Sondas magnéticas inteligentes contra el cáncer de colon‏

Una técnica para diagnosticar y tratar a su vez las metástasis del cáncer de colon a través de nanopartículas. Es lo que se lleva desarrollando a lo largo de seis años por un grupo de investigadores constituido por facultativos de los Servicios de Radiología y de Anatomía Patológica del Hospital de Galdakaojunto a médicos de Osatek, así como con la colaboración de profesores e investigadores de las facultades de Medicina y de Ciencias de la Universidad del País Vasco UPV/EHU. Con la colaboración, además, de investigadores del centro tecnológico Joxe Mari Korta de San Sebastián, y de la Fundación Vasca de Innovación e Investigación Sanitarias, BIOEF.

Todos ellos trabajan en una línea de investigación centrada en el desarrollo de agentes teranósticos (uso terapéutico y diagnóstico) de aplicación en la patología metastásica hepática del cáncer de colon. “El objetivo es obtener unas sustancias con una doble utilidad: diagnóstico por Resonancia Magnética o Tomografía Computada de metástasis hepáticas de cáncer de colon, y destrucción selectiva del tejido tumoral mediante termocoagulación”, explica el Dr. José Javier Echevarria, responsable de la unidad de Radiología Experimental del Servicio de Radiodiagnóstico del Hospital de Galdakao, y coordinador del proyecto.

Lo que este equipo está realizando es la producción y estudio de diferentes tipos de nanopartículas magnéticas de magnetita, funcionalizadas con diferentes tipos de sustancias (denominadas nanocomplejos), que se depositan en el tejido tumoral. “Estos nanocomplejos, al ser sometidos a un sistema externo inductor de radiofrecuencia, se activan y generan calor; al alcanzar un determinada temperatura, provocan hipertermia y necrosis coagulativa de los tejidos tumorales donde están depositados”, apunta Echevarria. Esta técnica está pensada para aquellas metástasis en las que la extirpación por cirugía resulta imposible, y es menos invasiva al introducir el fluido con las nanopartículas magnéticas a través de vía intrarterial. Hasta ahora, el grupo de investigación ha obtenido resultados prometedores al aplicar esta técnica en animales de experimentación.

Premios y publicaciones

La línea de investigación desarrollada en Galdakao y la UPV/EHU durante este periodo ha sido ya reconocido nacional e internacionalmente, y varios trabajos se han publicado en la revista española Radiología en dos ocasiones y en la publicación internacional International Journal of Nanomedicine. Además, ha logrado numerosos premios, destacando el premio a la Mejor Comunicación Póster en el XVII Congreso SEIQ (Sociedad Española de Investigaciones Quirúrgicas), que es el más reciente; los premios Cum Laude y Magna Cum Laude de los congresos XXX y XXIX de la SERAM (Sociedad Española de Radiología Médica), respectivamente; o a nivel internacional el Scientific Exhibition Award Certificate of Merit del ECR (European Congress of Radiology).

Además, fruto de esta línea experimental, el equipo investigador ha producido otras 12 comunicaciones científicas en congresos, nueve de las cuales se han realizado en eventos internacionales tanto dentro de la Unión Europea como en Estados Unidos.

Se presenta la web Familia y Salud, ‘Padres y pediatras al cuidado de la infancia y la adolescencia’

La Asociación Española de Pediatría de Atención Primaria (AEPap) ha creado la página web Familia y Salud, ‘Padres y pediatras al cuidado de la infancia y la adolescencia’ (www.familiaysalud.es). Se trata de un espacio en la red para promover la educación en salud, fomentar hábitos de vida saludables y mejorar los cuidados de la salud infantil y adolescente desde el entorno familiar.
Por otro lado, “la web también pretende facilitar a los profesionales sanitarios implicados en la salud infantil y adolescente (pediatras, enfermeras de pediatría, matronas, educadores, etc.) su práctica clínica diaria, proporcionándoles pautas e información escrita que pueden extraer de la web y recurrir a ella fácilmente en cualquier momento de la consulta”, asegura la Dra. Esther Serrano, pediatra de Atención Primaria en el Centro de Salud de Benicalap Azucena, Valencia.

