La Comisión Europea ha concedido la autorización condicional para que se pueda comercializar, dentro de la Unión, el Translarna (atalurén), de PTC Therapeutics; el fármaco se convierte en el primer tratamiento aprobado para la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido -nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy, nmDMD- en pacientes ambulatorios de cinco años de edad en adelante.
En palabras de Stuart W. Peltz, director ejecutivo de PTC Therapeutics, Inc., “actuar sobre la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne, DMD, tiene el potencial de cambiar el curso de la enfermedad. Estamos haciendo todo lo posible para hacer que este producto se encuentre disponible para pacientes de la UE mientras continuamos con nuestros esfuerzos globales para hacer llegar Translarna a todos los niños que se puedan beneficiar del tratamiento”.
La autorización permite que PTC comercialice Translarna en España -una vez fijados Precio y Reembolso por parte del Ministerio de Sanidad-, así como en los demás países miembros de la Unión Europea, además de Islandia, Liechtenstein y Noruega, miembros del Espacio Económico Europeo. Como parte de la autorización condicional para la comercialización, PTC está obligada a completar su ensayo en fase 3 confirmatorio para la nmDMD, ACT DMD, y proporcionar datos adicionales de eficacia y seguridad del ensayo.
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