El 63,5% de padres considera que habría sospechado antes si hubiera tenido más información sobre los trastornos del crecimiento

  

 

Antes de conocer los problemas de salud derivados por un déficit en la hormona de crecimiento, solo un 30,5% de los padres daba importancia a la talla baja.

 

Conocer las señales de alerta es clave, ya que su diagnóstico y tratamiento tempranos pueden prevenir complicaciones en la infancia y en la edad adulta.

 

La nueva web de Novo Nordisk Más Que Estatura ayudará a cubrir las necesidades informativas sobre este conjunto de trastornos que, más allá de relacionarse con una talla baja, es señal de un problema de salud.

  Más de la mitad de los padres (63,5%) de niños con trastornos del crecimiento considera que hubieran sospechado antes de su existencia si hubieran conocido mejor antes del diagnóstico este conjunto de trastornos caracterizados por una talla anormalmente baja. Así se desprende de la encuesta difundida por la Federación Española Síndrome de Noonan y otras Rasopatías (FEDERAS) entre sus asociados, promovida por Novo Nordisk para conocer el grado de conocimiento y preocupación entre los padres y madres con hijos con trastornos del crecimiento.

 

Esta falta de información y sensibilización sobre los trastornos del crecimiento está muy presente en el día a día de FEDERAS. En palabras de Rebeca Abarca, presidenta de la Asociación Síndrome de Noonan Asturias, perteneciente a la Federación Española Síndrome de Noonan y otras Rasopatías (FEDERAS), “las familias llegan a nuestra Federación con muchos miedos y dudas derivados de la carencia de información fiable y de fácil comprensión al respecto como, por ejemplo, saber que los problemas de crecimiento vienen añadidos a otros problemas”. De hecho, el 81,8% de los participantes en la encuesta asegura que conocía poco o muy poco acerca de los trastornos del crecimiento antes del diagnóstico de su hijo.

 

Una desinformación que, como se refleja en la encuesta, hace que no se dé a la estatura de los niños la importancia que requiere. Así, antes de conocer los problemas de salud derivados por un déficit en la hormona de crecimiento, solo un 30,5% de los padres daba importancia a la talla baja. Desde la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), recuerdan a través de su presidente, Juan Carrión, que el desconocimiento es una de las características principales de todas las enfermedades raras y que condiciona tanto el diagnóstico como el tratamiento, “ya que la mitad de las personas con enfermedades raras han esperado más de 4 años para poner nombre a su enfermedad”.

 

En España, alrededor de 200.000 menores de 15 años presenta una talla baja que puede estar relacionada con algún trastorno del crecimiento¹.

 

¿Qué puede determinar la estatura?

Como explica la Dra. Lorea Ruiz, de la Sección de Endocrinología y Diabetes Pediátrica del Hospital General Universitario de Alicante (HGUA), “la estatura de los niños depende de diversos factores (genéticos, ambientales y el ritmo de maduración de cada niño). Pero hay otros factores que pueden afectar al crecimiento como patologías endocrinológicas, enfermedades crónicas severas, prematuridad, obesidad o situaciones de estrés para el niño”. En el caso de los padres encuestados, apuntaban como principales causas no médicas de un trastorno del crecimiento los antecedentes familiares de talla baja (51,2%) y problemas de alimentación (23,2%).

 

En concreto, señala esta experta, “es importante saber y conocer el patrón normal de crecimiento de un niño antes de saber si estamos ante una baja talla normal o patológica”. Se diferencian 4 fases: intrauterina, lactancia (25 cm en el primer año y 12 cm en el segundo año), edad preescolar y escolar (aproximadamente 5-7 cm al año) y adolescencia (donde tiene lugar el estirón puberal de 8-14 cm anuales, con una ganancia total de talla en este periodo de 20-25 cm en la mujer, y de 25-30cm en el varón).

 

Así, las causas que justifican un hipocrecimiento son muy variadas y pueden afectar a cualquiera de las fases de desarrollo del niño. 

 

Conocer las señales de alerta

Entonces, ¿cuándo hay que preocuparse? Un niño con talla baja es aquel niño notablemente más bajo que otros niños de su misma edad y sexo. No obstante, “esta talla baja puede entrar dentro de la normalidad o existir algún motivo que la provoque que requiera un tratamiento específico (talla baja patológica)”, asegura la doctora Ruiz.

 

De esta manera, detalla que, “si realmente nos encontramos ante un niño o adolescente con una talla inferior al percentil 3 para edad y sexo de la población a la que pertenece o inferior a -2DE (desviación estándar) respecto a la DE de su talla diana, una velocidad de crecimiento inferior al percentil 25 para su edad y sexo mantenida, al menos, durante 2 años, o si presenta una predicción de talla adulta por debajo de -2DE respecto a su talla diana, hay que sospechar que estamos ante una talla patológica”.