Los contenidos están actualizados y son acordes a las últimas evidencias científicas, con el fin de proporcionar a las familias información veraz y fiable. De igual modo, el formato y la redacción de los artículos están pensados para facilitar su uso y compresión por parte de los padres, e intentar responder a las preguntas más frecuentes que estos suelen plantear en la consulta.
En este sentido, la Dra. Serrano explica: “los motivos de consulta más frecuentes suelen girar en torno a la alimentación, problemas leves de comportamiento o eventos en el desarrollo normal de los niños, como rabietas, trastornos del sueño, etc. Otras consultas habituales son las referidas a las infecciones más comunes, como catarros, gastroenteritis o bronquiolitis”.
“No obstante, –matiza la experta- la web no sustituye el consejo del pediatra, pero puede aumentar la seguridad de los padres en la resolución autónoma de algunos problemas básicos y frecuentes, incluso antes de acudir a la consulta”.
En la elaboración de los contenidos de la web Familia y Salud, ha participado un importante número de pediatras que trabajan en Atención Primaria, así como otros profesionales cualificados y con amplia experiencia en salud infantil.
“Esta web nace con el objetivo de ser un proyecto dinámico, abierto a nuevas aportaciones, y a una actualización continuada de los contenidos, para que la información que se exponga en ella sea amplia y actual”, comenta la Dra. Esther Serrano.

-Índice de contenidos
Familia y Salud es una plataforma que pone a disposición de los padres información útil, que facilite el manejo y la resolución de las situaciones más frecuentes con las que se van a encontrar.
La web se divide en siete apartados:
- ‘Crecemos’, en el que se hace un repaso por las etapas del crecimiento del niño más cruciales, pasando por el recién nacido hasta llegar a la pubertad y al adolescente joven.
- ‘Vivimos sanos’: en esta sección se encuentran a disposición del usuario artículos relacionados con los hábitos de vida saludables, la salud emocional y el ocio, entre otros aspectos.
- ‘Podemos prevenir’: en este espacio se profundiza en las medidas preventivas a adoptar en distintos ámbitos (accidentes, protección solar, muerte súbita,…) tanto durante el desarrollo del niño como del adolescente.
- ‘Las vacunas’: representan un tema de gran interés para los padres, y por ello, en la web se tratan con detenimiento desde las preguntas más frecuentes hasta el calendario vacunal.
- ‘Nos preocupa que…’: en este apartado se exponen diferentes artículos sobre multitud de problemas propios de la infancia y de la adolescencia, como las dolencias asociadas al crecimiento, acné, fiebre, piojos, soplos cardiacos, hernias o tartamudez.
- ‘Enfermedades’: se detallan las patologías más comunes.
- ‘Herramientas para padres’: se incluyen recursos que pueden resultar útiles para los usuarios, como gráficos de crecimiento, vídeos y audios, libros, etc.
Asimismo, en la web también se han habilitado otras secciones con distintas informaciones como medicaciones de uso frecuente, enlaces útiles para las familias, información sobre trámites legales y administrativos, información sobre inmigración, asociaciones, ocio saludable, entre otras. Todas estas informaciones, aunque no son exclusivamente sanitarias, pueden resultar valiosas para las familias.

VIII CURSO DE IMPLANTE PRÓTESIS DE PENE

Director Médico: Dr. Mariano Rosselló Barbará
Coordinadora: Dra. Mª Fernanda Peraza Godoy
Fecha de realización: 30 de mayo 2012
Lugar: Hospital Universitario Madrid Norte Sanchinarro, C/ Oña, nº 10, Madrid 28050
Máximo de 12 participantes
1,5 CRÉDITOS
Coste de la Inscripción: 500,04€
Contacto: Ana Fernández, ims@cuasba.com Telf. 91 510 06 64
Inscripciones aquíDescarga programa en formato pdf

PROGRAMA VIII CURSO DE IMPLANTE PRÓTESIS DE PENE 

Miércoles 30 de mayo

9:45 – 10:00: BIENVENIDA. Dr. Mariano Rosselló Barbará10:00 –10:30: IMPLANTE DE PROTESIS PENEANA (PP): ¿QUÉ HAY DE NUEVO?Actualización sobre las nuevas tecnologías, nuevos modelos, evidencia y experiencia de modelos de PP desde 2008 hasta la fecha. En este apartado se incluirá la importancia del asesoramiento al paciente previo a la cirugía, así como a la posibilidad de aplicar metodología de rehabilitación peneana pre-quirúrgica.Dr. Mariano Rosselló Barbará10:30-11:00: PRESENTACIÓN DE LOS CASOS QUIRUGICOS DEL DÍADr. Manuel Fernández-Arjona11:15-11:45: PAUSA CAFÉ11:45-14:30: 1ª SESI×N QUIRÚRGICA14:30-15:30: ALMUERZO15:30: 2ª SESIÓN QUIRÚGICADr. Mariano Rosselló Barbará será docente y cirujano principal de los casosPOSIBILIDAD DE ENTRAR COMO 1º, 2º Y 3er AYUDANTE DE LA CIRUGÍA, SEGÚN NÚMERO DE INSCRITOS. TRANSMISIÓN DIRECTA DE LA CIRUGÍA DESDE EL QUIRÓFANO

