La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) en colaboración con Shire, Grupo Día y KIA celebran el mayor acto de movilización por la visibilidad de las patologías poco frecuentes. En el marco del Día Mundial de las Enfermedades Raras (ER) , que se celebrará en febrero, la Federación lanza la tercera edición de una carrera popular que tiene como objetivo aglutinar a grandes y pequeños a favor de la esperanza de las personas con ER.
Con la Casa de Campo como telón de fondo, todas las personas solidarias e interesadas en el "running" tienen una cita el próximo 4 de marzo a las 11.00 horas. Además, este año FEDER cuenta con una importante novedad. El entrenador de la Selección Nacional de Fútbol, Vicente del Bosque, es el embajador solidario de la causa y la imagen de la carrera. Su fuerza, espíritu de lucha, capacidad de superación y su calidad humana, hacen que sea la persona ideal para promocionar esta carrera solidaria, señalan desde FEDER.
Con un precio simbólico de 6 euros, todo el mundo que desee puede participar. Para inscribirse puede hacerse a través de la web: www.enfermedades-raras.org y www.admarathon.es
De esta forma, la Federación quiere repetir el éxito del año pasado que congregó a más de 3.000 personas en la Casa de Campo. Además, este año los niños también pueden participar en la "pequecarrera" que tendrá una distancia de 700 metros. La inscripción cuesta 3 euros con camiseta y medalla de regalo.Y para todos aquellos que quieran colaborar, pero prefieran no correr, FEDER ha habilitado una Fila 0 solidaria. Para amenizar la jornada se celebrarán cuentacuentos y diversas actuaciones lúdicas que además, harán las delicias de grandes y pequeños.
04 January 2012
Vacunarse del papiloma reduce la percepción de riesgo ante otras enfermedades de transmisión sexual
Un estudio publicado en la revista 'Archives of Pediatric & Adolescent Medicine' revela que casi una de cada cuatro jóvenes vacunadas contra el virus del papiloma humano (VPH) reducen su percepción de riesgo de padecer enfermedades de transmisión sexual e incluso pueden dejar de tomar medidas de protección frente a estas patologías.
El estudio, financiado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH, en sus siglas en inglés) de Estados Unidos, muestra la necesidad de mejorar la educación de los jóvenes con respecto a las vacunas y sus limitaciones.
Actualmente existen dos vacunas que protegen frente a numerosas cepas del VPH -Gardasil, de Sanofi Pasteur MSD, y Cervarix, de GlaxoSmithKline-, pero ninguna de ellas puede prevenir de otras patologías de transmisión sexual como la sífilis, la gonorrea o el VIH.
Ambas vacunas están recomendadas para todas las niñas de entre 11 y 12 años y, aunque la mayoría conocen sus limitaciones, según los investigadores, en ocasiones se sobreestiman sus efectos, lo que puede aumentar el riesgo de estas jóvenes de contraer otras enfermedades de transmisión sexual.
Para el estudio, la doctora Tanya Kowalczyk Mullins, del Cincinnati Children's Hospital Medical Center, preguntó a 339 jóvenes de entre 13 y 21 años sobre su percepción del riesgo tras haber recibido la primera dosis de la vacuna contra el VPH.
En general, la mayoría de adolescentes reconocieron que era importante seguir prácticas sexuales seguras después de recibir la inyección pero, en cambio, un pequeño grupo (23,6%) creía tener menos riesgo de padecerlas.
Las jóvenes alegaron tener menos información sobre la vacuna y sobre las infecciones de VPH, una menor preocupación por contraer el virus y la falta de uso de preservativo en su última relación sexual.
Por ello, Mullins advierte de que los médicos necesitan reforzar su labor educativa para que tanto las niñas como sus madres conozcan la protección real de las vacunas.
No obstante, los autores reconocen que el estudio está limitado a un único centro del que la mayoría de pacientes suelen tener ingresos bajos, de ahí que el porcentaje no sea extrapolable a la población general.
