Un estudio evidencia que el Síndrome Hemolítico Urémico atípico afecta a cualquier órgano vital

Los pacientes con Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa) pueden sufrir afectación a nivel de cualquier órgano vital debido a las consecuencias de la microangiopatía trombótica (MAT) a nivel sistémico, según un estudio presentado en el 17º Congreso Europeo de Hematología (EHA), celebrado en Ámsterdam.

El SHUa es una enfermedad crónica que se caracteriza por ser un proceso degenerativo muy rápido y que afecta tanto a adultos como a niños. A causa de esta afectación sistémica, más del 50 % de los pacientes fallecen, necesitan diálisis renal o presentan daño renal permanente dentro en el primer año del diagnóstico.

Las graves consecuencias del SHUa hacen que sea de vital importancia el rápido diagnóstico y la intervención clínica.

Según este estudio retrospectivo, todos los pacientes tuvieron afectación renal. Además, un 37% de los pacientes tuvieron complicaciones a nivel del sistema gastrointestinal y otro 37% tuvieron complicaciones a nivel cardiovascular, además de un 17% de los pacientes que tuvieron complicaciones neurológicas.

Síndrome Hemolítico Urémico atípico

El SHUa es una enfermedad ultra-rara, crónica y potencialmente mortal en la que una deficiencia genética de uno o varios genes reguladores del complemento causa una activación incontrolada del mismo durante toda la vida, lo que da lugar a microangiopatía trombótica (MAT) mediada por el complemento, con la formación de coágulos en los capilares sanguíneos de todo el cuerpo. La activación permanente e incontrolada del complemento en el SHUa provoca un riesgo continuo de MAT, que produce daños repentinos, catastróficos en el riñón, cerebro, corazón y otros órganos vitales, así como muerte prematura. Más de la mitad de los pacientes con SHUa mueren, necesitan diálisis renal o sufren daños renales permanentes en el plazo de un año desde el diagnóstico.⁶La mayoría de los pacientes con SHUa que reciben trasplante renal suelen experimentar MAT sistémica posterior, lo que da lugar a una tasa de fracaso del trasplante de aproximadamente el 90%.

El SHUa afecta tanto a niños como a adultos. En un amplio grupo de pacientes con SHUa, el 60% fueron diagnosticados por primera vez antes de los 18 años de edad.⁵ Además, la MAT mediada por el complemento causa una reducción de la cifra de plaquetas y destrucción de eritrocitos. Aunque se han identificado mutaciones en al menos diez genes reguladores del complemento diferentes, en el 30-50% de los pacientes con diagnóstico confirmado de SHUa no se identifica ninguna mutación.

La Fundación MEDINA y Cubist Pharmaceuticals, Inc. anuncian un acuerdo de colaboración para la investigación en medicamentos innovadores‏

La Fundación MEDINA (Fundación Centro de Excelencia en Investigación de Medicamentos Innovadores en Andalucía), anuncia un acuerdo de investigación con la empresa Cubist Pharmaceuticals, Lexington, MA, USA, para el descubrimiento de nuevos antibióticos a partir de sus colecciones de productos naturales. Cubist Pharmaceuticals es reconocida como líder mundial en la investigación en antibióticos innovadores con ventajas significativas en la lucha contra las enfermedades infecciosas,  ventajas que se han visto traducidas recientemente en el mayor éxito de lanzamiento comercial en la historia de los antibióticos de uso intravenoso en Estados Unidos.

La Fundación MEDINA ofrece el acceso a una de las colecciones de microorganismos más productivas a nivel mundial en cuanto a descubrimiento de nuevas moléculas con actividad biológica. MEDINA cuenta con un reconocimiento internacional como centro de referencia en el descubrimiento de nuevos medicamentos, con experiencia y vínculos históricos con los principales logros alcanzados en este campo, en las últimas décadas. Gracias a su experiencia en la identificación de nuevas moléculas con aplicaciones farmacéuticas a partir de microorganismos, y su plataforma tecnológica única, MEDINA aporta oportunidades para identificar moléculas desconocidas por la química sintética que responden a necesidades médicas no cubiertas.

