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28 February 2012

En la víspera del Día de las Enfermedades Raras hematólogos se reúnen en Barcelona en la Jornada “Actualización en el tratamiento de la PTI Crónica"

Las personas que sufren la enfermedad conocida como trombocitopenia inmune primaria (PTI) presentan niveles bajos de plaquetas y tienen mayor riesgo de sufrir hemorragias. El diagnóstico, tratamiento y seguimiento de estos pacientes son especialmente complejos debido a que la presentación, características y curso clínico de la enfermedad son muy variables, afectando directamente a la calidad de vida de los enfermos. No hay ninguna prueba ni característica clínica definitiva para establecer su diagnóstico, que sigue siendo de exclusión, es decir, que obliga a descartar que el enfermo presente otras enfermedades que cursen con cifras de plaquetas bajas.
Con el objetivo de actualizar las novedades en el tratamiento de la PTI crónica (aquella que persiste más de 12 meses), e intercambiar impresiones sobre los nuevos tratamientos, se dan cita en Barcelona un grupo de hematólogos de Cataluña con experiencia clínica en su manejo en la reunión "Actualización en el tratamiento de la PTI crónica: evidencia y experiencia", que se celebra en la víspera del Día de la Enfermedades Raras, gracias a la colaboración de GlaxoSmithKline (GSK).
Según explica la Dra. Blanca Sánchez González, coordinadora de la reunión y del Servicio de Hematología Clínica del Hospital del Mar, de Barcelona, "la PTI es una enfermedad autoinmune adquirida en la que existe una destrucción acelerada y una producción inadecuada de plaquetas mediada por autoanticuerpos". De ahí que su tratamiento se base en intentar mantener una cifra de plaquetas suficiente y estable que reduzca el riesgo de hemorragia con el menor número de efectos secundarios derivados de los medicamentos utilizados.
Los tratamientos deben ser individualizados dependiendo de las características del paciente. "Cuando un médico comenta con el paciente y sus familiares las opciones de tratar o no tratar la PTI, la calidad de vida del paciente debe ser un aspecto importante a tener en cuenta. La percepción de la ‘calidad de vida’ varía ampliamente de unos pacientes a otros. Desde la importancia que conceden a poder llevar a cabo una actividad deportiva o poder viajar, a intereses menos activos, estas preferencias tienen un papel significativo en las decisiones terapéuticas del paciente y del médico", añade esta experta.
Hasta ahora, los fármacos más frecuentemente utilizados en esta enfermedad son los corticoides e inmunoglobulinas, "que por desgracia presentan efectos secundarios inherentes a su uso continuado (la diabetes, cataratas, hipertensión arterial o la osteoporosis son claros ejemplos de efectos secundarios que puede padecer a largo plazo un paciente con PTI crónica en tratamiento corticoideo que limitan claramente la actividad diaria)", explica.
Por otra parte, dependiendo de la evolución de la enfermedad, pueden utilizarse fármacos inmunosupresores o realizarse la cirugía de extirpación del bazo (esplenectomía).
Importantes avances para los pacientes con PTI primaria crónica
A pesar de ser una enfermedad poco frecuente, recientemente, se han aprobado dos nuevos fármacos para esta patología.
Para la Dra. Sánchez, "gracias a la introducción en el manejo terapéutico de la PTI crónica de los nuevos fármacos (denominados agonistas del receptor de la trombopoyetina), la calidad de vida del paciente con PTI crónica está mejorando. Por una parte, estos fármacos son eficaces (70-80% de respuestas) y, por otra, el perfil de seguridad es favorable".
Según resume la Dra. Sánchez "hasta la introducción de estos nuevos fármacos, la calidad de vida de los enfermos con PTI crónica se veía mermada debido, principalmente, a los efectos secundarios de los medicamentos utilizados. Los pacientes manifiestan que estos nuevos tratamientos mejoran claramente su calidad de vida".
Respecto a la prevalencia de esta enfermedad se estima que en Estados Unidos la incidencia anual de la PTI en el adulto es de entre 5,8 y 6,6 / 100.000
y en el Reino Unido de 1,6/100.000. Asimismo, se ha observado que su incidencia va en aumento en los últimos años.

