Amsterdam Molecular Therapeutics Receives Opinion on Re-examination of Glybera® Marketing Authorisation Application‏

Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), a leader in the field of human gene therapy, today announced that the European Medicines Agency’s (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) has maintained its earlier opinion that Glybera (alipogene tiparvovec) is not approvable at this time. The decision was made contrary to the positive recommendation of CHMP Rapporteurs, the Scientific Advisory Group (SAG), an expert panel specifically selected to evaluate clinical results and the science of the product, and the Committee for Advanced Therapies (CAT), which provides guidance on advanced therapeutics such as gene and cell therapy. These expert groups after extensive review and analysis of the data advised the CHMP that Glybera should be approved now under exceptional circumstances. The CHMP Rapporteurs, SAG and the CAT concluded that data from three Glybera clinical trials demonstrated meaningful evidence of clinical efficacy, without any major safety concerns. However, the CHMP is not bound to follow this advice. While AMT carefully reviews the grounds of the CHMP refusal, the Company will focus on strategic advancement of other promising projects in its development pipeline.

“The decision from the CHMP is disappointing particularly because a treatment will now not be available to European patients who suffer from LPLD for whom Glybera is the only therapeutic option. We are encouraged by the validation provided by the CHMP Rapporteurs, Scientific Advisory Group and the Committee for Advanced Therapies regarding our gene therapy platform, indicating that safety is not an issue,” said Jörn Aldag, CEO of AMT. “We are evaluating thoroughly and expediently the next steps available to the Company and will provide an update on the future developments of our validated gene therapy pipeline.”

Los avances en reconstrucción de la mama están contribuyendo a desmitificar este tipo de cirugía

La cirugía reconstructiva de la mama es una de las áreas de la cirugía plástica en la que más se está innovando. “En los últimos años hemos asistido a importantes avances gracias a los cuales se empieza a desmitificar este tipo de cirugía y podemos proporcionar a la mayoría de nuestras pacientes una reconstrucción mamaria natural y definitiva”, asegura el Dr. Jaume Masià, presidente de la Sociedad Española de Cirugía Plástica, Reparadora y Estética (SECPRE).
Coincidiendo con la celebración del Día Mundial del Cáncer de Mama, el Dr. Masià señala que “con estos significativos progresos, podremos mejorar la calidad de vida de las mujeres que, desafortunadamente, han sufrido un cáncer de mama, una patología que, a pesar de los avances médicos y de las campañas de prevención, todavía afecta a 1 de cada 12 mujeres en España”.
En estos momentos, estamos asistiendo al inicio de una nueva etapa en el tratamiento integral del cáncer de mama. En palabras del presidente de la SECPRE, “ahora sí disponemos de las herramientas y la experiencia necesarias para poder realizar una recuperación integral. Gracias al procedimiento TBAR (Total Breast Anatomy Restoration), la reconstrucción de la mama se complementa con el tratamiento quirúrgico del linfedema”.
La técnica del TBAR consiste en la restitución total de las alteraciones anatómicas que se producen con la cirugía oncológica del cáncer de mama. Se trata de conseguir una corrección, tanto morfológica como funcional, de las secuelas que genera la cirugía ablativa.
“En este sentido, -explicó el Dr. Jaume Masià- cuando planteamos una mastectomía con vaciamiento axilar o con ganglio centinela, el objetivo se centra en reemplazar la mama amputada por el tejido del propio cuerpo más parecido al seno perdido. Asimismo, debemos reemplazar los ganglios resecados con el vaciamiento o con la biopsia del ganglio centinela”.
En el caso de la reconstrucción mamaria, con el tratamiento del TBAR se utiliza la técnica DIEP, que consiste en aprovechar el exceso de piel y grasa del abdomen a nivel sub-umbilical, vascularizándola a través de los vasos perforantes del sistema epigástrico inferior. Dependiendo del patrón de mastectomía que se realice, se transportará más o menos cantidad de piel al tórax.
La restitución funcional ganglionar se realiza mediante la transferencia vascularizada de ganglios del sistema epigástrico superficial hasta la axila. “Estos ganglios se extraen de manera selectiva, sin poner en riesgo el drenaje linfático de las piernas, y disecando los canales linfáticos aferentes. De la misma forma, antes de realizar el abordaje axilar, realizamos un mapeo linfático del brazo mediante el escáner PDE (el primer escáner de canales linfáticos) para tener localizados los canales linfáticos aferentes braquiales, los cuales se unirán mediante una anastomosis linfático-linfática a los ganglios transferidos”, según indicó el Dr. Masià sobre esta técnica.
“De esta manera, -comenta el especialista- habremos restituido la mama con el tejido graso y la piel más similar a la mama original, y a su vez, habremos reemplazado los ganglios vascularizados, que se conectarán a la red linfática del brazo mediante una sutura directa de los canales aferentes”.
Este tipo de abordaje representa un paso muy significativo en la minimización de las secuelas que provoca el tratamiento del cáncer de mama. “La reposición de la mama tras la mastectomía y la práctica eliminación del riesgo de padecer un linfedema modifican, incluso, el panorama terapéutico del cáncer de mama, al poder realizar cirugías oncológicas más seguras para las pacientes, garantizando una excelente calidad de vida después del tratamiento”, concluyó el experto.

