Farmaindustria reclama un marco regulatorio específico para los medicamentos biológicos

La presidenta de Farmaindustria, Elvira Sanz, reclamó hoy un marco regulatorio específico para los medicamentos biológicos  que evite la disparidad normativa y que establezca unas bases capaces de lograr una convivencia equilibrada desde el punto de vista terapéutico, económico e industrial entre medicamentos biológicos originales y biosimilares.

Elvira Sanz participó hoy en el XIV Encuentro de la Industria Farmacéutica Española celebrado en la Universidad Internacional Menéndez Pelayo de Santander, en colaboración con la Universidad Carlos III de Madrid, que, bajo el título 'Los nuevos medicamentos biológicos: revolución terapéutica y económica', fue inaugurado por la secretaria general de Sanidad, Pilar Farjas.

Actualmente, alrededor de un tercio de los medicamentos aprobados internacionalmente tienen ya una base biológica, y suponen cerca del 50% del pipeline de las compañías farmacéuticas. Siete de los 10 medicamentos más vendidos del mundo son hoy de origen biológico y se estima que más de 400 millones de pacientes se benefician ya de estos tratamientos. Además, se calcula que en 2017 representaran el 20% de todo el mercado farmacéutico mundial.

De izq. a dcha.: Humberto Arnés, director general de Farmaindustria; Elvira Sanz, presidenta de Farmaindustria; Pilar Farjas, secretaria general de Sanidad del MSSSI; y César Nombela, rector de la UIMP.

Durante su intervención, la presidenta de Farmaindustria puso de manifiesto que los medicamentos biológicos están dando respuesta a enfermedades para las que no se ha encontrado solución en la síntesis química, y destacó que las diferencias existentes entre éstos y los medicamentos tradicionales hacen que requieran un tratamiento especial, también desde el punto de vista legal.

Por ello insistió en que el desafío más importante en este campo es la definición de un marco regulatorio específico que contemple la no sustitución o intercambio de medicamentos biológicos, y mostró su oposición a la equiparación de los biosimilares con los genéricos dado que responden a lógicas diferentes. “Biológicos y biosimilares no son sustituibles ni intercambiables. Pequeñas modificaciones de estas complejas estructuras pueden dar lugar a cambios muy relevantes en su eficacia y seguridad, por lo que son los médicos los únicos que pueden tomar estas decisiones clave en la elección de cada tratamiento”, aseveró Elvira Sanz.

Aunque se mostró partidaria de conseguir ahorros que devenguen de la pérdida de exclusividad de los productos biológicos, insistió en que la industria farmacéutica innovadora no puede aceptar que dichos ahorros se consigan sin atender a principios básicos como son la no intercambiabilidad y la no sustitución. “Defendemos –recalcó- la máxima competencia una vez superada la protección de las patentes, pero no aceptamos la utilización de prácticas que supongan una discriminación de los productos originales”.

Asimismo, en opinión de la presidenta de Farmaindustria es necesaria una apuesta por este tipo de investigación que posibilite que la sociedad acceda a las extraordinarias oportunidades que ofrecen los avances científicos en este campo.

Al respecto, aseguró  que en España la industria farmacéutica innovadora está preparada para afrontar ese reto y liderar el desarrollo de las terapias de origen biológico, destacando su contribución diferencial para combatir la enfermedad y, por tanto, ahorrar recursos sociales y sanitarios al país. En este sentido, recordó que en nuestro país la industria farmacéutica invierte en torno a 200 millones de euros anuales (alrededor del 20% de su gasto total en I+D) en el ámbito biotecnológico, y que unas 60 nuevas moléculas de origen recombinante se encuentran en fase de desarrollo, con más de 275 ensayos clínicos en marcha, principalmente en las áreas de oncología, inmunología y hematología.