Existen más de 7.000 enfermedades raras, pero sólo se tiene conocimiento médico y científico de unas 1.000

A pesar de su baja prevalencia individual, se estima que entre un 6% y un 8% de la población –lo que supone unos 3 millones de españoles- padecen alguna de las aproximadamente 7.000 patologías consideradas enfermedades raras. Una enfermedad rara es toda aquella enfermedad que afecta a menos de 5 personas de cada 10.000 (aunque la gran mayoría tienen una prevalencia aún menor) y a pesar de que se trata de conjunto muy amplio y heterogéneo de patologías, todas ellas tienen varios aspectos en común: la dificultad que entrañan para su diagnóstico y tratamiento y la enorme carga psicosocial que suponen tanto para los pacientes como para sus familiares.
"Son enfermedades poco conocidas, muchas de ellas carecen de tratamientos eficaces, existen muchos casos de pacientes con enfermedades que aún no se han diagnosticado, y aunque se llamen enfermedades raras, en conjunto, son una de las patologías más frecuentes. Tres millones de españoles confirman que estamos ante un gran problema sociosanitario y que fomentar el conocimiento, investigación, tratamiento y diagnóstico de estas enfermedades debe ser una prioridad", comenta la Dra. Carmen Calles Hernández, Coordinadora del Comité ad-hoc de Enfermedades Raras de la Sociedad Española de Neurología.

El 65% de las enfermedades raras suelen ser graves e invalidantes, y muchas de ellas crónicas, letales y degenerativas. El 80 % de las enfermedades raras son genéticas, mientras que el 20% restante debe su origen a factores ambientales, a agentes infecciosos o a causas aún desconocidas. En un 50% de los casos el comienzo de la enfermedad tiene lugar en la niñez (aproximadamente el 30% de los niños con enfermedades raras mueren antes de cumplir los cinco años). Pero lo que es común a todas ellas es que la calidad de vida de los pacientes y de sus familiares se ve afectada, tanto por la pérdida de autonomía, como por el impacto psicológico que supone enfrentarse a una enfermedad incurable, no disponer de tratamiento, o ni siquiera de diagnóstico.
"El tiempo de diagnóstico es uno de los principales problemas. Se estima que, en España, una de cada cinco personas afectada por una enfermedad rara tarda hasta 10 años en ser diagnosticada", explica la Dra. Carmen Calles Hernández. "Aunque hay muchas enfermedades que no tienen cura, si se diagnostican de forma temprana y son tratadas correctamente, en muchos casos es posible mejorar tanto la calidad como la expectativa de vida del paciente. En otros casos, un diagnostico precoz permite detener el avance de la enfermedad. Por lo tanto es importantísimo mejorar en el diagnóstico de estas enfermedades, porque ponerle nombre a una dolencia es vital para poder aplicar una terapia".
Pero para ello es necesario fomentar la investigación de estas enfermedades. De las aproximadamente 7.000 enfermedades raras que existen, solo se tiene conocimiento médico y científico de unas 1.000. Es decir, de aquellas que, aunque raras, son más frecuentes. "Aunque la diversidad de síntomas que presentan estas enfermedades y la dispersión de los pacientes obstaculicen la investigación, no debemos de dejar de dedicar esfuerzos en esta labor. Avanzar en el conocimiento de la prevalencia real de estas enfermedades, mejorar la atención hospitalaria mediante la creación de centros de referencia, apostar por la implantación de programas formativos específicos,… podría ayudar enormemente en la consecución y difusión del conocimiento científico y permitiría establecer las bases que faciliten el acceso a mejores diagnósticos y a nuevos tratamientos", mantiene la Dra. Carmen Calles Hernández.