La Sociedad Española de Oncología Radioperápica aboga por conseguir un tratamiento local y sistémico menos agresivo para el cáncer de mama

Con motivo de la celebración del día internacional de cáncer de mama, la Sociedad Española de Oncología Radioterápica (SEOR) ha advertido de la importancia de reflexionar sobre la trascendencia que tiene esta patología así como la necesidad de un diagnóstico precoz. El objetivo, según esta entidad, "es conseguir un tratamiento local y sistémico menos agresivo aunque lo más importante es rebajar su incidencia". Así, el 78 por ciento de las mujeres que padecen un cáncer de mama en nuestro país, sobreviven más de cinco años, superior a la media europea.
En los últimos años se ha producido un gran avance tecnológico en la Oncología Radioterápica. Un cambio que ha propiciado el paso de la radioterapia de dos dimensiones y administrada con bombas de cobalto a la radioterapia basada en imágenes tridimensionales con cálculos de dosis extremadamente precisos, tratamiento con acelerador lineal y control en tiempo real del volumen que se irradia con imágenes bi o tridimensionales, según se informa desde a Sociedad Española de Oncología Radioterápica.
Todo ello, se ha traducido en una gran mejora de las pacientes tratadas con radioterapia debido a una gran disminución de los efectos tóxicos, especialmente cardiacos, pulmonares y cutáneos. Con ello, los últimos estudios revelan que la irradiación de una paciente con cáncer de mama aumenta su supervivencia sin empeorar su calidad de vida.
Según el doctor Manel Algara, coordinador del grupo de trabajo de cáncer de mama de la Sociedad Española de Oncología Radioterápica, actualmente los esfuerzos de la oncología radioterápica en mama, "están concentrados en poder administrar la irradiación de una forma más cómoda para las pacientes. Hasta ahora, el tratamiento estándar consistía en la irradiación durante 5-7 semanas, es decir, la paciente debía acudir a diario a nuestro servicio. Ahora, en determinados casos podemos concentrar la dosis en 15-20 sesiones, es decir en 3-4 semanas con el consiguiente aumento de comodidad para la paciente", explicó. Además, añadió, es posible que en breve, "si los estudios confirman los resultados preliminares, se estandarice la llamada irradiación parcial acelerada".
Actualmente, entre un 70 y un 80 por ciento de las pacientes son tratadas con radioterapia. Sin embargo, el porcentaje superior son aquellas pacientes que son tratadas con cirugía conservadora, en las que siempre está indicada la irradiación. También está indicada en aquellas pacientes con tumores localmente avanzados, en los que la irradiación se realiza antes o después de la cirugía y tratamiento sistémico. Así, como comentó el doctor Algara "no debemos olvidar el gran papel que juega la irradiación como arma paliativa. La radioterapia obtiene muy buenos resultados en el control del dolor secundario a las metástasis óseas y en el control de los síntomas derivados de las metástasis cerebrales".
La SEOR recuerda, además, a la población que la lucha de todos los especialistas que concurren en el cáncer de mama "es la lucha de toda la sociedad, no sólo del personal sanitario, sino de todo el mundo" indicó Algara. Asimismo, "la gente debe conocer su trascendencia y los medios existentes para disminuir la aparición de nuevos casos", concluyó este especialista.