EN EL INTERVALO ENTRE CIRUGÍAS SE EXPONDRÁN LOS SIGUIENTES TEMAS CON UNA DURACIÓN DE 15-20m POR EXPOSITOR:

PREOPERATORIO. SELECCIÓN DEL PACIENTE E INDICACIÓN DE IIP.
Exposición de los criterios de selección para la escogencia del tipo de prótesis, evaluación genitales, preoperatorio.
Dr. Manuel Fernández-Arjona
–TRANSOPERATORIO: PUNTOS CLAVEExposición de los puntos clave en el trans-operatorio de la cirugía protésica de pene: protocolo de asepsia y antisepsia, recomendaciones según consejo de expertos. Tiempo de la cirugía, forma de dilatar correctamente, medición correcta de CC y selección de medidas: qué hacer cuando las medidas proximales son cortas y las distales no y viceversa. Correcta colocación del reservorio puntos anatómicos de referencia, qué hacer en caso cirugía pélvica previa. Uso de drenaje o no.
Dr. Alfredo Mus Malleu
–VENTAJAS DE LA INCISIÓN PENE-ESCROTALExposición sobre las ventajas del abordaje con única incisión pene escrotal: tiempo, disección de planos, posibilidad de extensión perineal para esfínter, recuperación.
Dr. Manuel Fernández-Arjona / Dr. Mariano Rosselló
–ESTADO DEL ARTE DE PREVENCIÓN QUIRÚRGICA DE LA DISFUNCIÓN ERÉCTIL DURANTE LA PROSTATECTOMIA RADICALExposición acerca de los hallazgos relativos a: velo de afrodita, técnicas de resección laparoscópica y robótica. Evaluación de la función sexual previa a la cirugía como mejor predictor. Revisión de las últimas publicaciones.
Dr. Humberto Villavicencio
–REHABILITACIÓN PENEANA POSTERIOR A PROSTATECTOMÍA RADICALRevisión de la literatura a favor y en contra. Uso de vacuum e Inhibidores 5PhD dosis bajas diarias.
Dr. Eduardo Ruiz-Castañé

19:45: CONCLUSIONES Y CLAUSURA DEL CURSODr. Mariano Rosselló Barbará – Dra. Mª Fernanda Peraza GodoyEntrega de diplomas de Asistencia.

1,5 CRÉDITOS OTORGADOS POR:

Comissió de Formació Continuada
de les Professions Sanitàries de les Illes Balears

INSCRIPCIONES

Forma de Inscripción: Debe rellenar el siguiente formulario de inscripción adjuntando comprobante de la transferencia bancaria correspondiente al importe del curso: 500,00€

Datos para formalizar el pago de la cuota correspondiente a la inscripción:
Entidad: BSCH - BANCO SANTANDER- Calle Santiago Rusiñol,9 07012 Palma
Nº de Cuenta: 0049 5754 13 2916058129
Titular: Instituto de Medicina Sexual
Concepto: Pago curso implante prótesis

Formulario de inscripción: | (*) = Datos requeridos

Nace la 1ª Guía Española que orientará a los especialistas en el manejo de los síndromes mielodisplásicos‏

La II Reunión Anual del Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos (GESMD), celebrada el pasado 21 de abril, ha sido el escenario escogido para presentar  la Guía Española de Diagnóstico y Tratamiento de los Síndromes Mielodisplásicos, un documento de consenso  elaborado por el GESMD, con el apoyo de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), para mejorar la asistencia dispensada a los pacientes que padecen estas enfermedades.

Al contrario de lo que ocurre en Estados Unidos, Italia o Inglaterra, que ya cuentan con un protocolo de actuación frente a los síndromes mielodisplásicos (SMD), nuestro país carecía hasta ahora de una herramienta de estas características que orientara al profesional en el manejo de estas patologías. “El nacimiento de la Guía Española de Diagnóstico y Tratamiento de los Síndromes Mielodisplásicos va a ser de inestimable ayuda para profesionales y beneficiará sustencialmente a los pacientes. Era necesario actualizar la información disponible a nuestras circunstancias específicas”, comenta el doctor Guillermo Sanz, presidente delGESMD.