**Publicado en "PM FARMA"
El estudio, financiado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH, en sus siglas en inglés) de Estados Unidos, muestra la necesidad de mejorar la educación de los jóvenes con respecto a las vacunas y sus limitaciones.
Actualmente existen dos vacunas que protegen frente a numerosas cepas del VPH -Gardasil, de Sanofi Pasteur MSD, y Cervarix, de GlaxoSmithKline-, pero ninguna de ellas puede prevenir de otras patologías de transmisión sexual como la sífilis, la gonorrea o el VIH.
Ambas vacunas están recomendadas para todas las niñas de entre 11 y 12 años y, aunque la mayoría conocen sus limitaciones, según los investigadores, en ocasiones se sobreestiman sus efectos, lo que puede aumentar el riesgo de estas jóvenes de contraer otras enfermedades de transmisión sexual.
Para el estudio, la doctora Tanya Kowalczyk Mullins, del Cincinnati Children's Hospital Medical Center, preguntó a 339 jóvenes de entre 13 y 21 años sobre su percepción del riesgo tras haber recibido la primera dosis de la vacuna contra el VPH.
En general, la mayoría de adolescentes reconocieron que era importante seguir prácticas sexuales seguras después de recibir la inyección pero, en cambio, un pequeño grupo (23,6%) creía tener menos riesgo de padecerlas.
Las jóvenes alegaron tener menos información sobre la vacuna y sobre las infecciones de VPH, una menor preocupación por contraer el virus y la falta de uso de preservativo en su última relación sexual.
Por ello, Mullins advierte de que los médicos necesitan reforzar su labor educativa para que tanto las niñas como sus madres conozcan la protección real de las vacunas.
No obstante, los autores reconocen que el estudio está limitado a un único centro del que la mayoría de pacientes suelen tener ingresos bajos, de ahí que el porcentaje no sea extrapolable a la población general.
**Publicado en "PM FARMA"
La obesidad provoca un gasto sanitario de 5.000 millones de euros anuales en España
La obesidad se ha convertido en un problema sanitario de primer orden en España. Un enorme problema social y también de finanzas públicas. La Agencia Española de Seguridad Alimentaria y Nutrición (AESAN) cifra en 5.000 millones de Euros el gasto sanitario anual relacionado con la obesidad en España y el estudio ENRICA, publicado en julio de 2011, indica que ya el 62% de la población española de entre 18 y 65 años de edad sufre sobrepeso u obesidad.
La identificación de un programa de adelgazamiento saludable, avalado, escalable y económico en el que el médico de atención primaria pueda apoyarse, es de vital importancia en el entorno actual de prevalencia de la obesidad y sistemas sanitarios saturados donde el público tiende a buscar soluciones milagrosas sin base científica que pueden poner en peligro su salud.
La Fundación de Educación para la Salud (Fundadeps) ha otorgado a Entulínea de Weight Watchers su aval científico y técnico, resultado de la profunda evaluación realizada sobre el método y sus prácticas durante 2011. Este aval se suma a los resultados de estudios publicados recientemente en The Lancet y British Medical Journal que demuestran la efectividad de Entulínea de Weight Watchers en la lucha contra la obesidad y sugieren la conveniencia de establecer colaboraciones entre entulínea de Weight Watchers y los sistemas sanitarios.
Para la Dra. María Sáinz, presidenta de Fundadeps, “Entulínea es un método de adelgazamiento sustentado sobre los conceptos Educación y Salud. En la evaluación realizada, hemos podido constatar cómo las personas que siguen el método consiguen una mejora efectiva de sus hábitos alimentarios mejorando así no sólo su peso sino su salud y bienestar en general".
El proceso de evaluación desarrollado por Fundadeps tuvo una duración de siete meses, y contó con la intervención de médicos, educadores, psicólogos, matemáticos, estadísticos, preventivistas y epidemiólogos tanto de Fundadeps como de la Unidad de Promoción y Educación para la Salud del Servicio de Medicina Preventiva del Hospital Clínico San Carlos de Madrid.
