EL COMITÉ DE MEDICAMENTOS DE USO HUMANO (CHMP) EMITE UNA OPINIÓN POSITIVA SOBRE INTERFERÓN Β-1A PEGILADO PARA EL TRATAMIENTO DE LA ESCLEROSIS MÚLTIPLE

Biogen Idec ha recibido una recomendación positiva por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés), de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), para la autorización de la comercialización de interferón β-1a pegilado, un interferón pegilado que se administra por vía subcutánea, para adultos con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR).

La opinión positiva del CHMP será remitida ahora a la Comisión Europea (CE), el órgano que concede la autorización de comercialización para medicamentos en la Unión Europea.

“La opinión positiva del CHMP para interferón β-1a pegilado representa un hito importante al proporcionar a los pacientes con esclerosis múltiple (EM) un avance terapéutico significativo”, señala Douglas E. Williams, vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Biogen Idec. “Creemos que interferón β-1a pegilado ofrecerá a los especialistas, y a aquellas personas que viven con EM, una opción de tratamiento única que combina eficacia, un perfil de seguridad favorable y consistente con el establecido por la clase de interferones, y con una pauta de administración de una dosis cada dos semanas”, añade.

La opinión del CHMP se basa, principalmente, en los datos del estudio en Fase III ADVANCE, uno de los mayores estudios realizados con un tratamiento con interferón en EM, que incluyó a más de 1.500 pacientes. Los datos del primer año de ADVANCE demostraron que interferón β-1a pegilado, administrado una vez cada dos semanas, reducía significativamente la tasa de nuevos brotes al cabo de un año en un 36%, comparado con placebo. Interferón pegilado β-1a redujo el riesgo de progresión de la discapacidad confirmado a las 12 semanas, según la Escala Expandida del Estado de la Discapacidad (EDSS, por sus siglas en inglés) en un 38%, comparado con placebo. Asimismo, redujo significativamente el número de nuevas lesiones hiperintensas en T2, o el crecimiento de las existentes, comparado con placebo. Los datos a dos años del estudio ADVANCE fueron consistentes con los resultados de eficacia y seguridad observados al cabo de un año.

“Interferón β-1a pegilado representa un potencial tratamiento con una frecuencia de administración menor, que proporciona potentes resultados tanto clínicos como medidos a partir de las imágenes captadas por resonancia magnética”, explica el Prof. Dr. Bernd C. Kieseier, de la Universidad Heinrich-Heine de Dusseldorf. “Estos factores, combinados con el conocido perfil de seguridad de los interferones, lo convierten en una opción de tratamiento competitiva para los pacientes de EMRR”, continúa.

El perfil de seguridad y tolerabilidad de interferón β-1a pegilado observado en el estudio ADVANCE, es consistente con el de otras terapias con interferones indicadas para la EM. Los efectos adversos más comunes con interferón β-1a pegilado fueron eritema, dolor o picor en la zona de la inyección, síntomas de gripe, pirexia, dolor de cabeza, mialgia o artralgia.

Tras la decisión adoptada por el CHMP, se espera recibir una decisión por parte de la Comisión Europea en los próximos meses.

  

Enzo, de 3Kg 700gr, inaugura la nueva Unidad de Obstetricia del Hospital Sanitas CIMA de Barcelona

Sanitas aumenta la oferta asistencial del Hospital Sanitas CIMA incorporando la nueva Unidad de Obstetricia, en funcionamiento desde el 1 de junio de 2014 y que da asistencia a asegurados de Sanitas y pacientes privados. Enzo, un bebé de 3kg 700 gr, ha sido el primer bebé que ha nacido en esta nueva unidad.
La Unidad de Obstetricia del Hospital Sanitas CIMA ya está completamente operativa y dispone, una vez completada la remodelación, de instalaciones dedicadas en exclusiva a este servicio. Entre éstas destacan las tres salas de partos, un quirófano para cesáreas de urgencia y UCI neonatal 24 horas. Contará, además, con 7 habitaciones individuales.
El equipo humano está formado por experimentados ginecólogos y obstetras, anestesistas, pediatras neonatólogos, matronas y personal de enfermería especializado.

