La distinta regulación entre comunidades autónomas y la gran disparidad
a la hora de autorizar los medicamentos
para enfermedades raras han sido uno de los ejes centrales de debate de la IV
Aula de Fármacos Huérfanos y Ultra Huérfanos que ha tenido lugar en Santiago de
Compostela, organizada por el Servicio Gallego de Salud en colaboración con
Alexion, Biomarin e Ipsen. Los más de 60 participantes han coincidido en
señalar que es prioritario hallar un modelo que permita garantizar el acceso,
la equidad y la sostenibilidad en los tratamientos de las enfermedades raras y
ultra raras.
“Las enfermedades raras son un
enorme problema de salud pública. Hay unas 6.000 y afectan a un 8% de la
población europea, es decir, a entre 28 y 36 millones de personas en la UE. Es
prioritario que estén presentes en la agenda de todos los agentes involucrados
en el sistema sanitario: administración, gestores, industria, investigadores y
pacientes”. Así de contundente ha sido el Dr. Antoni Montserrat, responsable de enfermedades raras de la
Comisión Europea.
Uno de los puntos clave de esta agenda es la evaluación económica y el valor añadido de los medicamentos huérfanos,
un debate complejo pero necesario, sobre todo en la actual coyuntura económica.
Todos los asistentes han coincidido en que el acceso a estos fármacos debe
poder garantizarse siempre independientemente de su coste porque es la única
alternativa terapéutica para los pacientes con enfermedades raras, pero también
en que es necesario hallar e implementar una nueva fórmula que permita asumir
su impacto en el sistema sanitario, como la creación de fondos
específicos.
Para Carmen López, Directora
Sanitaria de la Federación Gallega de Enfermedades Raras (FEGEREC) está claro
que “es nuestra principal reivindicación.
El acceso a los medicamentos huérfanos debe abordarse de modo distinto, con
políticas especiales” y ha añadido que “a
pesar de la difícil situación económica no podemos seguir haciendo este tipo de
restricciones, no podemos pedir que los pacientes adapten su mala salud a la
crisis”. Durante el debate, Juan
Carrión, presidente de FEDER, ha afirmado que “hay pacientes que han tenido que cambiar su lugar de residencia para
poder acceder al tratamiento que necesitan, en otra comunidad autónoma o en
otro hospital, por un motivo de
optimización de resultados económicos, y esto no se puede permitir. Y esto es responsabilidad
de la administración, no de los gerentes”.
Los medicamentos huérfanos nunca serán coste-efectivos debido a su
precio y porque se dirigen a un número reducido de pacientes. Pero la gran pregunta
es si el beneficio que pueden aportar al paciente, su efectividad, compensa
este elevado coste. “El umbral entre
coste y efectividad no debe ser el mismo para los medicamentos huérfanos, debería
ampliarse añadiendo nuevos criterios de valor social, de justicia razonable, e incorporando
a la ecuación los resultados en salud que aportan, es decir, la mejora de la
supervivencia y de la salud del paciente”, ha planteado Renata Villorio, Gerente de Economía de
la Salud del Instituto Max Weber.
“No podemos
estar incentivando la investigación de nuevos tratamientos para enfermedades
raras y, al mismo tiempo, poniendo barreras para poder acceder a ellos”, según el Dr. José Luis Poveda, Presidente de la Sociedad Española de
Farmacia Hospitalaria “Si queremos
avanzar, habrá que medir, registrar y priorizar” También ha señalado que “los medicamentos
huérfanos son un problema importante en la gestión farmacoterapéutica de los
hospitales por su impacto económico, ya que suponen el 12% del
presupuesto”.
En el IV Aula también se ha puesto de manifiesto
que España está a
la cola de Europa en la aprobación de medicamentos
huérfanos: de los 66 que están reconocidos en la UE, en nuestro país sólo se
han comercializado 43, lo que supone un 30% menos.
Retos prioritarios: agilizar diagnósticos, unificar
registros y crear redes de referencia
Las enfermedades raras tienen una baja prevalencia (si bien en su
conjunto afectan a un número significativo de personas) y la mayoría se
caracterizan por ser crónicas, debilitantes y potencialmente mortales. Por ello,
la urgencia del diagnostico es una prioridad. “El diagnóstico precoz determina el pronóstico de la enfermedad”,
según María Luz Couce, Monitora de
la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas del Complejo
Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela, quien ha subrayado la importancia
del “conocimiento y la formación. Diagnosticar
y tratar sí, pero también formar e informar. Los profesionales de atención
primaria deben tener una buena formación para derivar al paciente al
especialista”.
Para el Dr. Antoni Montserrat,
“sólo es eficaz la coordinación
internacional, con una comunicación entre todos los estados miembros de la UE.
Las acciones nacionales resultan relativamente ineficaces. Se puede hacer mucho
más desde la UE que desde un país o una región”
Una iniciativa impulsada desde la UE es el Consorcio
Internacional de Investigación sobre Enfermedades Raras (IRDiRC) lanzado en 2011
como un proyecto conjunto de la Comisión Europea y los Institutos Nacionales de
Salud de los Estados Unidos y al que se han adherido países como Canadá,
Australia y Japón. Su objetivo es reunir a organismos reguladores,
investigadores, asociaciones de pacientes, integrantes de la industria
biofarmacéutica y profesionales sanitarios y, en el año 2020 producir 200
nuevos tratamientos para enfermedades raras.
Los centros de referencia y los registros de pacientes son claves para
garantizar la transferencia de conocimiento. “En Europa hay una necesidad constatable de centros de referencia y una
legislación que permita contar con ellos, así como de registros que dispongan
de una plataforma común para compartir la máxima información posible”. En
2014 se instaurarán las redes de referencia europeas, que dependerán de centros
especializados aún por designar en los 27 Estados Miembros de la UE y facilitarán
la colaboración en una amplia variedad de actividades. Además, “ofrecerán la posibilidad de consulta y
también de enviar pacientes a otros Estados Miembros en los que esté disponible
el tratamiento respaldados por la Directiva sobre derechos de los pacientes en
la atención sanitaria transfronteriza”, ha explicado el Dr. Montserrat.
