El futuro de la ciencia pasa por sentar las bases de una financiación privada más eficaz

El número 37 de EIDON, la revista de la Fundación de Ciencias de la Salud, acaba de publicarse online bajo el título “Investigación y Desarrollo” (http://www.revistaeidon.es/). La revista recoge la visión de diferentes expertos sobre el futuro de la I+D en nuestro país y el hecho de que priorizar en ciencia es necesario en tiempos de crisis. Así piensa en concreto Carmen Vela, Secretaria de Estado de Investigación, Desarrollo e Innovación, en una entrevista en exclusiva que recoge este último número de EIDON. “La ciencia en España nunca ha tenido un presupuesto demasiado importante, pero hace tres años empezó a bajar. Con los presupuestos actuales podremos atender las necesidades del sistema de forma razonable, aunque disminuyendo la velocidad. Debemos tener en cuenta la necesidad de priorizar por la excelencia y la calidad en la investigación”, sostiene.

Una de las líneas de actuación de la Secretaría, según confirma Carmen Vela, es la búsqueda de financiación privada. Por eso, entre sus objetivos para los próximos años se encuentra no solo el de mantener el personal investigador o desarrollar la ley de la ciencia, sino también el de buscar nuevos recursos para la investigación. “No es que pensemos que los recursos públicos ya no van a aumentar más, sino que buscamos nuevos recursos para sentar las bases de una financiación privada más eficaz”, sostiene.

Además, EIDON recoge otra entrevista en exclusiva a José Manuel Sánchez Ron, catedrático de Historia de la Ciencia, académico, ensayista y divulgador, realizada por Javier Puerto, director de EIDON. “En España, cuando queremos gestionar algún instituto de investigación importante, recuperamos cerebros que están casi al final de su carrera en vez de adivinar el talento de los jóvenes, algo que ha ocurrido en otros laboratorios europeos”, argumenta el catedrático.

El valor de la I+D en tiempos de crisis

Es indudable que la I+D tiene valor para un país, y así lo ponen de manifiesto el resto de expertos que participan en la revista. Para Mariano Esteban, profesor de Investigación del CSIC y jefe del Grupo de Poxvirus y Vacunas del Centro Nacional de Biotecnología, “el objetivo de la I+D es transferir el conocimiento al sector productivo, y mantener ese esfuerzo debe ser prioritario para cualquier nación que busque el desarrollo científico y tecnológico”. En su opinión, la I+D otorga liderazgo y credibilidad en los mercados.

No obstante, Esteban cree que “si los recortes anunciados se aplican a subvenciones a los proyectos tradicionales del Plan Nacional que tanto han contribuido al desarrollo de España como generador de conocimiento, pueden dañar seriamente y durante años nuestra creatividad provocando también la pérdida de capital humano”.

Centrado más en la biotecnología, Enrique Castellón, presidente de la Sociedad Gestora de Entidades de Capital de Riesgo Especializada en Ciencias de la Vida, reflexiona sobre la obligación de extremar la eficiencia en los procesos de I+D. “En un escenario en el que hay menos recursos para la I+D en todas sus fases, el sector biotecnológico se ha visto afectado por la reducción de la valoración de las pequeñas compañías biotecnológicas, así como por la reducción de la demanda de compradores”, explica. Por eso, opina que el elemento empresarial es fundamental para la transferencia tecnológica y que precisa mayor desarrollo, al igual que es imprescindible que en ningún caso disminuyan los recursos destinados a la investigación.

Nuevas fórmulas de la industria en I+D

Por su parte, Juan Ignacio Luengo, director de Química Médica de GlaxoSmithKline (GSK) en el Área de Oncología, profundiza sobre las nuevas fórmulas de la industria farmacéutica para mantener sus programas de I+D. En concreto, Luengo resalta la fragmentación del equipo de investigación más básica en unidades más reducidas y más flexibles, con el fin de devolver el protagonismo y la responsabilidad sobre decisiones a los científicos. Aunque, pese a los recortes, para este autor el futuro de la I+D en las empresas biofarmacéuticas parece brillante. “Con todos los avances y cambios en diversas áreas científicas vendrán nuevas oportunidades para el descubrimiento de tratamientos innovadores, y los científicos del futuro han de permanecer bien preparados para afrontar el reto”, enfatiza.

