PTC Therapeutics recibe el aprobado condicional en la Unión Europea para el uso de Translarna® en tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación

La Comisión Europea ha concedido la autorización condicional para la comercialización de Translarna® (atalurén), de PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) en la Unión Europea (UE). Se convierte en el primer tratamiento mundial aprobado para la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy, nmDMD) en pacientes ambulatorios de cinco años de edad en adelante.

“Estamos encantados de que se haya aprobado Translarna para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido. Actuar sobre la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) tiene el potencial de cambiar el curso de la enfermedad. Estamos haciendo todo lo posible para hacer que este producto se encuentre disponible para pacientes de la UE mientras continuamos con nuestros esfuerzos globales para hacer llegar Translarna a todos los niños que se puedan  beneficiar del tratamiento”, declaró el Dr. Stuart W. Peltz, director ejecutivo de PTC Therapeutics, Inc. “Agradecemos a los pacientes, familiares, grupos de apoyo y médicos que han apoyado a PTC Therapeutics a lo largo de los muchos años de investigación y desarrollo de Translarna. La comunidad de la DMD lleva esperando mucho tiempo opciones de tratamiento y esta autorización condicional marca una fecha importante para todos nosotros”.

La autorización permite que PTC comercialice Translarna en España (una vez que se obtenga la fijación de Precio y Reembolso por parte del Ministerio de Sanidad), así como en los demás países que son Estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega, miembros del Espacio Económico Europeo. Como parte de la autorización condicional para la comercialización, PTC está obligada a completar su ensayo en fase 3 confirmatorio para la nmDMD (ACT DMD) y proporcionar datos adicionales de eficacia y seguridad del ensayo.

La autorización se basa en los resultados de eficacia y toxicidad procedentes de un estudio aleatorizado, doble ciego y multicéntrico en 174 pacientes con nmDMD durante 48 semanas y en los análisis adicionales retrospectivos de los datos del estudio. El criterio de valoración principal evaluó el efecto de Translarna en la ambulación midiendo el cambio en la distancia recorrida durante una prueba de marcha de seis minutos (six-minute walk test, 6MWT).

El análisis a posteriori demostró que desde el inicio hasta la semana 48, los pacientes que recibieron Translarna (40 mg/kg/día en 3 dosis) presentaron una disminución media de 12,9 metros en 6MWD, y los pacientes que recibieron placebo tuvieron una disminución media de 44,1 metros en 6MWD. Por lo tanto, el cambio medio observado en la 6MWD desde el inicio hasta la semana 48 fue 31,3 metros mejor para el grupo de Translarna que para el grupo de placebo (p = 0,056). Además, en los pacientes afectados más gravemente cuya 6MWD basal era de menos de 350 metros, el cambio medio observado en la 6MWD desde el inicio hasta la semana 48 fue 68 metros mejor en el grupo de Translarna que en el grupo de placebo. Los pacientes a los que se les había administrado Translarna presentaron una disminución de la ambulación más lenta basada en un análisis de tiempo, para un 10 % de empeoramiento en la distancia 6MWD. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos determinó que estos resultados sugieren  que Translarna disminuye la pérdida de capacidad ambulatoria en pacientes con nmDMD.

DKV Seguros dona 12.000 euros a FEPAMIC para un proyecto de "Rehabilitación y Fisioterapia para Personas con Discapacidad Física u Orgánica

DKV Seguros ha donado 12.000 € a FEPAMIC para impulsar el proyecto "Rehabilitación y Fisioterapia para Personas con Discapacidad Física u Orgánica".

En el momento de firma del convenio se ha hecho entrega del 80% de lo que le ha correspondido como una de las entidades beneficiarias de la IX Convocatoria Pública de Ayudas para proyectos sociales y medioambientales. El 20% restante se entregarán al finalizar del proyecto.

FEPAMIC, con sede en Córdoba, ha obtenido 582 votos de los diversos grupos de interés de la compañía.

