El glaucoma afecta al 2% de la población mayor de 40 años. Sin embargo, el dato verdaderamente grave es que el 50% de los afectados no han sido diagnosticados aún. “Se trata de una enfermedad que no duele, y tarda mucho en dar síntomas, pero cuando lo hace, ya no hay marcha atrás”, así lo comenta la Dra. Toñi Bastero, presidenta de la Asociación Gallega para la Prevención del Glaucoma (AGG) en unas declaraciones a la revista “A saúde” editada por el Colegio de Médicos de La Coruña.
Esta asociación está intentando concienciar a la Dirección General de Tráfico de la importancia de la detección del glaucoma, ya que según Toñi Bastero, “muchos accidentes laborales y de circulación están relacionados con la mala visión, aunque se le dé menos importancia a otros factores”. Considera que “los psicotécnicos son demasiado permisivos y no vigilan los factores que pueden indicar la presencia de un glaucoma o de otras patologías oculares, por lo que se les acaba renovando el carnet de conducir a gente que no debería tenerlo”. Por ello está tratando conseguir la calificación del glaucoma como enfermedad crónica.
En su exposición, la presidenta de AGG explica que esta enfermedad “comienza por una pérdida de visión periférica, que va siendo cada vez mayor, hasta que inutiliza el nervio óptico por completo. Su avance puede detenerse, pero nunca se llega a recuperar el deterioro que provoca”. No se conoce la forma de evitar esta patología, pero existen métodos muy eficaces para frenar su desarrollo. La recomendación de la AGG es acudir periódicamente al oftalmólogo, que con unas sencillas pruebas puede detectar si hay riesgo de padecer un glaucoma. En caso afirmativo, somete al paciente a un seguimiento y, de ser necesario, procede a tratarlo, habitualmente con colirios oftálmicos y otros medicamentos y, en ocasiones, con láser. Solo los casos más avanzados requieren intervenciones quirúrgicas.
Por lo tanto, Toñi Bastero afirma que la principal actividad de la asociación se centra en “la divulgación en todas sus facetas posibles”. Organizan conferencias, siempre impartidas por oftalmólogos, talleres divulgativos en centros sociales, y procuran aumentar su presencia social por todos los medios. Por ejemplo, contactaron con la productora de la serie de televisión Hospital Central, y colocaron con sus guionistas para realizar un capítulo relacionado con el glaucoma. Y pretenden hacer lo mismo con la conocida Cuéntame.
Además, cuando es necesario, la asociación lleva más allá su trabajo. En los últimos años, por ejemplo, recaudaron fondos para operar en Vigo a dos niños saharauis que padecían glaucoma desde que nacieron, y también a otro menor procedente de Honduras.
La Asociación Gallega para la prevención del Glaucoma (AGG) comenzó a funcionar en 2005. Su objetivo principal es combatir la desinformación y el desconocimiento, y concienciar a la opinión pública y a los profesionales de la importancia de un diagnóstico temprano de esta enfermedad, que supone la segunda causa de ceguera en todo el mundo, sólo por detrás de la diabetes.
31 January 2011
El cuidador del enfermo terminal es fundamental y hay que protegerle
La Organización Médica Colegial y la Sociedad Española de Cuidados Paliativos emitieron recientemente de manera conjunta un comunicado (ver "Médicos y Pacientes" del 18-1-11) para informar de una serie de propuestas que, a modo de orientación, ambas instituciones han decidido enviar a los políticos encargados de tramitar la nueva Ley de Cuidados Paliativos y Muerte Digna, anunciada a finales de 2010 por el Gobierno de Rodríguez Zapatero. El presidente de la Organización Médica Colegial, el doctor Juan José Rodríguez Sendín, aporta su reflexión en “Medicos y Pacientes” sobre algunas de estas propuestas, al tiempo que hace hincapié sobre ciertos aspectos clave que de ellas se desprenden, puesto que, en el fondo, y como señala “son viejas reivindicaciones y peticiones sobre las que hasta ahora no habíamos obtenido respuesta y hemos considerado que es el momento oportuno de volver a lanzarlas antes de que se abra el debate político para abordar el correspondiente proyecto de ley”.
Sigue habiendo un máximo interés por subrayar la falta de equidad que hay a nivel de autonomías a la hora de dar respuesta a la Atención al Final de la Vida, al igual que sucede entre distintos entornos. Porque, como remarca el doctor Rodríguez Sendín, “no se muere igual en el medio rural que en el urbano y llevamos mucho tiempo diciendo que así no se puede seguir, no podemos quedarnos sin hacer nada, mientras la vida de la gente se acaba sin que hayan podido recibir todos los recursos a su alcance para que vivan sus últimos días de la mejor y más digna manera posible”.
Sigue habiendo un máximo interés por subrayar la falta de equidad que hay a nivel de autonomías a la hora de dar respuesta a la Atención al Final de la Vida, al igual que sucede entre distintos entornos. Porque, como remarca el doctor Rodríguez Sendín, “no se muere igual en el medio rural que en el urbano y llevamos mucho tiempo diciendo que así no se puede seguir, no podemos quedarnos sin hacer nada, mientras la vida de la gente se acaba sin que hayan podido recibir todos los recursos a su alcance para que vivan sus últimos días de la mejor y más digna manera posible”.
-Diferencia de recursos entre CC.AA.