Como señala el gerente del hospital, Dr. Antoni Giró, “Sanitas CIMA incorpora con esta nueva unidad de Obstetricia un servicio esencial para la atención al paciente, que, junto a la amplia y completa cartera de servicios, urgencias renovadas, UCI, radiodiagnóstico y laboratorio, sitúan a este centro a la vanguardia de la calidad asistencial, como una referencia para el cuidado integral y completo de la salud.” “Según el último anuario estadístico de la Ciudad de Barcelona, en 2012 se produjeron en la Ciudad Condal 13.735 nacimientos, por lo que esperamos contribuir a facilitar un valioso recurso para traer al mundo nuevas generaciones”.
La Directora Médica del Hospital Sanitas CIMA, la Dra. Adela Chimeno, ha destacado que “el equipo médico especializado y las instalaciones exclusivas dedicadas a esta unidad, permiten una atención integral del parto en un entorno confortable y seguro para hacer del momento especial del parto una experiencia única e irrepetible para las madres.” “La llegada de Enzo al mundo en esta nueva unidad ha sido especialmente emotiva para nosotros por representar el proyecto de futuro que hemos iniciado”.

La Asociación Andaluza y la Federación Española de FQ, muestran su gratitud por el aumento de donaciones pulmonares

El día 4 de junio (primer miércoles de junio) se celebra el Día Nacional del
Donante de Órganos y Tejidos en toda España. La Asociación Andaluza de
Fibrosis Quística, colabora con la Organización Nacional de Trasplantes (ONT)
en la realización de este día tan importante.
Una vez más y a pesar de las dificultades económicas, España sigue batiendo
records en el ámbito de la donación y trasplante de órganos. Los resultados
obtenidos en 2013 son los mejores de la historia y revalidan el liderazgo
mundial de nuestro país desde hace 22 años y sigue siendo un modelo de
referencia para muchos países.
El pasado año se realizaron 4.279 trasplantes de órganos en España, gracias
a 1.655 donantes. Los trasplantes de órganos han aumentado en todas sus
modalidades, pero especialmente el trasplante pulmonar, que aumentó un
19,7% más con respecto a 2012. En Andalucía, el número de trasplantes
pulmonares en 2013 fue 34. Por este motivo, la Asociación Andaluza de FQ,
junto a la Federación Española, quiere agradecer la generosidad altruista de
los miles de ciudadanos anónimos que a través de este acto están salvando
vidas.
La Fibrosis Quística es una enfermedad crónica de origen genético que afecta
a diferentes órganos del cuerpo, sobre todo pulmones y páncreas, ocasionando
una patología grave de tipo evolutivo. Actualmente, la Fibrosis Quística no tiene
curación. Cuando la enfermedad provoca efectos muy graves e irreversibles
existe la posibilidad del trasplante pulmonar y/o hepático.
Sin embargo y a pesar de los buenos resultados, estas donaciones siguen
siendo insuficientes, ya que la demanda existente es muy alta. A día de hoy,
miles de personas necesitan un trasplante para seguir viviendo o mejorar su
calidad de vida. Entre ellas, muchas personas con Fibrosis Quística. Por este
motivo la Federación Española de FQ y la ONT, fomentan cada año la
donación de órganos y aúnan sus fuerzas en el Día Nacional del Donante
de Órganos con el objetivo de que las donaciones de órganos, tan necesarias
para que muchas personas puedan seguir viviendo, continúen aumentando.
“HAZTE DONANTE, REGALA VIDA”

Actualmente, las enfermedades lisosomales son diagnosticadas de forma más precoz y cuentan con un tratamiento más preciso

Málaga ha acogido el II Encuentro de Enfermedades de depósito lisosomal, organizado por la compañía biofarmacéutica Shire, que ha contado con la participación de expertos de prestigio nacional en este tipo de patologías. De esta forma, los profesionales han puesto en común las novedades y avances en el campo de las enfermedades lisosomales a través del intercambio de experiencias con otros clínicos implicados en el abordaje de estas patologías. Además, se han presentado proyectos y estudios que permiten a los expertos avanzar en el conocimiento y manejo de estas enfermedades.

