España implanta el doble de lentes multifocales en cirugía de catarata que otros países de la UE

Cada año en España se realizan 450.000 operaciones de catarata. Y en nuestro país el porcentaje de implantes de lentes multifocales en estas cirugías es del 10%, muy superior a la media del 4% de otros países de la Unión Europea, siendo líderes en este campo. Los expertos que han asistido a la III REVISIÓN ANUAL de ESTEVE en Barcelona también han abordado los principales avances en enfermedades de la retina, cirugía de córnea y cristalino, oculoplastia, superficie ocular, glaucoma y tumores del iris que este último año se han presentado en los congresos internacionales más importantes de la especialidad.  

“Actualmente somos uno de los países más avanzados en corrección refractiva en la cirugía de cataratas, con unos resultados muy buenos”, ha afirmado el Prof. Luis Fernández-Vega, Jefe del Servicio de Oftalmología del Hospital General de Asturias y Catedrático de Oftalmología en Oviedo. Además, es una tendencia que puede aumentar aún más en el futuro, ya que “los pacientes intervenidos hace años de cirugía refractiva, por miopía, hipermetropía o astigmatismo, que ahora llegan a la edad de la presbicia y las cataratas quieren seguir sin tener que llevar gafas, de ahí que estemos a la cabeza”.

Los expertos también han destacado que existen distintas lentes multifocales “que podrían dar la misma prestación que una lente monofocal, añadiendo además una mejor visión intermedia y/o próxima. Lo importante es hacer un buen diagnóstico y hacer un tratamiento personalizado según las necesidades del paciente”. 

REVISIÓN es un encuentro organizado y patrocinado por ESTEVE avalado por las principales sociedades científicas de oftalmología: la Sociedad Española de Oftalmología (SEO), la Sociedad Española de Cirugía Ocular Implanto Refractiva (SECOIR), la Sociedad Española de Glaucoma (SEG), la Sociedad Española de Superficie Ocular y Córnea (GESOC), la Sociedad Española de Retina y Vítreo (SERV) y la Sociedad Española de Cirugía Plástica Ocular y Orbitaria (SECPOO). 

Según el Dr. José Luis Encinas, presidente de la Sociedad Española de Oftalmología (SEO), “el formato de la reunión es de una gran utilidad, porque aúna todas las novedades presentadas en todos los distintos congresos internacionales que han tenido lugar en 2015 y parte de 2016. Esta síntesis de actualizaciones, mediante una serie de mesas redondas con expertos de renombre, tiene un enorme impacto en el oftalmólogo, para quien es muy difícil poder asistir a todos estos congresos” 

Retina y ceguera: el 90% de los desprendimientos se curan

Un foco de interés en REVISIÓN ESTEVE han sido las patologías relacionadas con la retina, más teniendo en cuenta que hoy en día tres de las cuatro causas de ceguera se asocian a problemas de retina: degeneración macular asociada a la edad (DMAE), retinopatía diabética y miopía magna –es decir, con más de seis dioptrías.

Sin embargo, y gracias a las técnicas disponibles en la actualidad, “el 90% de los desprendimientos de retina se curan  y los casos de ceguera se producen únicamente cuando hay una atrofia o una alteración importante del nervio óptico”. El Prof. Fernández-Vega también ha destacado que “los nuevos diagnósticos por la imagen disponibles, que nos permiten hacer una exploración de la retina casi capa por capa”.

En el caso concreto de la DMAE, que afecta a una parte de la retina, la mácula, los expertos han analizado algunos de los tratamientos más recientes. En la exudativa o húmeda –la más grave- se aplican unas “inyecciones de productos antiangiogénicos en el vítreo que evitan la proliferación de vasos sanguíneos anómalos en la mácula responsables de la pérdida de visión, consiguiendo mejorarla o al menos mantenerla”. En la seca se sigue investigando, porque aunque no produce una ceguera absoluta, no dispone de un tratamiento eficaz y puede evolucionar a DMAE húmeda.

