoinmunes sistémicas

·        La SEMI celebra, de forma paralela, el I Foro Nacional de Enfermedades Autoinmunes para Residentes enfocado a la formación de los futuros profesionales de la Medicina Interna en esta área

La situación de las enfermedades autoinmunes sistémicas (EAS) en España ha cambiado de forma positiva en los últimos años. Y este cambio se debe no sólo a los profesionales médicos, sino también a las asociaciones de pacientes, medios y redes sociales que han favorecido la difusión de información sobre las mismas.

Así se ha manifestado en la IX Reunión del Grupo de Enfermedades Autoinmunes Sistémicas (GEAS) de la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI) que se celebra en Valencia. El doctor Lucio Pallarés, coordinador del Grupos de Enfermedades Autoinmunes Sistémicas de la SEMI afirma que “todavía queda trabajo por hacer respecto a la visibilidad de estas enfermedades y sus pacientes, como la regulación del carácter crónico, y lo que ello implica en el sector de la discapacidad y de la valoración del daño y las secuelas”.

Diez millones de dólares para que científicos españoles desarrollen fármacos contra enfermedades autoinmunes

La empresa Artax Biopharma Inc., impulsada por científicos españoles, ha presentado hoy en una rueda de prensa en Madrid su nuevo proyecto para desarrollar fármacos orales contra enfermedades autoinmunes, gracias a la financiación de diez millones de dólares procedentes de diversos inversores internacionales.

La financiación ha sido liderada por Henri Termeer, ex director general de Genzyme, y  Advent Life Sciences,  con la participación de A.M. Pappas. Además de participar en la inversión, Henri Termeer y Raj Parekh, socio general de Advent Life Sciences, se incorporan al Consejo de Administración de Artax.

Su base española proviene del laboratorio del doctor Balbino Alarcón, profesor de investigación del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa, del CSIC (Centro Superior de Investigaciones Científicas). Este investigador fue el descubridor del papel crucial de las moléculas NcK en la activación de linfocitos, en enfermedades autoinmunes como la esclerosis múltiple, psoriasis, artritis, enfermedad de Chron o Lupus, entre otras y en las que el sistema inmunitario ataca a las células del propio organismo.

Los diez millones de dólares se destinarán al desarrollo clínico de la molécula AX-024, que cuenta con un enorme potencial terapéutico para abordar estas patologías y para el desarrollo de un portafolio de nuevas moléculas.

El Dr. Damia Tormo, CEO de Artax, ha insistido en la importancia del alcance de la inversión para una empresa tan reciente. Según sus palabras, “están muy satisfechos con la confianza que los nuevos inversores han mostrado en la tecnología y potencial de Artax”, a lo que ha añadido que “el desarrollo de Artax consiste en ciencia revolucionaria y de altísimo nivel”.

El profesor Balbino Alarcón ha comentado que “el objetivo es aplicar nuestros hallazgos al desarrollo de una solución contra enfermedades autoinmunes. Ahora tenemos un inmunomodulador selectivo sobre una nueva diana en estas patologías que no compromete la función protectora de las células T ante amenazas de microbios patógenos externos”.

En este sentido, el desarrollo clínico de la molécula AX-024 –el compuesto más avanzado de Artax- se realizará a través de ensayos clínicos en varias enfermedades autoinmunes, un área en la que Artax Biopharma es líder mundial. Concretamente, este fármaco es un inmunomodulador selectivo del receptor de los linfocitos T (TCR) en las células T autoinmunes.

Por su parte, Javier Garcia, Consejero de Artax y Director General de Columbus Venture Partners SGEIC, SA,  ha afirmado que “los inversores que se incorporan a Artax aportan mucho más que su inversión económica, debido a su gran experiencia y conocimiento del mercado global de biotecnología.” Entre estos inversores se encuentran empresas internacionales con gran recorrido en el área de la biomedicina, como Henri Termeer y Advent Life Sciences. El consejero de Artax ha finalizado su intervención con el deseo de que “noticias como esta sirvan de estímulo al sector de la biotecnología española. Existen proyectos en los centros de desarrollo y universidades de primer nivel en España que deben aprovechar la visibilidad internacional de la ciencia”.

Los dos nuevos consejeros Henry Termeer y Raj Parekh manifiestan su compromiso con el proyecto. Por su parte, Termeer demuestra gran satisfacción por contribuir al desarrollo de este proyecto y conocer de primera mano el potencial científico español.