No obstante, hizo hincapié en que para mantener vivo este reto el sector requiere un marco estable y predecible que le permita retomar una senda de crecimiento sostenible al ritmo que lo haga la economía. “El sector farmacéutico aportará el esfuerzo económico y científico necesario para maximizar la potencialidad de este campo de desarrollo de nuevos medicamentos, pero su contribución a la salud de los individuos y a la consecución de los objetivos de los sistemas de salud  se tiene que reconocer expresamente. El análisis económico de estos productos no puede basarse simplemente en su precio, sino que hay que tomar en consideración también el valor que aportan”, concluyó.

LOS PACIENTES CON DIABETES DEL HOSPITAL DE LA PAZ, PERJUDICADOS POR EL CAMBIO DE CRITERIO EN LA ADJUDICACIÓN DEL SUMINISTRO DE BOMBAS DE INSULINA

. El Hospital de la Paz de Madrid es uno de los referentes en España en el uso de las bombas de insulina como tratamiento para las personas con diabetes. Sin embargo, recientemente dicho complejo hospitalario ha modificado los criterios de adjudicación en el concurso por el que se cambia de proveedor para el suministro de kits de fungibles de bombas de insulina. Según la Federación de Asociaciones de Diabéticos de la Comunidad de Madrid (FADCAM) y la Federación de Diabetes de España (FEDE), esto supondrá:

§  Un cambio en el criterio del concurso de adjudicación, que ha pasado a ser puramente económico, con unas características técnicas de partida donde no se tienen en cuenta las diferencias de tecnología entre  los concursantes y que va en detrimento de los propios pacientes, ya que no pueden seguir usando la tecnología más adecuadas para su diabetes de acuerdo a las prescripción de los profesionales. En muchos casos, esto supondrá un retroceso en su salud y calidad de vida.

§  La nueva fórmula del concurso de adjudicación se ha realizado mediante subasta electrónica. Este método no tiene en cuenta las diferencias técnicas como criterio y además anula la opinión del médico.

§  La nueva adjudicación obliga por limitaciones tecnológicas a ser utilizada con un medidor de glucosa concreto, que además no está autorizado por la Comunidad de Madrid debido a otro concurso, denunciado también por esta Federación. En este caso de tiras reactivas.

§  Este nuevo proveedor para el suministro de las bombas de insulina supondrá un cambio de bomba y de medidor de glucosa para más de 200 pacientes, con el consiguiente trastorno para los afectados en aprender a utilizar otro tipo de tecnología y riesgo para su salud.

A la vista de estos acontecimientos, desde FADCAM se alerta a la Administración a que anule el concurso y lo vuelva a redactar de forma que no perjudique al colectivo de personas con diabetes en su salud y calidad de vida y con criterios técnicos que permitan el tratamiento más adecuado a su diabetes.

Juan Antonio Illescas Tamaral

Presidente de la Federación de Asociaciones de Diabéticos de la Comunidad de Madrid (FADCAM)

¿Qué es la enfermedad de Gaucher?

La enfermedad de Gaucher es la enfermedad genética de almacenamiento lisosómico más común y representa un problema de salud potencialmente grave. Como condición congénita, la enfermedad de Gaucher tiene una duración de por vida.

Fue descrita por primera vez en 1882 por el dermatólogo francés, Phillipe Charles Gaucher. En 1965, las investigaciones de Brady demostraron que la EG estaba producida por el déficit de la enzima lisosómica β -glucocerebrosidasa o β-glucosidasa ácida (GBA), responsable de la hidrólisis intracelular de la glucosilceramida y otros esfingolípidos afines ocasionando el almacenamiento de grandes cantidades de glucocerebrósido en los lisosomas de los macrófagos (que son el tipo de células predominantemente afectadas en la enfermedad de Gaucher). Estas células rellenas de lípidos se conocen como células de Gaucher y tienen un aspecto característico como “papel fino arrugado” con el núcleo desplazado hacia un lado. La infiltración de las células de Gaucher explica la naturaleza multisistémica de la enfermedad, afectando entre otros a bazo, hígado, médula ósea, esqueleto, pulmón y sistema nervioso central.