 

Asimismo, añade la doctora Lorea Ruiz, “también debemos plantearnos estudiar a los niños cuando existe un estancamiento de la talla junto con unos signos asociados como rasgos faciales peculiares, bajo peso, problemas con la alimentación o alteración de su desarrollo psicomotor”. En definitiva, “siempre que unos padres tengan dudas o preocupación sobre el crecimiento de sus hijos deben consultar con su pediatra. Un diagnóstico y derivación temprana al especialista del crecimiento puede prevenir complicaciones en la infancia y en la edad adulta”, incide la doctora.

 

Nueva web Más Que Estatura

Para minimizar en la medida de lo posible la incertidumbre y ansiedad que se genera en el día a día de las familias ante un diagnóstico de un trastorno que desconocen, ya está disponible la web Más Que Estatura. La misma ha sido diseñada pensando en las necesidades de los padres, los cuales destacan en la encuesta que la fiabilidad de la fuente, la claridad y sencillez del lenguaje, así como la participación de profesionales sanitarios son las cualidades que más valoran a la hora de recomendar una página web.

 

En palabras de Francisco Pajuelo, director médico de Novo Nordisk España, “con esta iniciativa pretendemos educar, informar y sensibilizar a los padres sobre los trastornos del crecimiento para, a su vez, potenciar su detección y control adecuado”. Entre otros contenidos, en ella hay una calculadora de crecimiento, un blog o guías para preparar la conversación con el pediatra y el especialista en el crecimiento.

 

Y es que es evidente lo importante que es para las familias tener acceso a una información fiable y clara de forma online, pues el 63,4% de los padres afirma recurrir frecuentemente a internet como fuente de información complementaria a su médico.

 

Así que, tanto para la doctora Lorea Ruiz como para Rebeca Abarca, ”esta web es una buena herramienta para apoyar tanto a los padres de niños con trastornos del crecimiento como a los profesionales sanitarios como complemento de la consulta, ya que la falta de conocimiento, unido a la falta de centros de referencia y unidades multidisciplinares de seguimiento les provocan mucha angustia y sufrimiento”.

Novo Nordisk y SEEDO lanzan “Más Grande Que Yo”, el movimiento para cambiar el relato social sobre la obesidad

 

                         

 Novo Nordisk y la Sociedad Española para el Estudio de la Obesidad (SEEDO) lanzan en España el movimiento de concienciación y educación sanitaria “Más Grande Que Yo”, con el objetivo de cambiar el relato y la percepción social sobre la obesidad. A menudo, las personas con obesidad son juzgadas por vivir con este trastorno metabólico en el que, más allá de los hábitos higiénico-dietéticos, la predisposición genética juega un papel fundamental.

“Más Grande Que Yo” es un movimiento que busca derribar las barreras sociales, desmentir las percepciones erróneas y eliminar los estigmas que rodean al sobrepeso y a la obesidad. Redefinir ambos conceptos para que se perciban como verdaderos problemas de salud y no como problemas estéticos es también uno de sus objetivos clave. La web que enmarca el proyecto, www.masgrandeque.es, recopila información útil y práctica para afrontar la enfermedad.

La obesidad es un problema de salud pública que va más allá de comer bien y hacer ejercicio. Se trata de una enfermedad multifactorial asociada a más de 200 problemas de salud. Hay estudios que revelan que los genes influyen hasta en un 70% en el Índice de Masa Corporal (IMC) de cada persona con alimentación saludable y el ejercicio son una parte importante del tratamiento de la obesidad, pero hay que valorar otros muchos aspectos, incluida la genética, para establecer una estrategia terapéutica individualizada. Por eso, desde SEEDO hemos puesto en nuestra web un localizador de especialistas con el objetivo de ayudar a la gente que vive con obesidad a encontrar un experto cerca de su hogar”, destaca la Dra. Susana Monereo, especialista en Endocrinología y Nutrición y secretaria de la SEEDO. De hecho, entre el 80% y el 95% de las personas que solo hacen dieta para bajar de peso termina recuperando el peso inicial.

“Con este movimiento queremos generar una corriente social que elimine el estigma, la vergüenza y las críticas que sufren a diario muchas personas con obesidad, tendiéndoles la mano e invitándoles a acudir a un profesional médico, que es quien de verdad puede dar solución a su problema”, añade Francisco Poyato, Obesity Medical Manager de Novo Nordisk.