Open Innovation

EIDON también cuenta con la colaboración de José María Fiandor, director de la Unidad de Kinetoplástidos, Diseases of the Developing World, quien sostiene que hace falta un nuevo modelo en el que trabajando “mano a mano” se revolucione la forma de luchar contra enfermedades terribles ahora y en el futuro. A este modelo le llama “modelo colaborativo de investigación u open innovation”, que exige que los participantes abran sus conocimientos, sus productos y sus laboratorios hacia el resto de la comunidad científica.

En este sentido, destaca el papel que ha jugado GSK con la creación de un Centro de Investigación en Tres Cantos (Madrid) dirigido al descubrimiento de nuevos medicamentos para enfermedades de países en desarrollo. Este centro es el primer centro español de investigación privado dedicado exclusivamente a estas enfermedades, y es pionero en introducir el concepto de open innovation y de seguir un modelo basado en las colaboraciones.

Además, el número 37 de EIDON también cuenta con otros temas de interés más clínicos, como el artículo de Andrés Cervantes, profesor titular de Medicina de la Universidad de Valencia, sobre la investigación en la clínica, así como otros sobre la investigación traslacional oncológica o la prevención de la neumonía asociada a ventilación mecánica.

Tapentadol simplifica el tratamiento de algunos cuadros de dolor de difícil manejo

El doctor Gonzalo Díaz-Regañón, de la Unidad del Dolor del Hospital La Moraleja, de Madrid, ha participado en una rueda de prensa internacional sobre Palexia^® (tapentadol) y su aportación al abordaje del dolor. En dicha rueda de prensa, organizada por Grünenthal GmbH en Múnich, ha hablado de la experiencia clínica española con este novedoso fármaco analgésico de Grünenthal que apenas lleva nueve meses en el mercado nacional. En primer lugar, “ha habido una buena aceptación del medicamento por parte de los pacientes, que suelen encontrarse mejor desde el punto de vista funcional”. Por su parte, los médicos “estamos cada vez más contentos con su manejo, aunque ha sido necesario un periodo inicial de concienciación del personal sanitario ajeno a las unidades de dolor, y muy especialmente de los médicos de atención primaria”, explica. De hecho, “las trabas burocráticas en este ámbito han ido desapareciendo una vez se han empezado a comprobar los beneficios potenciales del medicamento”.

Las expectativas de Palexia^® eran muy altas, pero “se están confirmando”, señala el experto. Tapentadol ofrece beneficios importantes con respecto a otros fármacos equivalentes. “El más importante de todos ellos es su bajo espectro de reacciones adversas, que está permitiendo extender su manejo tanto al primer nivel asistencial como a otros ámbitos especializados (Traumatología, Neurología, Neurocirugía, Oncología, etc.) y, por lo tanto, se están evitando derivaciones innecesarias a las unidades de dolor”, explica. La otra gran ventaja de tapentadol es su potencia analgésica, con la que “se sigue investigando”. De hecho, “estamos ampliando el abanico de casos y siempre procuramos sacarle partido al fármaco en aquellos que asocian dolor nociceptivo y dolor neuropático”. No obstante, “hasta dentro de un par de años no podremos sacar conclusiones más relevantes”.

Según el doctor Díaz-Regañón, “hasta hace año y medio, el uso de los opioides mayores –como es el caso de tapentadol- en España representaba el 1% del conjunto de los analgésicos que se emplean en los casos de dolor, muy por debajo de la media de la Unión Europea, que se sitúa en torno al 5%”. Hay varias razones que explicarían esta situación, pero la de más peso tiene que ver con “la falta de entrenamiento en su uso y en la prevención de sus reacciones adversas”, explica. Precisamente, la disponibilidad de opioides de la talla de tapentadol, con una gran potencia analgésica y un bajo espectro de efectos adversos, “está animando al resto de especialistas implicados en el abordaje del dolor, y muy especialmente a los médicos de atención primaria”, concluye.