Esta enfermedad se transmite de manera autosómica recesiva, definida por la presencia de dos alelos mutantes en el gen de la GBA, ubicado en la región q21 del cromosoma 1. Hasta la fecha, se han identificado más de 200 alelos mutantes, los cuales disminuyen parcial o totalmente la actividad de la enzima y a menudo reducen su estabilidad y vida media^.

Las manifestaciones de la enfermedad de Gaucher son muy variables y se han descrito tres subtipos clínicos, en base a la edad de aparición y a la gravedad de la misma: 

¿Qué es el síndrome de Hunter?

El síndrome de Hunter (MPS II) es un trastorno lisosómico hereditario causado por la carencia de la enzima iduronato-2-sulfatasa (I2S). Su ausencia produce la acumulación de un tipo de mucopolisacáridos, también denominados glucosaminoglicanos o GAG. Estas moléculas no se descomponen correctamente y se almacenan progresivamente en las células de todo tipo de tejidos y órganos, produciendo daños crónicos que afectan a las capacidades físicas y mentales del individuo.

Entre los principales síntomas se encuentran rasgos faciales toscos, daño de las válvulas del corazón, obstrucción respiratoria, sordera, aumento de tamaño de hígado (hepatomegalia) y bazo (esplenomegalia) y síndrome del túnel carpiano. Además, puede afectar al movimiento articular al provocar rigidez en las articulaciones. En algunos de ellos, el sistema nervioso central puede verse afectado ocasionando retraso mental, comportamiento agresivo, hiperactividad y anomalías neurológicas progresivas.

Entre los principales síntomas se encuentran rasgos faciales toscos, agrandamiento de la lengua y el abdomen, daño de las válvulas del corazón (provoca un deterioro de la función cardíaca), obstrucción respiratoria, aumento de tamaño de hígado (hepatomegalia) y bazo (esplenomegalia) y síndrome del túnel carpiano. Además, puede afectar al movimiento articular al provocar rigidez en las articulaciones, lo que dificulta la movilidad del paciente. En algunos de ellos, el sistema nervioso central puede verse afectado ocasionando retraso mental, comportamiento agresivo, hiperactividad y anomalías neurológicas progresivas.

Expertos abordan nuevos avances en torno a las enfermedades consecuencia de errores congénitos del metabolismo

Profesionales españoles especializados en enfermedades minoritarias metabólicas se han dado cita, junto con otros especialistas de prestigio internacional, en Innsbruck (Austria) con motivo de la Reunión Anual de la Sociedad para el Estudio de los Errores Congénitos del Metabolismo (la Annual Symposium of the Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism, SSIEM). Durante este encuentro los expertos han podido actualizar los conocimientos sobre estas patologías y compartir sus experiencias con otros especialistas. En la reunión, se han expuesto los últimos avances conseguidos en el ámbito de los Errores Congénitos del Metabolismo (ECM), relacionados con el diagnóstico, evolución y tratamiento de estas enfermedades.

Pediatras, neurólogos, expertos en gastroenterología y nutrición y otros especialistas interesados en dichas patologías han abordado múltiples temas tanto en las sesiones plenarias como en los simposios paralelos. Así pues, se han tratado, entre otros, temas como: los principales trastornos congénitos de la glicosilación, estrategias para mejorar la función muscular en los trastornos metabólicos hereditarios, el papel de los lisosomas en la salud y en las enfermedades metabólicas, los procesos neurodegenerativos en los adultos con trastornos metabólicos hereditarios o algunos aspectos relacionados con el tratamiento de los trastornos mitocondriales.