No es de recibo que una persona tenga que morir de forma diferente en función de donde se encuentre, por lo que el presidente de la OMC aboga por que los cuidados paliativos y la atención al final de la vida se garanticen independientemente de donde se viva. “No sólo -añade- en lo referente a la calidad de los servicios, que sería otro de los aspectos sobre los que habría que insistir, sino remarcando la necesidad que hay de definir unos servicios y unas condiciones mínimas a cumplir y de redistribuir los recursos imprescindibles en función de los habitantes que se tengan”. A juicio del doctor Rodríguez Sendín, no se trata tanto de gastar más, sino de optimizar lo que se tiene, aparte de valorar e incentivar a los profesionales que se van a ocupar de este tipo de atención”.
No obstante, considera que, a nivel autonómico, se ha mejorado bastante en los últimos años, dado el esfuerzo generalizado que las CC.AA. han realizado en los últimos años para organizar a sus ciudadanos la atención al final de la vida, y que la mayoría tienen redactados sus planes específicos de cuidados paliativos, manteniéndose a la cabeza, en cuanto a cobertura poblacional, Cataluña y Extremadura, en este sentido.
No es de recibo que una persona tenga que morir de forma diferente en función de donde se encuentre, por lo que el presidente de la OMC aboga por que los cuidados paliativos y la atención al final de la vida se garanticen independientemente de donde se viva. “No sólo -añade- en lo referente a la calidad de los servicios, que sería otro de los aspectos sobre los que habría que insistir, sino remarcando la necesidad que hay de definir unos servicios y unas condiciones mínimas a cumplir y de redistribuir los recursos imprescindibles en función de los habitantes que se tengan”. A juicio del doctor Rodríguez Sendín, no se trata tanto de gastar más, sino de optimizar lo que se tiene, aparte de valorar e incentivar a los profesionales que se van a ocupar de este tipo de atención”.
No obstante, considera que, a nivel autonómico, se ha mejorado bastante en los últimos años, dado el esfuerzo generalizado que las CC.AA. han realizado en los últimos años para organizar a sus ciudadanos la atención al final de la vida, y que la mayoría tienen redactados sus planes específicos de cuidados paliativos, manteniéndose a la cabeza, en cuanto a cobertura poblacional, Cataluña y Extremadura, en este sentido.
-Formación específica para médicos
El doctor Rodríguez Sendín considera, asimismo, que a ello también han contribuido, sin duda, los profesionales, aunque, como subraya, “para ello hay que estar adecuadamente formados y actualizados, puesto que los médicos deben saber cuidar a los enfermos terminales de una forma especial y específica, para lo cual hay que reunir unas características especiales que no en todos se aprecian”.
Desde su punto de vista, la necesidad que, en este momento, los cuidados paliativos requieren desde la vertiente profesional pasa, por un lado, por la adecuación de unas plazas específicas en los servicios hospitalarios, ya que muchas de ellas suelen ser cedidas por otras especialidades. Y, además, se precisan Equipos multidisciplinares en Paliativos con personal que realmente esté interesado en este tipo de atención médica. Por otra parte, se tiene que empezar a impartir formación en esta materia en las Facultades de Medicina. En definitiva: conocimiento, competencia y actitud son requisitos imprescindibles para asistir adecuadamente a estos enfermos. No hay que olvidar, según sus palabras, “que la profesión de médico surgió al principio de los tiempos, precisamente, para ayudar a morir a la gente”.
El doctor Rodríguez Sendín considera, asimismo, que a ello también han contribuido, sin duda, los profesionales, aunque, como subraya, “para ello hay que estar adecuadamente formados y actualizados, puesto que los médicos deben saber cuidar a los enfermos terminales de una forma especial y específica, para lo cual hay que reunir unas características especiales que no en todos se aprecian”.
Desde su punto de vista, la necesidad que, en este momento, los cuidados paliativos requieren desde la vertiente profesional pasa, por un lado, por la adecuación de unas plazas específicas en los servicios hospitalarios, ya que muchas de ellas suelen ser cedidas por otras especialidades. Y, además, se precisan Equipos multidisciplinares en Paliativos con personal que realmente esté interesado en este tipo de atención médica. Por otra parte, se tiene que empezar a impartir formación en esta materia en las Facultades de Medicina. En definitiva: conocimiento, competencia y actitud son requisitos imprescindibles para asistir adecuadamente a estos enfermos. No hay que olvidar, según sus palabras, “que la profesión de médico surgió al principio de los tiempos, precisamente, para ayudar a morir a la gente”.
-Desaparición de la “receta especial”
Sin embargo, los obstáculos con los que el profesional se enfrenta a la hora de atender este tipo de enfermos no acaban ahí. El doctor Rodríguez Sendín se refiere también a los problemas que hay que sortear a la hora de prescribir ciertos medicamentos destinados a controlar la escala más alta de dolor en pacientes terminales (estupefacientes, morfínicos, derivados de opioides,…) y para los que se necesita, además de la receta ordinaria, otra especial. ”Se plantea, en este sentido, muchos problemas, sobre todo, los fines de semana porque ni disponen de ellas los Servicios de Urgencia, ni tampoco los médicos que hacen sustituciones, con lo cual hay enfermos a los que se les hace sufrir, innecesariamente, durante dos o tres días al no poder hacer uso de estos medicamentos tan necesarios, sobre todo, para situaciones límite”.
El presidente de la OMC considera que ésta es una de las cuestiones a modificar inmediatamente. “El sentido con el que implantó este tipo de recetas especiales, hace ya muchos años, era diferente y las necesidades de control de entonces no son las mismas de ahora, es por ello que pensamos que tienen que desaparecer. No tiene sentido que este tipo de recetas sigan siendo necesarias para recetar fármacos que palien el dolor de estos enfermos”.