Se trata de un proyecto de rehabilitación y fisioterapia para personas con discapacidad física u orgánica de la provincia de Córdoba con el que se persiga mejorar su calidad de vida.

Nuevos datos con IDegLira muestran mejoras rápidas y predecibles en el control glucémico de las personas con diabetes tipo2

Nuevos datos clínicos del ensayo fase 3a DUAL™ muestran que los adultos con diabetes tipo 2 tratados con IDegLira, la combinación de inyección diaria de Tresiba® (insulina degludec) y Victoza® (liraglutida), tienen una rápida y sustancial mejora en el control glucémico y en el peso que se refleja tras cuatro semanas de tratamiento tanto en pacientes no tratados previamente con insulina como en pacientes ya tratados, comparado con el tratamiento con ambos fármacos de forma individual.

Los pacientes tratados con IDegLira muestran también una mayor probabilidad de alcanzar los objetivos tanto pre-prandiales (antes de las comidas) como post-prandiales (después de las comidas) de glucosa en sangre, comparado tanto con degludec como con  liraglutida, implicando un incremento de predictibilidad. Los datos a 52 semanas del  DUAL™ I y tras 26 semanas del DUAL™ II han sido presentados durante la 50ª Reunión Anual de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes (EASD).

“Estos datos indican que IDegLira podría tener un significativo impacto positivo en cómo las personas con diabetes tipo 2 observan el progreso en su tratamiento, lo cual podría mejorar los resultados clínicos –ha explicado la profesora Tina Vilsbøll, del Hospital Gentofte de la Universidad de Copenhague (Dinamarca)-. Alcanzar el objetivo glucémico más rapidamente y con un control más predecible motiva a los pacientes a adherirse a la terapia y gestionar proactivamente su enfermedad”.

En el Ensayo clínico DUAL™ I, la proporción de personas que alcanzaron la glucosa en ayunas ≤7.2 mmol/L a la semana 4 y HbA1c ˂7% a la semana 8 fue mayor con IDegLira (76%; 57%, respectivamente) que con insulina degludec (62%; 38%) o con liraglutida (62%; 47%). A las semanas 4, 8 y 12 en DUAL™ I, el tratamiento con IDegLira también mostró una significativa pérdida de peso comparado con insulina degludec, la cual estaba asociada con una pequeña ganancia de peso (p<0 .0001="" 1.8="" 12="" 4="" 8="" a="" alcanzada="" b="" con="" consistentes="" de="" degludec.="" del="" descubrimientos="" dual="" e="" fue="" fueron="" i="" ideglira="" ii="" insulina="" la="" las="" liraglutida="" los="" menos="" mg="" p="" para="" peso="" que="" rdida="" resultados="" semanas="" solo.="" y="">¹

Los resultados mostrados en IDegLira permitían a más pacientes alcanzar los objetivos pre- and post- prandiales recomendados, comparados con su administración individual. La proporción de personas con diabetes tipo 2 al final de los ensayos con valores de glucosa en sangre post-prandiales, en desayuno, comida y cena con el objetivo ˂9 mmol/L, fue significativamente más alto con IDegLira (DUAL™ I: 51%; DUAL™ II: 37%) que con insulina degludec (DUAL™ I: 38%; DUAL™ II: 25%) o con liraglutida (DUAL™ I: 36%). 

MADRID ACOGERÁ EN NOVIEMBRE EL LVI CONGRESO NACIONAL DE LA SOCIEDAD ESPAÑOLA DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA (SEHH)

El Palacio Municipal de Congresos de Madrid acogerá el LVI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y el XXX Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), que se celebrará del 6 al 8 noviembre de 2014. A este importante evento científico se prevé que asistan más de 1.700 especialistas en Hematología tanto nacionales como internacionales.

 

Por segundo año consecutivo, la SEHH ha organizado un simposio conjunto con la European Hematology Association (EHA) y otro con la International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH). En el primero se expondrán, entre otros temas, las actividades y herramientas educacionales con que cuenta la EHA y las oportunidades que ofrece a los hematólogos españoles, así como las perspectivas de futuro de la genómica y de la inmunoterapia en el ámbito de la especialidad. En el segundo se analizarán las novedades acordadas en las últimas reuniones de los subcomités de la ISTH.