 “Este acuerdo representa una colaboración estratégica para la identificación de nuevos medicamentos contra enfermedades infecciosas explotando los recursos en productos naturales de la  Fundación MEDINA”,  asegura la Dra. Olga Genilloud, Directora Científica de la Fundación MEDINA. En su opinión, “MEDINA aporta la experiencia y las herramientas necesarias para maximizar las probabilidades de éxito en la  colaboración con Cubist Pharmaceuticals para el descubrimiento de nuevos compuestos para el tratamiento de infecciones serias multiresistentes a antibióticos”.

Por su parte, Ronald Farquhar, Senior Vice President deDiscovery and Pharmaceutical Sciences en Cubist Pharmaceuticals, explica que “estamos encantados de colaborar con la Fundación MEDINA en nuestra búsqueda continua de nuevos candidatos a fármacos a partir de metabolitos secundarios y productos naturales. El acceso a los recursos de la Fundación MEDINA será de gran ayuda en nuestra búsqueda de nuevos medicamentos de aplicación aguda para satisfacer necesidades médicas no cubiertas.”

La alianza permitirá complementar los programas de investigación propios de Cubist Pharmaceuticals con nuevas moléculas y cabezas de serie para el desarrollo de medicamentos.

La supresión de la vacuna del neumococo aumentará las infecciones graves y la mortalidad infantil

Ante el reciente anuncio del Gobierno de la Comunidad de Madrid de suspender la financiación pública de la vacuna contra el neumococo, la Asociación Madrileña de Pediatría de Atención Primaria (AMPap) y la Sociedad de Pediatría de Madrid y Castilla – La Mancha (SPMyCM) sostienen que se trata de una medida de ahorro poco efectiva y advierten de que perjudicará gravemente la salud infantil y pondrá en peligro la vida de los pacientes.

La vacuna conjugada que se emplea actualmente en la Comunidad de Madrid proporciona una cobertura frente a casi el 80% de las infecciones graves causadas por la bacteria del neumococo. El Dr. Jaime García Aguado, Presidente de la AMPap y el Dr. José García-Sicilia López, Presidente de la SPMyCM, sostienen que el impacto económico de esta medida será escaso porque “el gasto público en la adquisición de vacunas antineumocócicas conjugadas se sitúa en torno a los 10 millones de euros anuales. Esta cantidad supone únicamente el 1% de los 1.000 millones que pretenden ahorrar con el proyecto de Ley recientemente aprobado”.

Las infecciones por neumococo constituyen un serio problema de salud pública que afecta especialmente a la población infantil. La neumonía bacteriana, la otitis media aguda, la sinusitis y la mastoiditis son algunas de las patologías que puede producir la bacteria del neumococo, que además puede causar enfermedades graves y potencialmente mortales como la infección en la sangre o la meningitis.

En la Comunidad de Madrid, el número de casos de meningitis por neumococo y la mortalidad por este agente infeccioso están entre los más bajos de Europa. En este sentido, la cifra de meningitis neumocócica es inferior en un 53% a la media nacional. La incidencia de infecciones neumocócicas graves en Madrid (7 casos por cada 100.000 habitantes) es menor que la de otras comunidades como Cataluña, Galicia o la Comunidad Valenciana

Con el objetivo de emplazar al gobierno a que reconsidere la decisión de suspender la financiación pública de la vacuna contra el neumococo, la AMPap y la SPMyCM destacan los siguientes aspectos:

Desde la introducción, en el año 2006, de la vacuna en Madrid, se ha producido una disminución en el número de infecciones graves por neumococo y en la mortalidad por esta causa, hasta situarse entre los más bajos de Europa.

Suprimir la financiación pública de la vacuna repercutirá gravemente en la salud de los niños madrileños al aumentar el número de casos de infecciones neumocócicas graves y su mortalidad.

De todas las medidas de ahorro derivadas de la crisis económica, las que impliquen riesgos graves para los niños deberían ocupar el último lugar.

El impacto económico de esta medida será escaso. El gasto público en la adquisición de vacunas antineumocócicas se sitúa en torno a los 10 millones de euros anuales, lo que solo supone el 1% de los 1.000 millones que se pretenden ahorrar. El ahorro será, en realidad, inferior al coste de la adquisición de las vacunas, debido al aumento en el gasto sanitario que se producirá como consecuencia del incremento en el número de infecciones por neumococo.

