Investigaciones de Celgene en la EHA 2020 demuestran avances continuados en múltiples enfermedades hematológicas

     

 Celgene, una compañía de Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY), ha anunciado la presentación de datos de su cartera de hematología en el 25º Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA), que tendrá lugar virtualmente del 11 al 14 de junio de 2020. Se mostrarán los datos de casi 60 estudios promovidos por la compañía, que destacan sus planteamientos innovadores para tratar cánceres hematológicos y otras enfermedades.

Los estudios clave en el linfoma difuso de células grandes B en recaída y refractario evalúan el potencial del tratamiento con lisocabtagene maraleucel (liso-cel) en el contexto ambulatorio y un modelo de aprendizaje multivariado que relaciona los atributos del producto lisocabtagene maraleucel (liso-cel) y las características del paciente con los resultados clínicos.

En la leucemia aguda mieloide y las enfermedades mieloides, se presentarán análisis adicionales del estudio pivotal fase 3 QUAZAR AML-001 que evalúan la terapia de mantenimiento con CC-486 en la leucemia mieloide aguda, además de los análisis de eficacia y seguridad de los estudios fase 3 BELIEVE y MEDALIST de Reblozyl, un potencial primero en su clase agente de maduración eritroide (AME) en Europa, en la beta talasemia y en la anemia asociada a síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo, respectivamente.

En mieloma múltiple, se presentarán los resultados del ensayo pivotal del estudio KarMMa sobre idecabtagene vicleucel (ide-cel; bb2121), un CAR-T frente al antígeno de maduración de los linfocitos B (BCMA), posiblemente primero en su clase para el mieloma múltiple, que está siendo desarrollado en colaboración con bluebird bio, que apoyan su potencial en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario (MMRR) muy pretratados. Estos resultados incluyen datos traslacionales y correlativos sobre la expresión de BCMA, la respuesta y la recaída y análisis sobre la calidad de vida, eficacia y uso de recursos sanitarios en pacientes con MMRR. Se presentarán también los datos actualizados del estudio fase 1 EVOLVE de orva-cel (orvacabtagene autoleucel), un CAR-T anti-BCMA completamente humano, que está siendo desarrollado por Juno Therapeutics, una compañía de Bristol Myers Squibb, en pacientes con mieloma múltiple muy tratados previamente. Además, se presentarán datos clínicos que evalúan la seguridad y la eficacia de CC-93269, una molécula de unión bivalente a dos antígenos celulares presentes en los linfocitos T y en las células tumorales (TCE) BCMA 2+1, en pacientes con MMRR muy tratado previamente, así como datos sobre CC-92480, un nuevo agente CELMoD evaluado en combinación con dexametasona en pacientes con MMRR.

“Aunque no podemos reunirnos en persona en la EHA este año, esperamos con ilusión presentar los datos sobre estrategias terapéuticas que refuerzan nuestro compromiso por hacer avanzar posibles opciones de tratamiento para pacientes con enfermedades hematologicas difíciles de tratar”, comentó el doctor Samit Hirawat, vicepresidente ejecutivo y principal responsable médico de desarrollo global de fármacos de Bristol Myers Squibb. “Estos datos abarcan una amplia variedad de enfermedades de la sangre y aportan conocimientos nuevos e importantes sobre el potencial de nuestros tratamientos en áreas de elevada necesidad no cubierta”.

Biogen España se suma al Plan Cruz Roja RESPONDE para hacer frente al COV

La compañía biotecnológica Biogen, a través de su fundación internacional, ha unido sus esfuerzos de lucha frente al COVID-19 colaborando con Cruz Roja en España con una donación de más de 221.200€.  Esta donación irá destinada al programa Plan Cruz Roja RESPONDE frente al COVID-19, para el desarrollo de importantes proyectos de asistencia sociosanitaria dirigidos a las personas de nuestra sociedad con mayores necesidades o en situaciones complejas y de vulnerabilidad durante la pandemia, en coordinación con todas las administraciones públicas.

