Nuevas dianas terapéuticas contra la enfermedad de Huntington

Investigadores de la Universidad de Barcelona (UB) han liderado un nuevo estudio, que muestra que las subunidades GluN3A de los receptores NMDA que interactúan con el glutamato, el principal neurotransmisor excitador del sistema nervioso central, podrían ser futuras dianas terapéuticas en la lucha contra la enfermedad de Huntington,según recoge la plataforma SINC.

"Hoy en día, se conoce la base genética del Huntington, pero no hay ningún tratamiento contra esta patología. Es decir, sabemos cuál es la mutación genética que causa la patología, pero aún se ignora el mecanismo molecular que determina el daño y la muerte neuronal en el tejido nervioso", ha dicho Jordi Alberch, del equipo de investigación sobre la enfermedad de Huntington del Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED).

A su parecer, los resultados de este trabajo, publicados en Nature Medicine, contribuirán a abrir nuevas vías al diseño de futuras estrategias terapéuticas contra esta patología, de carácter neurodegenerativo, progresivo e irreversible, originado por la mutación en el gen que codifica para la proteína huntingtina (HTT). 

Con una incidencia de entre cinco y siete afectados por cada 100.000 individuos en países occidentales, es una enfermedad rara que afecta especialmente a los ganglios basales y que causa alteraciones motoras, déficits cognitivos y desórdenes psiquiátricos.

"Hasta ahora, los estudios clínicos que regulaban la función de los NMDA no tenían ningún tipo de especificidad y por eso no habían tenido éxito. Nuestros resultados abren una nueva posibilidad de generar fármacos mucho más específicos contra unas subunidades concretas de los NMDA --las GluN3A o NR3A-- para mejorar significativamente la sintomatología de los enfermos de Huntington", ha resumido. 

El nuevo trabajo, financiado con la ayuda del Plan nacional de I+D+i y la Fundación CHDI, supondrá un nuevo impulso en el área de investigación de las enfermedades raras, un conjunto de patologías que afectan a poblaciones minoritarias.