Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), a leader in the field of human gene therapy, was informed on Friday January 27, 2012 after business hours that the European Commission’s Standing Committee of the European Parliament discussed on Monday January 22, 2012 the implementation decision not to grant marketing authorization for Glybera (alipogene tiparvovec) as recommended by the Committee for Human Medicinal Products (CHMP). After the discussion no clear position in favor or against granting a marketing authorization for Glybera was reached. Instead the Standing Committee considered it necessary to request additional information to the CHMP in the European Medicines Agency (EMA). A formal vote by the Standing Committee will be made on review of the additional information. It is currently unclear when a final decision will be reached.
Glybera is a gene therapy for patients with the genetic disorder lipoprotein lipase deficiency (LPLD). Currently no alternative treatment is available for patients deficient of LPL, who are suffering from recurrent pancreatitis.
On October 23, 2011, AMT received a non-approvable opinion from the CHMP (following a re-examination of the marketing approval dossier originally rejected in June 2011) despite a recommendation to approve Glybera by the Committee For Advanced Therapies (CAT). The CAT is an expert body implemented by the European Commission to prepare and advise the CHMP on decisions regarding advanced therapeutics, in particular gene and cell therapies.
“We are very encouraged by the outcome of the discussion by the European Parliament’s Standing Committee to request further information from the CHMP. The evaluation of (ultra-) orphan drugs and advanced therapies is novel territory. The ongoing debate shows that the authorities are determined to find the best process of dealing with such innovative treatments and technologies. We will constructively work with the European Commission and the EMA to find the best process going forward, not only for Glybera but also for further advanced therapies on their way to patients,” said Jörn Aldag, CEO of AMT. “While gaining clarity for the process involving Glybera, we will continue to implement our revised business strategy revealed following the last CHMP decision. This involves moving forward in partnering discussions for several of our gene therapy products, including hemophilia B and GDNF.”
AMT’s current business plan, organizational structure and financing have been developed on the basis of the current CHMP opinion for Glybera’s non-approval. It involved a reduction of its workforce by about 50%. In the event that Glybera could be commercialized in Europe, the Company will evaluate how the opportunity arising from passing this important milestone could be realized most efficiently.
30 January 2012
En la nueva web de ratiopharm se interacciona entre medicamentos que pueden contener sustancias dopantes
La nueva web de ratiopharm incluye un innovador buscador capaz de analizar las interacciones entre medicamentos y las sustancias dopantes que pudiesen contener
La herramienta para conocer información sobre un fármaco susceptible de dopaje permite realizar la búsqueda tanto por medicamento como por principio activo, de forma gratuita y sin necesidad de registrarse
El buscador de interacciones entre medicamentos es útil para pacientes con tratamientos concomitantes de dos o más fármacos
Este potente buscador nace con el objetivo de facilitar la práctica clínica del médico, cuyos pacientes son cada vez más complejos, al igual que su arsenal terapéutico
La herramienta para conocer información sobre un fármaco susceptible de dopaje permite realizar la búsqueda tanto por medicamento como por principio activo, de forma gratuita y sin necesidad de registrarse
El buscador de interacciones entre medicamentos es útil para pacientes con tratamientos concomitantes de dos o más fármacos
Este potente buscador nace con el objetivo de facilitar la práctica clínica del médico, cuyos pacientes son cada vez más complejos, al igual que su arsenal terapéutico
Los hombres tienen más riesgo de sufrir deterioro cognitivo leve que las mujeres según un estudio de la Clínica Mayo
Investigadores de la Clínica Mayo en Rochester (Estados Unidos) han descubierto que el deterioro cognitivo leve afecta más a los hombres que a las mujeres, un hallazgo sorprendente ya que este trastorno es un paso previo a una posterior demencia que, sin embargo, suele ser más común entre las mujeres.
El estudio, que publica en su último número la revista 'Neurology', contó con 1.450 ancianos de entre 70 y 89 años, a quienes realizaron un seguimiento durante tres años.
En este periodo un total de 296 participantes desarrolló este deterioro, lo que revela una tasa de incidencia del 6 por ciento anual. Sin embargo, al analizar los datos por sexo se observó que, entre los hombres, la tasa de incidencia fue del 7,2 por ciento, en comparación con el 5,7 por ciento detectado en mujeres.