 

El Dr. José María Moraleda, presidente de la SEHH, ha manifestado que “en este LVI congreso nacional pretendemos poner de manifiesto la enorme importancia de la investigación científica en la mejora de la asistencia clínica a los pacientes con enfermedades hematológicas, y los grandes avances terapéuticos realizados en el último año, a los que han contribuido grupos de hematólogos españoles con una creciente repercusión internacional. También trataremos sobre los contenidos y la duración de nuestra especialidad y su adaptación al entorno europeo tema de enorme actualidad y trascendencia para el futuro de la Hematología. En este sentido, iniciaremos sesiones de trabajo con la EHA, para armonizar el programa formativo de la Hematología española, y facilitar que nuestra titulación sea homologada en Europa, ampliando así el mercado de trabajo de nuestros especialistas. Además, revisaremos y actualizaremos el estado actual de los conocimientos en todos los campos que abarca la Hematología y la Hemoterapia, así como el papel de mecenazgo que la SEHH desempeña para facilitar la labor asistencial docente e investigadora de los socios, y las fórmulas para incrementar la colaboración con otras sociedades afines”.

 

Según el Dr. Adrián Alegre, presidente del Comité Organizador, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Princesa de Madrid, y presidente de la Comisión Nacional de la Especialidad (CNE), “hemos procurado que en el Comité Organizador estén representados la gran mayoría de los Servicios de Hematología y Hemoterapia de la Comunidad de Madrid y que el congreso sea de gran prestigio. Creemos que en los momentos de dificultad económica que atravesamos, el organizar  juntos estar reunión nos aportará más fuerza para colaborar y defender una especialidad integrada en el área clínica y de laboratorio”.

 

Como jornada previa al congreso, el día 5 de noviembre se celebrará el encuentro internacional “State of the art in the Treatment of Hematological Malignancies: Cross Atlantic Expert Meeting”. A través de esta actividad, declarada de interés científico por el Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad, “pretendemos contrastar las posiciones de los profesionales de la Hematología y Hemoterapia a nivel mundial”, ha declarado el Dr. Adrián Alegre, que coordinará también este encuentro.

 

El programa científico, cuyos coordinadores son los Dres. Carlos Solano, del Hospital Clínico de Valencia y Ginés Escolar, del Hospital Clinic de Barcelona, recoge los avances más importantes de la especialidad en todas las áreas que la componen, desde la Hemostasia y Trombosis, la patología de la serie roja y la Medicina Transfusional, hasta los   avances en el diagnóstico y tratamiento de hemopatías malignas, con nuevos fármacos innovadores basados en dianas moleculares que están mejorando el pronóstico de estos procesos y abriendo la puerta a los tratamientos personalizados. Junto a simposios y sesiones educacionales que revisarán el estado del conocimiento, se han incluido temas de especial actualidad, no ya sólo en Hematología y Hemoterapia sino también en avances que interesan a otras especialidades médicas, como son las nuevas técnicas diagnósticas en el laboratorio, diferentes estrategias de terapia celular, los hallazgos sobre la regulación de la expresión génica y su posible implicación en numerosas enfermedades o la posibilidad de curar el VIH con el trasplante de progenitores hematopoyéticos.

 

Las lecciones conmemorativas Antonio Raichs y Ricardo Castillo-Antonio López Borrasca, de gran relevancia dentro de este congreso, por el reconocimiento a la trayectoria científica y profesional de sus ponentes, tratarán temas de vanguardia: “La hemoglobinuria paroxística nocturna”, a cargo de la Dra. Ana Mª Villegas, del Hospital Clínico San Carlos (Madrid) y Académica Correspondiente de la Real Academia Nacional de Medicina (RANM); y “La hemofilia en las casas reales europeas”, a cargo de la Dra. Carmen Altisent, del Hospital Universitario Valle de Hebrón (Barcelona).