En la actualidad, alrededor del 22% de la población española –o lo que es lo mismo, una de cada cinco personas– tiene obesidad; y el 31,6% presenta sobrepeso. Son cifras que se han multiplicado por dos en las últimas décadas. En 2020, más de 620 millones de personas adultas tenían sobrepeso. Se calcula que, en 2030, pueden llegar a ser 1.000 millones.

De hecho, aunque la obesidad es una patología reconocida por la Organización Mundial de la Salud, solo el 36% de los afectados tiene un diagnóstico médico.

                       

Vicky Martín Berrocal, embajadora del movimiento

Para cambiar el relato sobre la obesidad, el movimiento “Más Grande Que Yo” cuenta con Vicky Martín Berrocal como embajadora. La empresaria y diseñadora asegura que ella misma tenía un problema con el peso del que no era consciente: “Yo misma tenía un problema de peso y no lo sabía, es un tema tabú: ya es hora de empezar a hablar de ello desde la empatía y el respeto”, asegura.

Vicky reconoce que, aunque nunca le afectó lo que la gente pudiera pensar de su aspecto físico, el sobrepeso le hacía fatigarse mucho. “Me costaba levantarme de la cama o el sofá, a veces me faltaba el aire y por las noches dormía mal. Está claro que tener unos kilos de más no es saludable y te puede llevar a sufrir otras enfermedades”, confiesa.

“No se trata de tener el cuerpo perfecto, sino de encontrar el peso ideal siguiendo unos criterios médicos que te garanticen una buena salud y mejoren tu calidad de vida”, afirma. “A lo largo de mi vida he seguido muchos regímenes, pero siempre volvía a recuperar el peso perdido. Entonces decidí ponerme en manos de profesionales médicos que me han ayudado a bajar de talla de forma saludable, priorizando la salud por delante de la estética”, apunta.

Más Grande Que Yo: una iniciativa con recorrido internacional

“Más Grande Que Yo” es un movimiento internacional de Novo Nordisk con origen en Estados Unidos y que se extenderá por varios países europeos próximamente. La meta es cambiar la percepción social que hay en todo el mundo en torno a las personas que viven con sobrepeso y obesidad. Y para hacerlo, desde SEEDO recuerdan que es importante acudir a un especialista en Endocrinología y Nutrición, que es quien puede realizar un diagnóstico correcto y prescribir el tratamiento más adecuado.

La web www.masgrandeque.es cuenta con información, recursos educativos y vídeos que pueden ayudar a las personas que viven con obesidad a evitar posibles complicaciones asociadas. El movimiento cuenta con redes sociales en Instagram y Twitter y busca establecer conversaciones reales y sinceras bajo el hashtag #MásGrandeQue.

A veces, la obesidad es un problema más grande que la persona que la sufre y no es tan visible como parece. Cambiando la percepción sobre la enfermedad se puede mejorar su manejo y contribuir a que las personas afectadas sientan que pueden encontrar una solución.

 

Álex Ruiz, embajador de la Fundación para la Diabetes Novo Nordisk

         

La Fundación para la Diabetes Novo Nordisk (FDNN) acaba de nombrar embajador al joven jugador de pádel Álex Ruiz, que fue diagnosticado de diabetes tipo 1 cuando tenía 10 años.

 

El joven, de 26 años, ya lleva varias temporadas representando al pádel malagueño en la élite mundial de este deporte. De hecho, ha ganado 4 Campeonatos de España. El primero de ellos con 12 años en categoría infantil. Con 16 años fue Campeón del Mundo con la Selección Española, título al que siguieron los de campeón de España en categoría cadete y en junior. Y, actualmente, ocupa el puesto dieciocho del ranking del circuito profesional World Padel Tour y actualmente está ya como pareja 7 del Mundo.

 

Álex Ruiz, que ha demostrado en múltiples ocasiones su implicación con las personas con diabetes, da un paso más y refuerza su compromiso con esta patología y quienes la padecen. Según comenta, “son muchas las razones para ser embajador de la FDNN. Mi deseo es hacer ver que la diabetes no es un impedimento para tener una buena calidad de vida. Con el seguimiento y los controles adecuados incluso no es incompatible con el deporte de élite”.

 

En este sentido, Rodrigo Gribble, presidente de la Fundación para la Diabetes Novo Nordisk, asegura que tener a Álex Ruiz como embajador es un orgullo y va a ser de gran ayuda: “con él, queremos dirigirnos a las personas con diabetes, especialmente a las más jóvenes. A través de la identificación con Álex, queremos visibilizar que, con una adecuada supervisión médica, la incorporación de deporte en su estilo de vida y un control de la alimentación, pueden lograr todos los objetivos que se propongan”.