Si se suprime la financiación pública, las familias que deseen vacunar a sus hijos tendrán que realizar un gasto superior a los 300 €, y no todas lo podrán asumir. Se generarán, por tanto, situaciones de desigualdad en el acceso a las medidas preventivas, ya que los niños de las familias más desfavorecidas económicamente quedarán más desprotegidos.

“Por todo ello, y en beneficio de la salud infantil, emplazamos al Gobierno de la Comunidad de Madrid a reconsiderar su decisión de no financiar la vacuna frente al neumococo. De lo contrario, se producirán daños irreparables a costa de un ahorro mínimo”, han concluido los representantes de ambas sociedades de pediatría madrileñas.

Los problemas respiratorios de los pescadores que participaron en la limpieza del Prestige persistieron 5 años

Los pescadores que participaron en la limpieza del vertido de petróleo del Prestige, que tuvo lugar en noviembre de 2002, siguieron sufriendo problemas respiratorios cinco años después del accidente. Esta es la conclusión del primer estudio que ha analizado los efectos en la salud a largo plazo de un desastre ambiental de este tipo y que ha sido liderado por el Dr. Jan-Paul Zock, investigador del CREAL (Centro de Investigación en Epidemiología Ambiental).

De hecho, los investigadores concluyen que la prevalencia de síntomas respiratorios (incluyendo sibilancias/pitos, dificultad para respirar, tos y flema) disminuyeron ligeramente en los pescadores gallegos entre 2004 y 2008, excepto entre aquellos que participaron en las tareas de limpieza del vertido. Además, Jan-Paul Zock advierte de que "existe un riesgo de síntomas respiratorios persistentes, especialmente en los casos de una participación prolongada y/o falta de máscaras de protección adecuadas”. Por lo tanto, el estudio hace hincapié en la importancia de regulaciones internacionales y de una supervisión permanente de los trabajadores que participan en las labores de limpieza de vertidos de petróleo.

En este estudio del Grupo SEPAR-Prestige, publicado recientemente en la revista Occupational and Environmental Medicine, en 2008 se entrevistaron 501 pescadores que participaron en trabajos de limpieza y 177 que no, incluyendo las mismas preguntas que ya habían realizado en 2004 a 6.780 pescadores. Este grupo de investigación ha evaluado los posibles efectos adversos para la salud del vertido del Prestige entre el 2002 y 2008.  Ahora pretende continuar investigando las características clínicas y biológicas de los efectos en la salud a largo plazo de este tipo de catástrofes.

Esta investigación ha sido promovida y financiada por la Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica (SEPAR) así como por el Instituto de Salud Carlos III/FEDER (FIS), el Servicio Gallego de Salud (SERGAS), el CIBER de Enfermedades Respiratorias (CIBERES) y el CIBER de Epidemiología y Salud Pública (CIBERESP). También han participado investigadores de estos dos últimos centros.

Encuesta internacional de resonancia magnética cardiovascular T2* en talasemia

"Existe una gran oportunidad potencial para salvar vidas por medio de la identificación primaria de la carga de hierro cardiaca en pacientes con talasemia", declaró el profesor John-Paul Carpenter, de la Royal Brompton CMR Unit de Londres en el 17 Congreso de la European Hematology Association en Ámsterdam.  

    La talasemia mayor (TM) es un problema de salud importante, con más de 250.000 nuevos niños dependientes de transfusión identificados cada año en todo el mundo. En la mayor parte de los pacientes con TM y que reciben transfusiones regulares, la acumulación del hierro cardíaco es la causa de los fallos cardíacos y del fallecimiento primario. La resonancia magnética cardiovascular (CMR) T2* proporciona una evaluación calibrada y reproducible del hierro de miocardio, que ha contribuido a la mejora de la supervivencia en pacientes con TM. A pesar de ello, hay pocos datos relacionados con el hierro de miocardio y su relación con los resultados en el mundo.  

