El virus del sida se puede utilizar para el tratamiento de dos enfermedades hereditarias graves. Después de la ocurrencia de un científico italiano en 1996 y años de resultados prometedores en el laboratorio, seis niños en todo el mundo se encuentran bien de sus enfermedades y demuestran beneficios significativos tras tres años de tratamiento con vectores de terapia génica derviados del virus de la inmunodefiencia humana (VIH), tal y como publica 'Science'.
Los éxitos de dos ensayos, hechos públicos en 'Science' y realizados por un equipo de investigadores del Instituto San Raffaele Teletón para la Terapia Génica (TIGET) en Milán, dirigidos por Luigi Naldini, demuestran que los vectores de terapia génica derivados del virus del VIH van en contra de dos enfermedades genéticas graves, la leucodistrofia metacromática y el síndrome de Wiskott-Aldrich.
"Tres años después del inicio del ensayo clínico --relata Naldini--, los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy alentadores: la terapia no sólo es segura, sino también eficaz y capaz de cambiar la historia clínica de estas enfermedades graves. Después de 15 años de esfuerzo y nuestros éxitos en el laboratorio, es muy emocionante ser capaces de dar una solución concreta a los primeros pacientes", explica el director de TIGET.
En el origen de ambas enfermedades hay un defecto genético que resulta en la deficiencia de una proteína esencial para el organismo en los primeros años de la vida. En el caso de la leucodistrofia metacromática, que hasta ahora era incurable, el sistema nervioso queda afectado: los bebés con esta enfermedad son aparentemente sanos al nacer, pero en algún momento comienzan a perder poco a poco las habilidades cognitivas y motoras que han adquirido, sin ninguna posibilidad de detener el proceso neurodegenerativo.
Por otra parte, los niños con síndrome de Wiskott-Aldrich tienen un sistema inmunitario defectuoso que los hace mucho más vulnerables de lo normal para el desarrollo de infecciones, enfermedades autoinmunes y cáncer, así como algunos con un defecto en las plaquetas que causa hemorragia frecuente.
Después de los resultados positivos obtenidos en el curso de muchos años de estudio en el laboratorio, estos científicos italianos trataron de corregir el defecto genético que causa estas enfermedades con la terapia génica. La técnica consiste en la retirada de las células madre hematopoyéticas de la médula ósea del paciente y la introducción de una copia corregida del gen defectuoso con el uso de vectores virales derivados de VIH (que comenzaron a desarrollar en 1996, gracias a la obra de Luigi Naldini).
Una vez reinyectadas en el cuerpo, las células tratadas son capaces de restaurar la proteína carente en los órganos clave. "En los pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich, las células sanguíneas se ven directamente afectadas por la enfermedad y las células madre corregidas reemplazan las células enfermas que configuran el sistema inmunológico para que funcione correctamente y tenga plaquetas normales. Gracias a la terapia génica, los niños ya no tienen que enfrentarse a hemorragias graves y la infección, sino que pueden correr, jugar e ir a la escuela", explica Alessandro Aiuti, coordinador del estudio clínico en estos pacientes y jefe de investigación de la Clínica Pediátrica en TIGET.
**AGENCIAS
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