Sin embargo, los obstáculos con los que el profesional se enfrenta a la hora de atender este tipo de enfermos no acaban ahí. El doctor Rodríguez Sendín se refiere también a los problemas que hay que sortear a la hora de prescribir ciertos medicamentos destinados a controlar la escala más alta de dolor en pacientes terminales (estupefacientes, morfínicos, derivados de opioides,…) y para los que se necesita, además de la receta ordinaria, otra especial. ”Se plantea, en este sentido, muchos problemas, sobre todo, los fines de semana porque ni disponen de ellas los Servicios de Urgencia, ni tampoco los médicos que hacen sustituciones, con lo cual hay enfermos a los que se les hace sufrir, innecesariamente, durante dos o tres días al no poder hacer uso de estos medicamentos tan necesarios, sobre todo, para situaciones límite”.
El presidente de la OMC considera que ésta es una de las cuestiones a modificar inmediatamente. “El sentido con el que implantó este tipo de recetas especiales, hace ya muchos años, era diferente y las necesidades de control de entonces no son las mismas de ahora, es por ello que pensamos que tienen que desaparecer. No tiene sentido que este tipo de recetas sigan siendo necesarias para recetar fármacos que palien el dolor de estos enfermos”.
-Ayuda exprés
Además de la supresión de este tipo de trabas, el doctor Rodríguez Sendín también pone el acento en agilizar otro tipo de ayudas tanto para el propio paciente terminal como para sus cuidadores, al considerar que la figura del cuidador “es fundamental y, por tanto, hay que protegerle”. “Atender a un paciente las 24 horas del día es muy sacrificado, siendo muy normal que esta labor recaiga sobre la mujer cuidadora que, en muchas ocasiones, tiene que compaginar su vida familiar y laboral, sin pasar por alto que, en otras muchas familias, sus miembros también son personas mayores, no siendo infrecuente que al enfermo de 80 años tenga que cuidarle un hijo o hija también de edad avanzada”.
En concreto, lo que se solicita desde la OMC es, por un lado, la habilitación de alguna fórmula para que el cuidador pueda disponer de un período de tiempo, libre de obligación laboral pero retribuido, para dedicárselo al paciente terminal, de forma parecida a lo establecido para que los padres puedan atender a sus hijos con cáncer. Por otra parte, “consideramos que debería existir un mecanismo exprés para que los derechos que otorga la Ley de Dependencia a estos enfermos puedan disfrutarse”. “Se trata, en concreto, -explica- de poder realizar una gestión rápida de su derecho a la dependencia y que, en definitiva, puedan utilizar esos recursos que les corresponden como mejor les convenga y cuando realmente se necesitan, porque lo que no tiene sentido es que después sean los herederos los que las reciban. Por supuesto, la prestación se percibiría con un tope máximo de tiempo, no superior a seis meses y con condiciones, para evitar que nadie pudiera abusar”.
El presidente de la OMC considera que se trata de medidas simples y lógicas, y que contribuirían en gran medida a la calidad de vida de estos pacientes y, de paso, a ahorrar costes y recursos hospitalarios a los que hay que recurrir cuando el enfermo no dispone de las condiciones económicas o de ayuda familiar que precisa.
Además de la supresión de este tipo de trabas, el doctor Rodríguez Sendín también pone el acento en agilizar otro tipo de ayudas tanto para el propio paciente terminal como para sus cuidadores, al considerar que la figura del cuidador “es fundamental y, por tanto, hay que protegerle”. “Atender a un paciente las 24 horas del día es muy sacrificado, siendo muy normal que esta labor recaiga sobre la mujer cuidadora que, en muchas ocasiones, tiene que compaginar su vida familiar y laboral, sin pasar por alto que, en otras muchas familias, sus miembros también son personas mayores, no siendo infrecuente que al enfermo de 80 años tenga que cuidarle un hijo o hija también de edad avanzada”.
En concreto, lo que se solicita desde la OMC es, por un lado, la habilitación de alguna fórmula para que el cuidador pueda disponer de un período de tiempo, libre de obligación laboral pero retribuido, para dedicárselo al paciente terminal, de forma parecida a lo establecido para que los padres puedan atender a sus hijos con cáncer. Por otra parte, “consideramos que debería existir un mecanismo exprés para que los derechos que otorga la Ley de Dependencia a estos enfermos puedan disfrutarse”. “Se trata, en concreto, -explica- de poder realizar una gestión rápida de su derecho a la dependencia y que, en definitiva, puedan utilizar esos recursos que les corresponden como mejor les convenga y cuando realmente se necesitan, porque lo que no tiene sentido es que después sean los herederos los que las reciban. Por supuesto, la prestación se percibiría con un tope máximo de tiempo, no superior a seis meses y con condiciones, para evitar que nadie pudiera abusar”.
El presidente de la OMC considera que se trata de medidas simples y lógicas, y que contribuirían en gran medida a la calidad de vida de estos pacientes y, de paso, a ahorrar costes y recursos hospitalarios a los que hay que recurrir cuando el enfermo no dispone de las condiciones económicas o de ayuda familiar que precisa.
-Aclarando términos
En definitiva, a lo que se aspira desde esta Organización es a que la futura Ley de Cuidados Paliativo sirva, realmente, para mejorar la calidad de los cuidados paliativos y para especificar los derechos otorgados al paciente. El doctor Rodríguez Sendín considera, al respecto, que la calidad “no es una exaltación literaria, sino que se mide y se concreta”. De ahí que, incluso, el término con el que se designe la nueva normativa puede decir mucho con respecto a la verdadera voluntad de la Ley. Y es que desde la profesión médica se opta por la modificación del término “Muerte Digna”. “Los profesionales no entendemos –precisa- de distinciones entre muertes dignas o indignas. La muerte es muerte y, como mucho, al profesional que tiene que atenderla ‘le indigna’ que es distinto, y podría utilizarse para dar un sentido que, probablemente, no le corresponda y que podría dar la sensación de que el dolor se utiliza bajo un trasfondo de rentabilidad”.