El CEEM insta a una mejora del sistema de homologaciones de títulos extracomunitarios

El Consejo Estatal de Estudiantes de Medicina (CEEM) participó en la reciente reunión de la Comisión de Rama de Ciencias y Ciencias de la Salud del Consejo Estatal de Estudiantes Universitarios (CEUNE); formada por Representantes de estudiantes de dichas titulaciones. El CEEM fue invitado a la misma, junto con representantes de otras titulaciones de las Ciencias de la Salud, como una de las organizaciones de referencia dentro del movimiento estudiantil en Ciencias de la Salud a nivel nacional. Pedro Gullón Tosio, estudiante de 6º curso en la Facultad de Medicina de la Universidad de Alcalá (UAH) y Coordinador de Zona III acudió para defender las propuestas del Consejo.
La homologación de títulos fue uno de los puntos más debatidos de la reunión. El CEEM solicitó una mejora del sistema de homologaciones de títulos extracomunitarios, para que se garantice que los homologados tengan las competencias necesarias para ejercer en nuestro país, (preocupación sobre la facilidad con lo que esto se lleva a término, sin evaluar si se está capacitado como profesional para ejercer). Representantes del Ministerio de Educación asistentes a la reunión expusieron que se está trabajando en un nuevo modelo de homologación cuya aprobación no se plantea para esta legislatura, en cualquier caso.
Otro de los principales temas que el CEEM planteó al CEUNE fue el relativo a la posibilidad de instaurar un listado de preinscripción única para el acceso a los estudios de Medicina, que actualmente causa grandes problemas para la comunidad de estudiantes y para las propias Facultades de Medicina, tal como defienden conjuntamente el CEEM y la Conferencia Nacional de Decanos de Facultades de Medicina. En este sentido, la Comisión de Rama, haciéndose eco de los planteamientos del CEEM acordó elevar dicho planteamiento a la Conferencia de Rectores de Universidades Españolas (CRUE), con el fin de hallar una solución práctica para los futuros universitarios.
En cuanto a la implantación del Espacio Europeo de Educación Superior, los miembros del CEUNE y el CEEM coinciden en la necesidad de supervisar exhaustivamente su implantación por parte de los estudiantes y procurar una educación de calidad en un marco europeo competitivo, a pesar de las circunstancias económicas actuales. Del mismo modo, el CEEM expuso la necesidad de adquisición competencias transversales por parte del médico actual, más allá de conocimientos médicos, en campos como la bioética o la formación humanística. La Comisión compartió esta opinión y se comprometió comunicarlo a los rectores entre otras posibles soluciones.

Prevenir la transmisión de la tuberculosos de adultos a niños es clave para frenar su contagio

Durante 2009, se declararon en España 7.662 casos nuevos de tuberculosis, de los que el 7,7 por ciento fueron niños, según cifras del Centro Nacional de Epidemiología. Las mayores tasas de tuberculosis se dan en las grandes ciudades. Un ejemplo de ello es Barcelona, donde se declararon 15 casos de tuberculosis en menores de 15 años, donde 10 de ellos son niños de 0 a 4 años con una elevada tasa de incidencia tanto en niños como en niñas (10,4 por 100.000 y 18,2 por 100.000 respectivamente), según cifras de la Agencia de Salud Pública de la ciudad.
De acuerdo con la doctora Neus Altet, especialista de la Sociedad Española de Neumología Pediátrica (SENP) “la pobreza, la mala alimentación, la falta de higiene o de vivienda y la enfermedades que debilitan las defensas son factores de riesgo que incrementan la posibilidad de caer enfermo, factores que pueden ser agravados por la situación económica, política y social que sufren los países. De ahí que casi la mitad de los casos diagnosticados en España se presentan en personas que proceden de otros países: en general de países en desarrollo.
Los expertos afirman que todavía hace falta mucha investigación para mejorar los métodos de diagnóstico, encontrar sustancias eficientes que acorten la duración de la terapia, y crear mejores vacunas que protejan contra más formas de tuberculosis.
La tuberculosis es una enfermedad infectocontagiosa que se transmite por vía aérea y afecta sobre todo a los pulmones, aunque en una tercera parte de los casos puede causar lesiones en cualquier otro órgano o tejido. Esta enfermedad es producida por la bacteria llamada Mycobacterium tuberculosis o Bacilo de Koch, y es la que produce mayor mortalidad evitable en el mundo.
La principal fuente de contagio para los niños son los adultos que conviven con ellos y que sufren una tuberculosis contagiosa. Ante este foco de riesgo y, según los expertos, la clave para erradicarla se basa en: el diagnóstico precoz, el control del entorno del paciente y, el cumplimiento del tratamiento. Un niño en el que se diagnostica la infección o la enfermedad tuberculosa es como un “farolillo rojo”: cerca de él hay un adulto que quizás aún no sabe que sufre una tuberculosis.
Es clave destacar que ser portador de la infección por M. Tuberculosis no implica necesariamente enfermar. Cuando un enfermo, afectado a nivel pulmonar que es contagioso, estornuda, tose, habla o escupe, desprende gérmenes que quedan libres en el aire pudiendo ser aspirados por otras personas. El sistema inmunitario hace de barrera protectora manteniéndose la infección latente durante años, pero cuando aquel se debilita, aumentan las posibilidades de enfermar drásticamente.
La tuberculosis es una enfermedad curable, pero su diagnóstico y tratamiento eficaz supone un desafío en todos los países europeos. Según la Dra. Altet, en el caso de la tuberculosis infantil, el tratamiento - con una duración aproximada de 6 meses- es incómodo aunque generalmente bien tolerado, para el niño enfermo puesto que debe ingerir diversidad de medicamentos pero pueden minimizarse sus inconvenientes si se utiliza la medicación integrada.
Sin embargo, uno de los mayores retos a los que los científicos nos enfrentamos es la aparición de tuberculosis con resistencias a los medicamentos: la TB - Multidrogorresistente (TB-MDR) y la TB con resistencia ampliada (TB-XDR). Este tipo de tuberculosis - también se transmite de adultos a niños -, constituye una amenaza a nivel mundial, con medio millón de casos declarados anualmente y para los que muchas veces no existen tratamientos efectivos, por lo que puede tener una elevada mortalidad.