Según ha reconocido la autora principal del estudio, Rosebud O. Roberts, del Departamento de Epidemiología de la Clínica Mayo, en términos estadísticos, la diferencia significativa que existe entre las tasas de incidencia entre los hombres y las mujeres "representa un descubrimiento importante para evaluar a los pacientes de DCL".
"Aunque ya se habían publicado anteriormente tasas de incidencia del DCL, nuestro estudio es uno de los pocos que ha sido diseñado específicamente para medir la incidencia del DCL y sus subtipos utilizando criterios publicados",
El estudio ha analizado también con más detalle a los pacientes con DCL, dividiéndolos según si han desarrollado DCL amnésico (DCLa) --en cuyo caso la enfermedad afecta al dominio de la memoria-- o DCL no amnésico (DCLna).
Del mismo modo, que en los resultados generales, las tasas de incidencia de DCLa y DCLna fueron más elevadas en hombres que en mujeres.
Además, el estudio reflejó que aquellos individuos que sólo contaban con una educación media desarrollaron DCLa o DCLna en mayor medida que los que habían finalizado estudios superiores, con independencia del sexo
"Comprender la distribución de la incidencia del DCL por edad, sexo y otras variables demográficas es fundamental para entender las causas de la enfermedad, así como la forma de prevenir el DCL y su progresión hasta el deterioro completo, es decir, una demencia irreversible", asegura el Roberts.
Por ello, confía en que este estudio ayude a un mejor cuidado de los pacientes que lo padecen, "especialmente durante las primeras evaluaciones".
**EUROPA PRESS
El estudio, que publica en su último número la revista 'Neurology', contó con 1.450 ancianos de entre 70 y 89 años, a quienes realizaron un seguimiento durante tres años.
En este periodo un total de 296 participantes desarrolló este deterioro, lo que revela una tasa de incidencia del 6 por ciento anual. Sin embargo, al analizar los datos por sexo se observó que, entre los hombres, la tasa de incidencia fue del 7,2 por ciento, en comparación con el 5,7 por ciento detectado en mujeres.
Según ha reconocido la autora principal del estudio, Rosebud O. Roberts, del Departamento de Epidemiología de la Clínica Mayo, en términos estadísticos, la diferencia significativa que existe entre las tasas de incidencia entre los hombres y las mujeres "representa un descubrimiento importante para evaluar a los pacientes de DCL".
"Aunque ya se habían publicado anteriormente tasas de incidencia del DCL, nuestro estudio es uno de los pocos que ha sido diseñado específicamente para medir la incidencia del DCL y sus subtipos utilizando criterios publicados",
El estudio ha analizado también con más detalle a los pacientes con DCL, dividiéndolos según si han desarrollado DCL amnésico (DCLa) --en cuyo caso la enfermedad afecta al dominio de la memoria-- o DCL no amnésico (DCLna).
Del mismo modo, que en los resultados generales, las tasas de incidencia de DCLa y DCLna fueron más elevadas en hombres que en mujeres.
Además, el estudio reflejó que aquellos individuos que sólo contaban con una educación media desarrollaron DCLa o DCLna en mayor medida que los que habían finalizado estudios superiores, con independencia del sexo
"Comprender la distribución de la incidencia del DCL por edad, sexo y otras variables demográficas es fundamental para entender las causas de la enfermedad, así como la forma de prevenir el DCL y su progresión hasta el deterioro completo, es decir, una demencia irreversible", asegura el Roberts.
Por ello, confía en que este estudio ayude a un mejor cuidado de los pacientes que lo padecen, "especialmente durante las primeras evaluaciones".
**EUROPA PRESS
Mind over matter: Patients' perceptions of illness make a difference
Whenever we fall ill, there are many different factors that come together to influence the course of our illness. Additional medical conditions, stress levels, and social support all have an impact on our health and well-being, especially when we are ill. But a new report suggests that what you think about your illness matters just as much, if not more, in determining your health outcomes. In the February issue of Current Directions in Psychological Science, a journal of the Association for Psychological Science, Keith Petrie, of the University of Auckland, and John Weinman, of the Institute of Psychiatry at King's College, review the existing literature on patients' perceptions of illness. The authors find that people's illness perceptions bear a direct relationship to several important health outcomes, including their level of functioning and ability, utilization of health care, adherence to treatment plans laid out by health care professionals, and even overall mortality.