Según ha señalado Sergio Texeira, Director General de Biogen en España, “Estamos muy preocupados por el enorme impacto de la pandemia del COVID-19. El Programa Cruz Roja RESPONDE frente al COVID-19, en el que colaboramos, está dirigido a ayudar a las personas que están viviendo situaciones difíciles y de vulnerabilidad.  En estos tiempos de dificultad, es muy importante que nos mantengamos unidos y en Biogen estamos comprometidos a ayudar a la sociedad española”.

Este esfuerzo es parte de los cerca de 1,8 millones USD donados por la Fundación Biogen en Europa, predominantemente a la red internacional de Cruz Roja en diversos países, destinados principalmente a facilitar alimentos y otros materiales de primera necesidad a las comunidades en situación de exclusión social, pero también al incremento en la realización de test y la adquisición de equipamiento adecuado para proteger a los sanitarios en primera línea de lucha contra el coronavirus. Y, a su vez, todo ello forma parte del esfuerzo global de la Fundación Biogen que ya ha comprometido 10 millones USD con más de 60 organizaciones humanitarias sin ánimo de lucro en EE.UU. y el resto del mundo, 34 de ellas fuera de los EE.UU., destinados a proporcionar alimentos y satisfacer las necesidades de las poblaciones más vulnerables, las comunidades, los sistemas de salud y hospitales impactados por el COVID-19.

La donación de más de 221.200€ que la Fundación Biogen ha realizado a Cruz Roja en España irá destinada a las seis áreas de actividad de Cruz Roja y el Plan #CruzRojaRESPONDE frente al COVID-19: 

• SOCORROS (ambulancias, plazas en alojamientos temporales, infraestructuras hospitalarias temporales, etc.)
• SALUD (asistencia farmacológica, servicio gratuito de apoyo psicosocial, seguimiento de bio-medidas a personas, etc.)
• EDUCACIÓN (formación sobre COVID-19, apoyo educativo a niños y disminución de la brecha digital, etc.)
• EMPLEO (orientación laboral)
• INCLUSIÓN SOCIAL (cobertura de necesidades básicas de familias, apoyo y seguimiento)
• MEDIOAMBIENTE (información sobre consumo responsable)

El Plan Cruz Roja RESPONDE

El plan Cruz Roja RESPONDE es un plan concreto de actuación y respuesta integral lanzado en marzo para responder a la situación generada por la pandemia.

Tras su ampliación en mayo, en total el plan Cruz Roja RESPONDE tendrá una duración de 9 meses y durante ese periodo se espera atender a más de 2.400.000 personas vulnerables, movilizando a más de 50.000 personas voluntarias, 26.000 de ellas de nueva incorporación, que materializarán las respuestas previstas en todo el territorio a través de más de 1.400 puntos de atención y también de forma telemática y/o telefónica. 

El uso de Nasalkid® Alergia, con película protectora de la mucosa, contribuye a mejorar los síntomas de la rinitis alérgica en niños

 Expertos españoles han valorado en estudio piloto publicado en la revista Acta Pediátrica Española, el uso de Nasalkid^® Alergia para aliviar la congestión nasal en pacientes pediátricos con rinitis alérgica. Los resultados arrojan que, en comparación con el tratamiento habitual, el uso del inhalador con película protectora de la mucosa como medida adyuvante contribuye a mejorar de forma significativa la sintomatología de la Rinitis Alérgica (RA), incluidos los síntomas oculares acompañantes.²

La RA se define como una inflamación de la mucosa nasal mediada por inmunoglobulina E (IgE) tras la exposición a un determinado alérgeno, siendo los más frecuentes los procedentes del polen, de los ácaros y de los animales. Los síntomas característicos de la RA son obstrucción nasal, rinorrea, estornudos y picor de ojos y nariz ¹.

La rinitis alérgica es una de las enfermedades más comunes en los pacientes pediátricos y presenta importantes diferencias geográficas en cuanto a su prevalencia. De hecho, en Estados Unidos es la enfermedad crónica pediátrica más frecuente³ y, en nuestro país, se estima que afecta a más del 8% de los niños de 6-7 años y a más del 16% de los de 13-14 años.¹

Tiene un gran impacto en la calidad de vida y puede afectar al sueño y al rendimiento escolar⁴. Tradicionalmente se clasificaba como estacional o perenne, pero en la actualidad la clasificación atiende a la duración de los síntomas (intermitente o persistente) y la severidad y la afectación en la vida diaria del paciente (leve o moderada-severa)^1,5,para poder facilitar la elección del tratamiento.