Gracias a la publicación de la Guía, en la que han participado más de 60 expertos, los especialistas disponen hoy de más datos sobre las pautas a seguir a la hora de atender estas enfermedades. Además, el doctor Sanz, asegura que el conocimiento por parte de las personas afectadas también ha aumentado, puesto que el acceso a la información es mayor, si bien este especialista matizó que no  siempre ésta es de calidad. Por ello, agradeció la labor de “las asociaciones de pacientes en las que participan activamente especialistas en la materia, que están siendo de enorme ayuda en que la información que se reciba sea mejor y más veraz”.

Sin embargo, más allá de la información disponible actualmente sobre estos procesos, los hematólogos reunidos en este foro, que cuenta con la colaboración de Celgene y Novartis, recordaron que todavía queda mucho camino por recorrer. Entre los retos pendientes, la doctora Carmen Burgaleta, Presidenta de la SEHH, destaca que los avances terapéuticos deberán ir encaminados al “mejor conocimiento de la base biológica y molecular de estos procesos”. Secundando esta afirmación, el doctor Sanz resalta la importancia de la investigación sosteniendo que “al tratarse de un grupo heterogéneo de enfermedades, se debe profundizar en los mecanismos biológicos que las producen para ofrecer al paciente un tratamiento lo más específico posible, con la menor  toxicidad y la mayor eficacia”.

Más años y con mejor calidad de vida

En el capítulo de avances terapéuticos, las guías españolas recogen algunas de las alternativas farmacológicas que han demostrado ser eficaces y que gracias a las cuales ha mejorado el pronóstico de las personas con SMD y aumentado su calidad de vida. Es el caso de los pacientes con SMD que reciben tratamiento transfusional periódico y tienen una expectativa de vida de al menos un año, así como para los candidatos a trasplante hematopoyético, las Guías recomiendan la quelación del hierro como tratamiento de soporte para evitar daños en diversos órganos, fundamentalmente hígado y corazón. A juicio del doctor Sanz, “en la actualidad disponemos de terapias capaces de eliminar ese exceso de hierro y que podría mejorar la calidad de vida y supervivencia de muchos pacientes”.Además –añade este experto- “la eliminación del hierro tóxico podría mejorar la producción de sangre y reducir el riesgo de evolución de leucemia aguda”.

En el caso de los hipometilantes que, según la doctora Burgaleta, “permiten tratar a muchos pacientes para los que no se disponía de tratamiento y aumentar su supervivencia”, en los últimos años han surgido tratamientos que permiten prolongar con claridad la supervivencia en relación a otras modalidades terapéuticas más clásicas y que poseen ventajas evidentes sobre la quimioterapia convencional.

Sobre la II Reunión del GESMD

Investigadores básicos, hematólogos clínicos y especialistas en diagnóstico se dieron cita el pasado 21 de abril en Madrid en  la II Reunión del GESMD, que ha congregado a más de 300 profesionales.

Además de ser el contexto escogido para presentar la Guía Española de Diagnóstico y Tratamiento de los Síndromes Mielodisplásicos, este encuentro ha permitido a los asistentes actualizar los conocimientos existentes en cuanto al manejo de SMD, puesto que se comunicaron por primera vez los resultados de estudios desarrollados por el GESMD. Asimismo, se convirtió en un punto de encuentro para diseñar y desarrollar próximos proyectos de investigación.

El Grupo NEAT presenta ROOM, su pulsador de habitación inalámbrico para centros y residencias de mayores‏

 Grupo NEAT, empresa especializada en soluciones integrales para el sector sociosanitario, presenta al mercado ROOM, su nuevo pulsador inalámbrico  destinado a centros y residencias de mayores. Este dispositivo permite reducir los costes por habitación y no requiere instalación.

El nuevo ROOM, que puede emplearse tanto para habitaciones individuales, como dobles, ofrece distintos servicios en un mismo dispositivo. De esta forma, se reducen de forma significativa los costes por habitación. 

Este dispositivo permite generar alarmas de ayuda o emergencia a los usuarios y a los profesionales. Además ayuda al control de tiempos y de personas implicadas en la prestación del servicio, así como las tareas y rondas programadas y rondas.