Abordaje del dolor en Europa

Las diferencias de las condiciones de asistencia médica en los distintos países de Europa, ha sido también abordado en esta rueda de prensa. A este respecto se señalaron que estas diferentes condiciones han imposibilitado la unificación de criterios en el abordaje del dolor. Tanto los profesionales sanitarios implicados en su tratamiento como los expertos en políticas sanitarias se han propuesto el objetivo de conseguir una mayor transparencia en lo que respecta a la asistencia sanitaria en este ámbito con el fin de establecer un nuevo enfoque de las terapias disponibles. "Nuestro objetivo es establecer terapias modernas en toda Europa y crear estándares terapéuticos unitarios", ha explicado el Profesor Hans Georg Kress, de la Universidad Médica de Viena y Presidente de la EFIC (Federación Europea de los Capítulos de la IASP®) durante la rueda de prensa. Mientras tanto, existen algunos registros del dolor internacionales para la investigación de las condiciones de asistencia médica.

Tapentadol para el tratamiento del dolor crónico intenso

Tapentadol es el representante de una nueva generación de analgésicos de acción central denominada MOR-NRI (agonista del receptor µ-opioide e inhibidor de la recaptación de la noradrenalina) y ya está disponible en varios países de la Unión Europea. Combina en una sola molécula un mecanismo de acción dual y sinérgico, y presenta unas características farmacocinéticas únicas. Tanto el agonismo µ-opioide (MOR), como la inhibición de la recaptación de la noradrenalina (NRI), contribuyen de forma complementaria y sinérgica³ a la eficacia de tapentadol en condiciones de dolor nociceptivo y neuropático⁴. Su mecanismo de acción dual y sinérgico⁴ (MOR-NRI) proporciona una eficacia comparable a la de los opioides potentes clásicos como oxicodona,  con una menor incidencia de reacciones adversas que llevan a una menor tasa de interrupciones de tratamientos.

GEPAC EVALÚA EL COMPROMISO DE LOS POLÍTICOS ESPAÑOLES CONTRA EL CÁNCER

“Los políticos deben pasar a tener nuestras necesidades como pacientes de cáncer como prioridad destacada, algo que en la actualidad no está sucediendo”, afirma Dña. Begoña Barragán, Presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC).

No en vano, nueve de cada diez pacientes considera que la atención de los políticos españoles hacia el cáncer es insuficiente, según la encuestaExpectativas y Necesidades de las Asociaciones  de Pacientes Oncológicos, realizada en el año 2011 entre pacientes de 112 asociaciones de toda España.Según Barragán, “se debería permitir a los pacientes el desempeño de un papel activo en la toma de decisiones políticas que nos afecten, especialmente aquellas relativas a la provisión de asistencia y acceso a la innovación diagnóstica y terapéutica”. 

Encuesta de GEPAC a los parlamentarios españoles

El Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC) insta a los políticos españoles a través de una encuesta a mostrar su compromiso frente a una patología que afecta a más de un millón y medio de personas en nuestro país. Analizar la situación de este compromiso de los políticos en España, hacia dónde debe evolucionar, la importancia que tiene en el momento de crisis económica en el que nos encontramos y cómo afecta en la calidad de vida de los pacientes, son algunos de los objetivos de la encuesta que, con carácter anónimo, GEPAC ha hecho llegar a los parlamentarios españoles.

Las preguntas realizadas a los políticos tratarán de recoger y evaluar cuál es su nivel de compromiso, sensibilización y conocimiento de la patología. Estas son algunas de las preguntas formuladas a los parlamentarios:

El Grupo de Parlamentarios Españoles contra el Cáncer

Una de las reivindicaciones de GEPAC en relación al compromiso político con el cáncer de nuestro país es que los pacientes desempeñen un papel activo en la toma de decisiones políticas que afectan a las personas que padecen cualquier tipo de tumor, así como su participación en el diseño de las estrategias de salud y planificación sanitaria.

Con el objetivo de incrementar el consenso entre responsables políticos y pacientes a la hora de tomar decisiones que afectan a los afectados oncológicos y mejorar el diseño de la planificación sanitaria, GEPAC está impulsando una mayor participación de los políticos españoles en el Grupo de Parlamentarios Españoles contra el Cáncer. “En España ya existe una estrategia contra el cáncer pero es necesario defender una mayor implicación de la clase política, respondiendo a la demanda de pacientes y especialistas y a la propia realidad del cáncer”, afirma la presidenta de GEPAC.