La identificación de un programa de adelgazamiento saludable, avalado, escalable y económico en el que el médico de atención primaria pueda apoyarse, es de vital importancia en el entorno actual de prevalencia de la obesidad y sistemas sanitarios saturados donde el público tiende a buscar soluciones milagrosas sin base científica que pueden poner en peligro su salud.
La Fundación de Educación para la Salud (Fundadeps) ha otorgado a Entulínea de Weight Watchers su aval científico y técnico, resultado de la profunda evaluación realizada sobre el método y sus prácticas durante 2011. Este aval se suma a los resultados de estudios publicados recientemente en The Lancet y British Medical Journal que demuestran la efectividad de Entulínea de Weight Watchers en la lucha contra la obesidad y sugieren la conveniencia de establecer colaboraciones entre entulínea de Weight Watchers y los sistemas sanitarios.
Para la Dra. María Sáinz, presidenta de Fundadeps, “Entulínea es un método de adelgazamiento sustentado sobre los conceptos Educación y Salud. En la evaluación realizada, hemos podido constatar cómo las personas que siguen el método consiguen una mejora efectiva de sus hábitos alimentarios mejorando así no sólo su peso sino su salud y bienestar en general".
El proceso de evaluación desarrollado por Fundadeps tuvo una duración de siete meses, y contó con la intervención de médicos, educadores, psicólogos, matemáticos, estadísticos, preventivistas y epidemiólogos tanto de Fundadeps como de la Unidad de Promoción y Educación para la Salud del Servicio de Medicina Preventiva del Hospital Clínico San Carlos de Madrid.
Publicada en Estados Unidos la primera guía oficial que recomienda el cribado mediante TAC para reducir la mortalidad por cáncer de pulmón
Una red que agrupa a los 21 centros hospitalarios estadounidenses punteros en el tratamiento del cáncer (NCCN, por sus siglas en inglés) ha publicado recientemente la primera guía oficial que recomienda el cribado mediante un TAC torácico en personas con alto riesgo de sufrir cáncer de pulmón, como medida para reducir las muertes por esta enfermedad.
En este sentido, cabe recordar que la Clínica Universidad de Navarra participa desde hace 12 años en un estudio internacional de detección precoz de cáncer de pulmón utilizando el TAC torácico o escáner de baja radiación. Los resultados de dicho estudio, denominado I-ELCAP (International Early Lung Cancer Action Program), demuestran que “entre el 80 y el 85% de los tumores detectados con esta técnica se encuentran en el estadio 1 o fase inicial, cuando lo habitual es que el 85% de estos tumores sean hallados en los estadios 3 ó 4, ya que la enfermedad no suele producir síntomas hasta que está avanzada, fases en las que la curación es más difícil. Por otro lado, el 85% de los pacientes con cáncer de pulmón que hemos diagnosticado con nuestro programa de detección precoz sigue vivo a los 10 años”, según explica el doctor Javier Zulueta, director del Departamento de Neumología de la Clínica Universidad de Navarra.
-Reducción de la mortalidad en más de un 20%
En cuanto a la guía publicada en Estados Unidos, su recomendación viene derivada por los resultados de un programa de detección precoz de la enfermedad, denominado National Lung Screening Trial (NSLT). Sus conclusiones indican que las pruebas mediante tomografía computarizada de baja dosis supusieron una reducción del 20,3% de la mortalidad vinculada al cáncer de pulmón. “Estos datos demuestran los beneficios del cribado mediante el TAC torácico de baja radiación y validan los resultados del I-ELCAP, según los cuales el 80% de los tumores de pulmón pueden detectarse con esta técnica en el estadio 1, cuando la enfermedad tiene más posibilidades de curación”, afirma el doctor Zulueta.