Las enfermedades lisosomales habitualmente suelen aparecer a una edad temprana, aunque en algunos casos los síntomas comienzan a manifestarse en la vida adulta. “Dada su baja prevalencia, el conocimiento adecuado y la formación de los especialistas en este tipo de patologías siguen siendo clave para lograr un diagnóstico certero y temprano de las enfermedades lisosomales, aunque actualmente el diagnóstico es mucho más precoz que hace años” ha señalado el doctor Luis González Gutiérrez-Solana, coordinador del servicio de neurología del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid.

En este sentido, durante la sesión ha tenido lugar una parte dedicada a casos prácticos y reales de pacientes con estas patologías, con el objetivo de ayudar a los profesionales, principalmente pediatras, a solventar las dificultades que supone el reconocimiento de los síntomas. Los más característicos y frecuentes son: rasgos faciales peculiares, visceromegalias, regresión en el desarrollo, afectación ocular, auditiva, cardiaca, ósea y renal. Además, existen algunas pruebas clínicas complementarias que pueden ayudar en el diagnóstico, como la medición de los glucosaminoglucanos en orina, alteraciones hematológicas, alteraciones radiológicas, determinaciones enzimáticas y genéticas.

Por otro lado, al tratarse de enfermedades multiorgánicas el profesional debe tener presente que el abordaje debe realizarse por parte de un Equipo Especializado Multidisciplinar formado en el tratamiento de estos pacientes, y compuesto por una gran diversidad de especialistas como neurólogos, oftalmólogos, neumólogos, cardiólogos, anestesistas, cirujanos, neurocirujanos, neuropsicólogos, etc, que variará en función de la patología y características del paciente.

En enfermedad de Gaucher la afectación ósea sigue siendo una asignatura pendiente

En concreto, sobre la enfermedad de Gaucher, los expertos han revisado algunos de los temas de mayor actualidad desde el punto de vista de la investigación básica como clínica. “En cuanto a investigación, los principales avances se centran en la relación entre los marcadores de inflamación y la patología ósea, así como establecer unos criterios de gravedad de la enfermedad que nos ayuden a la hora de determinar el tratamiento más adecuado”, ha señalado el doctor Villarubia, del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid.

            En este sentido, a la hora de determinar el grado de afectación de un paciente con Gaucher, existen una serie de índices de gravedad de la enfermedad (índice de Zimran o Gaucher Disease Severity Score Index-Type I -GauSSI-I), basados tanto en criterios clínicos como analíticos, que permiten a los especialistas englobar a los pacientes en diferentes estadios, facilitando así su tratamiento y evolución.

Durante el encuentro también se presentaron los resultados del “Estudio epidemiológico sobre el estado actual de los pacientes con enfermedad de Gaucher tipo I en España evaluados mediante la Therapeutic Goals MAP (Monitor, Action and Progress) Tool”.  En él se pone en relieve que un 91,3% de los pacientes con enfermedad de Gaucher que son tratados con velaglucerasa alcanzan cinco de los siete objetivos terapéuticos marcados por los especialistas para conocer la evolución de los pacientes, y sólo un 4% de los pacientes cumplen todos los objetivos terapéuticos. Además, se desprende que un 97,2% de los pacientes consiguen unos niveles de hemoglobina adecuados.

La herramienta Therapeutic Goals MAP (Monitor, Action and Progress), se creó para un mayor control de la evolución del paciente y cumplimiento de los objetivos médicos. Consiste en incluir en un programa informático las características del paciente durante el diagnóstico y comprobar en la siguiente visita del paciente cómo ha evolucionado este y cómo ha funcionado el tratamiento, de tal forma que el profesional tenga una foto completa del paciente y su enfermedad.