 

**Acerca de la Fundación para la Diabetes Novo Nordisk (FDNN)

La Fundación para la Diabetes Novo Nordisk es una entidad privada sin ánimo de lucro que aúna los más de 20 años de actividad de la española Fundación para la Diabetes y el casi un siglo de experiencia en todo el mundo de Novo Nordisk. Tiene la misión de contribuir al mejor desarrollo de la sanidad española favoreciendo la generación y divulgación del conocimiento al servicio de los ciudadanos y, concretamente, a los que padecen diabetes, sirviendo como foro de encuentro de todos los colectivos implicados en la diabetes y mejorando la vida de las personas con diabetes a través de una mejor educación para la salud y del desarrollo de una sociedad más saludable.

 

Dos tercios de las personas con diabetes tipo 1 prefieren administrarse la insulina justo antes o después de las comidas

 

  Más de la mitad de las personas con diabetes tipo 1 prefieren administrarse la insulina inmediatamente antes o después de las comidas. De hecho, así lo ha manifestado el 73% de los adultos con esta patología y el 67% de los padres con niños que la padecen. En concreto, el 42% de adultos y el 44% de los padres prefiere administrarse la insulina inmediatamente antes y el 31% de adultos y el 23% de los padres lo prefiere inmediatamente después.

 

Esta ha sido una de las conclusiones de la encuesta internacional “The burden of mealtime insulin dosing in adults and children with type 1 diabetes”, desarrollada por Novo Nordisk. Su objetivo ha sido evaluar las actitudes, comportamientos y el impacto general de la dosificación de insulina en bolo antes de las comidas (15-20 minutos), tanto desde la perspectiva de los pacientes como de los médicos.

 

Como explica el doctor Cristóbal Morales, que ha participado en el desarrollo de dicha encuesta como responsable del Hospital de Día & Unidad de Investigación de Diabetes del Hospital Universitario Virgen Macarena, la glucemia postprandial, es decir, los niveles de azúcar después de las comidas, es una parte importante de la glucemia total (HbA1c), ya que, en general, permanecemos más del 60% del tiempo en periodo prandial. Por esto, este experto incide en que, “controlar los niveles de azúcar en sangre tras la ingesta de alimentos es clave en el tratamiento de las personas con diabetes a fin de conseguir los objetivos glucémicos y prevenir complicaciones asociadas a esta patología”.

 

Impacto en la calidad de vida

Todavía hay muchos pacientes que no consiguen controlar los niveles de azúcar tras las comidas. En este sentido, para lograrlo y mejorar también su calidad de vida, un alto porcentaje de los participantes en el estudio, 67% de adultos frente a un 72% de los padres, han afirmado que lo mejor es poder realizar esta rutina diaria justo antes o después de las comidas. Al respecto, los médicos encuestados también coinciden, ya que el 91% piensa que hacerlo entre 15-20 minutos antes crearía una carga adicional en su vida diaria. Y esto también lo creen el 82% de los adultos y el 93% de los padres.

 

En palabras del doctor Morales, “prefieren hacerlo justo antes por miedo a tener una hipoglucemia o por no saber exactamente cuánto o qué se va a comer, perdiendo una oportunidad de mejora de su control glucémico y, más en concreto, de sus picos posprandiales”. Como continúa este experto, “los análogos de insulinas rápidas con las que nos manejamos ahora exigen, salvo circunstancias concretas, inyectarse 15 minutos antes, frente a las insulinas humanas regulares que suele ser 30 minutos antes. Y luego está el caso de faster aspart que permite inyectarse justo en el momento de la ingesta, dos minutos antes de empezar a comer, con la posibilidad de administrarse hasta 20 minutos después”.

 

El desafío de dosificar la insulina

La encuesta ha dejado también constancia de que a las personas con diabetes no sólo hay que enseñarles a comer correctamente, sino también a ajustar la dosis de insulina en función de lo que van a comer. Más del 90% han afirmado que esto les supone un desafío, lo que han corroborado todos los médicos.

 

Así, llama la atención que el 70% de los adultos y el 81% de los padres han asegurado que no prevén bien lo que van a comer. En consecuencia, más de una vez a la semana deben tomar medidas correctivas, ya sea comiendo más o administrándose más dosis de insulina (el 68 y 79%, respectivamente). A pesar de estos comportamientos, casi todos (96% adultos y 94% padres) comprendieron la importancia de administrar la insulina con precisión, considerándolo muy o bastante importante. Aunque, pocos adultos (35%) y padres (47%) se han sentido seguros al estimar de forma precisa la insulina requerida.

