APHA 2010: Health-care reform and people with disabilities

Federal health care reform legislation holds out the promise of a more independent life for people with disabilities, but whether or not that dream can become a reality will be determined by regulations yet to be written.
While much attention has been focused on the debate over health care reform and the Republican party's vow to repeal it, many people may not realize the regulations that will govern provisions helping those with disabilities remains a work in progress. Heather A. McCabe, J.D., assistant professor in Indiana University's School of Social Work, said individuals can play an important role in the design and effectiveness of these regulations if they make their opinions known.
"Regardless of whether you like the reforms, you need to participate in the regulatory process," said McCabe, who also has adjunct faculty positions in the Department of Public Health at Indiana University-Purdue University Indianapolis and with the IU School of Law-Indianapolis.
In essence, McCabe says if people want to see the type of reform promised in the legislation, they are going to have to press their case every chance they get.
"Contact senators. Talk to state and U.S. representatives. Follow the Federal Register for opportunities to comment on proposed regulations. Partner with membership groups. Write letters and tell your story -- It's amazing what kind of attention it can get."

Statins don't prove useful for general pediatric lupus population

Lupus puts children at higher risk for coronary artery disease when they become adults, but routinely using statins doesn't provide enough benefit to warrant their regular use in children and adolescents, according to the largest study of pediatric lupus patients to date.
Lupus is an autoimmune disease that causes widespread inflammation and organ damage. Children with lupus show early signs of atherosclerosis -- the fatty tissue buildup that is the precursor to clogged arteries. Previous research also indicates risk for heart attack and stroke in premenopausal women with lupus is 50 times greater than women the same age without the disease.
"As treatments for lupus improve and kids live longer, they are more likely to develop significant heart disease," says Laura Schanberg, MD, a professor of pediatrics at Duke University Medical Center who presented the findings at the American College of Rheumatology meeting in Atlanta. "We wanted to find a way to lower their risk."
Statins were the obvious choice for investigation since they have proven effective at decreasing heart disease incidence in many adult populations. "We thought every child with lupus should routinely be put on statins," Schanberg says. "This study proves that's not the case.
"The statins had positive effects on CRP and lipid levels, and they appear to be safe and well tolerated," says Schanberg, "But their effect on atherosclerosis was not significant enough to warrant routine use."
Schanberg, of the Duke Clinical Research Institute, and Stanford University professor Christy Sandborg, MD, were the co-principal investigators of the Atherosclerosis Prevention in Pediatric Lupus Erythematosus (APPLE) trial. It randomized 221 participants with pediatric lupus (ages 10 to 21) from 21 sites within the Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance (CARRA) to two groups. One group received atorvastatin (Lipitor), the other received placebo for 36 months.
The researchers set out to determine if the use of statins resulted in a significant clinical difference that outweighed any potential risks. They used ultrasound techniques to detect thickening of the arterial wall of carotid arteries. They also studied blood lipid levels, inflammation markers including C-reactive protein (CRP), and lupus disease activity measures.
"There are rare long-term risks associated with statins that outweigh the risks of using them routinely without proof of clinically significant benefit," Schanberg says.
Further analysis is needed to determine whether sub groups of the study participants might derive more benefit from statin therapy.
"We're not saying statins should never be used in kids with lupus," she says. "Rather, we showed that statins should not be routinely prescribed to children with lupus. A lot more information has to go into the decision, and further investigation will help us arrive at a more definitive answer."

**Publicado en "EurekAlert"

¿Existen tratamientos neuroprotectores contra el Parkinson?

La búsqueda de estrategias neuroproctectoras es una prioridad en la enfermedad de Parkinson. Numerosas moléculas han mostrado un efecto protector en modelos experimentales en animales, si bien ninguna de ellas lo ha hecho de modo concluyente en pacientes con la enfermedad. Obviamente ésta es la justificación científica por la que muchas de estas moléculas pasan al ámbito clínico. No obstante, la idoneidad de los modelos y de los diseños de los trabajos experimentales es muy discutible.

Existe una serie de fármacos con potencial neuroprotector basado en su mecansimo de acción y en sus efectos en modelos animales además de otras estrategias no farmacológicas, tales como la cirugía o la infusión de factores de crecimiento, que pueden ser interesantes. Un reciente análisis indica que entre las mucho opciones teóricas, las que tienen más probabilidades de conseguir el objetivo de la neuroprotección son: selegilina, rasagilina, ropinirole, pramopexole, nicotina, cafeína, minociclina, neuroinmunofilina, coenzima Q10, creatina, gangliósido GM1 y 17-B-estradiol.

