Novartis Oncology presenta Jakavi® como el tratamiento más eficaz para mejorar la calidad de vida de los pacientes con mielofibrosis

Novartis Oncology presenta Jakavi® (ruxolitinib), un nuevo fármaco indicado para el tratamiento de la mielofibrosis primaria y secundaria a policitemia vera y trombocitemia esencial, que se posiciona como la primera y única terapia que mejora de forma significativa la calidad de vida de los pacientes. Gracias a Jakavi®, ahora es posible cambiar el curso de esta enfermedad que afecta a la médula ósea gracias a una reducción rápida y duradera de los síntomas debilitantes y del tamaño del bazo, disminuyendo la morbi-mortalidad en estos pacientes. Esto supone no solo una mejora de la calidad de vida de los pacientes sino también un aumento de su supervivencia.

La médula ósea se encarga de formar las células de la sangre a partir de las llamadas células madre1. La mielofibrosis es una enfermedad de la médula ósea que se desarrolla cuando una de esas células madre sufre un conjunto de mutaciones que da lugar a una multiplicación descontrolada de estas células y a un funcionamiento anormal de las mismas2,3.

La mielofibrosis afecta cada año a entre 5 y 15 personas por cada 1.000.0004, lo que significaría entre 230 y 690 casos anuales en España (en base a la población española del año 2012)5. La mielofibrosis afecta a tan pocas personas que se considera una enfermedad rara6. Se da tanto en hombres como en mujeres7 y, aunque puede afectar a personas de cualquier edad8, principalmente aparece entre los 60 y los 70 años7.

Según el Dr. Francisco Cervantes, del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona, “la mielofibrosis es una neoplasia hematológica con una elevada carga sintomática, un  pronóstico desfavorable y opciones limitadas de tratamiento9,10. Los estudios muestran que los pacientes con mielofibrosis tienen una esperanza de vida reducida, con una supervivencia mediana de 5,7 años11. Aunque el trasplante alogénico de células madre puede curar la mielofibrosis, el procedimiento está asociado a una morbilidad significativa y a mortalidad relacionada con el trasplante y en la práctica solo es aplicable al 10% de los pacientes, que son suficientemente jóvenes y aptos para ser sometidos al procedimiento12.”

En la mielofibrosis existe una amplia variedad de manifestaciones clínicas, que presentan distinto grado de severidad según el paciente. Las tres manifestaciones clínicas principales son: las derivadas de la anemia, el aumento del bazo (esplenomegalia) y síntomas generales (como sudoración nocturna, cansancio, dolor óseo y pérdida de peso), que pueden llegar a  ser incapacitantes.

“Los síntomas de la mielofibrosis tienen un importante impacto en el día a día del paciente, impidiéndole llevar una vida normal. Entre ellos destaca el cansancio, uno de los síntomas que más afecta a su calidad de vida, ya que les impide realizar tareas diarias como trabajar, realizar actividades físicas o salir de casa con la frecuencia habitual. Más del 75% de los pacientes reconoce un aumento de la inactividad física que le impide llevar una vida normal13”, afirma el Dr. Cervantes. “Otra de las manifestaciones clínicas que afecta de forma importante a la calidad de vida es la esplenomegalia, la cual produce, entre otros síntomas, dolor en la zona abdominal y opresión del estómago. De hecho, más del 75% de los enfermos con mielofibrosis presentan saciedad temprana, sufren pérdida de apetito o se sienten “llenos” tras ingerir pequeñas cantidades de comida13”.

“Además, el 66% de los pacientes reconoce que tiene dificultades para agacharse14, la pérdida de peso progresiva es frecuente, muchos de ellos experimentan sudoración nocturna y hasta un 77% de los pacientes reconoce problemas de insomnio15”, continúa el Dr. Cervantes.

Impacto de Jakavi® en el paciente

Jakavi® es el primer fármaco que ha demostrado una mejoría intensa de los síntomas y de la esplenomegalia, así como una prolongación significativa en la supervivencia de los pacientes con mielofibrosis avanzada.

“La mielofibrosis se desarrolla cuando la señalización descontrolada de la vía JAK – que regula la producción de células sanguíneas – provoca la fibrosis (“cicatrización” de la médula ósea) y la producción defectuosa de células sanguíneas, dando lugar a un agrandamiento del bazo y a otras complicaciones graves1,14. Jakavi® actúa directamente en el mecanismo subyacente de la mielofibrosis, reduciendo de forma significativa la esplenomegalia y mejorando los síntomas con independencia del estado de mutación del gen JAK2, del subtipo patológico o de cualquier tratamiento previo15,16,17,18,19”, señala el Dr. Cervantes.