Por eso, el doctor Cristóbal Morales pone de relieve que, “medir la glucemia posprandial es muy importante. Sin embargo, por falta de información, dejadez, cansancio u olvido en otros casos, aún hay un alto porcentaje que no mide sus niveles de insulina”. Mientras que si una persona con diabetes observa como una determinada comida en una cantidad concreta le sube el azúcar puede así ajustar mejor la dosis de insulina antes de la próxima comida.

 

Por tanto, insiste en que, “es necesario aumentar el conocimiento e interés de los profesionales sanitarios y las personas con diabetes sobre el control de la glucemia después de las comidas porque afecta positivamente a los niveles de hemoglobina glicosilada (HbA1c) eliminando “picos y valles” glucémicos y, en consecuencia, mejorando la calidad de vida de las personas con diabetes”.

La personalización de la profilaxis en hemofilia requiere de una visión integral

 

La personalización de la profilaxis en hemofilia debe basarse en un análisis holístico de diferentes factores y no en parámetros aislados. Un análisis combinado de los mismos permitiría una adecuación correcta de la profilaxis a las necesidades de cada paciente, según han puesto de manifiesto los expertos durante el simposio “Personalización de la profilaxis: mitos, realidad y retos”, organizado por Novo Nordisk en el marco del LXII Congreso Nacional SEHH-XXXVI Congreso Nacional SETH, celebrado recientemente de forma virtual.

 

Adaptar la profilaxis en hemofilia a las características propias de cada paciente, teniendo en cuenta aspectos como la edad, actividad física, situación articular, entorno social y tipo de trabajo, es el objetivo que persigue la profilaxis personalizada, con la finalidad de quienes viven con esta enfermedad puedan llevar una vida activa y con el menor número de limitaciones posible.

 

Los cinco pilares de la profilaxis personalizada

El fenotipo hemorrágico, estado articular, actividad física, farmacocinética y adherencia, acceso venoso y aspectos psicosociales son los pilares fundamentales sobre los que se asienta la personalización de la profilaxis. Pero, ¿qué es lo más importante de cada uno de ellos? Como explica el Dr. Víctor Jiménez, Jefe de Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz, “del fenotipo hemorrágico, una pronta identificación para poder actuar lo más precozmente posible; de la artropatía, la búsqueda de datos incipientes de artropatía que permitirían una implementación en la profilaxis; de la farmacocinética, los métodos poblacionales que han permitido una mayor implantación de su uso; y de la adherencia, el trabajo a realizar en la población adolescente”.

 

La actividad física es un pilar importante en la vida de las personas con hemofilia. “Su práctica va a favorecer un mejor desarrollo articular, mejorando el balance muscular, disminuirá el riesgo de sangrados y contribuirá a evitar la obesidad. Permitirá una mejor socialización y, en definitiva, mejorará el desarrollo integral, su calidad de vida y su autoestima”, explica el Dr. Ramiro Núñez, Jefe de Sección de Trombosis y Hemostasia del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, para quien también “es aconsejable una valoración previa por especialistas en aparato locomotor (rehabilitador, fisioterapeuta…), antes de establecer una actividad física rutinaria, especialmente en pacientes adultos”.

 

En este sentido, el especialista del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla cree “interesante llegar a un consenso entre los profesionales implicados, la familia y el propio niño o paciente sobre qué actividad física es la más aconsejada en cada caso. Existen guías que nos pueden servir de apoyo a la hora de esta elección, teniendo muy presente los riesgos potenciales de cada actividad y la necesidad de llevar a cabo una profilaxis adecuada para evitar este riesgo o minimizarlo al máximo”.

 

Retos y mitos

A pesar de que es una práctica extendida y la mayoría de los pacientes se benefician de esta personalización aún queda un importante campo de mejora en este terreno. Como señala el también Profesor Asociado de Hematología en la Universidad Autónoma de Madrid, Dr. Víctor Jiménez, “uno de los principales mitos es fundamentar la personalización en algún parámetro asilado, generalmente, la farmacocinética”.

 

Entre los retos a los que todavía se enfrenta esta individualización se encuentran, en palabras del Dr. Víctor Jiménez, contar con “una visión conjunta y holística de los elementos que componen la personalización de la profilaxis y el acceso, cada vez mayor, a valoraciones precoces de los datos iniciales de artropatía. El Dr. Ramiro Núñez apunta como principales desafíos a “la modificación de pautas de profilaxis ya establecidas desde periodos de tiempo muy prolongados, la necesidad de controles analíticos y farmacocinéticos para adecuar las pautas, la presencia de otras complicaciones como la artropatía o el desarrollo de inhibidores que impiden cumplir las expectativas”.