Con motivo de la conmemoración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, este próximo 29 de febrero, la Sociedad Española de Neurología (SEN) quiere revindicar la necesidad de llevar a cabo una serie de medidas urgentes que permitan acabar con la incertidumbre en el diagnóstico y mejorar la calidad asistencial de los pacientes:

*Mejorar en el diagnóstico precoz, que dependerá de la existencia de centros de referencia para estas patologías y de la equidad de acceso a los mismos para los pacientes afectados.
*La creación de programas de formación específicos para los especialistas y medicina primaria, básico para poder identificar el problema y derivarlo de forma adecuada a la Atención Especializada.
*Garantizar el acceso a los medicamentos huérfanos y terapias avanzadas para estas enfermedades, necesarios para el tratamiento en todo el territorio nacional.
*Fomentar la investigación y su aplicación en la clínica.
*La importancia de potenciar servicios imprescindibles en muchas de estas enfermedades como la rehabilitación continuada, la neuropsicología, la logopedia, los centros de día, etc.

Merck Millipore se asocia con Charles River Laboratories para mejorar los estudios de autorización de virus

Merck Millipore [http://www.merckmillipore.com/millipore ], la división de las Ciencias de la Vida de Merck KGaA [http://www.merckgroup.com/en/index.html ] de Darmstadt, Alemania, ha anunciado hoy que se asociará con Charles River Laboratories [http://www.criver.com/en-US/Pages/home.aspx ] International, Inc. de Wilmington, MA, para licenciar de forma exclusiva la tecnología TrueSpike(TM) de Merck Millipore. Merck Millipore y Charles River colaborarán para integrar la tecnología TrueSpike(TM) dentro de los servicios de autorización de virus proporcionados por Charles River, que se han diseñado para conseguir unos resultados de estudios más predecibles y consistentes para los clientes, ayudando finalmente a mejorar la seguridad de los fármacos de los productos. La experiencia combinada de estos dos líderes industriales conseguirá preparaciones de virus de elevada pureza que ayudará a asegurar la validación del éxito y compatibilidad normativa para los fabricantes biofarmacéuticos.
"Esta asociación exclusiva con Charles River reúne su experiencia de autorización de virus y normativa y nuestro conocimiento amplio del filtrado de los virus e ingeniería de procesos", describió Christophe Couturier, vicepresidente de servicios y soluciones de Merck Millipore. "El aumento de la calidad de las preparaciones de virus desplegadas por la tecnología de TrueSpike(TM) ayudará a asegurar el éxito de los estudios de validación de nuestros clientes realizados por medio de Charles River".
La tecnología TrueSpike(TM) permite la eliminación de los restos de células, ADN y proteínas no virales de las preparaciones de virus utilizadas para validar la autorización de los virus de los procesos de biofabricación. El uso de la tecnología TrueSpike(TM) reduce el contenido de la proteína de las preparaciones de virus utilizadas para la validación de estudios de hasta 600 pliegues, tal y como se ha demostrado en nuestro TrueSpike MVM (virus de minuto de ratón). Una preparación destacada de limpieza puede llevar a un aumento de la predictibilidad de los estudios de validación, permitiendo conseguir los logros de los objetivos de validación.
"Nuestro objetivo en Charles River es el de proporcionar a los clientes una gama completa de servicios necesarios para cumplir con sus necesidades normativas y científicas. Esta asociación mejora nuestra capacidad de superar las expectativas de los clientes, ofreciendo una solución con un coste contenido e innovadora que acelera la producción y evaluación de seguridad de su producto biofarmacéutico", explicó Birgit Girshick, vicepresidente empresarial de servicios biofarmacéuticos de Charles River. "Estamos impacientes por trabajar con Merck Millipore para ofrecer este servicio a nuestros clientes a través de nuestra red mundial de sitios en Colonia, Alemania, y Pennsylvania, Estados Unidos".