En definitiva, a lo que se aspira desde esta Organización es a que la futura Ley de Cuidados Paliativo sirva, realmente, para mejorar la calidad de los cuidados paliativos y para especificar los derechos otorgados al paciente. El doctor Rodríguez Sendín considera, al respecto, que la calidad “no es una exaltación literaria, sino que se mide y se concreta”. De ahí que, incluso, el término con el que se designe la nueva normativa puede decir mucho con respecto a la verdadera voluntad de la Ley. Y es que desde la profesión médica se opta por la modificación del término “Muerte Digna”. “Los profesionales no entendemos –precisa- de distinciones entre muertes dignas o indignas. La muerte es muerte y, como mucho, al profesional que tiene que atenderla ‘le indigna’ que es distinto, y podría utilizarse para dar un sentido que, probablemente, no le corresponda y que podría dar la sensación de que el dolor se utiliza bajo un trasfondo de rentabilidad”.
**Publicado en "Médicos y pacientes"
Añadir Erbitux a la quimioterapia estándar con FOLFOX produce un beneficio en la supervivencia a largo plazo en pacientes con cáncer colorrectal
Merck Serono, la división biotecnológica de la compañía químico farmacéutica alemana Merck ha dado a conocer los resultados de un nuevo análisis del estudio pivotal aleatorizado Fase II OPUSa, que demuestra una asociación entre la reducción temprana del tamaño del tumor y una supervivencia global a largo plazo (SG) de más de dos años, en pacientes con cáncer colorrectal metastásico (CCRm) y tumores KRAS tipo nativo tratados con Erbitux® (cetuximab) más quimioterapia estándar con FOLFOX. En el estudio, esta asociación no se observó en el brazo con quimioterapia sola. Dicho estudio se presentó en el Simposio de Tumores Gastrointestinales (GI) de la American Society of Clinical Oncology (ASCO) que se celebra estos días en San Francisco.
Este nuevo análisis revela que la mayoría de los pacientes (69%) con cáncer colorrectal metastásico y KRAS nativo experimentan una reducción temprana del tamaño del tumor del 20% o más en las primeras 8 semanas de tratamiento en primera línea con Erbitux y FOLFOX. La mediana de supervivencia global en estos pacientes es de 26.1 meses (p 0.002). Los pacientes tratados sólo con quimioterapia sola, tipo FOLFOX, cuyos tumores se redujeron en un 20% o más en el mismo periodo (46%) tuvieron una mediana de supervivencia global de solo 21.6 meses (p0.42).
Estos resultados corroboran los recientes hallazgos del ensayo Fase III CRYSTALb, que revelan que la reducción temprana del tamaño del tumor lograda con Erbitux en combinación con FOLFIRI como quimioterapia estándar se asocia a una mediana de supervivencia global a largo plazo de 2.4 años (28.3 meses) en comparación con el grupo de pacientes cuyo tumor no responde de forma precoz.
"Los estudios OPUS y CRYSTAL demuestran, por primera vez en cáncer colorrectal, una correlación entre la reducción temprana del tamaño del tumor lograda en las primeras semanas del tratamiento y una mayor supervivencia. Este efecto parece ser exclusivo del tratamiento combinado de quimioterapia más Erbitux, ya que en este análisis no se ha observado una asociación similar en los pacientes tratados con quimioterapia sola, y tampoco se ha demostrado con ningún otro tratamiento para cáncer colorrectal", señala el profesor Carsten Bokemeyer, investigador principal del ensayo OPUS y jefe del Departamento de Oncología, Hematología y Transplante de Médula del Centro de Medicina Interna, en el Centro Médico de la Universidad de Hamburgo (Alemania). "El resultado es de enorme interés científico y altamente relevante para los médicos, ya que el enfoque de medicina personalizada que permite Erbitux supone una mejora inmediata en la atención al paciente".
Los datos adicionales sobre Erbitux dados a conocer en ASCO GI proceden del estudio aleatorizado en Fase II CORE.1.2.002c, que incluía a 152 pacientes. Los resultados revelan que la administración de Erbitux cada dos semanas en combinación con FOLFOX se traduce en una eficacia y seguridad sostenidas en el tratamiento de pacientes con cáncer colorrectal metastásico con tumores KRAS tipo nativo, resultados que fueron equivalentes a los demostrados con la administración semanal3. Se observaron tasas de respuesta del 51% (p 0.18) y del 62% (p 0.18) respectivamente, en el brazo de la administración semanal y en la del brazo en que se administró Erbitux en semanas alternas. No se observó una diferencia significativa en los dos brazos del estudio.
"Los resultados de los estudios CORE.1.2.002 y OPUS confirman la alta actividad de Erbitux en combinación con el régimen FOLFOX basado en oxaliplatino", declara el Dr. Wolfgang Wein, vicepresidente ejecutivo de Oncología de Merck Serono. "Los últimos datos sobre supervivencia a largo plazo de los estudios OPUS y CRYSTAL, utilizando respectivamente las quimioterapias estándar con FOLFOX y FOLFIRI, demuestran que la gran reducción del tumor que produce Erbitux se traduce directamente en una supervivencia más larga para los pacientes".