 

El Congreso también acogerá el ya tradicional programa educacional, que este año estará coordinado por los doctores José Rafael Cabrera Marín, del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Madrid, y Luis Javier García Frade, del Hospital Universitario Río Hortega de Valladolid.

LAS ALMERIENSES, LAS MADRES MÁS JÓVENES POR REPRODUCCIÓN ASISTIDA DE LAS CLÍNICAS IVI

Durante los últimos años ha tenido lugar un cambio social en España por el que las mujeres son madres cada vez más tarde. Ya sea por decisión propia o por cuestiones laborales, este retraso de la maternidad puede desencadenar problemas de fertilidad viéndose disminuida la reserva ováricaa medida que la edad de las mujeres es mayor.

Sin embargo, este hecho se ve amortiguado en Almería, siendo las pacientes de esta ciudad las más jóvenes del Grupo IVI. “Aunque en la última década la media de edad de nuestras pacientes almerienses se ha incrementado en dos años, pasando de 34 a 36, sigue siendo una edad relativamente joven si la comparamos con la media de las pacientes del grupo, que se sitúa ya en los 38”, explica la Dra. Rafaela González, directora de IVI Almería.

Mientras que en otras provincias españolas desciende el número de nacimientos, la tasa de natalidad de Almería (11,56 nacidos por cada 1.000 habitantes) sigue siendo una de las más altas de España (9,69) y la más alta en Andalucía (10,3), según datos recientes del INE. “A medida que se vaya retrasando la edad de la maternidad, el porcentaje de nacimientos por reproducción asistida se irá incrementando, ya que los años son un factor determinante en la reproducción natural”, explica González.

36 años: edad media de acceso a la maternidad por reproducción asistida en IVI Almería

En relación con los datos del INE y, a diferencia de la edad media de acceso a la maternidad por reproducción asistida en IVI Almería, que es de 36 años y dos años menor que la del resto de clínicas del Grupo IVI, la edad media de acceso a la maternidad por reproducción a nivel global en Almería es de 30 años, en Andalucía de 31 años y en España de 32 años. 

“Cada mujer nace con un número finito de óvulos que se irá reduciendo a lo largo de su vida, hasta su madurez. Por eso, aunque se tiende a pensar que la mujer se encuentra en uno de sus mejores momentos a nivel físico y psicológico después de los 35 años, en edades mayores se limitan las posibilidades de conseguir un embarazo”, concluye la Dra. González.

Sanofi y MyoKardia, colaboración en cardiopatías de origen genético

Sanofi y MyoKardia, Inc., una empresa privada líder en el desarrollo de tratamientos específicos para cardiopatías de origen genético, han anunciado una colaboración a escala mundial cuyo objetivo es descubrir y desarrollar tratamientos sin precedentes para un tipo de cardiopatías hereditarias denominadas miocardiopatías, las formas más frecuentes de enfermedades del miocardio. La colaboración se basa en la innovación científica de MyoKardia, dirigida a corregir las inestabilidades que producen las mutaciones características de estas enfermedades sobre la contracción del miocardio.

La colaboración, que representa uno de los mayores compromisos de investigación y desarrollo de las formas genéticas de las miocardiopatías, engloba tres programas de MyoKardia. Dos de ellos se centran en la miocardiopatía hipertrófica (MCH) y el otro se centra en la miocardiopatía dilatada (MCD). La colaboración contempla una inversión de hasta 200 millones de USD en capital, pagos por objetivos cumplidos y servicios de investigación y desarrollo hasta el año 2018. 45 millones de USD ya se han destinado al pago de un canon de licencia y a una inversión de capital inicial. Además, Sanofi y MyoKardia asumirán de forma equitativa los costes de desarrollo de los programas de MCH, una vez se haya comprobado la eficacia en los pacientes, mientras que Sanofi se hará cargo de la totalidad de los costes de desarrollo del programa de MCD.