Según Begoña Barragán, “el objetivo de dicho grupo en España es incluir las enfermedades oncológicas en la agenda política del país en un lugar prioritario y de concienciar tanto a la clase política como a todos los sectores de la sociedad, sobre la necesidad de la prevención, divulgación y desarrollo de políticas sanitarias más adecuadas que mejoren todos los aspectos que engloba la asistencia a los pacientes oncológicos en España”.

El Grupo de Parlamentarios Españoles contra el Cáncer sigue la línea de trabajo del Grupo de Parlamentarios Europeos contra el Cáncer, MEPs Against Cancer, constituido por diputados comprometidos con la promoción de medidas en relación con el cáncer como una prioridad de la Unión Europea y que está realizando una destacable labor en este ámbito.

Un mayor compromiso político para evitar desigualdades

El fin último de un mayor compromiso político debe ser promover políticas sanitarias coordinadas en el terreno del cáncer y un catálogo de prestaciones razonablemente homogéneo para evitar posibles desigualdades. En opinión de la presidenta de GEPAC, “teniendo en cuenta la situación de recesión económica en la que nos encontramos, se deberían definir marcos estables que permitan una cierta capacidad de predicción respecto a la evolución de las políticas ante la importancia de las inversiones comprometidas, los costes humanos y materiales, las instalaciones y la investigación biomédica”.

En este sentido, asegura Barragan, “las comunidades autónomas deberían pactar una cartera de servicios global para evitar posibles discriminaciones entre pacientes por el hecho de residir en un determinado lugar. Para ello, el Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad debe garantizar la equidad entre comunidades autónomas y coordinar el flujo informativo necesario para avanzar de forma ordenada, tanto en la investigación como en los tratamientos al paciente”.

‘Nos preocupamos por ti sin que tu lo sepas’

Un mayor compromiso político con el cáncer conllevaría políticas sanitarias concretas que mejorarían la asistencia que reciben los afectados. En este sentido, el Manifiesto de los Pacientes con Cáncer “Nos preocupamos por ti sin que tú lo sepas” de GEPAC, recoge los puntos más importantes en relación a las necesidades de las personas que viven con cáncer en España. Asimismo, el Manifiesto realiza un llamamiento a las administraciones públicas, a las sociedades médicas, a las asociaciones de pacientes, a los medios de comunicación y a los sectores farmacéuticos y biotecnológicos para que emprendan las acciones necesarias para responder a dichas necesidades.

Este documento recoge que los pacientes con cáncer están mejor tratados si son atendidos por equipos multidisciplinares de profesionales con conocimientos especializados y amplia experiencia en la atención oncológica. Según Begoña Barragán, “es fundamental que en la atención a los pacientes con cáncer se tengan en cuenta tanto nuestras necesidades clínicas, como las emocionales y las sociales y que dispongamos de un oncólogo tutor de referencia”.Además, el manifiesto hace hincapié en la necesidad de aumentar la información y los servicios de apoyo al paciente con cáncer y a sus familias, destacando el papel activo que deben desempeñar las asociaciones de pacientes en la capacitación de los afectados y en la defensa de sus intereses ante las comunidades médica, científica y política. En esta línea de aumento de información se pide también que, dada la complejidad del cáncer, se constituyan registros de tumores de ámbito estatal para permitir una mayor planificación de la atención oncológica.

Arkopharma lanza el primer dispositivo electrónico de uso doméstico en herpes labial

 

Arkopharma ha lanzado al mercado el dispositivo electrónico de uso doméstico contra los síntomas del herpes labial, Herpestick, de venta en farmacias. Herpestick permite acortar la curación de los síntomas del herpes labial en 3 días según diversos estudios clínicos. Así, una investigación publicada en la revista Clinical and Experimental Dermatology prueba que Herpestick, que utiliza la tecnología LED, “reduce la duración del proceso del herpes labial en un 33%” según el 86% de los pacientes que participaron en el estudio clínico, frente al 10-12% del tópico Aciclovir.  La  curación del herpes labial suele prolongarse unos 10 días.