El estudio piloto multicéntrico, aleatorizado (2:1) y controlado, con un seguimiento de 45 días, incluyó 80 pacientes de 6-11 años de edad (51 en el grupo de estudio y 29 en el grupo control), para valorar el uso de un inhalador con ácido hialurónico al 0,2%, dexpantenol y goma xantana para aliviar la congestión nasal en pacientes pediátricos con rinitis alérgica.² Se trata del primer estudio en el que se pone a prueba un espray que combina ambos elementos pues, estudios previos realizados sobre el ácido hialurónico y el dexpantenol, aplicados sobre la mucosa en forma de espráis nasales, mostraron que ambos principios son capaces de mejorar significativamente los signos de congestión nasal.^6,7

La congestión nasal y la dificultad para respirar solo disminuyeron significativamente (p <0 a="" ambos="" anosmia="" bucal="" con="" de="" del="" determina="" el="" en="" estornudos="" estudio.="" estudio="" far="" frecuencia="" grupo="" grupos="" inhalador="" intensidad="" la="" los="" mejoraron="" n="" nasal="" nasalkid="" ngeo="" ntomas="" oculares="" p="" parte="" picor="" por="" que="" relaci="" respiraci="" rinorrea="" s="" solo="" su="" sup="" uso="" y="">®

 Alergia.²

En el registro diario de los padres, durante la primera y la tercera semana, los síntomas de RA sólo disminuyeron significativamente en el grupo de estudio (p <0 52="" 93="" a="" al="" cl="" consider="" control.="" de="" del="" dico="" el="" en="" escala="" estudio="" finalizar="" frente="" global="" grupo="" impresi="" la="" los="" m="" mejor="" n="" nica="" sujetos="" sup="" un="">2

Para los 8 expertos firmantes del estudio, todos de la provincia de Barcelona (CAP Montclar, de Sant Boi de Llobregat, CAP Sant Andreu, de Sant Andreu de la Barca, CS Mossèn Cinto Verdaguer, de L’Hospitalet de Llobregat, CAP Sant Just, de Sant Just Desvern, CAP Maria Bernades, de Viladecans y Centre CASBE), “en comparación con el tratamiento habitual, el uso del inhalador con película protectora de la mucosa como medida adyuvante contribuye a mejorar de forma significativa la sintomatología de la RA, incluidos los síntomas oculares acompañantes. Asimismo, sus efectos progresivos y prolongados sugieren la conveniencia de mantener el uso del inhalador mientras persistan los síntomas de rinitis”.²

Ferring Productos Farmacéuticos, compañía multinacional cuya sede central de investigación está en Dinamarca, es un grupo biofarmacéutico especializado, centrado en la innovación y presente en los mercados globales. Líder en salud reproductiva y materna, y en áreas especializadas en gastroenterología y urología. Ferring ha estado desarrollando tratamientos para madres y bebés durante más de 50 años. Hoy en día, más de un tercio de la inversión en investigación y desarrollo de la compañía se destina a encontrar tratamientos innovadores para ayudar a las madres y los bebés, desde la concepción hasta el nacimiento. La empresa identifica, desarrolla y comercializa productos innovadores en los ámbitos de la salud reproductiva, la urología, la gastroenterología y la endocrinología, entre otros. Ferring cuenta con sus propias filiales operativas en casi 60 países y comercializa sus productos en 110 países.

LA PÉRDIDA DE MASA MUSCULAR EN PACIENTES COVID-19 INGRESADOS EN UCI TIENE UN IMPACTO CRÍTICO EN SU RECUPERACIÓN

Según los expertos, es fundamental contemplar el tratamiento nutricional para la recuperación funcional del músculo en los diferentes tipos de pacientes desnutridos o en riesgo de desnutrición que sufren pérdida de masa muscular ocasionada por el virus.