EEUU: Crean en un laboratorio tejido hepático funcional

Investigadores del Instituto de Medicina Regenerativa del Centro Médico Bautista de la Universidad Wake Forest (Estados Unidos) han logrado crear en un laboratorio tejido hepático funcional utilizando una 'bioestructura' similar al hígado humano y construida a partir de una matriz extracelular de este órgano intacta rellena, a su vez, de células madre y endoteliales primarias procedentes de hígado humano.
Anteriores estudios habían demostrado que es posible generar una estructura similar a la del hígado y preservar su red vascular. Habían probado también que se podía 'sembrar' estas 'bioestructuras' con células de hígado de animales. Sin embargo, la posibilidad de generar tejido hepático humano funcional estaba todavía por demostrar.
El trabajo de los científicos de la Universidad Wake Forest, presentado en el último Congreso de la Asociación Americana para Estudio del Hígado (AASL, por sus siglas en inglés) --que concluye este jueves en Boston (Estados Unidos)-- ha demostrado que las células hepáticas humanas pueden ser 'sembradas' a través de la vena central de la 'bioestructura' del hígado y se pueden mantener en un bioreactor especializado con perfusión constante hasta una semana.
Asimismo, en este trabajo se ha observado una formación progresiva de tejido hepático humano, así como funciones asociadas al hígado. Además, han documentado una amplia proliferación de células dentro del tejido hepático creado por bioingeniería con baja apoptosis celular.
Según Pedro Baptista, uno de los autores del trabajo, "estos estudios han facilitado la base para comenzar con el trasplante de hígados creados por bioingeniería en pequeños modelos animales". "Creemos que este tejido hepático funcional, una vez trasplantado, se mantendrá y más adelante, podrá realizar funciones a medida que progresivamente crezca y se desarrolle en vivo", ha señalado.

-CREAR HÍGADOS HUMANOS PARA TRASPLANTES
"Además --añade-- el uso exclusivo de células humanas abre nuevos horizontes para realizar ensayos con nuevos fármacos y toxicológicos", pues estas estructuras similares a los órganos humanos pueden "imitar de forma más fiel el metabolismo de un hígado humano que los modelos animales, en ocasiones, extremadamente difícil de predecir".
Para Baptista, "esta tecnología puede suponer la aparición de una nueva aproximación a la bioingeniería aplicada a los problemas del hígado, permitiendo el uso de estructuras orgánicas con células humanas para producir tejido hepático humano funcional".
"Este tejido hepático generado en laboratorio tiene un gran potencial como plataforma para el posible descubrimiento de nuevos fármacos y pruebas toxicológicas", dice.
"Además, creemos que su aplicación en animales mayores abre la puerta a la creación de hígados humanos creados con bioingeniería para el trasplante, que puede ayudar a los pacientes en enfermedad hepática crónica en sus últimas fases que están esperando un donante", añadió.

Desvelan las bases genéticas de un agresivo cáncer ocular, el melanoma uveal

Los defectos en un determinado gen que se sospecha regula la degradación de proteínas son característicos de una forma rara pero agresiva del cáncer ocular humano, según un estudio de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington en Saint Louis (Estados Unidos) que se publica en 'Science Express', edición digital de la revista 'Science'.
Los científicos, dirigidos por J. William Harbour, utilizaron un método de secuenciación de exomas para estudiar el melanoma uveal, un cáncer con una alta tasa de metástasis, y descubrieron que 26 de las 31 muestras tumorales analizadas tenían mutaciones inactivadas en un gen llamado BAP1.
La proteína BAP1, que fue identificada en 1998 como un ligando de la proteína BRCA1 de susceptibilidad del cáncer de mama, elimina de las proteínas un componente químico llamado ubiquitina que a menudo marca las proteínas celulares para su destrucción.
Estos resultados identifican el mecanismo de señalización BAP1 como una diana para la intervención terapéutica no sólo para el melanoma uveal sino posiblemente en el caso de otros cánceres que también posean una alta tasa de metástasis.

¿Por qué el Parkinson es una enfermedad infradiagnosticada?