Herpestick, fabricado por Pacer therapeutics y distribuido por Laboratorios Arkopharma, emite un luz infrarroja segura, terapéutica e invisible en una banda de ondas precisa de 1072 nanómetros. Esta luz estimula la respuesta inmunológica de las células y acelera el proceso de curación de los síntomas del herpes labial, evitando su desarrollo. El efecto positivo de la fototerapia aplicada con los diodos emisores de luz (LED) de Herpestick ha sido demostrado en otro estudio clínico en Clinical Dermatology.  

Los tratamientos que se utilizaban hasta ahora sólo actuaban en la fase inicial de cosquilleo, conocida como pródromo, sin penetrar en las células en la fase de ampollas. Herpestick es eficaz en la fase de hormigueo y también en las posteriores.

La luz generada por este dispositivo electrónico, disponible ya en las farmacias, no desprende calor ni causa molestias, pues en su aplicación no es necesario el contacto con la zona infectada. Lo recomendable para conseguir buenos resultados es utilizarlo como mínimo tres veces al día durante dos días. Cada sesión dura tres minutos y el dispostivo se apaga de manera automática al finalizar el tratamiento.

El herpes labial es una infección provocada por el virus VHS-1 en los labios, la boca o las encías. Además, conlleva la aparición de ampollas que ocasionan picor, escozor y cosquilleo. Herpestick se puede utilizar durante y después de la fase de cosquilleo y para futuros brotes. Si se utiliza a tiempo, durante la fase de aparición de los síntomas, puede prevenir el desarrollo de las ampollas ("calenturas").

Descubren cómo evitar que el parásito de la Leishmaniasis siga haciéndose cada vez más resistente al tratamiento más habitual

La Leishmaniasis es una enfermedad provocada por un parásito. El tratamiento más habitual es la quimioterapia con miltefosina, pero el parásito se está haciendo rápidamente resistente y por tanto, el tratamiento, cada vez más inservible. Ahora investigadores de la RICET han descubierto cómo anular la capacidad que estaba desarrollando el parásito de impedir que el medicamento entrara dentro de la célula, mecanismo que estaba permitiendo al parásito hacerse resistente al tratamiento.

La Leishmaniasis es una de las enfermedades considerada por la OMS como olvidada, con 2 millones de personas afectadas cada año entre 90 países. En España la incidencia humana es de unos 150 casos anuales que cursan con hospitalización, aunque la tasa de infección subclínica se sospecha supera ampliamente esas cifras. La presentación de la enfermedad es insidiosa y en pocas semanas se padecen infecciones recurrentes que hacen de la leishmaniasis una asesina silente. Los perros, que actúan como reservorio de la enfermedad, poseen una incidencia de infección  muy superior.

Hace tres años investigadores de la RICET descubrieron una vacuna contra la Leishmaniasis, pero ninguna empresa ha mostrado desde entonces interés por comercializarla. El único tratamiento disponible actualmente es la quimioterapia, basada en un número muy reducido de fármacos. No existen nuevos fármacos cuya aplicación real sea factible en los próximos años, debido al escaso beneficio económico que representaría para las empresas farmacéuticas, pues la mayor incidencia se ubica en países tropicales y subtropicales.

Ante esta situación, investigadores de la RICET se propusieron combatir la resistencia que ofrece cada día más el parásito al tratamiento de uso más habitual actualmente: la miltefosina. Este tratamiento supuso una revolución en su día al poder ser administrado extrahospitalariamente. Paradójicamente, que no exista una vigilancia estricta sobre el cumplimiento del tratamiento como sucede en los pacientes hospitalizados, se ha convertido en el mejor aliado para que el parásito pueda hacerse rápidamente resistente al tratamiento.

La entrada de un fármaco en una célula se puede realizar por dos mecanismos. Uno es simplemente atravesar la membrana de la célula, si esta es suficientemente permeable como para dejarse ser traspasada. El otro consiste en utilizar un “transportador” que está situado en la membrana de la célula y transporta el medicamento desde fuera hasta el interior de la célula.