La aparición de la pandemia COVID-19 plantea desafíos y amenazas sin precedentes para los sistemas de salud en todo el mundo. En este escenario, la desnutrición tiene un gran impacto por varios motivos, en primer lugar, la propia infección por SARS-CoV-2 genera una gran pérdida de funcionalidad, según explica la Sociedad Europea de Nutrición Clínica y Metabolismo (ESPEN) en sus recomendaciones para el manejo nutricional del paciente COVID^[ii]. En segundo lugar, también los pacientes con patología crónicas previas, no infectados por SARS-CoV- 2, han tenido que soportar un largo periodo de confinamiento, que ha repercutido en su pérdida de funcionalidad.

RELEVANCIA DEL TRATAMIENTO NUTRICIONAL EN EL PACIENTE COVID-19

“El tratamiento nutricional para la recuperación funcional del músculo en los diferentes tipos de pacientes desnutridos o en riesgo nutricional que sufren pérdida de masa muscular durante su patología es algo fundamental. Por ello, el abordaje nutricional debe ser parte importante del manejo de los pacientes que han estado infectados”, explica la Dra. Julia Álvarez, del Servicio de Endocrinología y Nutrición del Hospital Universitario Príncipe de Asturias (Alcalá de Henares, Madrid).

Por otro lado, según recoge la ESPEN en su reciente publicación, la intervención y el tratamiento nutricional deben formar parte integral del cuidado de los pacientesinfectados por SARS-CoV- 2. En este marco, ofrece unas recomendaciones específicas para UCI (las estancias de más de dos semanas son en sí un factor que influye en la desnutrición), según el estado en que se encuentre cada paciente, especificando las necesidades nutricionales más adecuadas, tanto energéticas como proteicas para cada caso. Por ello, se debe optimizar la suplementación nutricional y se puede considerar suplementar con aminoácidos y metabolitos, además de tener en cuenta que la rehabilitación y el ejercicio es importante.

En este sentido, las evaluaciones y tratamientos nutricionales apropiados ayudan a reducir complicaciones y mejorar los resultados clínicos relevantes, por tanto, reducen la estancia en UCI, y la hospitalización. Por todo ello, los expertos recomiendan que la prevención, diagnóstico y tratamiento de la desnutrición sean considerados en el tratamiento de pacientes con COVID para mejorar el pronóstico, tanto a corto, como a largo plazo.

WEBINAR DESNUTRICIÓN Y RECUPERACIÓN FUNCIONAL EN EL PACIENTE COVID

Para abordar el papel de la nutrición en la recuperación de la masa muscular y por tanto de la funcionalidad de los pacientes, Nutricia, el área de nutrición clínica de Danone, con el aval de la SENPE (Sociedad Española de Nutrición Clínica y Metabolismo) ha celebrado un webinar dirigido a profesionales médicos. Bajo el título “Desnutrición y recuperación funcional en el paciente COVID”, varios expertos han compartido conocimiento, experiencias y reflexiones sobre tres aspectos fundamentales.

La Dra. Cristina de la Cuerda, especialista en Endocrinología y Nutrición de la Unidad de Nutrición del Hospital General Universitario Gregorio Marañón ha abierto este espacio abordando “El continuun nutricional del paciente COVID”.  En su presentación ha hecho hincapié en la necesidad del seguimiento a medio y largo plazo de estos pacientes, poniendo en valor las herramientas sencillas de cribado nutricional, de sarcopenia y disfagia de control remoto (telemedicina, App etc.) y la importancia de la continuidad asistencial. “Necesitamos ser proactivos, tanto  los equipos de Atención Primaria, como los de  Especializada, en el tratamiento nutricional y el ejercicio físico, fundamentales en la rehabilitación funcional”, explica la Dra. Álvarez.

A continuación, el Dr. Santiago de la Fuente, especialista en Medicina Física y Rehabilitadora, ha centrado su discurso y sus reflexiones sobre “La escalada del ejercicio en la recuperación del paciente COVID”. El Dr. de la Fuente ha insistido en que la coordinación de la recuperación funcional del paciente desde la UCI precisa valoración cardiovascular, respiratoria, neurológica y nutricional, para lograr la máxima recuperación y adaptación de estos pacientes.