La Enfermedad de Parkinson cuenta todavía con un elevado porcentaje de infradiagnóstico, especialmente en el medio rural y en pacientes ancianos donde todo se atribuye a la edad. Un estudio llevado a cabo en la zona Centro de España ha revelado que hasta un 20% de los casos identificados no estaban diagnosticados. No es sencillo este diagnóstico, al intervenir factores como la edad avanzada en muchos pacientes( la edad media de inicio se sitúa en los 61 años en Europa, siendo la franja de mayor incidencia la de los 50 a 80 años) el hecho de que en el 30% de los casos los afectados no presentan temblor y que la enfermedad también puede aparecer en personas jóvenes( al menos el 25% de los pacientes es menor de 60 años y entre el 2 y 5% aún no cumplido los 40, según la Sociedad Española de Neurología).
Pero ¿cuánto tiempo transcurre desde que el paciente manifiesta los primeros síntomas hasta que se le diagnostica la enfermedad)?. Según el doctor Gurutz Linazasoro, de la Policlínica Guipuzcoa) "el tiempo es variable, ya que si domina el temblor, la sospecha es rápida tanto por el paciente y su familia como por el médico. Si no hay temblor, la cosa se complica y ésto ocurre hasta en un 30% de los casos. También es difícil sospechar una enfermedad de Parkinson en personas muy jóvenes o muy mayores".
Los especialistas reunidos en el VIII Seminario Lundbeck de Neurología en Sitges coinciden en afirmar que el papel del médico de Atención Primaria es clave tanto a la hora de establecer la sospecha diagnóstica y remitir el paciente al neurólogo para confirmar el diagnóstico, como para dictar la pauta de tratamiento. En opinión del doctor Juan Carlos Martínez Castrillo( Hospital Ramón y Cajal de Madrid), "la posibilidad de un diagnóstico y tratamiento adecuados están directamente relacionados con la facilidad de acceso a una consulta de neurología, y aún mejor a una consulta especializada en esta enfermedad. Esta distribución es cuanto menor dispar en España".

Biogen Idec anuncia un marco de crecimiento a través de un mayor foco y eficiencia

Biogen Idec anunció esta semana una serie de cambios estratégicos, operacionales y de organización. Las metas de estas acciones son incrementar el foco y la eficiencia y nivelar las fuerzas de la compañía para otorgar un marco para un crecimiento sólido.
Estratégicamente, Biogen Idec se enfocará en neurología y nivelará sus fuerzas en la investigación y desarrollo (I+D) de biológicos y en la elaboración, para buscar terapias biológicas selectas de alto impacto. La compañía culminará sus esfuerzos en medicina cardiovascular y buscará prolongar su licencia de oncología u otorgarla a terceros. La compañía también nivelará su I+D, elaboración y fuerzas comerciales para volverse un colaborador líder en la industria de biotecnología.
En cuanto a la operación, la compañía consolidará sus plantas. La planta de San Diego será cerrada y las ubicadas en el este de Massachussets serán consolidadas en instalaciones existentes en Cambridge y Weston.
En cuanto a la organización, Biogen Idec reducirá su personal en alrededor de un 13%. Además, la compañía implementará un fuerte sistema de manejo de programas para mejorar la nitidez y oportunidad de la ejecución y toma de decisiones y reorganizará el desarrollo comercial de la empresa y la estrategia corporativa en un nuevo Grupo de Desarrollo Corporativo para el cual se está buscando actualmente un director.
Financieramente, como resultado de estas acciones, la compañía espera realizar ahorros anuales de aproximadamente 300 millones de dólares.
George Scangos, jefe ejecutivo de Biogen Idec, afirmó: “Biogen Idec será mejor como resultado de estas acciones. Primero, tendremos un foco más amplio. Hemos estado operando en demasiadas áreas terapéuticas y no hemos maximizado nuestras oportunidades. Ahora nos enfocaremos en unas pocas áreas donde podemos estar entre los mejores y esto comienza con la neurología. Tenemos capacidades excelentes comerciales y de I+D en neurología y comenzaremos desde esa fuerza. También tenemos experiencia y algunos programas excelentes en hemofilia e inmunología y perseguiremos proyectos selectos en esas áreas terapéuticas también. Nivelaremos nuestras fuerzas en la elaboración de biológicos para llevar adelante nuestros propios proyectos, así como también autorizaremos proyectos en nuestras áreas objetivo. Segundo, como resultado de estas acciones, Biogen Idec será más eficiente, ágil y decisiva. Es importante notar que las iniciativas anunciadas hoy ahorrarán más de 300 millones de dólares al año y posicionarán a Biogen Idec como acompañante de grandes cosas en el futuro”.