Drug to Fight Tumors Also Fights the Flu and Possibly Other Viruses

Ever get a flu shot and still get the flu? If so, there's new hope for flu-free winters in the years to come thanks to a new discovery by researchers who found that a drug called DMXAA, originally developed as anti-tumor agent, enhances the ability of flu vaccines to ward off this deadly virus. A new research report appearing in the March 2011 issue of the Journal of Leukocyte Biology suggests that DMXAA could assist flu vaccines by causing the body to produce its own antiviral proteins, called interferons, which interfere with the virus's ability to spread. In addition, DMXAA may be a useful antiviral therapy to treat newly emerging strains of the flu for which a vaccine has not be developed.
"We are hopeful that DMXAA or similar agents can be used ultimately to blunt the impact of yearly influenza outbreaks, and perhaps, for other virus infections as well," said Stefanie Vogel, Ph.D., co-author of the study and Professor of Microbiology and Immunology at the University of Maryland, School of Medicine in Baltimore.
To make this discovery, Vogel and colleagues infected mice with a mouse-adapted influenza strain. When given DMXAA three hours before or after infection and then two days later, the infection was significantly less severe. In addition, they found that DMXAA protected cells from flu strains that are resistant to Tamiflu®, one of the most advanced anti-flu drugs on the market. These discoveries suggest that DMXAA could potentially enhance the efficacy of current flu treatments and vaccines, and perhaps treat other viruses or bacteria. To be sure that DMXAA led to increased production of interferons, the researchers also tested it in mice that lacked a gene needed to produce interferon, and found that these mice received no benefit from DMXAA.
"H1N1 was a wake-up call that the flu remains a very serious disease, regardless of how "common" we may think it is," said John Wherry, Ph.D., Deputy Editor of the Journal of Leukocyte Biology. "Every year this virus mutates, and history has shown us that new, very dangerous strains of this virus will continue to emerge. New drugs like this one that can combat this virus -- especially drugs that are effective against newly emerging strains -- may prove to be lifesaving for millions of people around the world."

**Published in "SCIENCE DAILY"

Traces of Listeria Found in Vancouver Ready-To-Eat Fish Products



A University of British Columbia study has found traces of the bacteria listeria in ready-to-eat fish products sold in Metro Vancouver. UBC food microbiologist Kevin Allen tested a total of 40 ready-to-eat fish samples prior to their best before date. Purchased from seven large chain stores and 10 small retailers in Metro Vancouver, these products included lox, smoked tuna, candied salmon and fish jerky.
The findings -- published in a recent issue of the journal Food Microbiology -- show that listeria was present in 20 per cent of the ready-to-eat fish products. Of these, five per cent had the more virulent variety of listeria monocytogenes.
Allen says although the listeria monocytogenes levels in the ready-to-eat fish products met federal guidelines, the bacteria can multiply during handling and storage -- particularly toward the end of shelf life.
"Additional handling of ready-to-eat foods in stores, such as slicing, weighing, and packaging, may increase the potential for cross-contamination," says Allen. "While listeria bacteria can be killed by high heat, most people eat these fish products without further cooking."
He adds, "What this means for consumers is that pregnant women, the elderly and anyone with a compromised immune system should be aware of the health risks."
An assistant professor at the Faculty of Land and Food Systems (LFS), Allen led the study with co-authors Lili Mesak, a UBC research assistant, and Jovana Kovačevic, an LFS food science graduate student.
The researchers also tested ready-to-eat meat products from the same Metro Vancouver retailers where they bought the fish. However, they didn't find listeria in any of the 40 meat samples which included bologna, corned beef, cooked ham and pepperoni.
Eating foods spoiled with listeria monocytogenes that exceed federal guidelines of 100 listeria cells per gram can cause illness ranging from diarrhea to vomiting. Listeriosis infection can also result in brain and blood infections and is fatal in an estimated 20-40 per cent of cases.






**Published in "SCIENCE DAILY"

La negociación entre India y la UE amenaza la 'farmacia de los pobres'