Por último, Dª Rosa Ana Ashbaugh, Enfermera de la Unidad de Nutrición del Hospital Universitario Príncipe de Asturias, en su presentación “Nuevos retos en los cuidados del paciente COVID” ha analizado el papel que ha jugado una adecuada alimentación y nutrición en el cuidado y atención nutricional de los pacientes COVID. Es importante resaltar el papel de la participación de las enfermeras de la Unidad de Nutrición, que junto a las dietistas de cocina, han adaptado la dietética de la cocina hospitalaria para optimizar la atención de un sunami de pacientes inesperado. 

“Es importante reforzar el enfoque multidisciplinar de la atención de los pacientes COVID aprovechando las iniciativas institucionales de la creación de estos equipos de seguimiento POSTCOVID, donde el tratamiento nutricional y la rehabilitación sean los ejes de funcionamiento transversal para todos los pacientes infectados por SARS CoV 2”, comenta la Dra. Álvarez.

The Ricky Rubio Foundation, Novartis y el Instituto Catalán de Oncología se unen en la lucha contra el cáncer y la promoción del deporte como herramienta de inclusión

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The Ricky Rubio Foundation, el Instituto Catalán de Oncología y Novartis han presentado un proyecto que tiene el objetivo de mejorar la atención y la calidad de vida de las personas con cáncer. El programa pretende contribuir a la humanización de la asistencia y los espacios destinados a pacientes oncológicos y sus familiares, así como la promoción del deporte como herramienta de inclusión e integración de niños y jóvenes en riesgo de exclusión social.



A través de esta colaboración, trabajarán conjuntamente en la habilitación de una Sala The Ricky Rubio Foundation en el Instituto Catalán de Oncología (ICO Badalona) para ofrecer acompañamiento a los pacientes con cáncer y a sus familiares durante el proceso de tratamiento. Durante la presentación del proyecto, que se ha desarrollado a través de un formato online, Ricky Rubio, fundador de The Ricky Rubio Foundation y jugador de la NBA, ha explicado personalmente lo que supone para él y para su Fundación la puesta en marcha de esta iniciativa: “Este es un proyecto que me hace especialmente feliz porque define la filosofía de nuestra Fundación, que puede aportar un apoyo emocional y acompañamiento a los pacientes, lo sé por experiencia. Todas esas horas en el hospital son muy duras, el tratamiento, las esperas, los resultados. Ayuda mucho si estando allí puedes desconectar. También me hace ilusión que sea en Badalona que es la ciudad donde me crie y empecé a jugar a baloncesto profesional”.



Desde hace varios meses, The Ricky Rubio Foundation y Novartis están trabajando de forma colaborativa en la concienciación, prevención, y mejora de la investigación del cáncer de pulmón, patología que afecta cada año a 29.638 personas en España. A pesar de tener menor incidencia que otros tipos de cáncer, como el colorrectal (44.231), el de próstata (35.126) o el de mama (32.953), el de pulmón es el tumor con mayor mortalidad, ocasionando 22.153 muertes anuales en España. Aunque se están llevando a cabo avances significativos, esta enfermedad sigue planteando importantes retos para mejorar el pronóstico y la calidad de vida de los pacientes.

En palabras del director general de Novartis Oncology, José Marcilla, “en Novartis tenemos la misión de reimaginar el tratamiento del cáncer de pulmón yendo más allá del desarrollo de las terapias más disruptivas. Queremos dar respuesta a las necesidades de la persona que hay detrás de cada paciente, aportando todos aquellos recursos que contribuyan a mejorar su calidad de vida y su experiencia durante el proceso de la enfermedad. Nos sentimos muy agradecidos a la Fundación Ricky Rubio por emprender juntos este emocionante viaje que nos permitirá avanzar en nuestro propósito común y compartir nuestro sueño de lograr, algún día, curar el cáncer”.

