CHMP recomienda primer fármaco en Europa frente a enfermedad que provoca quistes e insuficiencia renal‏

Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado JINARC^® (tolvaptan) para su aprobación. Este tratamiento ha sido recomendado para enlentecer la progresión del desarrollo de quistes y la insuficiencia renal de la poliquistosis autosómica dominante  (PQRAD) en adultos con enfermedad renal crónica (ERC) en estadios 1 a 3 en el momento de inicio del tratamiento y que presentan características de rápida progresión de su enfermedad.

 Tolvaptan ha estado en desarrollo durante más de 26 años gracias a la perseverancia y a los esfuerzos que han realizado los investigadores del centro de investigación de Otsuka en Japón. Tras el descubrimiento, en 2004, de las vías de señalización celular que causan la proliferación y el aumento de tamaño de los quistes renales, Otsuka decide dedicar sus esfuerzos a desarrollar un fármaco para esta enfermedad de la mano de los principales expertos mundiales en PQRAD.

 La recomendación del CHMP se basa en los datos del mayor estudio clínico llevado a cabo en pacientes con PQRAD hasta la fecha -el estudio pivotal fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo: el estudio TEMPO 3:4. Se alcanza el objetivo principal  de este estudio de 3 años de duración, demostrando reducir casi a la mitad (49%) el incremento anual del volumen renal total (VRT) con tolvaptan frente a placebo (p<0 30="" 3:4="" a="" adem="" comparable="" con="" de="" demostrado="" efectos="" el="" en="" ensayo="" estad="" estudio="" frente="" fue="" funci="" global="" ha="" incidencia="" la="" los="" manera="" n="" observados="" p="" pacientes="" placebo="" pqrad="" que="" rdida="" reduce="" renal="" s="" secundarios="" significativa.="" significativamente="" span="" sticamente="" tempo="" tolvaptan="" tratados="" un="">.

 El 5 de agosto de 2013, tolvaptan recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la PQRAD por parte de la Comisión Europea.La designación de tolvaptan como medicamento huérfano pone de relieve el reconocimiento por parte de la EMA de que la PQRAD es una enfermedad rara, potencialmente mortal, que provoca discapacidad crónica y para la cual, a día de hoy, no existe ningún tratamiento específico.

 "Esta recomendación supone un paso hacia adelante en nuestro camino de proporcionar el primer tratamiento a nivel mundial modificador de la enfermedad para los pacientes en Europa con PQRAD, una enfermedad genética, crónica y progresiva",  ha dicho Ole Vahlgren, Consejero Delegado y Presidente de Otsuka Europa. "En Otsuka nos esforzamos por desarrollar medicamentos que aporten una solución a necesidades médicas no satisfechas y estamos deseando conocer la decisión final de la Comisión Europea".

 La PQRAD es la nefropatía hereditaria más frecuente y se caracteriza principalmente por el desarrollo y crecimiento de múltiples quistes llenos de líquido en el riñon. El crecimiento y la proliferación de quistes en ambos riñones conduce al progresivo deterioro de la función renal, y aproximadamente la mitad de los pacientes presentan enfermedad renal terminal (ERT) y requieren terapia renal sustitutiva (TRS) ya sea en forma de diálisis o de trasplante renal el alrededor de los 54 años. La PQRD es la cuarta causa de enfermedad renal terminal en el adulto y representa en torno al 10% de los pacientes con ERT que necesitan TRS.

 La Comisión Europea (CE) revisa las recomendaciones del CHMP, pero no está obligada a seguir su recomendación y otorgar la autorización de comercialización. La decisión final de la CE está prevista para el segundo trimestre de 2015.

La FDA acepta la Solicitud de Nuevo Fármaco de Boehringer Ingelheim para SPIRIVA® Respimat® en asma

Boehringer Ingelheim ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) ha aceptado la revisión para la Solicitud de Nuevo Fármaco para SPIRIVA® (tiotropio) Respimat® para tratamiento de larga duración, una vez al día, complementario al tratamiento de mantenimiento de asma en pacientes a partir de 12 años de edad, que continúan sintomáticos ante los corticosteroides inhalados (ICS). SPIRIVA® Respimat® ya ha sido aprobado para el tratamiento de asma en adultos en la Unión Europea*.

“Sabemos que los pacientes con síntomas de asma presentan cerca de seis veces más de probabilidades de sufrir una crisis asmática, potencialmente mortal, durante las siguientes semanas que aquellos pacientes con síntomas mínimos o nulos durante el día.[6] Existe una necesidad urgente por encontrar nuevas opciones de tratamiento, que proporcionen beneficios en la salud y mejoren la calidad de vida de los pacientes con asma. La aceptación de nuestra solicitud, por parte de la FDA, nos permite avanzar y estar más cerca para ofrecer una nueva y potencial opción de tratamiento, como complemento al tratamiento de mantenimiento”, señala el catedrático Klaus Dugi, Director Médico de Boehringer Ingelheim.  