Estudio Clínico de Fase I Excelente perfil de Seguridad y Biodistribucion

En los estudios de Fase I, AX-024 fue bien tolerado en voluntarios sanos, incluso a las dosis más altas probadas. Además, los experimentos llevados a cabo “ex vivo” demostraron que el tratamiento con AX-024 en humanos tiene un efecto inmunomodulador significativo sobre los linfocitos T, con un comportamiento que se correlacionó con la dosis, tanto para la inhibición de la proliferación de células T o por la producción de citoquinas pro-inflamatorias. ARTAX ha validado la diana y mecanismo de acción, y ha llevado a cabo la prueba preclínica de concepto de AX-024 en varios modelos preclínicos de enfermedades autoinmunes (esclerosis múltiple, psoriasis, enfermedad inflamatoria intestinal, diabetes de tipo I), y también en modelos de enfermedad de injerto contra huésped.

Expertos de todo el mundo se reúnen en Barcelona para hablar sobre el futuro de las enfermedades autoinmunes y reumáticas

280 especialistas, 39 ponentes, 28 temas, 2 días y una ciudad. Expertos de todo el mundo se darán cita en Barcelona los próximos 4 y 5 de febrero para debatir sobre los últimos avances en enfermedades autoinmunes y reumáticas, en el marco de Ten Topics in Autoimmune Diseases & Reumatology, un encuentro de referencia que este año se centrará en dos grandes bloques temáticos: el manejo de situaciones clínicas difíciles y los nuevos tratamientos.
Durante el congreso, que por primera vez contará con el patrocinio exclusivo de Roche, se abordarán cuestiones como la mortalidad de las enfermedades autoinmunes, éxitos y fracasos de la práctica clínica, las innovaciones diagnósticas y terapéuticas y el uso de las terapias biológicas, entre otras.
"Después de 11 ediciones consecutivas y una media de 300 asistentes anuales, Ten Topics se ha convertido en el principal punto de encuentro de los mejores especialistas en enfermedades autoinmunes de toda España", afirma el doctor Munther A. Khamashta, responsable de la Unidad de Investigación de Lupus en el Rayne Institure del Hospital St. Thomas (Londres) y director del simposio. "En el marco de este encuentro es muy habitual que se presenten importantes avances aún no publicados y que son expuestos por los propios autores en primicia", añade el doctor Khamashta.
Respecto a la temática del encuentro, la doctora María José Cuadrado, reumatóloga del Hospital St. Thomas (Londres) y codirectora de Ten Topics, destaca: "Por una parte, diversos expertos con una amplísima experiencia clínica evaluarán qué hacer con los pacientes de mayor gravedad o con situaciones más complejas. Por otro lado, el temario 2010 incluye una extensa revisión del presente y futuro de las terapias biológicas que va desde su aplicación en la práctica diaria, a la evaluación de los principales efectos adversos o el diseño de los ensayos clínicos en el campo de las enfermedades autoinmunes".

-El impacto de las enfermedades autoinmunes
La respuesta inmunológica es un mecanismo complejo de defensa mediante el cual nuestro organismo destruye agentes lesivos potenciales. Cuando el sistema inmunitario se convierte en agresor y ataca al organismo en lugar de protegerlo, hablamos de enfermedades autoinmunes. Bajo esta categoría se engloban hasta 80 dolencias distintas, entre las que podría destacarse el lupus, la artritis reumatoide, la enfermedad de Crohn o el síndrome de Reiter.
Las enfermedades autoinmunes pueden aparecer a cualquier edad y afectan principalmente a mujeres jóvenes. Desde un punto de vista clínico, su principal característica es la afectación de múltiples órganos y la aparición de diversos síntomas y alteraciones analíticas.
La mayor parte de estas patologías coinciden en algunos síntomas como el cansancio, la fatiga, la sensación de malestar crónico y algún tipo de dolor. En consecuencia, el deterioro que producen en la calidad de vida de los pacientes puede llegar a ser muy importante.

-Una puerta abierta a la esperanza
Teniendo en cuenta que las enfermedades autoinmunes pueden afectar a distintos órganos y partes del cuerpo, su abordaje desde el punto de vista farmacológico resulta complejo. Por esta razón, uno de los principales retos a conseguir es el desarrollo de fármacos con idéntica eficacia a los denominados "clásicos", pero con un mejor perfil de administración y seguridad.
En relación a este objetivo, tal y como afirma el doctor Manuel Ramos-Casals, especialista del Servicio de Enfermedades Autoinmunes del Hospital Clínic de Barcelona, hay razones para mostrarse optimista. "En los últimos años, se ha producido un cambio sin precedentes motivado por la aparición de las denominadas terapias biológicas, nuevos fármacos diseñados para bloquear o alterar moléculas o mecanismos inmunológicos altamente específicos, que han revolucionado el manejo terapéutico de enfermedades reumatológicas como la artritis reumatoide, las espondiloartropatías o la artritis psoriásica", subraya el doctor Ramos-Casals.
"La progresiva utilización de estos fármacos en las enfermedades autoinmunes sistémicas va a producir en los próximos años un cambio radical en el arsenal terapéutico disponible, y posiblemente un punto de inflexión en lo que se refiere a mejoría de la calidad de vida y supervivencia de nuestros pacientes", añade.