Este nuevo análisis revela que la mayoría de los pacientes (69%) con cáncer colorrectal metastásico y KRAS nativo experimentan una reducción temprana del tamaño del tumor del 20% o más en las primeras 8 semanas de tratamiento en primera línea con Erbitux y FOLFOX. La mediana de supervivencia global en estos pacientes es de 26.1 meses (p 0.002). Los pacientes tratados sólo con quimioterapia sola, tipo FOLFOX, cuyos tumores se redujeron en un 20% o más en el mismo periodo (46%) tuvieron una mediana de supervivencia global de solo 21.6 meses (p0.42).
Estos resultados corroboran los recientes hallazgos del ensayo Fase III CRYSTALb, que revelan que la reducción temprana del tamaño del tumor lograda con Erbitux en combinación con FOLFIRI como quimioterapia estándar se asocia a una mediana de supervivencia global a largo plazo de 2.4 años (28.3 meses) en comparación con el grupo de pacientes cuyo tumor no responde de forma precoz.
"Los estudios OPUS y CRYSTAL demuestran, por primera vez en cáncer colorrectal, una correlación entre la reducción temprana del tamaño del tumor lograda en las primeras semanas del tratamiento y una mayor supervivencia. Este efecto parece ser exclusivo del tratamiento combinado de quimioterapia más Erbitux, ya que en este análisis no se ha observado una asociación similar en los pacientes tratados con quimioterapia sola, y tampoco se ha demostrado con ningún otro tratamiento para cáncer colorrectal", señala el profesor Carsten Bokemeyer, investigador principal del ensayo OPUS y jefe del Departamento de Oncología, Hematología y Transplante de Médula del Centro de Medicina Interna, en el Centro Médico de la Universidad de Hamburgo (Alemania). "El resultado es de enorme interés científico y altamente relevante para los médicos, ya que el enfoque de medicina personalizada que permite Erbitux supone una mejora inmediata en la atención al paciente".
Los datos adicionales sobre Erbitux dados a conocer en ASCO GI proceden del estudio aleatorizado en Fase II CORE.1.2.002c, que incluía a 152 pacientes. Los resultados revelan que la administración de Erbitux cada dos semanas en combinación con FOLFOX se traduce en una eficacia y seguridad sostenidas en el tratamiento de pacientes con cáncer colorrectal metastásico con tumores KRAS tipo nativo, resultados que fueron equivalentes a los demostrados con la administración semanal3. Se observaron tasas de respuesta del 51% (p 0.18) y del 62% (p 0.18) respectivamente, en el brazo de la administración semanal y en la del brazo en que se administró Erbitux en semanas alternas. No se observó una diferencia significativa en los dos brazos del estudio.
"Los resultados de los estudios CORE.1.2.002 y OPUS confirman la alta actividad de Erbitux en combinación con el régimen FOLFOX basado en oxaliplatino", declara el Dr. Wolfgang Wein, vicepresidente ejecutivo de Oncología de Merck Serono. "Los últimos datos sobre supervivencia a largo plazo de los estudios OPUS y CRYSTAL, utilizando respectivamente las quimioterapias estándar con FOLFOX y FOLFIRI, demuestran que la gran reducción del tumor que produce Erbitux se traduce directamente en una supervivencia más larga para los pacientes".
Acute Intermittent Porphyria Gene Therapy as part of EU Consortium Grant
Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), a leader in the field of human gene therapy, announced today that the European Union (EU) has finalized a € 3.3 million grant to the AIPGENE consortium, of which AMT is a member, for the development of a gene therapy product for Acute Intermittent Porphyria (AIP). AIP is a severe and progressive disease caused by the inability of the body to produce the heme protein, a component of hemoglobin, as well as other important proteins.
From the grant, made under the EU’s FP7 program, AMT will receive € 1.1 million. The grant will cover approximately 75% of AMT’s overall development costs to bring this product forward to completion of a Phase I/II study in humans. AMT holds the commercialization rights to the AIP gene therapy (AMT-021). The AIPGENE consortium is led by Fundación para la Investigatión Médica Aplicada (FIMA, Spain), and in addition to AMT, it includes Clínica Universidad de Navarra (Spain), Stockholms Läns Landsting (Sweden), Deutsches Krebsforschungszentrum (Germany), Digna Biotech (Spain) and Servicio Madrileño de Salud (Spain).
"This grant allows us to prioritize the development of our AIP gene therapy program for this progressive and devastating disease within AMT’s pipeline, as well as initiating the next step in advancing a potentially more effective, long-term treatment for patients," said Jörn Aldag, Chief Executive Officer of AMT.
AIP results from mutations in the PBDG gene, which encodes for the enzyme porphobilinogen deaminase, a liver protein necessary for the production of heme. AMT-021 is intended to provide long-term normalization of the PBGD protein in order to prevent acute attacks and their complications. AMT has demonstrated that AMT-021 produces this normalization of the PBGD protein in an animal model of AIP. In addition, it completely prevented the occurrence of attacks and significantly ameliorated the neuropathy that develops in untreated animals. AMT’s partner at FIMA has shown persistence of expression of genes in the liver for more than a year using AAV-mediated delivery methods similar to AMT-021. With the support of the all the AIPGENE partners, AMT anticipates AIP patient enrolment in a clinical trial to begin in 2012.
On 28 May 2008, the European Medicines Agency (EMA) granted Orphan Drug Designation to AMT’s gene therapy product for the treatment of AIP. This entitles AMT to ten years of market exclusivity to treat AIP in Europe following marketing approval, provided that this product candidate is the first such approved new drug with a major medical benefit.