In fact, some research suggests that how a person views his illness may play a bigger role in determining his health outcomes than the actual severity of his disease.
In general, our illness perceptions emerge out of our beliefs about illness and what illness means in the context of our lives. So, we might have beliefs about how an illness is caused, how long it will last, how it will impact us or our family members, and how we can control or cure it. The bottom line, says Petrie, is that "patients' perceptions of their illness guide their decisions about health." If, for example, we feel like a prescribed treatment isn't making us feel better we might stop that treatment.
Research on illness perceptions suggest that effective health care treatment plans are about much more than having a competent physician. According to Petrie, "a doctor can make accurate diagnoses and have excellent treatments but if the therapy doesn't fit with the patient's view of their illness, they are unlikely to keep taking it." A treatment that does not consider the patient's view is likely to fail, he argues.
The authors conclude that understanding illness perceptions and incorporating them into health care is critical to effective treatment. Asking patients about how they view their illness gives physicians the opportunity to identify and correct any inaccurate beliefs patients may have. Once a patient's illness perceptions are clearly laid out, a physician can try to nudge those beliefs in a direction that is more compatible with treatment or better health outcomes. Such conversations can help practitioners identify patients that are at particular risk of coping poorly with the demands of their illness.
Research confirms that brief, straightforward psychoeducational interventions can modify negative illness beliefs and lead to improvements over a range of different health outcomes. But this research is still new and scientists don't know much about how our illness perceptions develop in the first place. With mounting pressure to lower the costs of healthcare, continued research on illness perceptions will help practitioners design effective interventions that are able to reach a large number of patients.
*Source: Association for Psychological Science
In fact, some research suggests that how a person views his illness may play a bigger role in determining his health outcomes than the actual severity of his disease.
In general, our illness perceptions emerge out of our beliefs about illness and what illness means in the context of our lives. So, we might have beliefs about how an illness is caused, how long it will last, how it will impact us or our family members, and how we can control or cure it. The bottom line, says Petrie, is that "patients' perceptions of their illness guide their decisions about health." If, for example, we feel like a prescribed treatment isn't making us feel better we might stop that treatment.
Research on illness perceptions suggest that effective health care treatment plans are about much more than having a competent physician. According to Petrie, "a doctor can make accurate diagnoses and have excellent treatments but if the therapy doesn't fit with the patient's view of their illness, they are unlikely to keep taking it." A treatment that does not consider the patient's view is likely to fail, he argues.
The authors conclude that understanding illness perceptions and incorporating them into health care is critical to effective treatment. Asking patients about how they view their illness gives physicians the opportunity to identify and correct any inaccurate beliefs patients may have. Once a patient's illness perceptions are clearly laid out, a physician can try to nudge those beliefs in a direction that is more compatible with treatment or better health outcomes. Such conversations can help practitioners identify patients that are at particular risk of coping poorly with the demands of their illness.
Research confirms that brief, straightforward psychoeducational interventions can modify negative illness beliefs and lead to improvements over a range of different health outcomes. But this research is still new and scientists don't know much about how our illness perceptions develop in the first place. With mounting pressure to lower the costs of healthcare, continued research on illness perceptions will help practitioners design effective interventions that are able to reach a large number of patients.
*Source: Association for Psychological Science
Anglo American presta su experiencia para conseguir una generación que nazca sin VIH
El consejero delegado de Anglo American se unió hoy en Davos a los líderes empresariales mundiales para lanzar la Business Leadership Council Generation Born HIV Free. La iniciativa liderada por el sector privado pretende poner fin a la transmisión del VIH que pasa de las madres a los hijos para finales del año 2015, pero insta a la colaboración y apoyo del sector privado, gobierno y sociedad civil.