 

 

El mayor estudio sobre el impacto de la hemofilia en la cognición y comportamiento en niños y adultos jóvenes revela el beneficio de décadas de mejor atención

 

Novo Nordisk ha anunciado los resultados de un estudio observacional que evalúa el impacto actual de la hemofilia en el desarrollo cognitivo y el comportamiento de niños, adolescentes y adultos jóvenes. El estudio fue aceptado como una presentación de ePoster de última hora por el Congreso Virtual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) 2020.

En general, los hallazgos del estudio sugieren que la inteligencia general (CI), el comportamiento, la atención y la velocidad de procesamiento de los pacientes con hemofilia fueron en su mayoría comparables con la población general de la misma edad. Sin embargo, los adolescentes y adultos jóvenes obtuvieron peores resultados en algunos de los dominios relacionados con la función emocional/conductual y ejecutiva (organización, planificación, inicio de tareas, comportamiento de autocontrol y control de las propias emociones). En particular, los participantes con TDAH parecen estar en riesgo de tener dificultades con la función ejecutiva y las habilidades de independencia en su vida diaria¹.

"El compromiso de Novo Nordisk por comprender y abordar las necesidades no cubiertas en el cuidado de la hemofilia en niños y adultos jóvenes va mucho más allá de los medicamentos", ha afirmado Ludovic Helfgott, Vicepresidente Ejecutivo de Biopharma, la división de enfermedades raras de Novo Nordisk. “El estudio eTHINK es una investigación vital que destaca no solo las mejoras en la atención de la hemofilia en los últimos 25 años, sino también la necesidad de intervenciones especializadas para apoyar la transición de los adolescentes a la edad adulta, con el fin de garantizar que reciban la más alta calidad de atención multidisciplinar".

El Estudio del Impacto de la Hemofilia y su Tratamiento en el Desarrollo Cerebral, Pensamiento y Comportamiento en Niños con hemofilia (eTHINK) se llevó a cabo tras un estudio similar realizado hace 25 años. El estudio anterior reveló que la hemofilia y el VIH pueden afectar negativamente al desarrollo cognitivo y conductual en niños y adultos jóvenes. Desde el estudio original, las mejoras en el nivel de atención y cuidado de la hemofilia y una reducción en la carga del VIH y la hepatitis C pueden haber cambiado la forma en que la hemofilia influye en el desarrollo cognitivo. El estudio eTHINK fue diseñado para comprender si estos avances han eliminado el impacto adverso sobre el desarrollo cognitivo y neuroconductual.

El estudio eTHINK evaluó a 551 hombres con hemofilia A y B de cualquier nivel de gravedad, entre las edades de uno y 21 años. Los niños y jóvenes se sometieron a un examen neurológico y a una evaluación neuropsicológica, incluidas pruebas de desarrollo estandarizadas apropiadas para su edad.

Aprobado Norditropin® en España para el tratamiento de trastornos del crecimiento causados por el síndrome de Noonan

 

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado una ampliación de la ficha técnica de Norditropin^® (somatropina), de Novo Nordisk, para el tratamiento de niños con talla baja y síndrome de Noonan.

La aprobación se basa en los resultados de un ensayo en fase 3 de Norditropin^®, que ha demostrado su eficacia en el tratamiento de niños con talla baja causada por el síndrome de Noonan, al acercarles a parámetros normales de altura con un perfil aceptable de seguridad.

El síndrome de Noonan se caracteriza por baja estatura, anomalías cardiacas congénitas, rasgos faciales peculiares, cuello ancho o con pliegues, alteraciones de coagulación, desarrollo tardío y otras afecciones. Hasta el 70% de los niños con síndrome de Noonan tienen una estatura significativamente más baja, y es junto con la anomalía cardiaca congénita, una de las características más comunes de la enfermedad⁴.

La incidencia del síndrome de Noonan se estima en uno de cada 1.000 a 2.500 nacimientos, pero como señala la Dra. Amparo Rodríguez Sánchez, Responsable de Endocrinología Pediátrica del Hospital General Universitario Gregorio Marañón de Madrid, “el número de pacientes diagnosticados, sin embargo, parece ser mucho menor, probablemente porque es un síndrome no bien reconocido en el que además determinados rasgos faciales se atenúan con la edad. Muchas veces se trata aisladamente cada síntoma sin diagnosticar el síndrome”.

Según el Dr. Juan Pedro López Siguero, Responsable de la Unidad de Endocrinología Pediátrica del Hospital Materno-Infantil de Málaga, “los niños con síndrome de Noonan pueden tener diferentes alteraciones genéticas y, por tanto, expresar unos signos variables entre ellos y con distinta intensidad. Siempre precisan una atención multidisciplinar con una coordinación, en general ejercida por el endocrinólogo pediatra”.