From the grant, made under the EU’s FP7 program, AMT will receive € 1.1 million. The grant will cover approximately 75% of AMT’s overall development costs to bring this product forward to completion of a Phase I/II study in humans. AMT holds the commercialization rights to the AIP gene therapy (AMT-021). The AIPGENE consortium is led by Fundación para la Investigatión Médica Aplicada (FIMA, Spain), and in addition to AMT, it includes Clínica Universidad de Navarra (Spain), Stockholms Läns Landsting (Sweden), Deutsches Krebsforschungszentrum (Germany), Digna Biotech (Spain) and Servicio Madrileño de Salud (Spain).
"This grant allows us to prioritize the development of our AIP gene therapy program for this progressive and devastating disease within AMT’s pipeline, as well as initiating the next step in advancing a potentially more effective, long-term treatment for patients," said Jörn Aldag, Chief Executive Officer of AMT.
AIP results from mutations in the PBDG gene, which encodes for the enzyme porphobilinogen deaminase, a liver protein necessary for the production of heme. AMT-021 is intended to provide long-term normalization of the PBGD protein in order to prevent acute attacks and their complications. AMT has demonstrated that AMT-021 produces this normalization of the PBGD protein in an animal model of AIP. In addition, it completely prevented the occurrence of attacks and significantly ameliorated the neuropathy that develops in untreated animals. AMT’s partner at FIMA has shown persistence of expression of genes in the liver for more than a year using AAV-mediated delivery methods similar to AMT-021. With the support of the all the AIPGENE partners, AMT anticipates AIP patient enrolment in a clinical trial to begin in 2012.
On 28 May 2008, the European Medicines Agency (EMA) granted Orphan Drug Designation to AMT’s gene therapy product for the treatment of AIP. This entitles AMT to ten years of market exclusivity to treat AIP in Europe following marketing approval, provided that this product candidate is the first such approved new drug with a major medical benefit.
Artificial pancreas could save lives during pregnancy
An artificial pancreas given to pregnant women with diabetes could save mothers' lives and improve the health of their babies, researchers say.
Hormonal changes during pregnancy coupled with diabetes make regulating sugar levels difficult, which can have damaging consequences.
The Diabetes Care research shows an artificial pancreas can keep sugar at normal levels.
Diabetes UK, which funded the work, said it could make pregnancy safer.Pregnancy worries
People with Type 1 diabetes are unable to control their blood sugar levels because their pancreas stops producing insulin.
It is a fatal condition which can be controlled by regular insulin injections, but that becomes much more complicated during pregnancy.
The safe range for blood sugar levels is much narrower then, and high or low levels which would be fine for an adult can damage a baby.
Hormonal changes during pregnancy coupled with diabetes make regulating sugar levels difficult, which can have damaging consequences.
The Diabetes Care research shows an artificial pancreas can keep sugar at normal levels.
Diabetes UK, which funded the work, said it could make pregnancy safer.Pregnancy worries
People with Type 1 diabetes are unable to control their blood sugar levels because their pancreas stops producing insulin.
It is a fatal condition which can be controlled by regular insulin injections, but that becomes much more complicated during pregnancy.
The safe range for blood sugar levels is much narrower then, and high or low levels which would be fine for an adult can damage a baby.
To discover an artificial pancreas can help maintain near-normal glucose levels in these women is very promising”End Quote Dr Helen Murphy Cambridge University
Dr Helen Murphy, from Cambridge University, told the BBC: "Half of all babies born to mothers with Type 1 diabetes are overweight or obese at birth because of too much sugar in the blood".
An earlier study of pregnant women in England, Wales and Northern Ireland showed the rate of stillbirths and deaths in the first week was four times greater in women with Type 1 diabetes, affecting 32 out of every 1,000 pregnancies.
Pregnancy can also be dangerous for the mother, who can end up with lower blood sugar levels and sometimes lose the warning signs for potentially fatal hypoglycaemic attacks.
During pregnancy, women with Type 1 diabetes spend 10 hours every day with sugar levels outside those recommended.Artificial Pancreas
Researchers at the Medical Research Laboratories in Cambridge fitted artificial pancreases to 10 women with the disease.
A sensor continually monitored sugar levels, which fed the information to a computer, which then told an insulin pump how much of the hormone to inject.
The early study showed that normal sugar levels could be maintained.
Dr Helen Murphy, from Cambridge University, said: "For women with Type 1 diabetes, self-management is particularly challenging during pregnancy due to physiological and hormonal changes.
"These high blood glucose levels increase the risk of congenital malformation, stillbirth, neonatal death, preterm delivery, macrosomia [oversized babies] and neonatal admission. So to discover an artificial pancreas can help maintain near-normal glucose levels in these women is very promising".
However she said it would probably require care before pregnancy to reduce the number of stillbirths and neonatal deaths.
Dr Iain Frame, director of research at Diabetes UK, said: "Although early days, this exciting area of research, funded by our donors, has huge potential to make pregnancy much safer for women with Type 1 diabetes, and their babies.
"We now need to see an extension of this study, one which tests larger numbers of women, and then take it out of the hospital and into the home."
The researchers say they have proved the concept works and hope to begin trials in the home later this year.
Dr Helen Murphy, from Cambridge University, told the BBC: "Half of all babies born to mothers with Type 1 diabetes are overweight or obese at birth because of too much sugar in the blood".
An earlier study of pregnant women in England, Wales and Northern Ireland showed the rate of stillbirths and deaths in the first week was four times greater in women with Type 1 diabetes, affecting 32 out of every 1,000 pregnancies.