El mecanismo permite a su vez cablear 2 luces de pasillo para mostrar una indicación visual en el proceso de alarma. Funciona con 2 pilas tipo AAA que pueden remplazarse de forma manual.

NEAT ofrece la opción de ROOM combinado con pulsador de pera para las alarmas de usuario.

SENSOR BED

Se trata de un sensor para control nocturno de presencia y alerta de la ausencia del residente en la cama. También permite programar un control diurno por tiempos de inactividad y permite controlar los tiempos en los que el residente abandona la cama y su regreso. De esta manera, se puede configurar el dispositivo en función de la movilidad permitida a cada residente. Para aquellos con movilidad limitada, se envía una alarma en el mismo instante del abandono de la cama, lo que permite actuar a los profesionales y anticiparse a cualquier daño que pudiera ocurrir. Con los residentes con mayor capacidad de movimiento se puede establecer  un tiempo de retorno para que si se sobrepasa, el dispositivo emita la alarma. 

El SENSOR BED es inalámbrico, no requiere instalación y funciona con una pila AAA.

Detector de caídas

 

El nuevo detector de caídas está indicado para residentes con capacidad de movimiento limitado y mediante un acelerómetro de horizontalidad y verticalidad emite una alarma ante la detección de una aceleración como posible caída.  

Los profesionales del centro recibirán una alerta ante cualquier caída en la unidad inalámbrica TREX 2G, también desarrollada por NEAT y que se integra con este nuevo dispositivo, en cuyo display visualizarán el origen de la pulsación, la habitación y el usuario.

Boehringer Ingelheim pone en marcha el Registro GLORIATM- AF, el mayor estudio sobre uso real de los anticoagulantes orales

Boehringer Ingelheim anunció hoy en el World Congress of Cardiology (WCC) la implantación del Programa de registro GLORIA^TM-AF que se ha de convertir en el mayor registro mundial a través del que se analizará el uso a largo plazo y en condiciones reales del tratamiento antitrombótico oral en la prevención del ictus asociado a la fibrilación auricular (FA) no valvular.

Con una participación prevista de 56.000 pacientes procedentes de 2.200 centros de 50 países, el Programa de registro GLORIA^TM-AF  estudiará las opciones terapéuticas disponibles para la prevención del ictus asociado a la FA no valvular y la evolución de los pacientes respectivos. El registro recogerá datos comparativos importantes relativos a seguridad y eficacia de los tratamientos antitrombóticos, incluido el antagonista de la vitamina K (AVK) warfarina (similar a acenocumarol en España), el ácido acetilsalicílico (AAS) y los nuevos anticoagulantes orales como dabigatrán etexilato (Pradaxa).

“Tras conocer que los nuevos anticoagulantes orales introducidos en el mercado proporcionan datos convincentes en la prevención del ictus derivado de la FA no valvular, es importante para el colectivo médico  disponer de registros como el GLORIA^TM-AF para analizar la aplicación en la práctica clínica real y saber cómo optimizar el tratamiento antitrombótico. Nuestro compromiso es garantizar la mejor atención posible a los pacientes con FA para reducir el alto riesgo de sufrir un ictus,” explica el Dr. Gonzalo Barón, coordinador del Área del Servicio de Cardiología del Hospital Universitario Virgen del Rocío y uno de los doctores participantes en el registro.

Con el fin de recoger condiciones reales de práctica clínica, el GLORIA^TM-AF englobará una serie de ámbitos sanitarios como consultorios de medicina general, consultorios de especialistas, hospitales comarcales, hospitales universitarios, centros de atención primaria y unidades de anticoagulación. Se prevé que en 2012 se habrá implantado el registro en la Unión Europea, Estados Unidos,  Latinoamérica y Asia. Posteriormente se irán incorporando otros países y se prevé completar el registro hacia el año 2020.

“La puesta en marcha del registro GLORIA^TM-AF es una muy buena noticia y un avance realmente importante para garantizar una atención segura y de calidad del paciente anticoagulado,” afirma Eve Knight, cofundadora y consejera delegada de AntiCoagulation Europe (ACE). “La FA es la arritmia cardíaca crónica más frecuente, con más de 70 millones de personas afectadas en todo el mundo, estos pacientes presentan un riesgo cinco veces mayor de sufrir un ictus, por ello es sumamente importante determinar la eficacia y seguridad de los diferentes tratamientos anticoagulantes, para protegerles de un ictus potencialmente incapacitante o mortal.”