En el marco de esta colaboración, ambas entidades ofrecen su apoyo al proyecto de humanización del Instituto Catalán de Oncología (ICO Badalona), que está reformando la sala de espera del Servicio de Oncología Radioterápica para proporcionar espacios confortables y adaptados a las necesidades de los pacientes y sus familiares. La directora general del Instituto Catalán de Oncología, la doctora Candela Calle, ha profundizado en la importancia de humanizar el proceso asistencial y el impacto positivo que tiene el acompañamiento emocional del paciente a nivel terapéutico. “En momentos tan difíciles como puede ser un proceso oncológico que implica visitas al hospital para realizar tratamientos y largas esperas, ofrecer a los pacientes y a sus acompañantes un espacio que invite a la serenidad y la calma puede ayudar a reducir la angustia o el desasosiego”, ha recordado la doctora.



La nueva sala Sala The Ricky Rubio Foundation del ICO Badalona proporcionará un espacio humanizado, con una estética distinta al entorno hospitalario, para mejorar la experiencia de espera de los pacientes y las personas que los acompañan durante los tratamientos oncológicos. La sala contará con diferentes zonas de ocio y entretenimiento, como áreas de lectura y conectividad o espacios de reunión para realizar charlas, sesiones y talleres. Todo ello ambientado con un estilo agradable y cercano que contribuya a mejorar la experiencia a nivel psicológico y emocional.

Más de 1.400 solicitudes ha recibido el curso de Biosimilares que inicia la Escuela Andaluza de Salud Pública esta semana

La Escuela Andaluza de Salud Pública ha recibido más de 1.400 solicitudes para el programa formativo de medicamentos biosimilares que inicia esta semana su primera edición. El éxito de la convocatoria ha llevado a programar una segunda edición que comenzará en el mes de septiembre.
La Subdirección de Farmacia del Servicio Andaluz de Salud ha impulsado esta iniciativa de formación, con el objetivo global de facilitar al profesional sanitario información fiable sobre medicamentos biológicos biosimilares, que forman parte de las terapias disponibles en España y en la Unión Europea.
El desarrollo de este programa se ha realizado en colaboración con la Sociedad Española de Médicos de Atención Primaria, Sociedad Andaluza de Medicina Familiar y Comunitaria, Sociedad Andaluza de Farmacia Hospitalaria y Sociedad Andaluza de Farmacia de Atención Primaria.
 
Origen, Objetivos y Metodología
La comercialización de los biosimilares en Europa comenzó en 2006 bajo la regulación de la EMA (European Medicines Agency) creando un marco sólido para su autorización. Años después, en 2015, la FDA (U.S. Food and Drug Administration) autorizó la comercialización del primer biosimilar en EE. UU. Cada vez más medicamentos biológicos son biosimilares.
Entre los objetivos del curso, cabe destacar el desarrollo de habilidades en el uso adecuado y seguro de los medicamentos biológicos, la eliminación de barreras para su uso, la identificación de aspectos diferenciales de Farmacovigilancia en el uso de este tipo de medicamentos.
La metodología del curso, basada en el autoaprendizaje, se sustentan en recursos docentes gráficos, audiovisuales y de lectura, junto al trabajo sobre casos clínicos que permitirán el análisis y la interpretación de los datos.

CSL BEHRING PRESENTA RESULTADOS PARA GARADACIMAB COMO TRATAMIENTO PREVENTIVO EN ANGIOEDEMA HEREDITARIO

El líder mundial en bioterapéutica CSL Behring ha anunciado los resultados de un ensayo clínico de fase 2 para Garadacimab (también conocido como CSL312), un nuevo anticuerpo monoclonal, inhibidor del factor XIIa, en investigación (FXIIa mAb) en desarrollo como tratamiento preventivo en el angioedema hereditario (AEH).

Los datos, presentados en el Congreso Digital 2020 de la European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI), mostraron que el estudio cumplió con su objetivo principal, demostrando un número reducido de ataques, en comparación con el placebo, en pacientes con AEH. Las reducciones porcentuales medias fueron 88.68%, 98.94% y 90.50% en tres grupos de Garadacimab - 75, 200 y 600 mg subcutáneo (SC) - versus placebo. El estudio también mostró que Garadacimab era bien tolerado. El AEH es una enfermedad rara, genética y potencialmente mortal que causa episodios dolorosos, debilitantes e impredecibles de inflamación del abdomen, laringe, cara y extremidades, entre otras áreas del cuerpo. Garadacimab inhibe la proteína plasmática, FXIIa. FXIIa inicia la cascada de eventos que conducen a la formación de edema. Al apuntar a FXIIa, Garadacimab puede evitar el inicio de esta cascada.