El estudio NSLT fue promovido por la National Cancer Institute, organismo gubernamental norteamericano y se realizó en 58 centros hospitalarios entre 2002 y 2010. Según apunta el doctor Zulueta, los resultados del NSLT desmontan parte de las dudas respecto a los obtenidos en el programa I-ELCAP. “Se trata de un estudio en el que los participantes se asignaron de manera aleatoria a dos formas de cribado anual (mediante radiografía de tórax convencional o mediante TAC de baja dosis de radiación). Además, es el estudio más grande llevado a cabo hasta ahora sobre detección de cáncer de pulmón, ya que han participado más de 50.000 pacientes. El estudio I-ELCAP, por el contrario, no comparaba a dos grupos, sino que todos los participantes se sometieron a pruebas de detección precoz mediante TAC de baja dosis de radiación. El método empleado por I-ELCAP permitió demostrar que el uso del TAC de tórax resulta eficaz en un porcentaje elevado de detección en fases tempranas del cáncer, mientras que el método del NLST permitió demostrar que el empleo del TAC disminuye la mortalidad por cáncer de pulmón”.
-El estudio acalla algunas críticas sobre la efectividad del cribado
Por otro lado, señala el especialista de la Clínica Universidad de Navarra, estos resultados restan fuerza a los argumentos que cuestionaban la efectividad del TAC de tórax para la detección precoz. “Una de las discusiones se refiere a que la prueba conlleva en ocasiones un exceso de diagnóstico. Hay nódulos detectados que, aunque no se eliminen, pueden no causar la muerte del paciente, pero el estudio ha demostrado que no son más del 10%”.
Otro de los motivos que cuestionan el cribado se centra en el “daño que pueda suponer la radiación, algo muy discutible porque es un TAC de baja radiación, no uno convencional. La radiación recibida con uno de estos TAC es menor que la dosis a la que estamos expuestos habitualmente en un año”, aclara el doctor Zulueta.
Igualmente, añade, se cuestiona los posibles daños derivados de realización de pruebas invasivas, “pero el NSLT ha acallado esta crítica porque el daño por las punciones tuvo una incidencia muy baja”.
En este sentido, cabe recordar que la Clínica Universidad de Navarra participa desde hace 12 años en un estudio internacional de detección precoz de cáncer de pulmón utilizando el TAC torácico o escáner de baja radiación. Los resultados de dicho estudio, denominado I-ELCAP (International Early Lung Cancer Action Program), demuestran que “entre el 80 y el 85% de los tumores detectados con esta técnica se encuentran en el estadio 1 o fase inicial, cuando lo habitual es que el 85% de estos tumores sean hallados en los estadios 3 ó 4, ya que la enfermedad no suele producir síntomas hasta que está avanzada, fases en las que la curación es más difícil. Por otro lado, el 85% de los pacientes con cáncer de pulmón que hemos diagnosticado con nuestro programa de detección precoz sigue vivo a los 10 años”, según explica el doctor Javier Zulueta, director del Departamento de Neumología de la Clínica Universidad de Navarra.
-Reducción de la mortalidad en más de un 20%
En cuanto a la guía publicada en Estados Unidos, su recomendación viene derivada por los resultados de un programa de detección precoz de la enfermedad, denominado National Lung Screening Trial (NSLT). Sus conclusiones indican que las pruebas mediante tomografía computarizada de baja dosis supusieron una reducción del 20,3% de la mortalidad vinculada al cáncer de pulmón. “Estos datos demuestran los beneficios del cribado mediante el TAC torácico de baja radiación y validan los resultados del I-ELCAP, según los cuales el 80% de los tumores de pulmón pueden detectarse con esta técnica en el estadio 1, cuando la enfermedad tiene más posibilidades de curación”, afirma el doctor Zulueta.