Cynthia Carroll afirmó: "Estoy encantada de que Anglo American participe en la iniciativa Business Leadership Council, lanzada hoy en Davos. Con aproximadamente un 95% de nuestras operaciones realizadas en los países en vías de desarrollo, Anglo American cuenta con una profunda apreciación de que desempeña el papel vital de la salud para asegurar el desarrollo humano y promocionar el crecimiento económico. Contamos con muchos años de experiencia para buscar superar la carga del VIH/SIDA, sobre todo en Sudáfrica, y confiamos en ser capaces de añadir una contribución destacada a este esfuerzo coordinado".
"En realidad supone un auténtico exceso contra con 1,4 millones de embarazos positivos de VIH al año, y aún vemos 390.000 nuevas infecciones de niños. Eso supone un 28% - no mucho mejor que si no hiciéramos nada de nada. No podemos tolerar un resultado tan pobre en los negocios, y no hay una razón por la que las madres tuvieran que tolerar esta carga de enfermedad en los recién nacidos. Estoy ilusionada de poder ver que todo el mundo ha unido su determinación para conseguir el objetivo de una generación libre de VIH", explicó Carroll.
El Business Leadership Council es parte de la mayor United Nations Millennium Development Goals Health Alliance, y se ha diseñado para reforzar el peso colectivo del sector privado de cara a luchar contra los retos de salud mundiales. La participación de Anglo American se basa en el liderazgo mundial de la prevención del VIH/SIDA, pruebas, tratamiento, cuidado y apoyo y mejora de los sistemas de cuidado de la salud de forma más general en países en los que más se necesita.
Anglo American cree firmemente que es necesaria una respuesta colectiva e innovadora de los negocios, gobiernos y sociedad civil para conseguir un impacto destacado en la mejora de la salud dentro de los países en desarrollo. En junio de 2011, Anglo American prometió 3 millones de dólares al Gobierno de reino Unido para llevar a cabo la iniciativa de la Global Alliance for Vaccines and Immunisations (GAVI) - una asociación pública/privada que redujo de forma considerable el acceso a la inmunización en los países más pobres del mundo. En la G20 Business Summit celebrada en Seúl de noviembre de 2010, Anglo American anunció la promesa de 3 millones de dólares en tres años para el Fondo Mundial para la lucha contra el SIDA, tuberculosis y malaria (el Global Fund).
"A pesar de los remarcables logros de las innovadoras asociaciones de salud, hay mucho trabajo por hacer, y las carencias de fondos de continúan, sobre todo dentro de este entorno económico con retos tan complejos. Instamos al sector privado, en concreto, a reconocer la importancia de la investigación en salud en los países en vías de desarrollo; existen beneficios empresariales destacados a largo plazo en términos de crecimiento y desarrollo económico. Para Anglo American, la mejora del acceso a la salud es una parte importante para conseguir un programa de desarrollo sostenido, que tiene como objetivo conseguir una diferencia real y duradera en las comunidades donde realizan operaciones nuestras minas", añadió Carroll.
Cynthia Carroll afirmó: "Estoy encantada de que Anglo American participe en la iniciativa Business Leadership Council, lanzada hoy en Davos. Con aproximadamente un 95% de nuestras operaciones realizadas en los países en vías de desarrollo, Anglo American cuenta con una profunda apreciación de que desempeña el papel vital de la salud para asegurar el desarrollo humano y promocionar el crecimiento económico. Contamos con muchos años de experiencia para buscar superar la carga del VIH/SIDA, sobre todo en Sudáfrica, y confiamos en ser capaces de añadir una contribución destacada a este esfuerzo coordinado".
"En realidad supone un auténtico exceso contra con 1,4 millones de embarazos positivos de VIH al año, y aún vemos 390.000 nuevas infecciones de niños. Eso supone un 28% - no mucho mejor que si no hiciéramos nada de nada. No podemos tolerar un resultado tan pobre en los negocios, y no hay una razón por la que las madres tuvieran que tolerar esta carga de enfermedad en los recién nacidos. Estoy ilusionada de poder ver que todo el mundo ha unido su determinación para conseguir el objetivo de una generación libre de VIH", explicó Carroll.