Además, el mes pasado, la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU otorgó la designación de medicamento huérfano a Garadacimab como terapia de investigación para la prevención del angioedema mediado por bradiquinina, que incluye angioedema hereditario y no hereditario (adquirido). La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) de la FDA otorga la designación de medicamentos huérfanos a medicamentos, o productos biológicos, novedosos que tratan una enfermedad, o afección rara, que afecta a menos de 200.000 pacientes de EE.UU. La designación concede a las empresas una serie de incentivos, incluido el potencial de exclusividad de comercialización una vez aprobado.

"Los ataques que experimentan los pacientes con AEH pueden ser muy graves y, por ello, los médicos consideran esencial reducir su frecuencia, disminuir la necesidad de medicamentos de rescate y simplificar el tratamiento", afirma el investigador principal del estudio Timothy Craig, DO Alergia, Asma e Inmunología, del Departamento de Medicina y Pediatría, Penn State Hershey (PA, EE.UU). "Los resultados de este estudio son muy alentadores y esperamos realizar más investigaciones que evalúen la seguridad y la eficacia de Garadacimab".

Los ataques de AEH, que afectan a, aproximadamente, una de cada 40.000-50.000 personas en todo el mundo, pueden ocurrir repentinamente y con poco aviso. Muchas personas con AEH necesitan tanto un tratamiento preventivo, como terapias a medida (o de "rescate"), para tratar un ataque en proceso, los cuales están asociados con una dosificación frecuente.

"De acuerdo con nuestro compromiso, de más de 40 años, con la innovación terapéutica del AEH, Garadacimab representa, potencialmente, el primer agente que utiliza un enfoque único como tratamiento preventivo en el AEH", asegura Mittie Doyle, MD, Vicepresidenta de Investigación y Desarrollo, del Área Terapéutica de Inmunología en CSL Behring. "Los datos prometedores de Garadacimab, así como el hecho de su designación como medicamento huérfano nos anima a seguir trabajando y esperamos avanzar en el programa clínico para continuar cumpliendo con nuestra promesa de mejorar las vidas de las personas que viven con AEH".

Sobre el estudio de Fase 2

En el estudio de Fase 2, un total de 32 adultos con AEH fueron asignados al azar para recibir Garadacimab (ya sea 75 mg, 200 mg o 600 mg), o placebo, cada cuatro semanas, durante 12 semanas. Los investigadores observaron lo siguiente:

• Significativamente menos ataques mensuales, en los tres grupos que toman Garadacimab, reduciendo las tasas de ataque promedio en un 88.68%, 98.94% y 90.50%, respectivamente, en comparación con el placebo. Específicamente, las tasas de ataque mensuales fueron 0.48, 0.05 y 0.40, para las tres dosis de Garadacimab, en comparación con 4.24 para el placebo. En comparación, los pacientes experimentaron una tasa de ataque mensual promedio de 5.17 antes del inicio del estudio.
• Una gran parte de los pacientes que tomaron Garadacimab no tuvieron ataques durante el periodo del estudio. Específicamente, 55.56%, 87.5% y 42.86% de los pacientes que tomaron Garadacimab, respectivamente, no tuvieron ningún ataque en comparación con cero por ciento en el grupo placebo.
• Todos los eventos adversos fueron leves o moderados, y el porcentaje de pacientes que experimentaron al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) fue similar en todos los grupos. El TEAE común fue un eritema en el lugar de la inyección de leve a moderado (12.5%).

Detalles adicionales del estudio

Este estudio de Fase 2 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con brazos paralelos (NCT03712228) examinó la eficacia, seguridad y farmacocinética de tres dosis diferentes de Garadacimab, una nueva investigación de mAb de FXIIa, en comparación con placebo, para el tratamiento preventivo de HAE. Los pacientes seleccionados tenían entre 18 y 65 años de edad y AEH tipo I o tipo II, con cuatro o más ataques documentados durante un período consecutivo