"La vida de millones de personas en todo el mundo depende de las medicinas genéricas, baratas, pero efectivas, que produce India. Ahora mismo se está negociando con nuestras vidas". Habla Loon Gangte, el presidente de la asociación de Nueva Delhi de personas con VIH, (DNP, por sus siglas en inglés). Gangte se refiere al Acuerdo de Libre Comercio (ALC) que se se negocia entre India y la Unión Europeaque se espera quede sellado "a finales de otoño". Esta es la misma preocupación de otras asociaciones de pacientes y ONG.
Ya existen limitaciones a los genéricos, pero se pretenden crear nuevas barreras y "la UE ha estado presionando a India para que acepte una serie de medidas que afectarán la producción, registro y distribución de genéricos”, asegura Médicos Sin Fronteras (MSF) en un comunicado. Las medidas de refuerzo de la propiedad intelectual o la “exclusividad de datos” podrían ser e un obstáculo para que India siga produciendo y exportando genéricos, según la ONG que lidera la oposición contra estas disposiciones en el ALC. Manifestaciones de pacientes y activistas han salido a las calles de India, Nepal, Malasia, Sudáfrica, Camerún, EE UU o Reino Unido.
Actualmente el 92% de los fármacos que usan los pacientes con VIH o el 60% del tratamiento contra la malaria del mundo en desarrollo son genéricos producidos en India, según datos de la farmacéutica local. Gobiernos, agencias de la ONU -como Unicef y ONG las utilizan para pacientes de bajos recursos en todo el mundo.
India se convirtió en la ‘farmacia de los pobres’ porque antes no otorgaba patentes y las farmacéuticas del país comenzaron a producir genéricos de calidad. Aunque a partir de 2005, por sus compromisos con la Organización del Comercio, se han establecido algunas regulaciones, muchos medicamentos genéricos están ahora disponibles a una fracción del coste de los originales. Por ejemplo los antirretrovirales que en 2000 costaban hasta 9.000 euros por persona por año, ahora están accesibles en genérico por lo equivalente a 50 euros.
Ante las acusaciones, la UE asegura en un comunicado que reconoce “el derecho y capacidad de India de exportar medicamentos esenciales a otros países en desarrollo con problemas de salud pública”. Pero en India hay muchas reticencias y las negociaciones del acuerdo han sido a puerta cerrada. Las filtraciones indican que las disposiciones sí afectarían a los genéricos, aseguran activistas y fuentes de la industria farmacéutica. “Las propuestas en el ALC están diseñadas para servir a los intereses privados de las compañías a expensas de la salud y el interés público de los países en desarrollo y deben ser rechazadas”, afirma el relator especial de Salud para la ONU, Anand Grover.
Las farmacéuticas demandan más transparencia en el tratado. “Pedimos al Gobierno que las negociaciones sean de conocimiento público. Hay algunas cláusulas donde no se debe ceder para proteger el tratamiento de personas en todo el mundo en desarrollo”, asegura Y. K. Hamied, director general de Cipla, el productor más grande de genéricos para el VIH.
El secretario general de la Alianza Farmacéutica de India, Dilip Shah, asegura que la UE ha ido cambiado de estrategia y que ahora pretende más restricciones a la industria que representa. “Esperamos que India no ceda con estas restricciones que dañarían fuertemente a las farmacéuticas y a su producción y exportación de genéricos”, dice. Los responsables indios de las negociaciones del ALC no han contestado a llamadas y correos electrónicos de este periódico.
India y la UE han hecho público su interés de sellar el ALC cuanto antes. Esperan dinamizar su comercio bilateral, que actualmente es de 80 mil millones de euros. La UE, en medio de la crisis económica, se vería beneficiada del creciente mercado indio, mientras que India daría un paso más en sus intenciones de convertirse en superpotencia. Sin embargo, el de las patentes en medicina podrían ser el acuerdo más difícil de alcanzar, según los analistas.
Una batalla emblemática en el campo de los genéricos en India es la de Novartis por la patente de su anticancerígeno Glivec. A pesar de que en 2007 la farmacéutica suiza perdió el caso en un emblemático juicio, ha apelado y el próximo mes de marzo tendrá una audiencia ante el Tribunal Supremo, en un caso que puede tener gran trascendencia y que ha movilizado a los activistas.
El pasado día 15, al exponer el caso ante el tribunal, el ejecutivo de Novartis Thomas Wellauer dijo: "Si las leyes internacionales sobre patentes son compatibles, el resultado será un aumento de la inversión para la investigación y el desarrollo de la biomédica en India. Solo si las patentes son respetadas podremos continuar con la investigación de nuevas medicinas y la inversión a largo plazo”.
Gangte se teme lo peor para los seropositivos indios a los que representa. “De estos fármacos depende nuestra vida, que no debe estar a la venta". Según sus datos, más de seis millones de personas en el mundo dependen de los antirretrovirales genéricos indios.