Los AVK han sido durante mucho tiempo el tratamiento de referencia para la prevención del ictus en la FA. Si bien el tratamiento con AVK reduce con gran eficacia el riesgo de ictus en pacientes con FA no valvular, su uso plantea problemas significativos por su efecto no constante ni predecible que conlleva el control periódico del paciente y el ajuste de dosis para asegurar la eficacia y seguridad del tratamiento, y por las numerosas interacciones con alimentos y otros medicamentos. Como consecuencia de estas limitaciones, sólo la mitad de los pacientes elegibles (51%) recibe tratamiento con un AVK y menos de la mitad de estos pacientes se controla dentro del intervalo terapéutico adecuado, lo que pone de manifiesto la existencia de necesidades no satisfechas en la prevención del ictus asociado a la FA.

Para superar las desventajas de los AVK, se han investigado diversos anticoagulantes orales nuevos en estudios clínicos, entre ellos diversos inhibidores del factor Xa y el inhibidor directo de la trombina dabigatrán etexilato.⁴ Dabigatrán etexilato 150 mg dos veces al día, es el primer anticoagulante oral que ha demostrado ser mejor que un tratamiento con warfarina bien controlados para la prevención del ictus isquémico y hemorrágico y de la embolia sistémica en pacientes adultos con FA no valvular y un riesgo alto de ictus. Hasta ahora, dabigatrán etexilato (Pradaxa) ha sido aprobado en más de 70 países de todo el mundo para la prevención del ictus en pacientes con FA no valvular y uno o más factores de riesgo.

El Dr. José Luis López Sendon, Jefe del Servicio de Cardiología del Hospital Universitario La Paz de Madrid y coordinador nacional del registro, comentó: “El Programa de registro GLORIATM-AF representará un auténtico esfuerzo de colaboración dado que reúne a reconocidos especialistas de diversas áreas terapéuticas de todo el mundo, su desarrollo nos permitirá conocer la nueva situación en la prevención del ictus por FA no valvular ante la aparición de los nuevos tratamientos. Durante los próximos meses iremos dando detalles del programa de registro.”

Amsterdam Molecular Therapeutics Receives Further Opinion on Glybera Marketing Authorisation Application

Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V. (in liquidatie) (Euronext: AMT), a leader in the field of human gene therapy, has received notice that the European Medicines Agency’s (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) has maintained its earlier opinion that Glybera (alipogene tiparvovec) is not approvable at this time.

The decision was reached contrary to the majority of votes cast by the CHMP itself, which voted 16 – 15 in favor of approving Glybera under exceptional circumstances. It is also contrary to the earlier positive advice of the Committee for Advanced Therapies (CAT), a committee specifically implemented to provide expert guidance to the CHMP on advanced therapeutics such as geneand cell therapies. In addition, the Scientific Advisory Group (SAG), an expert panel specifically selected to evaluate clinical results and the science of the product, also recommended that Glybera should be approved under exceptional circumstances.

The SAG and the CAT, after extensive review and analysis of data (including interviews with the investigator, the leading clinicians and patients), concluded that Glybera demonstrated meaningful evidence of clinical efficacy, without any major safety concerns. However, members of the CHMP are not bound to follow the advice of the experts from CAT and SAG.

For a drug to receive a positive opinion the rules require an absolute majority from all CHMP members, including those who do not participate in the meeting and the vote. The CHMP is composed of 32 voting members, and at least 17 positive votes are required. Accordingly, this vote of 16 – 15 in favor of Glybera represents a negative opinion.  Members absent at the time of the vote cannot vote by proxy or retrospectively.

The final step in the procedure is now with the European Commission to confirm, or not, the CHMP’s opinion.

“We find it hard to explain to LPLD patients who suffer from extremely painful, recurring, potentially lethal pancreatitis attacks, and for whom Glybera is the only therapeutic option, that they will now be deprived of a treatment when a great majority of the scientific experts involved recommended Glybera for approval and the majority of the CHMP voting members shared the experts’ view”, said Jörn Aldag, liquidator of AMT (and CEO of uniQure B.V., its successor company). “While we are deeply disappointed with the current outcome on Glybera, we are encouraged by the validation provided by the majority verdict of the CHMP’s voting members, the Scientific Advisory Group and the Committee for Advanced Therapies regarding our gene therapy platform, which indicates that neither safety nor GMP quality are an issue.”

AMT has recently transferred its gene therapy assets to a new company, uniQure B.V., which will continue its focus on strategic advancement of the promising projects in its development pipeline.