Los expertos reivindican más ensayos clínicos en oncología para obtener nuevos fármacos que beneficien a los pacientes

Situaciones socioeconómicas como la actual ponen encima de la mesa cuestiones como cuál es el retorno real de la investigación, en todos los sentidos, así como cuál es la estimación adecuada del coste-beneficio de cada línea de trabajo.
Con el objetivo de analizar la situación de la investigación en cáncer en nuestro país a la luz de la creciente crisis económica, Capio Sanidad, con la colaboración de GlaxoSmithKline (GSK), organiza en el Hospital Rey Juan Carlos la II Jornada en Economía de la Salud bajo el título ‘Desde la investigación a la terapéutica en oncología: una visión integral’.
El Consejero de Sanidad de la Comunidad de Madrid, Javier Fernández Lasquetty, inaugura este Foro, en el que participan ponentes de primer nivel nacional e internacional, como el Dr. Eric Abadie, anterior director del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), quien profundizará sobre los ensayos clínicos y la medicina personalizada.
Investigación en tiempos de crisis
Para el coordinador de las Jornadas, el Dr. Jesús García-Foncillas, director del Departamento de Oncología del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, “aunque en un contexto de carencia de recursos, el mantenimiento de las líneas de trabajo y la puesta en marcha de nuevos proyectos pueden verse afectadas, al mismo tiempo debe suponer un acicate para trabajar en la innovación o en una mejor selección de aquellos proyectos que más pueden aportar valor añadido”.
En este sentido, para este experto, los nuevos modelos de gestión de la investigación “no deben dirigirse a algo tan básico como la optimización de todos los posibles recursos, sino también a una priorización en función de los beneficios para el ciudadano”.
Asimismo, es fundamental avanzar en la colaboración pública y privada. “La investigación debe operar bajo patrones de eficiencia pudiendo buscar las mejores vías que permitan no sólo su realización sino también aquellas que promuevan su explotación y por tanto que hagan posible su instauración y puesta en marcha en el menor tiempo posible para bien del paciente y del ciudadano. No podemos seguir presentando el binomio público-privado como un antagonismo, sino como una oportunidad de crecimiento y sinergia”, subraya el Dr. García-Foncillas.
Por su parte, la Dra. Ana Pérez, directora médica de GlaxoSmithKline (GSK) España, destacó: “estamos orgullosos de la participación activa de centros e investigadores españoles en el programa de desarrollo de los nuevos fármacos de GSK. Desde GSK España estamos empeñados en atraer investigación clínica a nuestro país y favorecer así que la investigación española tenga la transcendencia, la importancia y la inversión que la calidad de los hospitales y profesionales sanitarios merece. Además, de forma fundamental, por la posibilidad que abre para que los pacientes puedan optar de forma precoz a alternativas para el tratamiento de sus enfermedades”.

-España, potencia investigadora en Oncología
España –que cuenta con magníficos grupos y centros de investigación- ha sido pionera tanto en áreas de investigación básica como de investigación clínica, de tal forma que los estudios de los grupos cooperativos españoles se han convertido en referencia en sus respectivas áreas de influencia con un muy alto impacto. Para el coordinador de las Jornadas, “posiblemente esta posición se ha conseguido con mucho esfuerzo y posiblemente no se ha amortizado lo suficiente en términos de retornos”.
Los ensayos clínicos son la base de la investigación clínica y permiten incorporar fármacos nuevos para los pacientes. La implicación y participación de un hospital en los mismos permite que los pacientes se puedan beneficiar de los últimos avances, obliga a los servicios clínicos a una metodología de investigación, potencia a los hospitales en parámetros de excelencia asistencial (de hecho, obliga a estándares de actividad asistencial mucho más exigentes que la práctica clínica habitual) y desde luego supone un ahorro en gasto farmacéutico. Y lo más importante, beneficia en gran medida a los pacientes, ya que les aproxima a las nuevas terapias cuando los tratamientos estándares han llegado a su fin.

-Futuro del tratamiento para el cáncer
El incremento de la supervivencia y de la calidad de vida de los pacientes con cáncer se debe, en gran parte, a la aparición en los últimos años de nuevos fármacos oncológicos. Ello ha sido posible gracias a los avances logrados en el mejor conocimiento de la biología de los tumores, lo que refleja el beneficio sin precedentes que la investigación supone para poder alcanzar estos logros.
“Continuar profundizando en la biología de cada neoplasia nos va a permitir plantear nuevas dianas para el desarrollo de nuevos fármacos. Esto significa que la investigación bien dirigida abre puertas al desarrollo de fármacos con cada vez más impacto en la supervivencia de los pacientes. Al mismo tiempo, la incorporación de biomarcadores nos permite identificar mejor los pacientes que más se pueden beneficiar de cada tratamiento”, señala el Dr. García-Foncillas.
Esto facilita el mejor uso de cada medicamento reduciendo los posibles efectos adversos y maximizando los beneficios, por tanto, el ratio beneficio-coste es más eficiente a favor de cada paciente. Tal es el avance en este campo que la búsqueda de estas alteraciones moleculares que hacen más eficaz a cada fármaco se ha incorporado en los ensayos clínicos y constituye una constante obligada en los mismos.

*Pie de foto: (de izq. a drcha.): el Dr. Jesús García-Foncillas, director del Departamento de Oncología del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, y el Dr. Eric Abadie, anterior director del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).