“También se ha demostrado que después de cuatro años de terapia con Jakavi®, la fibrosis de la médula ósea mejoró en un 22% y se estabilizó en un 56% de los pacientes con mielofibrosis. No se observó un efecto comparable con la terapia convencional prolongada.19 Estos datos son de interés y requieren un mayor seguimiento para observar el efecto obtenido a largo plazo”, concluye el Dr. Cervantes.

Jakavi® y su evidencia clínica

Jakavi® (ruxolitinib) es un inhibidor oral de las tirosino-quinasas JAK1 y JAK2 que fue aprobado por la Comisión Europea en agosto de 2012 para el tratamiento de la esplenomegalia o de los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática), mielofibrosis secundaria a policitemia vera o a trombocitemia esencial.

En junio de 2013 los resultados del estudio COMFORT-II a los tres años de seguimiento demostraron que Jakavi® (ruxolitinib) produce reducciones sostenidas del volumen del bazo en comparación con la terapia convencional, mejora los síntomas generales y prolonga la supervivencia de los pacientes. Además, en un análisis a largo plazo, Jakavi® estabilizó en un porcentaje apreciable de los pacientes la progresión de la fibrosis de la médula ósea característica de la enfermedad.

“Terapias como Jakavi® demuestran nuestro compromiso permanente con la comunidad hematológica que se traduce en la investigación de calidad que nos ayude a entender y abordar mejor las necesidades de pacientes y médicos” afirma Felipe Fernández, director general de Novartis Oncology. “Es nuestra apuesta por la investigación de enfermedades de poca prevalencia como la mielofibrosis o la policitemia vera la que refuerza el papel de Jakavi® como tratamiento de referencia actual para estos pacientes”.

Finalmente, la Dra. Eva López, directora médica de Novartis Oncology, ha explicado el compromiso de la compañía con la investigación de nuevas terapias y soluciones en Oncohematología. “En el año 2001  la aprobación de Glivec en España para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica supuso el primer paso de la apuesta de Novartis Oncology por aportar soluciones de valor a la Hematología. Glivec fue el primer fármaco dirigido que supuso un cambio significativo en la historia natural de la enfermedad”, afirma la Dra. López.

“En la actualidad Novartis Oncology está trabajando en  más de 10 moléculas en investigación  y cuenta con  más de 100 ensayos clínicos activos en este campo en España. Entre dichas moléculas destaca un inhibidor selectivo más potente que pretende conseguir la curación definitiva en un porcentaje importante de pacientes, y otro inhibidor de histonas de acetilasas que ha demostrado una mejora significativa en la supervivencia libre de progresión en mieloma múltiple y la nueva inmunoterapia CARTS cuyos ensayos comenzarán en breve en España”, concluye la Dra. López.

La Mielofibrosis, una enfermedad que ataca la sangre y se desarrolla lentamente en mayores de 50‏

1. Noticia

El New England Journal of Medicine (NEJM) publicó resultados de dos ensayos de fase III que hallaron que el tratamiento con el inhibidor Quinasas Jano (JAK, según sus siglas en inglés) INC424 (ruxolitinib) en investigación redujo el bazo en pacientes con mielofibrosis.

Ataca en su mayoría a personas mayores de 50 años. Crecimiento del bazo, disminución de glóbulos rojos, pérdida de peso y sudoración son algunos de los síntomas reportados.

Estar informado sobre salud es importante para cuidarse y cada día más es responsabilidad compartida entre el médico y el paciente. Por eso, cada vez más, distintas organizaciones multiplican sus esfuerzos para crear conciencia sobre las enfermedades y su prevención.

La sangre, la médula ósea, los glóbulos y plaquetas, términos que todos pronuncian casi a diario pero ¿realmente conocen su función? ¿Cuantas veces vieron sus análisis de sangre y los entendieron?

En general, los pacientes suelen arriesgar conjeturas equivocadas sobre los estudios a los que se someten, se autodiagnostican o incluso medican partiendo de preceptos erróneos. A veces, hasta a los médicos se les pasan por alto síntomas o indicios de alguna condición por no ser lo más común.