Pregnancy can also be dangerous for the mother, who can end up with lower blood sugar levels and sometimes lose the warning signs for potentially fatal hypoglycaemic attacks.
During pregnancy, women with Type 1 diabetes spend 10 hours every day with sugar levels outside those recommended.Artificial Pancreas
Researchers at the Medical Research Laboratories in Cambridge fitted artificial pancreases to 10 women with the disease.
A sensor continually monitored sugar levels, which fed the information to a computer, which then told an insulin pump how much of the hormone to inject.
The early study showed that normal sugar levels could be maintained.
Dr Helen Murphy, from Cambridge University, said: "For women with Type 1 diabetes, self-management is particularly challenging during pregnancy due to physiological and hormonal changes.
"These high blood glucose levels increase the risk of congenital malformation, stillbirth, neonatal death, preterm delivery, macrosomia [oversized babies] and neonatal admission. So to discover an artificial pancreas can help maintain near-normal glucose levels in these women is very promising".
However she said it would probably require care before pregnancy to reduce the number of stillbirths and neonatal deaths.
Dr Iain Frame, director of research at Diabetes UK, said: "Although early days, this exciting area of research, funded by our donors, has huge potential to make pregnancy much safer for women with Type 1 diabetes, and their babies.
"We now need to see an extension of this study, one which tests larger numbers of women, and then take it out of the hospital and into the home."
The researchers say they have proved the concept works and hope to begin trials in the home later this year.
**Published in "BBC News Health"
Eduard Estivill en LA VANGUARDIA: "La siesta es el mejor momento para hacer el amor"
“Si el sueño fuera (como dicen) una tregua, un puro reposo de la mente, ¿por qué, si te despiertan bruscamente, sientes que te han robado una fortuna?” Jorge Luis Borges, escritor y poeta, hacía esta reflexión en uno de sus poemas. Y es que soñar es uno de los mayores placeres de la vida para el que no se precisa dinero ni ser de una cierta clase social. Sin embargo, en España se calcula que un 30% de la población tiene problemas para dormir. La medicina se interesó por el sueño hace tan sólo 80 años, por lo que aún en día hay muchas incógnitas en torno a esta necesidad fisiológica que ocupa un tercio de nuestra vida. El Dr. Eduard Estivill, creador del famoso “método Estivill”, explica de manera llana y amena qué es el sueño, cómo funciona y qué hay de cierto en algunas creencias populares en su último libro, Dormir bien para Dummies.
¿Dormir más de ocho horas es malgastar el tiempo?
Mientras dormimos, el sueño funciona como una fábrica, donde reparamos y restauramos todo lo que necesitamos para el día siguiente; es decir, el cerebro vuelve a fabricar otra vez lo que hemos gastado durante la noche, no sólo la energía, sino también la parte intelectual. La muestra es que cuando tenemos un problema y dormimos, al día siguiente lo vemos más claro.
¿Cuántas horas debemos dormir por la noche?
Depende de la edad. Un niño de cinco años muy activo necesitará entre 11 o 12 horas de sueño, mientras que un adulto tendrá suficiente con siete u ocho horas, y una persona de más de 65 años precisará de cinco o seis horas y algunas pequeñas siestas durante el día.
¿Y si duermes 10 horas?
Sólo un 5% de adultos necesitan dormir tanto. Por otro lado, dormir más de la cuenta o, al contrario, pocas horas, puede ser síntoma de enfermedad.
¿Cómo dormimos en este país?
Dormimos igual de bien o mal que el resto del mundo. Un 30% de los españoles tienen problemas para descansar: insomnio, ronquidos, sensaciones extrañas en las piernas, niños con sonambulismo, adultos con episodios de terrores nocturnos, ensoñaciones y pesadillas…Pero algunos no acuden al médico. Sí, y es debido a que la gente piensa que el dormir mal es algo que no se puede arreglar, que es cuestión de suerte, lo cual no es cierto. …Existen unidades de Sueño en la mayoría de hospitales de España. El dormir mal es un síntoma, es decir, hay una causa que lo produce. Cuando ocurre, lo primero que hay que hacer es acudir al médico de cabecera. ¿Tener pesadillas es sinónimo de dormir mal?
Hay personas que durante el día padecen ansiedad, la cual se mezcla con el ensueño y, entonces, aparece la pesadilla. Esta ansiedad les produce sensación de desazón, de malestar, y se despiertan varias veces durante la noche. Es un trastorno que se puede mejorar en la consulta. ¿Qué es la parálisis del sueño?
Un fenómeno que se produce al inicio o al final del sueño. Se manifiesta cuando la persona nota que se le despierta el cerebro, pero no el cuerpo. Es una sensación muy agobiante porque nota que está despierta, pero no se puede mover. No hay que preocuparse. … La parálisis del sueño puede dar lugar a alucinaciones, lo que la gente común llama sueño astral. Cuando uno no sabe de qué habla y la ciencia no ha dado explicaciones, la gente pone nombres a las cosas.
¿Cuál es la enfermedad más común del sueño?
El insomnio es la más predominante ya que afecta entre un 20 y un 30% de adultos y niños. Estos últimos, por malos hábitos; mientras que en los mayores, las causas son varias. Por ejemplo, el insomnio ha sido el trastorno del sueño que más ha aumentado a raíz de la crisis. Pero hay otros trastornos del sueño. El ronquido y las apneas afectan a un 5% de la población, incluido los niños. Luego, vendrían enfermedades como la narcolepsia, el síndrome de piernas inquietas, que es cada vez más frecuente.
¿Cuáles son las consecuencias de no dormir como deberíamos?