El estudio NSLT fue promovido por la National Cancer Institute, organismo gubernamental norteamericano y se realizó en 58 centros hospitalarios entre 2002 y 2010. Según apunta el doctor Zulueta, los resultados del NSLT desmontan parte de las dudas respecto a los obtenidos en el programa I-ELCAP. “Se trata de un estudio en el que los participantes se asignaron de manera aleatoria a dos formas de cribado anual (mediante radiografía de tórax convencional o mediante TAC de baja dosis de radiación). Además, es el estudio más grande llevado a cabo hasta ahora sobre detección de cáncer de pulmón, ya que han participado más de 50.000 pacientes. El estudio I-ELCAP, por el contrario, no comparaba a dos grupos, sino que todos los participantes se sometieron a pruebas de detección precoz mediante TAC de baja dosis de radiación. El método empleado por I-ELCAP permitió demostrar que el uso del TAC de tórax resulta eficaz en un porcentaje elevado de detección en fases tempranas del cáncer, mientras que el método del NLST permitió demostrar que el empleo del TAC disminuye la mortalidad por cáncer de pulmón”.
-El estudio acalla algunas críticas sobre la efectividad del cribado
Por otro lado, señala el especialista de la Clínica Universidad de Navarra, estos resultados restan fuerza a los argumentos que cuestionaban la efectividad del TAC de tórax para la detección precoz. “Una de las discusiones se refiere a que la prueba conlleva en ocasiones un exceso de diagnóstico. Hay nódulos detectados que, aunque no se eliminen, pueden no causar la muerte del paciente, pero el estudio ha demostrado que no son más del 10%”.
Otro de los motivos que cuestionan el cribado se centra en el “daño que pueda suponer la radiación, algo muy discutible porque es un TAC de baja radiación, no uno convencional. La radiación recibida con uno de estos TAC es menor que la dosis a la que estamos expuestos habitualmente en un año”, aclara el doctor Zulueta.
Igualmente, añade, se cuestiona los posibles daños derivados de realización de pruebas invasivas, “pero el NSLT ha acallado esta crítica porque el daño por las punciones tuvo una incidencia muy baja”.
PARQUE SAN ANTONIO DESARROLLA UNA UNIDAD PIONERA EN ANDALUCÍA EN EL USO DE LAS INFILTRACIONES GUIADAS QUE PERMITE UNA RAPIDA RECUPERACION DE LESIONES
El Hospital Parque San Antonio de Málaga es el primer centro en Andalucía con una unidad dedicada exclusivamente al ecointervencionismo en el aparato locomotor. La aplicación común de todo tipo de infiltraciones (corticoideas, escleroterapia, proloterapia, viscosuplementación, etc...) en patologías articulares, de músculos y tendones y otras técnicas como la punción-lavado en las calcificaciones del hombro, tenotomías ecoguiadas en tendinopatias y el uso de los tratamientos biológicos adquieren una nueva realidad con la utilización de la ecografía, que permite localizar y realizar la técnica en el punto exacto donde se encuentra la lesión, reduciendo además las molestias ocasionadas al paciente y siendo una técnica mínimamente invasiva. Esta unidad ha desarrolado un protocolo para técnicas biológicas ecoguiadas con células madres y plasma rico en factores de crecimiento con aplicación tanto en tratamientos quirúrgicos como no quirúrgicos.
De esta forma, los doctores Álvarez Rey y Ferrer Señorans han conseguido con gran éxito dejar atrás las infiltraciones ‘a ciegas’ para paliar patologías relacionadas con el sistema musculoesquelético. Númerosos deportistas de élite han sido ya tratados en esta unidad como el equipo olímpico de remo o el jugador de balonmano malagueño, de la liga Asobal Nacho Vico.
El Hospital Parque San Antonio es desde 2009, el primer Centro de Andalucía en aplicar las diferentes técnicas ecográficas dirigidas incluyendo las infiltraciones y tratamientos de cirugía biológica ecoguiada: “Esta aplicación está siendo bien acogida, sobre todo en el ámbito deportivo profesional, aunque también se tratan muchos casos de patología no deportiva”, expresa el doctor Carlos Ferrer.
La Unidad de Técnicas Biológicas Ecodirigidas en musculoesquelético del Hospital Parque San Antonio tiene su primer germen hace dos años gracias también a la colaboración del Departamento de Anatomía de la Universidad de Málaga en la que los doctores Álvarez y Ferrer comenzaron a estudiar estas técnicas de ecointervencionismo en cadáver. Una vez demostrada la viabilidad de las diferentes técnicas en esta aplicación médica, emprendieron en Parque San Antonio sus primeros tratamientos tras años de contacto directo con otros especialistas de Europa y Estados Unidos.