Respecto a las opciones terapéuticas disponibles actualmente, el tratamiento por elección en la enfermedad de Gaucher es la terapia de sustitución enzimática (TSE). Aunque existen otros tratamientos como la terapia de reducción de sustratos (TRS), indicada para aquellos casos donde el tratamiento enzimático no es posible. “La mayor dificultad con la que se encuentran los especialistas radica en saber cuándo hay qué tratar, con qué tratamiento y en qué dosis”, ha manifestado el doctor Villarubia. A lo que señala que, a pesar de todo “una de las asignaturas pendientes del tratamiento es la afectación ósea, que no responde a la terapia habitual y, especialmente, en las alteraciones neurológicas de los tipos 2 y 3, para los que no existe ningún tratamiento efectivo en la actualidad”.

Enfermedad de Fabry, la importancia del análisis familiar para el diagnóstico precoz

Otra de las enfermedades en las que los expertos hicieron especial hincapié fue la enfermedad de Fabry. Una patología genética y hereditaria que se estima que afecta a entre 8.000 y 10.000 personas en todo el mundo.[1] Asimismo, “dado sus características genéticas, aproximadamente, el 75% de los pacientes son mujeres”, ha afirmado el doctor Pablo García-Pavía Coordinador de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda.

Entre los síntomas que manifiestan estos pacientes, destacan la insuficiencia renal, que padece hasta el 84% de los pacientes[2] y manifestaciones cardiovasculares, presentes en el 60% de los afectados[3], entre otros. “Concretamente, la afectación cardiaca produce manifestaciones muy variadas que incluyen fatiga, mareo, pérdida de conocimiento, palpitaciones y dolor en el pecho, insuficiencia cardiaca y arritmias”, ha especificado el doctor García-Pavía.

Al fin de conseguir un planteamiento integral para el diagnóstico de esta enfermedad, la compañía biofarmacéutica Shire, ha puesto en marcha el proyecto Fabry Pedigree Analysis. Call to Action (“Análisis familiar en la enfermedad de Fabry: Llamada a la acción”). Este proyecto consiste en concienciar a los profesionales de la necesidad de realizar un análisis adecuado del árbol familiar de los pacientes, dadas las características genéticas de la enfermedad de Fabry, para alcanzar un diagnóstico correcto de la enfermedad en las personas con riesgo de padecerla.

La Campaña “Enfermedades Raras, Pacientes Únicos” galardonada con un Premio Aspid de oro

La campaña “Enfermedades Raras, Pacientes Únicos. Si no las conoces no las reconoces” de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), con el patrocinio de la compañía biofarmacéutica Shire y realizada por la agencia Ilusionlabs, ha recibido el Premio Aspid de oro 2014 en la categoría "Campañas de RRPP relacionadas con la prevención o el conocimiento de enfermedades”. Esta iniciativa, que se creó con el objetivo de incrementar el conocimiento de las enfermedades raras, de difícil diagnóstico, ha sido premiada por su labor en el ámbito de la salud y por su creatividad a la hora de dar visibilidad a estas patologías.

El premio, que se entregó ayer en el Centro de Convenciones Mapfre de Madrid, y que recogieron Alba Ancochea, subdirectora de FEDER, Mónica Rodríguez, miembro de la Junta Directiva de FEDER y Rosa Prieto y Mario Miravalles, de Ilusionlabs, reconoce así el esfuerzo por desarrollar una campaña a través de la cual se ha intentado transmitir la verdadera realidad de los afectados por alguna enfermedad minoritaria.

Se estima que entre el 5% y el 7% de la población de los países desarrollados estaría afectada por alguna enfermedad minoritaria, lo que en España supone unos 3 millones de afectados[1]. Estos se encuentran con diversas dificultades como conseguir un diagnóstico correcto, realizar varias visitas a diferentes especialidades médicas, falta de información y recursos que permitan una atención adecuada a cada paciente, impacto emocional y dificultad de coordinación entre profesionales sanitarios[2]. Una serie de obstáculos, generados en su mayoría por el desconocimiento, que FEDER intenta afrontar.