También se ha hablado del trasplante de células madre o del ojo biónico, ambos aún en fase experimental. “Aún queda mucho trecho por recorrer, pero hay investigaciones en curso para conseguir que las señales de la retina lleguen al cerebro en aquellos pacientes donde hay una atrofia o una afectación importante del nervio óptico”.

Las importantes ventajas de los trasplantes parciales de córnea

Otra mesa redonda se ha centrado en la córnea y el cristalino, principalmente en dos temas. Por una parte, las nuevas técnicas en queratocono, una enfermedad de base genética que surge a partir de los 20 años y donde la córnea adquiere una forma cónica en vez de esférica, ocasionando un astigmatismo muy elevado y pudiendo llegar a una opacidad corneal que requiera un trasplante. “La inclusión de segmentos intracorneales mediante el femtoláser en el interior de la córnea nos permite corregir la deformación producida por el queratocono y regularizar la superficie corneal”.   

El tema más debatido han sido los trasplantes de córnea. “Antes se realizaban de todo el espesor corneal, de la córnea entera. Pero ahora son trasplantes lamelares, sustituyendo sólo la capa que está dañada de la córnea”. Esto tiene importantes ventajas, ya que un único donante puede servir para dos receptores y, al trasplantar una menor cantidad de tejido, esto se traduce en un menor riesgo de rechazo. 

Otras áreas de interés: glaucoma, oculoplastia  y superficie ocular

Durante REVISIÓN ESTEVE también se han abordado las últimas novedades en el tratamiento delglaucoma, una enfermedad puede producir una atrofia del nervio óptico, y por tanto ceguera, si no se detecta y trata a tiempo. Aquí los expertos han destacado el avance que han supuesto los colirioshipotensores, los nuevos aparatos para medir la presión ocular o las técnicas quirúrgicas más recientes.

En este punto, se ha hablado de los microimplantes que se colocan en el globo ocular para restablecer el equilibrio entre la producción y el drenaje del humor acuoso, evitando así el incremento de la presión ocular y la progresión del glaucoma, frente a otras operaciones más convencionales, como las trabeculectomías o la esclerotomía no perforante.

También se han revisado las cirugías de párpados caídos (ptosis palpebral), de las bolsas bajo los ojos o de la piel sobrante en el párpado superior (blefaroplastias), “que es un terreno fronterizo entre los cirujanos plásticos y el oftalmólogo”. También las nuevas terapias frente a la protusión o prominencia anormal de uno o dos ojos, muy frecuente en hipertiroidismo. Todo ello en la mesa redonda sobre oculoplastia.   

En la mesa redonda sobre superficie ocular se ha debatido el creciente uso de los tratamientosregenerativos utilizando factores de crecimiento. Entre ellos el MGF –que está en ensayos clínicos- o el plasma rico en factores de crecimiento en colirio que se obtiene de la sangre del propio paciente y que gracias a ello evita rechazos “con el objetivo de regenerar la superficie de la córnea cuando está alterada o en el ojo seco, una patología muy frecuente”, ha explicado el Prof. Fernández-Vega.

La conferencia de clausura de REVISIÓN ESTEVE ha ido a cargo del Dr. Encinas, presidente de la SEO, abordando los métodos para la detección de los tumores del iris y cuerpo ciliar y el diagnóstico diferencial frente a otros tumores con unas características similares. “La prevalencia del melanoma de iris de cuerpo ciliar es de 2 a 3 casos por millón de habitantes año y tiene una importancia singular, ya que es maligno y en ocasiones tiene complicaciones severas”. El síntoma más frecuente es una mancha oscura en el iris, pero a veces no da síntomas y requiere pruebas específicas, como una resonancia, para poder detectarlo de forma precoz.

  

We are more than just Brits - DNA sheds light on our mixed ancestry

Where are you from? It’s a simple question most of us answer without hesitation. A global survey conducted among 7,200 people in 18 countries, including 400 Brits, now shows that 6 out of 10 Brits think the most you can trace their ancestry back to is two countries. But if you think you’re from just two countries, you’re likely mistaken.