Estas técnicas ecoguiadas en la patología articular y de partes blandas es la unión de un equipo interdisciplinar, pues aúna los conocimientos de medicina deportiva del Dr. Álvarez y los propios de traumatología y cirugía ortopédica del Dr. Ferrer. De hecho también es una herramienta de enorme utilidad como apoyo en cirugía mínimamente invasiva reduciendo al máximo posible las incisiones quirúrgicas y las complicaciones.
“La gran ventaja es que aplicamos esta técnica mínimamente invasiva pudiendo controlar la aguja en todo momento y evitando que estructuras anatómicas cercanas a la lesión puedan dañarse al ser atravesadas por la aguja. A ello debemos unir la ventaja de que en general es menos dolorosa que las técnicas convencionales, realizándose bajo anestesia local y con carácter ambulatorio”, argumenta el Doctor Guillermo Álvarez.
Con esta novedosa técnica, el Hospital Parque San Antonio continua apostando por la vanguardia y la tecnología, al mismo tiempo que por la seguridad y calidad asistencial del paciente.
El ecointervencionismo consiste en el tratamiento de patologías musculares, articulares y de tendones mediante control ecográfico con sondas de alta frecuencia (7-15 MHz).
La medicina del deporte ha sido una de las especialidades que más se ha visto beneficiada de su aplicación, tanto para el diagnóstico como para el tratamiento, ya que permite visualizar in situ los diferentes tejidos en estático y en movimiento y evita el uso de las técnicas radiográficas con radiaciones.
De esta forma, los doctores Álvarez Rey y Ferrer Señorans han conseguido con gran éxito dejar atrás las infiltraciones ‘a ciegas’ para paliar patologías relacionadas con el sistema musculoesquelético. Númerosos deportistas de élite han sido ya tratados en esta unidad como el equipo olímpico de remo o el jugador de balonmano malagueño, de la liga Asobal Nacho Vico.
El Hospital Parque San Antonio es desde 2009, el primer Centro de Andalucía en aplicar las diferentes técnicas ecográficas dirigidas incluyendo las infiltraciones y tratamientos de cirugía biológica ecoguiada: “Esta aplicación está siendo bien acogida, sobre todo en el ámbito deportivo profesional, aunque también se tratan muchos casos de patología no deportiva”, expresa el doctor Carlos Ferrer.
La Unidad de Técnicas Biológicas Ecodirigidas en musculoesquelético del Hospital Parque San Antonio tiene su primer germen hace dos años gracias también a la colaboración del Departamento de Anatomía de la Universidad de Málaga en la que los doctores Álvarez y Ferrer comenzaron a estudiar estas técnicas de ecointervencionismo en cadáver. Una vez demostrada la viabilidad de las diferentes técnicas en esta aplicación médica, emprendieron en Parque San Antonio sus primeros tratamientos tras años de contacto directo con otros especialistas de Europa y Estados Unidos.
Estas técnicas ecoguiadas en la patología articular y de partes blandas es la unión de un equipo interdisciplinar, pues aúna los conocimientos de medicina deportiva del Dr. Álvarez y los propios de traumatología y cirugía ortopédica del Dr. Ferrer. De hecho también es una herramienta de enorme utilidad como apoyo en cirugía mínimamente invasiva reduciendo al máximo posible las incisiones quirúrgicas y las complicaciones.
“La gran ventaja es que aplicamos esta técnica mínimamente invasiva pudiendo controlar la aguja en todo momento y evitando que estructuras anatómicas cercanas a la lesión puedan dañarse al ser atravesadas por la aguja. A ello debemos unir la ventaja de que en general es menos dolorosa que las técnicas convencionales, realizándose bajo anestesia local y con carácter ambulatorio”, argumenta el Doctor Guillermo Álvarez.