La sangre, ese líquido que mantiene la vida está expuesto a padecimientos tan severos como enfermedades degenerativas y hasta cáncer.  Algunas de las enfermedades más comunes que afectan a la sangre son la anemia y la leucemia, pero no son las únicas. En los últimos años, se conocen cada vez más casos de enfermedades raras.

Por ejemplo, crece la aparición de mielofibrosis, una enfermedad en la que las células progenitoras de la médula ósea son sustituidas por otras procedentes de una célula madre anormal. La presencia de estas células anormales también desencadena una respuesta inflamatoria que conlleva a lo largo del tiempo a desarrollar fibrosis en la médula ósea.

“La mielofibrosis es una enfermedad que se caracteriza por una cantidad de síntomas que afectan mucho a la calidad de vida de los pacientes.  Entre ellos están el grupo de síntomas derivado del crecimiento del bazo.  El bazo crece y va ocupando el abdomen, comprime el estómago y por lo tanto hay una sensación de saciedad temprana, es decir, comiendo un poco ya el paciente siente que está muy lleno, y además tiene dolor en el abdomen, porque a la medida que el bazo va creciendo va comprimiendo órganos y haciendo que el paciente pues note dificultades incluso para moverse” explica el Dr. Francisco Cervantes, Hematólogo en el Hospital Clínica de Barcelona, España.

Sus primeros indicios además del bazo agrandado son conteos anormales de células sanguíneas. En el marco de un examen de sangre, los datos que suelen sugerir su presencia son una disminución de los glóbulos rojos un aumento de los glóbulos blancos, cambios significativos en el conteo de plaquetas, glóbulos rojos de forma anormal y glóbulos rojos y blancos inmaduros. La causa de la mielofibrosis se desconoce y no hay ningún factor de riesgo conocido. El trastorno por lo regular se desarrolla lentamente en personas mayores de 50 años.

 "Los síntomas de la mielofibrosis están relacionados con la anemia, que genera la enfermedad, que da decaimiento, falta de energía", explica Miguel Arturo Pavlovsky, hematólogo de Fundaleu, un reconocido centro dedicado al tratamiento y manejo de enfermedades oncológicas de la sangre en Buenos Aires, Argentina.  “Todos estos síntomas claramente afectan en forma muy sensible la calidad de vida de estos pacientes ya que se sienten crónicamente enfermos con limitantes para ejercer su actividad diaria a nivel profesional, a nivel familiar, a nivel recreacional y deportivo” agregó el Dr. Pavlovsky.

Otro de los síntomas más comunes son la fiebre, la transpiración nocturna, la pérdida de peso y la picazón. La sobrevida promedio de las personas con mielofibrosis primaria es de aproximadamente 5 años; sin embargo, algunas personas pueden sobrevivir por décadas.

Para combatir la sintomatología de esta enfermedad, existen tratamientos que pueden incluir además las transfusiones de sangre.

El New England Journal of Medicine (NEJM) publicó resultados de dos ensayos de fase III CONFOT I y CONFORT II que hallaron que el tratamiento con el inhibidor Quinasas Jano (JAK, según sus siglas en inglés) INC424 (ruxolitinib) en investigación redujo el bazo en pacientes con mielofibrosis.

Basado en este los ensayos Comfort el Comité para Productos Medicinales para el Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) emitió una opinión positiva sobre INC424 (ruxolitinib) para el tratamiento de la esplenomegalia relacionada con enfermedades o síntomas en pacientes adultos con mielofibrosis primaria (también conocida como mielofibrosis idiopática crónica), mielofibrosis pos-policitemia vera o mielofibrosis trombocitemia pos-esencial.

El estudio COMFORT-I , referido en la publicación NEJM fue conducido por Incyte Corporation y demostró que el 41.9% de los pacientes tratados con INC424 obtuvieron al menos una reducción del 35% en el volumen del bazo desde la evaluación inicial hasta la semana 24 comparada con el 0.7% de los pacientes en el grupo placebo (p<0.0001). Adicionalmente, un análisis temprano de los datos de COMFORT-I muestra que el tratamiento con INC424  consiguió un beneficio general comparado con el placebo. No obstante, el primer paso es informarse, ya que la mielofibrosis es una enfermedad desconocida y muchas veces por no ser detectada no es diagnosticada.