DNA analysis: We are more diverse than most people think

According to Brad Argent, spokesperson at AncestryDNA - the world’s largest provider of personal DNA testing, our origin and inner geographical map is far more complex.

Argent states: "The findings from the survey confirms our experience with people who want to understand their DNA genealogy profile. Most people are very surprised when they find out their geographical background is more diverse than expected. We, on average, have genetic roots in four global regions, which far exceeds the general notion of two countries."

And momondo is pleased DNA insights can lend context to its global survey.

"With the survey we wanted to find out whether people knew of their ancestry. We hypothesized people may have underestimated their ancestral diversity. It all indicates we are more connected to the rest of the world than we realise – it is our aim to focus on this message," says Lasse Skole Hansen from momondo.

Hansen further elaborates: "We have therefore initiated a project with AncestryDNA to give people from all over the world the opportunity to take a DNA test and thus find out where they actually come from,” concludes Lasse Skole Hansen.

DNA Journey: Visit the countries you originate from

As part of the initiative, momondo in April 2016 invited 67 ordinary people from all over the world to take part in a project, which was documented on film. People were offered to take a DNA test to find out more about their ancestry. And they spoke of their hopes of what the tests would uncover. Some weeks later they were invited back, and their results were revealed.

"The project confirmed many of us do not know our full ancestry. It also showed knowing how diverse we in fact are can be an eye-opener and even change our view of who we are and who people from other nations are," says Lasse Skole Hansen from momondo.

Find out your own DNA

Now 500 people worldwide will get the opportunity to take a DNA test, reveal their own DNA genetic origins and thus find out where they come from. Among them, one winner will get the opportunity to take a DNA journey and visit the regions from which they originate.

https://www.youtube.com/watch?v=tyaEQEmt5ls

Hematólogos de toda España se dan cita en HEMOCIÓN, el Primer Workshop sobre Coagulopatías Congénitas organizado por Baxalta

Hematólogos de los hospitales de referencia en el tratamiento de hemofilia de España se darán cita este viernes, 3 de junio, en el XVIII Workshop en Coagulopatías Congénitas. El evento está organizado por Baxalta, con la colaboración científica de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH).

Durante el encuentro, los especialistas abordarán los últimos avances en el tratamiento de esta enfermedad como la profilaxis personalizada en pacientes con Hemofilia A, así como  el uso de las guías españolas en pacientes con Hemofilia A e inhibidor recién publicadas.

Bajo el lema HEMOCIÓN, la reunión sirve de punto de encuentro para todos los hematólogos y profesionales relacionados con la hemofilia y otras coagulopatías congénitas, que se unen para crear, para innovar y para avanzar en el tratamiento de la enfermedad.

Aunque el encuentro se celebra desde hace casi dos décadas y se ha convertido en toda una referencia en el sector, este año es el primero en el que lo ha organizado Baxalta, como compañía farmacéutica independiente.

Abrirá el evento la escritora y filósofa Elsa Punset, que explicará el concepto de la “HEMOCIÓN” y la importancia de las emociones positivas para aquellos que padecen una enfermedad crónica como la hemofilia.

Desde el punto de vista de los profesionales, destaca la ponencia del doctor José Luis Poveda, Presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) y Jefe del Servicio de Farmacia del  Hospital La Fe de Valencia, quien presentará a los asistentes un ejemplo de colaboración  entre el Servicio de Farmacia y  la Unidad de Hemostasia y Trombosis de su hospital. En su intervención, resaltará la importancia de la farmacocinética y presentará una propuesta de estudio piloto de profilaxis personalizada en pacientes con Hemofilia A.

Asimismo, en la jornada se tratarán diversas cuestiones relacionadas con el tratamiento integral de la Hemofilia A, con o sin inhibidor. Un ejemplo será la ponencia “Profilaxis con agentes bypass en hemofilia con inhibidor, durante los períodos: no ITI (terapia de Inducción de la Tolerancia Inmune), fallo ITI, entre ITI y post ITI”, en la que la doctora Rosario Pérez Garrido, del Servicio de Hematología del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, analizará las distintas fases de la terapia y criterios de actuación que se plantean ante un paciente de estas características destacando la importancia de la profilaxis en estos pacientes , como así se ha publicado recientemente.