    HEmos llevado a cabo una encuesta con 3.411 pacientes en 34 centros que utilizan T2* CMR. Incluso si la cohorte de pacientes TM bien tratados en todo el mundo ha tenido acceso a transfusiones regulares, quelación y T2* CMR, una gran proporción (42,3%) ha padecido carga de hierro de miocardio moderada o severa. Se dieron diferencias regionales destacadas en la prevalencia de la sobrecarga de hierro cardiaca que, a pesar de las diferencias en los tratamientos clínicos, podría indicar la variación de la predisposición a la carga de hierro de miocardio. T2* CMR identifica a estos pacientes con un riesgo aumentado de valores de miocardio T2* <10ms estando fuertemente asociados con el desarrollo futuro de los fallos cardiacos y fallecimiento. Existe una gran oportunidad potencial para salvar vidas en la identificación primaria de la carga de hierro primaria y T2* CMR necesita estar disponible de forma más amplia.  

Six-Year Follow-Up Data for SPRYCEL®▼ (dasatinib) 100 mg Once Daily Demonstrates 71% Overall Survival in Patients

Bristol-Myers Squibb Company  and Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd., today announced six-year follow-up results from a Phase 3 randomised, open-label, dose-optimisation study of SPRYCEL(R) (dasatinib) in Philadelphia chromosome-positive (Ph+) chronic-phase chronic myeloid leukaemia (CP-CML) adult patients resistant or intolerant to Glivec(R) (imatinib).  

    Long-term survival data  

    The six-year data shows progression-free survival of 49.3% and an overall survival of 71% for patients randomised to dasatinib 100 mg once daily (n=167), with 6% of patients (n=10) progressing to accelerated or blast phase on study at six years of follow-up.  

    Safety and tolerability data from patients randomized to the 100 mg arm during the six-year follow up are consistent with the previously reported safety profile of dasatinib 100 mg once daily. In this 100 mg QD arm, the most common grade 3/4 adverse events (AEs) were (cumulative 6 year occurrence): neutropenia (36%), thrombocytopaenia (24%), and anaemia (13%).[1] The cumulative incidence rates of the most common non-haematological AEs of Grade 3/4 at six years of follow-up were: diarrhoea (4.3%), fatigue (4.3%), infections (6.1%) and pleural effusion (5.3%).  

    This is the longest reported follow-up of 2nd generation Tyrosine Kinase Inhibitors for patients resistant or intolerant to imatinib.  

    Safety and Tolerability at Six Years  

    Safety and tolerability data from the six-year study are consistent with the previously reported safety profile of dasatinib 100 mg once daily. For full information on SPRYCEL (dasatinib) please refer to SmPC athttp://www.ema.europa.eu.  

    These data was presented at the 17th Congress of the European Hematology Association in Amsterdam. 

1960s-era anti-cancer drug points to treatments for Lou Gehrig's disease

A long-used anti-cancer drug could be a starting point to develop new treatments for the incurable nerve disease known as Lou Gehrig's disease or amyotrophic lateral sclerosis (ALS), scientists are reporting. Their research showing how the drug prevents clumping of an enzyme linked to ALS appears in the Journal of the American Chemical Society. Lucia Banci, Ivano Bertini and colleagues explain that ALS causes a progressive loss of muscle control as the nerves that control body movements wither and die. Patients become weak and have difficulty swallowing and breathing, and most die within three to five years of diagnosis. Although some ALS cases are hereditary and run in families, about 90 percent are "sporadic," with the cause unknown. Some research links sporadic ALS to clumping of an antioxidant enzyme called hSOD1. The authors explored whether cisplatin, a chemotherapy drug used since the 1960s that is known to interact with some of the enzyme's amino acids, has any effect on hSOD1 clusters.

The scientists found that in laboratory tests, the anti-cancer drug cisplatin bound readily to the enzyme, preventing hSOD1 from aggregating and dissolving existing bunches. Cisplatin targets sites that can form bonds between hSOD1 after the enzyme loses the atom of copper it normally carries. The scientists note that cisplatin does not prevent the enzyme from performing its normal functions. "From this work it appears that cisplatin is a promising lead compound for the rational design of ALS treatments," the authors say.

The authors acknowledge funding from the Italian Research Project of National Interest (PRIN) and Bio-NMR.

Source: American Chemical Society