La colaboración surgió a partir de la iniciativa Sunrise de Sanofi, un modelo de alianza estratégica cuyo objetivo es invertir en las fases preliminares de proyectos acordes con la capacidad y experiencia de desarrollo y comercialización de Sanofi. La inversión de recursos por parte de Sanofi acelerará y ampliará la investigación básica de la enfermedad llevada a cabo por MyoKardia y respaldará el compromiso común de proporcionar tratamientos muy necesarios para los pacientes.

“Esta colaboración ilustra la filosofía de investigación y desarrollo de Sanofi para los proyectos Sunrise. Combina de forma positiva los conocimientos teóricos y prácticos específicos de enfermedades raras y enfermedades cardiovasculares que poseen nuestros científicos de renombre con los de los mayores innovadores del mundo, como los fundadores y científicos de MyoKardia, con el fin de lograr verdaderos avances médicos”, dijo el Dr. Elias Zerhouni, presidente de I+D Internacional de Sanofi.

“La investigación llevada a cabo por MyoKardia representa las primeras esperanzas puestas en los tratamientos dirigidos, que actúan sobre la causa principal de la enfermedad de cada paciente”, dijo Tassos Gianakakos, director general de MyoKardia. “Al clasificar genéticamente los tipos de MCH y MCD según las diferentes enfermedades genéticas raras subyacentes, es posible desarrollar los tratamientos candidatos de MyoKardia de forma mucho más eficiente que con los fármacos cardiovasculares convencionales. La colaboración mejora la competitividad de MyoKardia y permite el progreso de una amplia cartera de importantes tratamientos para los pacientes”.

Dentro de esta colaboración, MyoKardia llevará a cabo actividades de investigación y de desarrollo a nivel mundial, mediante estudios de eficacia preliminares en seres humanos. Posteriormente, MyoKardia encabezará actividades de desarrollo a nivel mundial y de comercialización en EE. UU. con los dos programas de MCH, de cuyos productos conserva los derechos en EE. UU. Por su parte, Sanofi encabezará actividades de desarrollo y de comercialización en todo el mundo con el programa de MCD, sobre el que posee los derechos a nivel mundial; asimismo, realizará actividades reguladoras y comerciales fuera de EE. UU. con los dos programas de MCH, para los que posee los derechos de comercialización fuera de EE. UU. Sanofi también tiene la opción de copromocionar cualquiera de los dos programas de MCH en EE. UU. para tratar posibles enfermedades cardiovasculares fuera de las indicaciones genéticas para las que están dirigidos, mientras que MyoKardia tiene la opción de copromocionar el programa de MCD en EE. UU.

Merck compra Sigma-Aldrich por 13.243 millones de euros

El grupo químico y farmacéutico Merck ha llegado a un acuerdo definitivo para adquirir la estadounidense Sigma-Aldrich a un precio de 140 dólares por acción en efectivo, lo que equivale a 17.000 millones de dólares (13.243 millones de euros), según informó la empresa en un comunicado.

Merck calcula que la operación tendrá un impacto positivo inmediato en su beneficio por acción y su margen de ebitda. Además, espera lograr unas sinergias anuales de aproximadamente 260 millones de euros, que deberían alcanzarse a los tres años del cierre de la operación.

La operación ha sido aprobada de forma unánime por el consejo de administración de Sigma-Aldrich y está previsto que concluya a mediados de 2015, cuando se hayan obtenido todas las aprobaciones de los reguladores.

La adquisición ampliará el alcance global de Merck Millipore, que aumentará su presencia en América del Norte y aumentará su exposición a los mercados asiáticos de rápido crecimiento.

El presidente ejecutivo de Merck, Karl-Ludwig Kley, afirmó que esta operación marca "un hito" en su proceso de transformación para convertir sus tres negocios en plataformas de crecimiento sostenibles. "Para nuestro negocio de ciencias de la vida es incluso más que esto: es un salto espectacular", agregó.

En este sentido, defendió que la combinación de ambas empresas garantizará "crecimiento estable y rentabilidad" en un sector que está marcado por la globalización de la investigación y la fabricación. Además, recalca que permitirá invertir más en innovación.