La miltefosina no puede traspasar por sí misma la membrana. Necesita del transportador y por eso precisamente el mecanismo que el parásito de la Leishmaniasis había desarrollado para hacerse resistente, consistía en mutar ese transportador, convirtiéndolo en afuncional e impidiendo por tanto que la miltefosina fuera transportada al interior de la célula para combatir al parásito causante de la enfermedad.

El hallazgo de los científicos de la RICET, publicado en la revista Journal of Controlled Release, ha consistido en lograr que la miltefosina pueda atravesar la membrana de la célula sin necesidad de utilizar el transportador que tenía inutilizado el parásito.

Para eso los investigadores de la RICET han unido la miltefosina a un Tat. Un Tat  es un fragmento de la proteína del mismo nombre del virus VIH, capaz de atravesar la membrana de la célula interaccionando con los lípidos que forman esa membrana. De esta forma, el complejo miltefosina-Tat puede atravesar la membrana sin necesitar del transportador, una vez dentro de la célula se separan y la miltefosina actúa contra el parásito causante de la enfermedad.

¿Cómo visualizaron los científicos si el fármaco entraba en la célula y una vez dentro se liberaba del Tat? Simplemente marcándolos con diferentes colores. Añadieron grupos fluorescentes, rojo para el Tat y verde para la miltefosina. El complejo miltefosina-Tat presenta un color uniforme, pero si una vez dentro del parásito se separan, la miltefosina presenta color verde y el Tat color rojo.

Para realizar la unión miltefosina-Tat hay dos procedimientos, uno que permite la liberación de la miltefosina dentro de la célula y otro que obliga a que miltefosina-Tat permanezcan unidos. Pero este segundo se mostró un 20% menos activo que la anterior, motivo por el cual los científicos se decantaron por el primero de los procedimientos.

Los investigadores de la RICET han querido comprobar finalmente si esta estrategia es válida igualmente para otros parásitos que también alteran los transportadores para hacerse resistentes a los tratamientos. Lo han ensayado en tripanosomas africanos, causantes entre otras de la enfermedad del sueño, muy resistentes a la miltefosina pero que eran eliminados cuando está unida al fármaco.

Esta investigación es fruto del trabajo colaborativo entre varios grupos de investigación de la RICET, cada uno con diferente especialidad , como son los de  Luis Rivas (centro de Investigaciones Biológicas, CSIC), Miguel Navarro (Instituto de Parasitología y Biomedicina  López-Neyra, CSIC), ambos miembros de la RICET  y  de los Profs David Andreu ( Universitat Pompeu-Fabra-Parc de Recerca Biomèdica de Barcelona) , de A.Ulises Acuña( Instituto de Química Física Rocasolano(CSIC) y de Francisco Amat (Instituto de Química Orgánica General, CSIC).

Entre las aplicaciones prácticas futuras de este descubrimiento destacan la posibilidad de combatir la resistencia de otros parásitos a otros fármacos, facilitar que determinados medicamentos alcancen zonas más profundas de los tejidos para ejercer su acción disminuyendo así la cantidad de medicamento necesaria para el tratamiento, los efectos secundarios y mejorando la relación coste/beneficio. También se podrán desarrollar vacunas más eficaces y dirigir fármacos hacia sitios más concretos de la célula donde su acción mejore la efectividad del tratamiento.

**Foto 1: INVESTIGADORES DE LA RICET (De Izq a Dcha): Daniela Saraiva , Mª Angeles Abengozar, Luis Rivas, Juan Román Luque-Ortega y Almudena López-Sánchez.

Foto 2: liberación de miltefosina (verde) de su péptido transportador Tat (rojo) en el interior del parásito resistente (azul)