Con esta novedosa técnica, el Hospital Parque San Antonio continua apostando por la vanguardia y la tecnología, al mismo tiempo que por la seguridad y calidad asistencial del paciente.
El ecointervencionismo consiste en el tratamiento de patologías musculares, articulares y de tendones mediante control ecográfico con sondas de alta frecuencia (7-15 MHz).
La medicina del deporte ha sido una de las especialidades que más se ha visto beneficiada de su aplicación, tanto para el diagnóstico como para el tratamiento, ya que permite visualizar in situ los diferentes tejidos en estático y en movimiento y evita el uso de las técnicas radiográficas con radiaciones.
Amsterdam Molecular Therapeutics Receives US Orphan Designation for Hemophilia B Gene Therapy
Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), a leader in the field of human gene therapy, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation to its gene therapy program for the treatment of hemophilia B. Orphan designation in the U.S. could provide up to seven years market exclusivity on regulatory approval. Orphan designation for AMT’s hemophilia program in the European Union was granted in November 2011.
AMT’s hemophilia B program, which consists of an adeno-associated viral (AAV) vector containing the human factor IX gene, is being investigated in a Phase I/II study conducted by St. Jude’s Children’s Research Hospital (Memphis, USA) and University College London (UK). Promising data from an initial 6 patients, recently published in the New England Journal of Medicine (N Engl J Med 2011; 365:2357-2365), shows that gene therapy administration resulted in a reduced need for protein replacement treatment, the standard care for hemophilia patients. AMT is preparing for additional clinical development work to establish safety, tolerability and proof-of-concept with a factor IX gene therapy produced using its proprietary AAV production system.
“U.S. orphan designation provides additional support for our hemophilia B gene therapy program and supplements the designation in the EU received in November,” said Jörn Aldag, CEO of AMT. “The early clinical success seen with the program to date by our partners is very encouraging. We will build on this success in the coming months.”
AMT’s hemophilia B program, which consists of an adeno-associated viral (AAV) vector containing the human factor IX gene, is being investigated in a Phase I/II study conducted by St. Jude’s Children’s Research Hospital (Memphis, USA) and University College London (UK). Promising data from an initial 6 patients, recently published in the New England Journal of Medicine (N Engl J Med 2011; 365:2357-2365), shows that gene therapy administration resulted in a reduced need for protein replacement treatment, the standard care for hemophilia patients. AMT is preparing for additional clinical development work to establish safety, tolerability and proof-of-concept with a factor IX gene therapy produced using its proprietary AAV production system.
“U.S. orphan designation provides additional support for our hemophilia B gene therapy program and supplements the designation in the EU received in November,” said Jörn Aldag, CEO of AMT. “The early clinical success seen with the program to date by our partners is very encouraging. We will build on this success in the coming months.”
ARRUGAS ha sido nominada a la Premios Gaudí de la Academia de Cine catalán
La película basada en el cómic de Paco Roca y dirigida por Ignacio Ferreras, ARRUGAS, ha sido nominada a la Premios Gaudí de la Academia de Cine catalán y tendrá que competir por el premio a mejor película de animación con Chico & Rita, Copito de nieve, y Rovelló, la llegenda de Sant Jordi.
ARRUGAS está preseleccionada a los Oscar y nominada en la categoría mejor largometraje a los Premios Annie que organiza ASIFA-HOLLYWOOD en Los Angeles
ARRUGAS es un largometraje de animación 2D basado en el aclamado cómic del mismo título de Paco Roca (Premio Nacional de Cómic 2008). Arrugas narra la amistad entre Emilio y Miguel, dos ancianos recluidos en un geriátrico. Emilio, que acaba de llegar a la residencia en un estado inicial de Alzheimer será ayudado por Miguel y otros compañeros para no acabar en la planta superior de la residencia, el temido piso de los asistidos que es como llaman allí a los deshauciados. Su alocado plan tiñe de comedia y ternura el tedioso día a día de la residencia porque aunque para muchos sus vidas habían acabado, ellos acababan de empezar una nueva.
Subscribe to:
Posts (Atom)