El Business Leadership Council es parte de la mayor United Nations Millennium Development Goals Health Alliance, y se ha diseñado para reforzar el peso colectivo del sector privado de cara a luchar contra los retos de salud mundiales. La participación de Anglo American se basa en el liderazgo mundial de la prevención del VIH/SIDA, pruebas, tratamiento, cuidado y apoyo y mejora de los sistemas de cuidado de la salud de forma más general en países en los que más se necesita.
Anglo American cree firmemente que es necesaria una respuesta colectiva e innovadora de los negocios, gobiernos y sociedad civil para conseguir un impacto destacado en la mejora de la salud dentro de los países en desarrollo. En junio de 2011, Anglo American prometió 3 millones de dólares al Gobierno de reino Unido para llevar a cabo la iniciativa de la Global Alliance for Vaccines and Immunisations (GAVI) - una asociación pública/privada que redujo de forma considerable el acceso a la inmunización en los países más pobres del mundo. En la G20 Business Summit celebrada en Seúl de noviembre de 2010, Anglo American anunció la promesa de 3 millones de dólares en tres años para el Fondo Mundial para la lucha contra el SIDA, tuberculosis y malaria (el Global Fund).
"A pesar de los remarcables logros de las innovadoras asociaciones de salud, hay mucho trabajo por hacer, y las carencias de fondos de continúan, sobre todo dentro de este entorno económico con retos tan complejos. Instamos al sector privado, en concreto, a reconocer la importancia de la investigación en salud en los países en vías de desarrollo; existen beneficios empresariales destacados a largo plazo en términos de crecimiento y desarrollo económico. Para Anglo American, la mejora del acceso a la salud es una parte importante para conseguir un programa de desarrollo sostenido, que tiene como objetivo conseguir una diferencia real y duradera en las comunidades donde realizan operaciones nuestras minas", añadió Carroll.
Testicular zap 'may stop sperm'
A dose of ultrasound to the testicles can stop the production of sperm, according to researchers investigating a new form of contraception.
A study on rats published in Reproductive Biology and Endocrinology showed that sound waves could be used to reduce sperm counts to levels that would cause infertility in humans.
Researchers described ultrasound as a "promising candidate" in contraception.
However, far more tests are required before it could be used.
The concept was first proposed in the 1970s, but is now being pursued by researchers at the University of North Carolina who won a grant from the Bill & Melinda Gates Foundation.
They found that two, 15-minute doses "significantly reduced" the number of sperm-producing cells and sperm levels.
It was most effective when delivered two days apart and through warm salt water.
In humans, the researchers said men were considered to be "sub-fertile" when sperm counts dropped below 15 million sperm per millilitre.
The sperm count in rats dropped to below 10 million sperm per millilitre.
Lead researcher Dr James Tsuruta said: "Further studies are required to determine how long the contraceptive effect lasts and if it is safe to use multiple times."
The team needs to ensure that the ultrasound produces a reversible effect, contraception not sterilisation. As well as investigate whether there would be cumulative damage from repeated doses.
Dr Allan Pacey, senior lecturer in andrology at the University of Sheffield, said: "It's a nice idea, but a lot more work is needed."
He said that it was likely that there would be recovery of sperm production, but the "sperm might be damaged and any baby might be damaged" when sperm production resumed.
"The last thing we want is a lingering damage to sperm," he said.
A study on rats published in Reproductive Biology and Endocrinology showed that sound waves could be used to reduce sperm counts to levels that would cause infertility in humans.
Researchers described ultrasound as a "promising candidate" in contraception.
However, far more tests are required before it could be used.
The concept was first proposed in the 1970s, but is now being pursued by researchers at the University of North Carolina who won a grant from the Bill & Melinda Gates Foundation.
They found that two, 15-minute doses "significantly reduced" the number of sperm-producing cells and sperm levels.
It was most effective when delivered two days apart and through warm salt water.
In humans, the researchers said men were considered to be "sub-fertile" when sperm counts dropped below 15 million sperm per millilitre.
The sperm count in rats dropped to below 10 million sperm per millilitre.
Lead researcher Dr James Tsuruta said: "Further studies are required to determine how long the contraceptive effect lasts and if it is safe to use multiple times."