Destaca también la conferencia impartida por la hematóloga del Hospital La Fe de Valencia Ana Cid, quien tratará en detalle la ITI (terapia de Inducción de la Tolerancia Inmune), dentro de las guías españolas en pacientes con hemofilia e inhibidor tratados en profilaxis, tanto en procesos quirúrgicos como no quirúrgicos.

Para concluir el evento se llevará a cabo una actualización en el campo de la Hemofilia con Baxalta.

Además, durante el encuentro, un jurado formado por algunos de los principales especialistas del país, hará entrega de los reconocimientos ConfiHe, que distinguen los mejores proyectos de investigación y destacadas iniciativas destinadas al avance y la innovación en el campo de la hemofilia.

“En los últimos años se ha avanzado mucho y se han visto cambios en la calidad de vida de los pacientes con hemofilia, pero todavía queda mucho por hacer y por ello nos esforzamos a diario; para crear, para innovar y para avanzar en el tratamiento de la hemofilia”, asegura Juan Pedro Auriol, country managing director de Baxalta España.

Artificial hip joints and obesity: Risk of complications rises with BMI but benefits predominate

Every tenth patient who receives an artificial hip joint in Europe is obese. This is a big challenge for orthopaedic surgery because a person who is overweight has to expect complications. In the meantime, there are an increasing number of ways of improving the safety and success of implanted hip prostheses in obese patients. “From a medical standpoint, it is sensible to implant an artificial hip even in an extremely obese person if he or she needs one. It is an effective way to re-establish the mobility of individuals with serious cases of arthrosis. Otherwise, the alternatives would be: chronic pain, disability and even the need for nursing care.” This was the conclusion of Prof Sébastien Lustig from Croix-Rousse University Hospital in Lyon, France and Prof Sébastien Parratte from Aix Marseille University in Marseille, France, at the 17th Congress of the European Federation of National Societies for Orthopaedics and Traumatology (EFORT) in Geneva.

The higher the BMI, the bigger the risk

According to a Swiss study, obese individuals with a body mass index (BMI) of 35kg/m² and up are candidates who risk follow-up operations and infections. An evaluation of data from 2,500 knee replacement procedures indicates that patients with a BMI from this level upward have twice as many revisional surgeries as others do and suffer from serious infections twice as often.

Prof Lustig: “Obesity is not just a biomechanical problem but also a biological one. It is true that every pound of joints bearing body weight is subject to a load of four to six pounds. Yet the effect of being overweight is much more complex and always has to be kept in mind in orthopaedic surgery.” In the meantime, we know that there is a complex interplay between obesity on the one hand and metabolic syndrome and cardiovascular diseases on the other. They promote inflammatory processes and cartilage degeneration, which play a part in the origination of arthroses. Diabetes, one of the typical co-morbidities of obesity, increases the risk of infection in hip replacement surgeries by ten percent. It is therefore imperative that this condition be effectively treated prior to surgery. Other actions to avoid infection are quitting smoking prior to surgery, special preparation of the skin and the use of bone cement with antibiotics. They are especially important in the event of severe obesity.

Preoperative counselling should address the topic of weight reduction

The information given to the patient prior to hip replacement surgery is a co-determinant of the success of that surgery. Prof Parratte: “There is no official weight limit for the implantation of prosthetic joints. Nonetheless, in cases of morbid obesity, i.e. a BMI from 40 kg/m², it would be advisable for the patient to lose weight prior to surgery.” The surgeons should therefore sit down with the patients and go through all risks that might occur if they fail to lose weight prior to surgery. Moreover, the possible ways of reducing weight should be discussed – if necessary also surgical options such as gastric banding. Prior to replacement surgery, patients must also be told what they can and cannot do with the new hip joint. Prof Lustig: “The risk of dislocation is higher for obese individuals in particular compared to people whose weight is in the normal range. It is also assumed that aseptic loosening of artificial hips occurs more frequently in obese patients. This condition is caused especially by abraded particles or a lack of initial stability in the implant. Prof Lustig: “The type of artificial hip joint that has proven effective for preventing hip dislocation is one with high offset, decreased cup abduction and larger head diameter.”