No todos los pacientes presentan todos los síntomas. “Basta la aparición de determinadas combinaciones de algunos de estos signos en la misma persona para que se pueda establecer el diagnóstico. Si es posible, se debería confirmar mediante análisis genético-molecular”, afirma la Dra. Rodríguez Sánchez.

“La aprobación del uso de Hormona del Crecimiento en el trastorno de crecimiento que ocurre con frecuencia en estos niños, supone una oportunidad de mejorar su talla adulta que hasta ahora no era posible”, cree el Dr. López Siguero, al tiempo que considera que “su uso debe ser monitorizado por profesionales expertos, si bien su utilización en otros países desde hace años hace que se pueda considerar hasta el momento un fármaco seguro en esta indicación”.

En palabras de la Dra. Rodríguez Sánchez, “la aprobación de Norditropin (hormona de crecimiento humana recombinante) en España es muy importante. La talla baja es un hecho frecuente en estos pacientes y, aunque sus causas no están perfectamente establecidas, parece ser que su talla puede mejorar con la utilización de Norditropin. Los resultados obtenidos en otros países son alentadores: con este tratamiento la mayoría de los niños con síndrome de Noonan y talla baja mejoran su velocidad de crecimiento y su talla adulta sin presentar efectos secundarios significativos”.

“Hasta ahora, no teníamos opciones farmacológicas disponibles para tratar la talla baja en Noonan, por eso en Novo Nordisk estamos orgullosos de poder ofrecer una nueva alternativa terapéutica a los niños con síndrome de Noonan que no crecen de forma adecuada”, afirma el Dr. Francisco Pajuelo, director médico de Novo Nordisk. “Como parte del compromiso de la Unidad de Biopharma de Novo Nordisk para ayudar a las personas con trastornos del crecimiento, continuaremos explorando nuevas opciones terapéuticas, además de nuevas indicaciones potenciales dentro de nuestra cartera actual de productos”, concluye.

La campaña #retolagota quiere concienciar a los españoles sobre la hemofilia

 

 En España cerca de 3.000 personas padecen hemofilia, alrededor de 780 en la Comunidad de Madrid. Con motivo de la celebración del Día Mundial de la Hemofilia, que tiene lugar mañana, 17 de abril, la Asociación de Hemofilia de la Comunidad de Madrid (Ashemadrid), con el apoyo de Novo Nordisk, quiere sensibilizar a la sociedad, mejorar el conocimiento sobre dicha enfermedad y otras coagulopatías congénitas, y dar visibilidad a las necesidades de este colectivo.

“La hemofilia es una enfermedad crónica que nos acompaña durante toda la vida”, afirma Fernando Poderoso, presidente de Ashemadrid, quien considera necesario “el apoyo psicosocial a la población con hemofilia, lo que pasa por incrementar el conocimiento de la sociedad sobre esta enfermedad rara. Es importante que los ciudadanos conozcan qué es la hemofilia, ya que siguen pensando en tópicos simplistas que no nos ayudan”.

Entre esas falsas creencias aún hoy persiste “que la hemofilia puede contagiarse, que no afecta a las mujeres o que hay una asociación entre hemofilia y VIH, lo que puede estigmatizar a los pacientes en sus centros de trabajo”, opina la doctora Mª Teresa Álvarez Román, Jefe de Sección de Hemostasia del Hospital Universitario La Paz.

Súmate al #retolagota

Este año, dada la situación actual en España con motivo de la COVID-19 y las medidas de confinamiento puestas en marcha, el programa de actividades del Día Mundial de la Hemofilia ha se ha trasladado al plano digital y a las redes sociales.

Así, se continua con la campaña #retolagota para sensibilizar a la población sobre la enfermedad. Unirse a esta iniciativa y apoyarla es sencillo: basta con compartir en redes sociales la foto de una gota –pintada, recortada, con las manos en forma de gota...- añadiendo los hashtags #retolagota, #DíaMundialHemofilia y #Ashemadrid o @hemofiliamadrid. Se quiere animar también a la participación de los niños para que creen sus dibujos y sus familias los compartan en las redes.

Además, Ashemadrid, en colaboración con Novo Nordisk, quiere promover que durante el viernes 17 de abril se vista alguna prenda de color rojo y se cuelgue un pañuelo también rojo en las ventanas y balcones, simbolizando así el apoyo a las familias.

Desde la Asociación también se difundirá información y materiales divulgativos a través de su canal de YouTube y redes sociales con el fin de desterrar falsos mitos y mejorar el conocimiento social de esta enfermedad, lo que en opinión de la Dra. Álvarez “ayudará mucho para que los pacientes tengan una mayor integración en su vida escolar y laboral, facilitará las relaciones sociales y el afrontamiento de la enfermedad".