“Por ello, desde FEDER ponemos en marcha campañas como esta con las que llegamos más allá, que nos ayudan a mostrar la vida de estas familias y a seguir luchando por un mayor conocimiento y mejora de su calidad de vida. Simplemente, nos gustaría agradecer al jurado de Aspid este premio que nos otorgan y su reconocimiento” comentó Alba Ancochea.

Si no las conoces, no las reconoces

Esta campaña se inició el 16 de marzo en la V Carrera Solidaria por la Esperanza de las Familias con Enfermedades Raras con motivo del Día Mundial. Como núcleo principal de la iniciativa se creó la página web www.pacientesunicos.es en la que los usuarios  pueden encontrar un espacio de participación que se va actualizando con distintos contenidos generados a raíz de esta campaña. Además, se realizaron varias acciones de calle durante la V Carrera Solidaria por la Esperanza de las Familias y en el Centro Comercial Xanadú de Madrid, donde se habilitaron puntos informativos para que los asistentes pudieran acercarse y dejar un mensaje de apoyo contestando a la pregunta “¿En qué eres único?, para así aportar su granito de arena a la causa.

Además, como materiales se han creado una variedad de vídeos, en los que de una forma directa se transmite el significado de la campaña y se mantiene un proyecto activo de redes sociales. El objetivo es involucrar a pacientes, familiares y sociedad en general a través de distintas actividades online y offline que se desarrollarán a lo largo de todo el año. 

España ha realizado casi 60.000 trasplantes de córnea en los últimos 25 años

Desde la creación de la Organización nacional de Trasplantes (ONT), que estos días celebra su 25 aniversario, en España se han realizado cerca de 60.000 trasplantes de córnea; el pasado año se llegaron a los 3.477 trasplantes y se obtuvieron 5.062 córneas, gracias a la generosidad de 2.653 donantes.

   "Este trasplante no tiene la espectacularidad que pueden tener los trasplantes de hígado, de cara o de corazón, pero es igualmente muy necesario", ha afirmado a Europa Press el director de la ONT, Rafael Matesanz, quien destaca "su más de un siglo cumplido", que le convierte en el primer trasplante de la historia de la medicina.

   Los primeros trasplantes de córneas se hicieron en el siglo XIX en Viena (Suiza), en España el primero se efectuó en 1940 en la Clínica Barraquer de Barcelona. Desde entonces son muchos los centros que lo llevan a cabo, y en los últimos años se ha producido un crecimiento ejemplar, en los últimos 22 años ha crecido un 135 por ciento.

  "El trasplante de córnea es el más sencillo que hay, con él empezaron los trasplantes; hoy en día es un trasplante muy frecuente y tremendamente eficaz, además de positivo en cuanto al coste-eficacia", afirma.

   Estos datos, añade Matesanz, demuestran la importancia de la donación y trasplante de córnea en España, por eso, aprovechando el Día Nacional del Donante de Órganos y Tejidos, y con motivo del 25 aniversario de la ONT, el cupón de la ONCE que sale el miércoles a la venta, incorpora el lema 'No cierres tus ojos para siempre. Dónalos' e incluirá el logo del 25 aniversario de la organización.

   "El mensaje es que hay que donar corneas", destaca al recordar que ésta donación tiene la particularidad de que no es necesario que el donante esté en muerte encefálica, como ocurre en las donaciones de órganos y, por tanto, se puede ser donante en muerte cardíaca que es la forma clásica de donar. Por tanto, "aunque no se esté en situación de ser donante de órganos, donar tejidos y especialmente corneas es posible".

The pathway of a "Nobel" molecule: The Nerve Growth Factor and prospects for treatment of rare eye diseases leading the international round table sponsored by Dompé

A common thread runs through the discovery of the Nerve Growth Factor (NGF) by Rita Levi Montalcini on the prospects for the treatment of rare and orphan eye diseases: research made in Italy.