Surgical techniques must fit the situation

Finally, the suitable surgical techniques play an important role in the success of procedures. Prof Parratte: “Surgeons operating on obese patients should select the surgical approach with which they are most familiar. Minimal invasive surgeries are not indicated in any case.” As the number of obese individuals needing joint replacement will increase in the future, special surgical techniques could become established. One recommendation, for instance, is that orthopaedic surgeons use tailor-made patient-specific templates as a guide when putting prostheses in place. This approach boosts accuracy while reducing blood loss and surgery time. It likewise helps in correctly dimensioning the incisions and implants in patients with a high BMI. With patient-specific templates, the mechanical axis can be restored more reliably as well.

La Fundación Farmaindustria convoca por segunda vez los Premios Somos Pacientes

La Fundación FARMAINDUSTRIA ha hecho pública la convocatoria de la II edición de los Premios Somos Pacientes, unos galardones que tienen el objetivo de reconocer las actividades y proyectos puestos en marcha por asociaciones de pacientes y otras instituciones públicas o privadas orientados a ofrecer servicios de calidad a pacientes, personas con discapacidad, familiares y cuidadores; con especial atención a las iniciativas vinculadas a la innovación en el ámbito de las nuevas tecnologías y herramientas de comunicación.

Estos premios se distribuyen en dos categorías. La primera, llamada Pacientes, está dirigida a entidades representativas de los pacientes, personas con discapacidad, familiares y cuidadores, y en ella se premiarán con 3.000 euros y una estatuilla conmemorativa las mejores iniciativas y proyectos emprendidos directamente por estos colectivos en cinco apartados: desarrollo web o aplicación; iniciativa o campaña en el ámbito de las redes sociales; iniciativa de servicio al paciente; iniciativa de concienciación a la sociedad o fomento de la investigación; e iniciativa preferida por los usuarios de www.somospacientes.com, que votarán online su candidatura favorita de entre los finalistas de las cuatro anteriores. En esta categoría podrán presentar sus candidaturas todas aquellas entidades y organizaciones registradas en www.somospacientes.com.

La segunda categoría, denominada Sociedad, supone el reconocimiento, a través de una estatuilla conmemorativa, de aquellas instituciones públicas o privadas que hayan llevado a cabo iniciativas o proyectos de servicio a pacientes, personas con discapacidad, cuidadores o familiares.

Para la concesión de los premios se evaluarán las iniciativas y proyectos puestos en marcha o completados entre el 1 de junio de 2015 y el 31 de mayo de 2016. El plazo de presentación de candidaturas comienza el 1 de junio y estará abierto hasta el 31 de agosto. Las candidaturas tendrán que ser presentadas en formato electrónico y remitidas a la dirección de mail premios@somospacientes.com indicando en el asunto ‘Premios Somos Pacientes 2016’. En su segunda edición, los ganadores de los Premios se darán a conocer en el acto de entrega, que se celebrará en el último trimestre del año en el contexto de la IV Jornada Somos Pacientes.

Concurrencia en la I Edición de los Premios Somos Pacientes

Los Premios Somos Pacientes forman parte de la intensa actividad que FARMAINDUSTRIA desarrolla desde hace más de una década en su relación con las asociaciones de pacientes, personas con discapacidad, familiares y cuidadores. Estas iniciativas se agrupan en torno a la comunidad online www.somospacientes.com, que reúne ya a más de 1.600 entidades de este ámbito y les ofrece un espacio compartido de información, participación, formación, servicios y trabajo colaborativo.