Cansancio, malhumor, pérdida de memoria, poca concentración. Nuestro sistema inmunológico también se resiente, ya que bajan las defensas y provoca obesidad.
¿Las pastillas para dormir son una buena solución contra el insomnio?
Hasta hace poco sólo empleábamos contra el insomnio lo que nos brindaban los laboratorios farmacéuticos. Actualmente, la mayoría de enfermedades del sueño no se curan con medicamentos. Lo importante es no acudir a la automedicación, algo muy frecuente en la gente que duerme mal. Vaya. Un ejemplo: dos enfermos de diabetes nunca intercambian su medicación, en cambio dos personas que duermen mal, sí.
¿Hacer el amor antes de dormir puede provocar insomnio?
Lo que ocurre es que el hombre que lleva muchas horas despierto, después del orgasmo, se relaja y se duerme en seguida; en cambio, la mujer, por su fisiología, no se duerme tan rápido. Por eso la siesta es el mejor momento para hacer el amor porque no se tiene tanto sueño acumulado. ¿Dormir acompañado o solo?
Dormir acompañado es muy romántico, pero desde el punto de vista de la comodidad sabemos que los movimientos o la tos de uno acaba molestando al otro, por eso es mejor dormir en colchones individuales.
¿Del lado derecho o del izquierdo?
El sueño es un hábito. Y como es una rutina, para dormir nos colocamos siempre en el mismo lado de la cama. Que sea la derecha o la izquierda, eso es lo de menos.
¿Las mujeres escuchan más los ronquidos?
El 60% de la población que sufre trastornos del sueño son mujeres; sin embargo, las hormonas femeninas protegen del ronquido a la mujer hasta la menopausia, mientras que en el hombre esto no sucede.
¿Qué es el trastorno de conducta en fase REM?
En esta fase recuperamos la fuerza muscular, por lo que hay personas que se despiertan, gritan, se agitan, es muy típico entre la gente mayor, y hoy en día tenemos tratamiento para ello.
¿Por qué se relaciona la edad del pavo con la falta de sueño?
El ritmo biológico de los adolescentes hace que no tengan sueño hasta dos o tres horas después de lo que es normal. Se acuestan más tarde, pero se levantan pronto, por lo que siempre van cortos de sueño. Es muy importante educarlos para que intenten ir a dormir un poco antes.
¿Qué hacer para tener siempre dulces sueños?
Ir a dormir con la conciencia tranquila. Ya lo decían nuestros abuelos: “Cuando duermes mal, es que hay algo que no has solucionado antes de acostarte”. El cerebro no puede desconectar de golpe, necesita un par de horas para ir rebajando la intensidad de los estímulos que nos mantienen alerta. La vigilia ha de dejar poco a poco paso al sueño.
¿Y cómo conseguirlo?
No se conecte al ordenador ni a Internet antes de ir a la cama, haga actividades totalmente distintas a las habituales; si es escritora, no lea libros, y si es violinista, no escuche música.
**Publicado en "La Vanguardia"
Para estudiar es mejor hacer tests que repasar
El tiempo que los estudiantes invierten en releer o revisar sus notas y material de enseñanza para aprender estaría mejor invertido en hacer tests periódicamente, según un experimento reciente. Los estudiantes que leyeron un texto sobre un tema científico y luego se hicieron una prueba para recuperar de la memoria lo que habían leído recordaron una semana después un 50% más que los que utilizaron cualquiera de otros dos métodos distintos.
En dos estudios distintos, participó un total de 200 estudiantes. Se utilizaron tres métodos: la lectura simple o repetida de un texto, la lectura con el complemento de elaborar mapas de concepto (un método de codificación que consiste en hacer diagramas de las conexiones de lo que se estudia) y la lectura y posterior práctica de la recuperación de los conceptos estudiados. Esto último consistió en que, sin el texto delante, los estudiantes escribieron lo que recordaban de este de forma libre en 10 minutos. A la semana se les hizo a todos un corto test para comprobar lo que recordaban.
Los dos primeros métodos son muy populares y hacen creer a los estudiantes que aprenden mejor de lo que lo hacen en realidad, creen estos expertos. "Cuando los estudiantes tienen el material delante, creen que lo conocen mejor de lo que lo conocen de verdad", explica Jeffrey Karpicke, psicólogo de la Universidad Purdue (EE UU), que ha dirigido el trabajo, publicado en la revista Science. "Muchos estudiantes no se dan cuenta de que guardar el material y practicar el recuerdo es una estrategia de estudio muy potente".
"Este trabajo es interesante en la medida en que revela que mucha riqueza en la adquisición de información no es algo necesariamente positivo, aunque estuvo de moda en educación. De hecho, centrarse en cómo recordar la información relevante parece claramente mejor para afianzar el aprendizaje, al menos a medio plazo", opina Roberto Colom, catedrático de Psicología de la Universidad Autónoma de Madrid. Sin embargo, este experto encuentra un problema en este trabajo: "El test de conocimientos se produce con una semana de separación del evento de aprendizaje, por lo que se abre la posibilidad de que a más largo plazo los efectos de los métodos utilizados se inviertan, algo que puede ocurrir fácilmente".
Karpicke reconoce que el estudio elaborado (con codificación) es bueno para aprender, pero cree que la recuperación es aún mejor. Sin embargo, reconoce que están viendo la forma de combinar ambos métodos.
Colom cree que sería lo mejor, porque "contraponer los procesos de codificación y de recuperación es bastante poco inteligente". "Sería mucho más relevante probar el efecto combinado de ambos", dice.
*Publicado en "El Pais"
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