Sin embargo, “una de las novedades más importantes que se han dado a conocer en el Congreso han sido los resultados de ensayos clínicos sobre nuevos tratamientos para algunas enfermedades que hasta ahora no tenían. En las enfermedades lisosomales como el Síndrome de Hunter o la enfermedad de Gaucher, con la terapia de sustitución enzimática no es siempre posible controlar todos los síntomas, ya que al administrarse por vía endovenosa no penetra igual en todos los órganos afectados. Se están realizando nuevas investigaciones con otros tratamientos para optimizar el resultado del tratamiento y mejorar la calidad de vida de los pacientes”, ha afirmado la doctora Mireia del Toro, neuropediatra del Hospital Vall D'Hebrón de Barcelona y uno de los profesionales asistentes.

Los Errores Congénitos del Metabolismo (ECM) son un conjunto de enfermedades poco frecuentes cuya tasa de prevalencia se sitúa entre 1 por cada 1.000-1.500 niños nacidos vivos[1]. Están causadas por una mutación del ADN que genera proteínas anómalas, cuya estructura y, por lo tanto, su función están alteradas. Esto conlleva, en ausencia de tratamiento, un mal funcionamiento de las células y los órganos afectados.

“Los Errores Congénitos del Metabolismo suponen un serio problema de salud que afecta muy negativamente a la calidad de vida de los individuos que lo padecen”, explica la doctora Mireia del Toro. “Por ello, es fundamental el diagnóstico y tratamiento precoz para prevenir secuelas neurológicas, trastornos del crecimiento, problemas respiratorios y otras complicaciones severas para el desarrollo y la calidad de vida del individuo. El hecho de que sean enfermedades minoritarias supone el desconocimiento de estas patologías entre algunos profesionales sanitarios, lo que conlleva a demoras en el diagnóstico”.

Durante este Congreso, las enfermedades de depósito lisosomal (EDL) han tenido un papel protagonista. Existen unas 40 enfermedades de este tipo, cuya incidencia es, aproximadamente, de 1 por cada 5.000 recién nacidos. Entre ellas se encuentran la enfermedad de Fabry, el síndrome de Hunter y la enfermedad de Gaucher. Todas ellas se producen por la deficiencia de una enzima en el lisosoma que provoca la acumulación de una sustancia, que debería ser eliminada. Este depósito supone una alteración progresiva de la función de los órganos donde se acumula.

Precisamente, el hospital Vall D'Hebron de Barcelona es uno de los dos hospitales de referencia en España en este tipo de enfermedades. Consta de una unidad multidisciplinar compuesta por numerosos especialistas pediátricos (neurólogos, oftalmólogos, nutricionistas, ortopedistas, cardiólogos, etc.) que trabajan de forma coordinada, y dirigida por la doctora Mireia del Toro. El hospital dispone también de una unidad de patología lisosomal de adultos para el seguimiento transversal de los pacientes.

Lanzamiento de Etinilestradiol Mylan

Con la responsabilidad de acercar la salud a todos los colectivos y ampliar su vademécum para ofrecer una gama de productos de calidad en el área de anticonceptivos orales, Mylan lanza Etinilestradiol Drospirenona Mylan 0,02mg/ 3mg comprimidos (24+4) EFG. Es apto para pacientes celíacos y diabéticos ya que no contiene gluten ni sacarosa. Su presentación calendarizada ayuda a mejorar el seguimiento terapéutico, así como ganar comodidad para el paciente.

Lanzamiento de Citicolina Mylan 1000 mg

Mylan, con la responsabilidad de acercar la salud a todos los colectivos y ampliar su vademécum para ofrecer una gama de productos de calidad en el área de sistema nervioso central, lanza Citicolina Mylan 1000 mg solución oral EFG. Es apto para pacientes celíacos, diabéticos e intolerantes a la lactosa ya que no contiene gluten, ni sacarosa, ni lactosa.

Citicolina pertenece a un grupo de medicamentos llamados psicoestimulantes y nootrópicos, que actúan mejorando el funcionamiento cerebral. Citicolina Mylan EFG está indicado para el tratamiento de trastornos neurológicos y cognitivos asociados a los accidentes cerebrovasculares o traumatismos craneales.