Indeed, on the basis of the studies conducted by close collaborators of the great scientist, at the Dompé R&D Centre in L'Aquila the first human recombinant variant of NGF for clinical use in ophthalmology was developed. Objective: to identify a possible treatment for curing pathologies such as neurotrophic keratitis, which is a serious disease of the cornea, which affects less than one person in 5,000 in the world. Topics of the international round table "New therapeutic horizons in Ophthalmology: research and innovation in rare diseases of the eye. The rhNGF case”, which has gathered exponents of international relevance in L'Aquila for an assessment of the present, and especially, the future of the ophthalmologic research related to rhNGF.

In the context of the evolution of the molecule, the REPARO Study proposes an assessment of its effectiveness and safety, with the contribution of 39 centres of excellence in 9 European countries.

"I have followed the development of this potential treatment for corneal diseases since 1998, when the first experimental results related to the use of the murine form of NGF appeared, and I used murine NGF for one compassionate case at the end of the nineties - stated Hon. Prof. John Dart, University College London, Consultant Ophthalmologist Moorfields Eye Hospital and Principal Investigator of the study in the United Kingdom. Currently, I have had the opportunity to treat five cases with rhNGF: four have been in the context of the REPARO Study and one case was treated with 20 µg rhNGF which was supplied by Dompé for compassionate use. Our experience has been of rapid healing of the corneal ulcers in three patients in the trial, with a substantial improvement in visual function. The fourth case in the REPARO study has not responded well. In the compassionate use case the patient had  undergone a 4 months of treatment following a corneal transplant for persistent ulceration complicated by infection, had failed all conventional treatments including a repeat transplant, and was at high risk of corneal perforation, a circumstance that would have resulted in blindness. RhNGF treatment resulted in rapid healing and the patient has now been off all treatment for three months with a stable ocular surface, her sight has improved and she has been able to return to a normal life".

The Nerve Growth Factor identified by Rita Levi Montalcini - who was awarded the Nobel Prize in 1986 for this discovery - is a protein that stimulates the growth, maintenance and survival of neurons. A group of the scientist's students, led by Prof. Stefano Bonini, Director of the Department of Ophthalmology of the University of Rome "Campus Bio-Medico" - one of the first researchers in the world to have conducted studies on the use of NGF in the ophthalmic area - realised its possible use in the treatment of corneal diseases, the most innervated organ of the human body, and in particular of neurotrophic keratitis. "Neurotrophic keratitis is a serious degenerative eye disease caused by reduced innervation of the cornea, which can lead to ulceration and perforation of this membrane with consequent loss of sight - said Prof. Bonini. It may result from various clinical conditions, such as diabetes or herpes lesions, and from neurosurgery. We conducted a series of experimental and clinical observations on the use of NGF in neurotrophic keratitis; we treated over 100 patients with the protein of murine origin. The results were encouraging, so much so that Dompé took up the challenge by developing the molecule for clinical use. Today, after years of study, we are satisfied with the concreteness of the intuitions of our research, also confirmed by the promising results of the REPARO study. This result has allowed us to quickly develop a drug for clinical assessment."

The development of the recombinant form of human NGF for ophthalmic use is the outcome of a winning combination of experimental research and industrial innovation of the biotech sector.

"We are very pleased to host this international round table focusing on topics, such as the value of research made in Italy and therapeutic possibilities in ophthalmology, that represent a cornerstone of the mission and strategy of the Group - explains Eugenio Aringhieri, CEO of the Dompé Group. Thanks to the ability of our Centre in L'Aquila to generate innovation, we have developed the only human variant of NGF for clinical use. This encourages us to continue in the identification and development of new therapies for the protection of the needs of patients worldwide. Indeed, we are working to ensure that the first drugs for this therapeutic area can be made available within the next future, also owing to the fundamental contribution of a network of excellence which includes centres leading the way at international level".

RhNGF is also currently being tested in clinical trials for the treatment of Dry Eye (or "dry eye syndrome") and pathologies of the rear part of the eye, such as Retinitis Pigmentosa.