El año pasado, Somos Pacientes recibió más de 150 candidaturas para concurrir a la primera edición de estos premios, que generaron una considerable expectación entre el tejido asociativo de pacientes y personas con discapacidad en España y llegaron a recabar el voto de más de 8.000 usuarios de la web en la elección del favorito de los internautas.

Prevention is the key: EFORT calls for better frameworks to keep people moving and active

  Keeping people active, mobile and pain-free throughout life, and the contribution orthopaedics can make in an ageing society are key themes being addressed at the 17th Congress of the European Federation of National Associations of Orthopaedics and Traumatology (EFORT) in Geneva. Around 6,000 experts from across the globe are gathering at this major scientific event to discuss the latest research in their discipline.

“On the surface, increasing life expectancies are the happy by-product of an affluent society,” said EFORT President Prof Enric Cáceres of the University of Barcelona. “Unfortunately, musculoskeletal complaints become more common as people get older. Bones become fragile, muscles degenerate and joints wear out. In the EU, musculoskeletal disorders are the most common cause of severe chronic pain and frequently lead to incapacity and disability,” Prof Cáceres added.

177 percent increase in over 65s

The number of EU citizens aged over 65 is expected to climb by 177percent by the year 2050. This will have a significant impact on health services. The number of osteoporotic hip fractures has already increased by two-thirds over the past twenty years. Musculoskeletal disorders in particular are a cause of spiralling healthcare costs, for example due to more frequent visits to the doctor and hospital stays. However, they are also responsible for indirect costs to society, with sick leave and early retirement resulting in productivity losses. “All studies agree that helping elderly patients stay mobile and active is the sound approach economically, socially, medically and ethically. The application of orthogeriatrics, an integrated therapeutic approach bringing together orthopaedic surgery and geriatrics, has mushroomed in recent years,” EFORT President Cáceres stated.

Early childhood intervention for an active life

The annual EFORT congress is not only focusing on the situation facing older members of society. Children’s circumstances are also an important topic. “The basis for physical mobility into old age is laid in early childhood, and is closely connected with social mobility and a nurturing environment,” the EFORT President explained. Prof Cáceres pointed to the growing divide between rich and poor in Europe and called for high-quality early education programmes for socially disadvantaged children. “The effects of adverse early childhood environments, where children do not gain an enthusiasm for physical exercise and develop little awareness of their body, persist over a lifetime with negative impacts on health,” Prof Cáceres is convinced. People from socially disadvantaged backgrounds are often among the first to suffer from pain due to musculoskeletal disorders, to have to leave their profession due to incapacity, or to need a joint replacement. Evidence from a broad range of studies shows the positive impact of early childhood education programmes not only on children’s intellectual development but also on physical and mental health. “Investment in more educational programmes and in improvements to them results in significant returns for society, the health economy and the economy as a whole,” Prof Cáceres summed up.

Improve safety for the frailest members of society

EFORT Past President Prof Pierre Hoffmeyer of the University of Geneva called for a move away from the need for surgical intervention and towards greater prevention. “Of course orthopaedic techniques have evolved and we can now repair complex fractures. But the main goal for society must be to prevent falls and fractures in the first place,” Prof Hoffmeyer commented. Outdoor activity is one of the best ways to help preserve bone and muscle tissue in osteoporosis patients – but only if it can be made safe. “Authorities need to provide areas where active elderly people are not at risk of falls,” Prof Hoffmeyer said. He pointed out that in many countries, access for people with disability is being prioritised, but safeguards against falls are not necessarily being put in place. Too many landlords are refusing to make access to stairs, lifts and apartments safe in this respect. Public transportation is also poorly equipped for the needs of osteoporosis sufferers, according to Prof Hoffmeyer. “A fragile bone can easily be broken as the result of a bus door closing forcefully and prematurely, or a driver braking too suddenly.” He called on all stakeholders and policymakers in particular “to help make our society a place where even its frailest members can move around safely.”