**Publicado en "MEDICOS Y PACIENTES"

Noscira completa el tratamiento del último paciente del estudio en Fase II con tideglusib en Parálisis Supranuclear Progresiva

Noscira ha anunciado que el último paciente ha finalizado el tratamiento de un año de Fase II de prueba de eficacia de tidegusib en Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP). Este ensayo clínico, conocido como Tauros, es un estudio aleatorizado, doble-ciego, controlado por placebo, de grupos paralelos con el objetivo primario de evaluar los cambios en el estado clínico general mediante la escala Golbe tras 52 semanas de tratamiento con dos dosis diferentes (600 mg. y 800 mg., una vez al día, vía oral) de tideglusib frente a placebo en 146 pacientes con posible o probable PSP en estadio leve a moderado. El principal objetivo secundario es evaluar la seguridad y tolerabilidad de Zentylor (tideglusib).
Otros objetivos secundarios a evaluar son los cambios clínicos en la función motora, cognición, comportamiento, actividades cotidianas y calidad de vida. Este estudio se está llevando a cabo en 24 centros en Alemania, Reino Unido, España y Estados Unidos.
En septiembre de 2010 se completó el reclutamiento de este ensayo con 146 pacientes aleatorizados y el último paciente completó en octubre el periodo de tratamiento de un año establecido por protocolo. Los resultados preliminares de eficacia y seguridad están previstos para finales de 2011.
La doctora Teresa León, directora de Desarrollo Clínico de Noscira, comenta que tideglusib es el único inhibidor de GSK-3 en desarrollo clínico para PSP y ha sido la primera Nueva Entidad Química para el tratamiento de PSP con la que se ha llevado a cabo un estudio de Fase II de este tamaño. Tideglusib cuenta además con la designación de medicamento huérfano en la UE y EEUU.
Según el doctor Del Ser, director médico de Noscira, actualmente no hay en el mercado ningún fármaco de eficacia probada para el tratamiento de esta enfermedad.

Data from Sperm Bank Users Show More Still Prefer Anonymous Donation; Often Fail to Report Pregnancies

Time
Orlando, FL, - Survey data from sperm bank customers show that more users still prefer anonymous donation to known donation and that many fail to report the results of their sperm use back to the sperm bank, making the number of pregnancies very difficult to track.
Researchers from the Genetics and IVF Institute surveyed thousands of their customers over the last three years. They report that demand for anonymous donation remains high, with 38% of respondents saying they preferred anonymous donors, 20% preferred identified donors and 42% were willing to use either.
When asked about reporting back to the sperm bank, over 35% of the respondents indicated they had not or did not plan to report the results of the use of the sperm back to the banks. This result points out the challenges of tracking the number of babies born to any single sperm donor.
“This study illuminates the intrusiveness to patients that will have to occur to track reproductive outcomes. At present, reproductive privacy appears to be extremely important to many patients and efforts to reduce it are often viewed as intrusive,” said Roger Lobo, MD, President of the American Society for Reproductive Medicine.