The team needs to ensure that the ultrasound produces a reversible effect, contraception not sterilisation. As well as investigate whether there would be cumulative damage from repeated doses.
Dr Allan Pacey, senior lecturer in andrology at the University of Sheffield, said: "It's a nice idea, but a lot more work is needed."
He said that it was likely that there would be recovery of sperm production, but the "sperm might be damaged and any baby might be damaged" when sperm production resumed.
"The last thing we want is a lingering damage to sperm," he said.
**Source: "BBC NEWS HEALTH"
OHSU discovery may lead to new treatment for Rett Syndrome
Researchers at Oregon Health & Science University have discovered that a molecule critical to the development and plasticity of nerve cells - brain-derived neurotrophic factor (BDNF) - is severely lacking in brainstem neurons in mutations leading to Rett syndrome, a neurological developmental disorder. The finding has implications for the treatment of neurological disorders, including Rett syndrome that affects one in 10,000 baby girls. The new discovery is published online in Neuroscience and is expected in the print issue of Neuroscience in March.
Using a mouse model of Rett syndrome, the OHSU team found that mutant neurons in the brainstem fail miserably at making BDNF. When normal neurons are faced with a respiratory challenge, such as low oxygen, they dramatically increase the production of BDNF, whereas mutant neurons do not.
According to the National Institutes of Health, Rett syndrome is estimated to affect one in every 10,000 to 15,000 live births and almost exclusively girls because it is caused by an X-linked gene mutation. In addition to severe problems with motor function, other symptoms of Rett syndrome may include breathing difficulties while awake.
"The new finding, coupled with our previously published data that show BDNF is involved in normal maturation of neuronal pathways controlling cardiorespiratory function, could play a significant role in the development of a treatment for Rett syndrome," said Agnieszka Balkowiec, M.D., Ph.D., principal investigator and associate professor of integrative biosciences in the OHSU School of Dentistry; and adjunct assistant professor of physiology and pharmacology in the OHSU School of Medicine. To conduct this research, Balkowiec partnered with John M. Bissonnette, M.D., professor of obstetrics and gynecology, and cell and developmental biology in the OHSU School of Medicine.
Additional study authors include: Anke Vermehren-Schmaedick, Ph.D., OHSU Department of Biomedical Engineering; Victoria K. Jenkins, B.A., who is currently pursuing her doctorate at Boston University; and Sharon J. Knopp, a research assistant in Bissonnette's lab.
The study was supported by grants from the National Heart, Lung, and Blood Institute of the National Institutes of Health; March of Dimes; and International Rett Syndrome Foundation.
*Source: Oregon Health & Science University
Using a mouse model of Rett syndrome, the OHSU team found that mutant neurons in the brainstem fail miserably at making BDNF. When normal neurons are faced with a respiratory challenge, such as low oxygen, they dramatically increase the production of BDNF, whereas mutant neurons do not.
According to the National Institutes of Health, Rett syndrome is estimated to affect one in every 10,000 to 15,000 live births and almost exclusively girls because it is caused by an X-linked gene mutation. In addition to severe problems with motor function, other symptoms of Rett syndrome may include breathing difficulties while awake.
"The new finding, coupled with our previously published data that show BDNF is involved in normal maturation of neuronal pathways controlling cardiorespiratory function, could play a significant role in the development of a treatment for Rett syndrome," said Agnieszka Balkowiec, M.D., Ph.D., principal investigator and associate professor of integrative biosciences in the OHSU School of Dentistry; and adjunct assistant professor of physiology and pharmacology in the OHSU School of Medicine. To conduct this research, Balkowiec partnered with John M. Bissonnette, M.D., professor of obstetrics and gynecology, and cell and developmental biology in the OHSU School of Medicine.
Additional study authors include: Anke Vermehren-Schmaedick, Ph.D., OHSU Department of Biomedical Engineering; Victoria K. Jenkins, B.A., who is currently pursuing her doctorate at Boston University; and Sharon J. Knopp, a research assistant in Bissonnette's lab.
The study was supported by grants from the National Heart, Lung, and Blood Institute of the National Institutes of Health; March of Dimes; and International Rett Syndrome Foundation.
*Source: Oregon Health & Science University
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