**Publicado en "EL PAIS"

Immortal Worms Defy Ageing



Researchers from The University of Nottingham have demonstrated how a species of flatworm overcomes the aging process to be potentially immortal.
The discovery, published in the Proceedings of the National Academy of Sciences, is part of a project funded by the Biotechnology and Biological Sciences Research Council (BBSRC) and Medical Research Council (MRC) and may shed light on the possibilities of alleviating aging and age-related characteristics in human cells. Planarian worms have amazed scientists with their apparently limitless ability to regenerate. Researchers have been studying their ability to replace aged or damaged tissues and cells in a bid to understand the mechanisms underlying their longevity.
Dr Aziz Aboobaker from the University's School of Biology, said: "We've been studying two types of planarian worms; those that reproduce sexually, like us, and those that reproduce asexually, simply dividing in two. Both appear to regenerate indefinitely by growing new muscles, skin, guts and even entire brains over and over again.
"Usually when stem cells divide -- to heal wounds, or during reproduction or for growth -- they start to show signs of aging. This means that the stem cells are no longer able to divide and so become less able to replace exhausted specialised cells in the tissues of our bodies. Our aging skin is perhaps the most visible example of this effect. Planarian worms and their stem cells are somehow able to avoid the aging process and to keep their cells dividing."
One of the events associated with aging cells is related to telomere length. In order to grow and function normally, cells in our bodies must keep dividing to replace cells that are worn out or damaged. During this division process, copies of the genetic material must pass on to the next generation of cells. The genetic information inside cells is arranged in twisted strands of DNA called chromosomes. At the end of these strands is a protective 'cap' called a telomere. Telomeres have been likened to the protective end of a shoelace which stops strands from fraying or sticking to other strands.
Each time a cell divides the protective telomere 'cap' gets shorter. When they get too short, the cell loses its ability to renew and divide. In an immortal animal we would therefore expect cells to be able to maintain telomere length indefinitely so that they can continue to replicate. Dr Aboobaker predicted that planarian worms actively maintain the ends of their chromosomes in adult stem cells, leading to theoretical immortality.
Dr Thomas Tan made some exciting discoveries for this paper as part of his PhD. He performed a series of challenging experiments to explain the worm's immortality. In collaboration with the rest of the team, he also went some way to understanding the clever molecular trick that enabled cells to go on dividing indefinitely without suffering from shortened chromosome ends.
Previous work, leading to the award of the 2009 Nobel Prize for Physiology or Medicine, had shown that telomeres could be maintained by the activity of an enzyme called telomerase. In most sexually reproducing organisms the enzyme is most active only during early development. So as we age, telomeres start to reduce in length.
This project identified a possible planarian version of the gene coding for this enzyme and turned down its activity. This resulted in reduced telomere length and proved it was the right gene. They were then able to confidently measure its activity and resulting telomere length and found that asexual worms dramatically increase the activity of this gene when they regenerate, allowing stem cells to maintain their telomeres as they divide to replace missing tissues.
Dr Tan pointed out the importance of the interdisciplinary expertise: "It was serendipitous to be sandwiched between Professor Edward Louis's yeast genetics lab and the Children's Brain Tumour Research Centre, both University of Nottingham research centres with expertise in telomere biology. Aziz and Ed kept demanding clearer proof and I feel we have been able to give a very satisfying answer."
However, what puzzled the team is that sexually reproducing planarian worms do not appear to maintain telomere length in the same way. The difference they observed between asexual and sexual animals was surprising, given that they both appear to have an indefinite regenerative capacity. The team believe that sexually reproductive worms will eventually show effects of telomere shortening, or that they are able to use another mechanism to maintain telomeres that would not involve the telomerase enzyme.
Dr Aboobaker concluded: "Asexual planarian worms demonstrate the potential to maintain telomere length during regeneration. Our data satisfy one of the predictions about what it would take for an animal to be potentially immortal and that it is possible for this scenario to evolve. The next goals for us are to understand the mechanisms in more detail and to understand more about how you evolve an immortal animal."
Professor Douglas Kell, BBSRC Chief Executive, said: "This exciting research contributes significantly to our fundamental understanding of some of the processes involved in aging, and builds strong foundations for improving health and potentially longevity in other organisms, including humans."






**Published in "SCIENCE DAILY"

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