Además, la Dra. Álvarez cree que "si la sociedad supiese que el paciente con hemofilia requiere de un tratamiento intravenoso, en algunos casos cada 48 horas, o que el sangrado es frecuente en las articulaciones, siendo necesario el reposo durante días, comprendería la carga de la enfermedad y el esfuerzo que le supone llevar una vida normal".

Por su parte, el presidente de la Asociación de Hemofilia de la Comunidad de Madrid, considera importante que “se pueda valorar algún grado de discapacidad porque no estamos en las mismas condiciones que otras personas a la hora de estudiar, acceder al primer empleo, etc.”.

Como explica Olga Espallardo, directora de Relaciones Institucionales de Novo Nordisk, “el compromiso de nuestra compañía con la calidad de vida de quienes viven con hemofilia pasa también por su plena inclusión social, favoreciendo el conocimiento y sensibilización sobre esta enfermedad poco frecuente entre la sociedad. Citas como el Día Mundial de la Hemofilia son uno de los momentos del año más esperados por todos los que día a día trabajamos por la normalización de esta patología”.

Retos en Hemofilia

En los últimos años el rápido avance en el desarrollo de nuevas estrategias y opciones terapéuticas para las personas con hemofilia, en particular, y con coagulopatías, en general, está permitiendo mejorar su calidad de vida. Fernando Poderoso señala además que “uno de los retos fundamentales que tenemos la población con hemofilia, es sin duda el acceso a los nuevos medicamentos, donde nos gustaría tener un papel más activo en la toma de decisiones".

Para la Dra. Álvarez, “el paciente con hemofilia ha hecho un gran esfuerzo por estar integrado en todos los ámbitos: escolar, social y laboral. Pero la sociedad debería conocer este esfuerzo y ayudar a su plena integración social”.

En este contexto, Cambiar la Hemofilia es el compromiso adquirido por Novo Nordisk para abordar, más allá de la medicina, las necesidades no cubiertas en el cuidado de la hemofilia. Con esta premisa la compañía no sólo contribuye, desde hace más de 30 años, al desarrollo de fármacos efectivos y seguros, sino que también trabaja por un mejor acceso al diagnóstico, a una atención multidisciplinar y, en definitiva, para que las personas con hemofilia puedan vivir con las menores limitaciones posibles. Todo ello con la colaboración de las organizaciones de pacientes y las sociedades médicas.

Sobre la hemofilia

La hemofilia, enfermedad rara y de carácter genético, está ligada al cromosoma X, con lo que la transmiten las mujeres y la padecen casi exclusivamente los hombres. El trastorno está causado por el déficit de los factores VIII o IX de coagulación de la sangre. Así, se habla de hemofilia de tipo A, la más frecuente -con una prevalencia en torno al 85% de los afectados-, cuando el factor deficitario es el VIII, y de tipo B cuando el factor deficitario es el IX. Su complicación más común es la artropatía hemofílica, producida por los sangrados en las articulaciones. El daño en las mismas se puede prevenir en la actualidad gracias al tratamiento en profilaxis durante la infancia. Este método consiste en administrar regularmente el factor deficitario en el paciente.

Novo Nordisk apuesta por Daniel Albero y llevará al piloto con diabetes a su segundo Rally Dakar

Daniel Albero hizo historia en enero de 2019 al convertirse en el primer piloto con diabetes tipo 1 en disputar el Rally Dakar, donde consiguió alcanzar en territorio peruano la cuarta etapa antes de retirarse por problemas mecánicos.

Un año más tarde, la cita cambiará de territorio para atravesar, en enero de 2020, las arenas de Arabia Saudí. Y el valenciano se ha seguido preparando a nivel físico y de pilotaje a la espera de poder afrontar la cita con mayores garantías que en su primera participación.

La empresa farmacéutica Novo Nordisk contribuyó en la primera aventura de Daniel como parte de las firmas que apostaron por él. Y, tras valorar su experiencia, su coraje y su actitud durante la primera incursión en el Dakar, ha decidido convertirse en su espónsor principal.

La compañía ve a Albero como una persona “con una tremenda determinación, que sirve como ejemplo para mostrar que la diabetes, bien controlada, no es un obstáculo no solo para hacer una vida normal, sino para afrontar retos de diversa consideración y luchar por aquello que se anhela. Y es por ello que los valores que representa, con los que nos sentimos identificados, nos han llevado a tomar esta decisión”.

Cabe recordar que Novo Nordisk ya cuenta con una amplia experiencia en el deporte de alta competición, puesto que, desde hace varios años, presta apoyo a un equipo profesional de ciclismo compuesto de manera íntegra por deportistas con diabetes.