MÁS DE 50 ALUMNOS SE REUNEN EN BENASQUE PARA ANALIZAR Y DEBATIR CASOS CLÍNICOS DE ONCOLOGÍA RADIOTERÁPICA

La localidad de Benasque (Huesca) acoge desde el día 19 hasta el 22 de junio el XI Curso de Indicaciones Clínicas de la Oncología Radioterápica. Esta actividad está organizada por la Escuela Española de Oncología Radioterápica (EEOR), que es la plataforma docente de la Sociedad Española de Oncología Radioterápica (SEOR). A lo largo de estos días, profesionales de la especialidad debaten y presentan todos y cada uno de los temas relacionados con las localizaciones tumorales más relevantes en la clínica habitual.
Los objetivos del curso, en el que participan 50 alumnos y 12 especialistas doctores con amplia experiencia en cada materia, son actualizar las indicaciones de tratamiento de radioterapia en las distintas localizaciones tumorales basadas en la evidencia científica, así como analizar las distintas visiones de temas de controversia, valorando riesgos y beneficios en las decisiones clínicas.
Esta es la XI edición del curso iniciado el año 1999, codirigido por los Dres. José Antonio Carceller y Dra. Blanca Farrús, con la colaboración como secretaria científica de la Dra. Paloma López, con el esquema docente centrado en quien aprende, con participación activa de profesionales en vías de formación, cuya participación está totalmente tutelada por profesores expertos.
Durante estos años se ha proporcionado formación continuada tras el período de residencia de la especialidad, además de contribuir a la formación de futuros especialistas, todo enfocado a conseguir la competencia profesional necesaria para el desempeño excelente de la especialidad.

Tanto el doctor Carceller, como la doctora Farrús señalan que esta actividad no se enmarca en el contexto de un congreso donde se presentan únicamente las novedades científicas, sino que es un curso donde el objetivo principal es actualizar el estado del arte de las indicaciones clínicas de nuestra especialidad y por supuesto, incluyendo las novedades de cada tipo de cáncer analizado.
Por otra parte, los directores del curso recalcan que otro de los objetivos y que es una característica diferencial con otros cursos, es fomentar “el trabajo en equipo” a través de talleres de discusión de historias clínicas, que junto con el relajante enclave geográfico de su ubicación lo hacen único en la consecución de estos objetivos.

Un estudio en fase II con virus adeno-asociado 2 ofrece nuevas claves en el tratamiento de la hemofilia

"En el siglo XXI hemos alcanzado dos grandes logros en el campo de la hemofilia: por un lado, un tratamiento sencillo accesible a todo el mundo, y por otro, la posibilidad de que los niños que nacen con esta patología puedan llevar una vida normal gracias a las terapias adecuadas", afirmó Katherine A. High, del Hospital Infantil de Filadelfia (Estados Unidos), durante su intervención en el XVII Congreso Europeo de Hematología que se ha celebrado en Ámsterdam (Holanda).

Sin embargo, aunque cada vez hay más avances en terapia génica en este terreno, la especialista insistió en que para que tenga efectividad la estrategia de la terapia génica debe ser descrita en términos del vector, el transgén y el tejido patológico. Además, remarcó que la toxicidad puede relacionarse con el vector. "Actualmente disponemos de dos tipos de estrategias: o bien integramos el tratamiento en la célula madre, o in vivo, en cuyo caso la integración no es necesaria".

High presentó los resultados de un estudio en fase II en humanos con el vector de virus adeno-asociado 2 (AAV2, por sus siglas en inglés), que previamente se había analizado en modelo canino. "El primer paso de nuestra investigación fue determinar la dosis adecuada para los pacientes. Comprobamos que la que se había administrado a los perros era la adecuada en humanos", explicó la hematóloga.

Resultados
Tras cuatro semanas de tratamiento, los científicos comprobaron una pérdida de la expresión en las pruebas de función hepática (LFT, por sus siglas en inglés), que no se había registrado en el modelo animal y que podría deberse a una respuesta inmunológica.

"Analizando los datos que se han obtenido en esta investigación y atendiendo a la estructura de los AAV, hemos descubierto que el vector puede incidir directamente en los niveles de expresión, y que la respuesta inmunológica está limitada durante esta actividad", afirmó High durante su ponencia. "Estas conclusiones nos han otorgado nuevos criterios de exclusión; por ejemplo, la neutralización de los anticuerpos para bloquear la transducción de los vectores AAV".

Respecto a las soluciones, Katherine A. High reconoció que los siguientes pasos serían modificar la respuesta de las células T para mejorar la tolerancia del paciente al vector AAV y monitorizar los lugares concretos donde se desencadena la respuesta inmunológica para evaluar una nueva estrategia de tratamiento.

**Publicado en "DIARIO MEDICO"