-Ten Topics in Autoimmune Diseases & Reumatology
Ten Topics se celebra desde 1985 en el St. Thomas’ Hospital de Londres. El interés mostrado por los especialistas españoles permitió que Barcelona se convirtiera, hace ya 11 años, en la sede de un congreso satélite que también se organiza en Roma y Buenos Aires.
Parte del compromiso de Roche con los pacientes se orienta a promover la investigación mediante un gran número de acuerdos de cooperación con universidades, institutos de investigación, etc. y a apoyar encuentros médico-científicos de referencia. Por eso, la undécima edición de Ten Topics estará patrocinada en exclusiva por esta compañía.
La idea de reunir a expertos de reconocido prestigio para compartir los últimos conocimientos adquiridos en torno a las enfermedades autoinmunes y reumáticas es originaria del Dr. Graham R.V. Hughes, director de la Unidad de Enfermedades Autoinmunes del Hospital St. Thomas.
El doctor Khamashta, que fue residente de Medicina Interna del madrileño Hospital La Paz entre los años 1983 y 1988, pertenece a los comités internacionales de mayor prestigio para el establecimiento de las Guías de Diagnóstico y Tratamiento de las enfermedades autoinmunes. Ha dedicado más de veinte años a mejorar el diagnóstico y el tratamiento del lupus y del síndrome antifosfolípido.

Nace el grupo de trabajo de la SER sobre enfermedades autoinmunes sistemáticas

Con el objetivo de facilitar y potenciar la investigación clínica y básica, así como la asistencia y la docencia, de las enfermedades autoinmunes, la Sociedad Española de Reumatología ha creado el grupo de trabajo EAS-SER (Enfermedades Autoinmunes Sistémicas de la Sociedad Española de Reumatología).
Y es que las enfermedades autoinmunes sistémicas son patologías que afectan a varios órganos o territorios, y el papel del reumatólogo es coordinar, diagnosticar y tratar estas enfermedades con la colaboración de otras especialidades, por lo que es fundamental que los reumatólogos se unan para avanzar en el conocimiento de estas afecciones y, por lo tanto, por un mejor tratamiento de los pacientes.
Los objetivos de este nuevo grupo de trabajo de la SER se concretan en facilitar la investigación clínica y básica de las enfermedades autoinmunes sistémicas a través del desarrollo de registros y otros estudios multicéntricos sobre las patologías. Asimismo, el grupo EAS-SER va a potenciar la adquisición, por parte de los reumatólogos, de conocimientos y habilidades que faciliten el tratamiento de estas enfermedades y elaborará guías de práctica clínica.

-Estudio de prevalencia
Como actividades inmediatas, el grupo EAS-SER se ha propuesto la realización de un estudio de la prevalencia, calidad de vida, discapacidad y tratamiento de las enfermedades reumáticas inflamatorias sistémicas, es decir, lupus eritematoso sistémico (LES), esclerosis sistémica, miopatías inflamatorias, síndrome de Sjögren, enfermedad mixta del tejido conectivo y vasculitis sistémicas, algo que, hasta el momento, no existe.
Otra de las iniciativas que el grupo EAS-SER abordará en breve será la creación de registros nacionales para el lupus eritematoso sistémico, el síndrome de Sjögren, la esclerosis sistémica, el síndrome Antifosfolipído y la vasculitis sistémica, que ayudarán a determinar el estado de estas enfermedades en la actualidad, así como a mejorar el abordaje de los pacientes.

-Enfermedades autoinmunes
Una enfermedad autoinmune es una enfermedad caracterizada por que el sistema inmunitario se convierte en el agresor y ataca a partes del cuerpo en vez de protegerlo, de forma que existe una respuesta inmune exagerada contra sustancias y tejidos que normalmente están presentes en el cuerpo.
Las causas son todavía desconocidas y son probablemente el resultado de múltiples circunstancias (por ejemplo, predisposición genética).
Las enfermedades denominadas autoinmunes sistémicas incluyen el lupus eritematoso sistémico, la esclerosis sistémica, el síndrome de Sjögren, la vasculitis y las miopatías inflamatorias.