Strimvelis® recibe la autorización de comercialización europea para tratar ADA-SCID, una enfermedad muy rara

GlaxoSmithKline (GSK), Fondazione Telethon (Telethon) y Ospedale San Raffaele (OSR) han anunciado hoy que la Comisión Europea ha aprobado Strimvelis^®, la primera terapia génica de células madre ex-vivo para tratar a pacientes con una enfermedad muy rara llamada ADA-SCID (inmunodeficiencia combinada severa por déficit de adenosina deaminasa). Un niño que nace con ADA-SCID no posee un sistema inmunitario fuerte ni con buen funcionamiento y, por consiguiente, no es capaz de combatir las infecciones diarias. Strimvelis^® (células CD34+ autólogas transducidas para expresar ADA) es la primera terapia génica correctiva para niños que obtiene la aprobación reglamentaria en el mundo. Está indicado para el tratamiento de pacientes con ADA-SCID para los que no exista un donante de células madres con HLA compatible.

Se estima que esta enfermedad afecta a 15 niños al año en Europa y, tras la aprobación de hoy, los pacientes con ADA-SCID para los que se indica el tratamiento serán capaces de recibir la terapia génica en el Ospedale San Raffaele de Milán.

Martin Andrews, Director de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK, afirmó que "La aprobación de hoy es el resultado de muchos años de trabajo con nuestros colaboradores en Milán y es el siguiente paso para ofrecer un tratamiento que puede cambiar la vida de los pacientes con ADA-SCID y sus familias. Se trata del inicio de un nuevo capítulo en el tratamiento de las enfermedades genéticas raras y esperamos que este enfoque terapéutico también pueda emplearse para ayudar a pacientes con otras enfermedades raras en el futuro".

La decisión de autorización de comercialización se basó en los datos recogidos del tratamiento con  Strimvelis^®de 18 niños. Se observó una tasa de supervivencia del 100% a los tres años del tratamiento con Strimvelis^® en todos los niños del estudio pivotal (n=12) y cada niño que recibió el tratamiento y que contribuyó al paquete de datos presentados para la autorización de comercialización, está vivo hoy en día (n=18) con un periodo de seguimiento medio de aproximadamente siete años. Todos los resultados de los análisis se han publicado recientemente en BLOOD¹.

El catedrático Alessandro Aiuti, Coordinador de Investigación Clínica en el San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), una colaboración de investigación conjunta entre OSR y Telethon, comentó que "Estamos muy contentos con las noticias de hoy, ya que suponen la culminación de más de 20 años de investigación y desarrollo en Tiget. Este enfoque de tratamiento innovador e individualizado emplea las propias células madre del paciente, genéticamente modificadas, con el fin de corregir las causas que originan la enfermedad. Ha sido muy gratificante ver cómo los pacientes afectados por esta grave inmunodeficiencia que aumenta con los años, son capaces de jugar con otros niños y acudir al colegio. Gracias al trabajo con GSK, ahora podemos poner Strimvelis^® a disposición de los pacientes con ADA-SCID y transformar las vidas de niños que realmente lo necesitan".

Nicola Bedin, Director Ejecutivo del Ospedale San Raffaele (OSR), dijo que "Este logro no hubiera sido posible sin la eficaz colaboración entre OSR, Telethon y GSK, la cual ha reunido años de investigación científica, práctica médica de primera clase y experiencia en el desarrollo de productos. En el futuro, esperamos contribuir a nuestro objetivo común de desarrollar y ofrecer medicamentos nuevos que se necesiten para pacientes con enfermedades raras".

Francesca Pasinelli, Directora General de la Fondazione Telethon, afirmó: "Hoy es un día memorable, no solo para nosotros, sino para las personas para las que trabajamos: gracias a Strimvelis^® podemos cumplir nuestra promesa con los pacientes. Asimismo, podemos afirmar que hemos sido pioneros en un modelo mediante el cual la organización benéfica no solo actúa como un organismo de financiación, sino que desempeña un papel principal en la gestión del desarrollo de investigación para garantizar que cada paso del proceso conduce al objetivo final, es decir, facilitar una tratamiento accesible para los pacientes".