MYOZYME demuestra su eficacia en jóvenesy adultos afectados por la Enfermedad de Pompe

Genzyme Corporation ha hecho públicos los resultados del Estudio sobre tratamiento de la enfermedad de Pompe de aparición tardía (Late Onsent Treatment Study – LOTS en sus siglas en inglés), que ha sido publicado en The New England Journal of Medicine. El estudio ha evaluado la seguridad y eficacia de Myozyme (alglucosidalsa alfa) en jóvenes y adultos afectados
por la enfermedad de Pompe.
“Los datos obtenidos en el LOTS han demostrado un efecto positivo de la terapia de
sustitución enzimática en jóvenes y adultos afectados por la enfermedad de Pompe”
El LOTS es un estudio aleatorio, doble-ciego, multinacional, controlado por placebo, en
el que han participado 90 jóvenes y adultos que padecen enfermedad de Pompe, una
enfermedad rara. El estudio cumplió los principales objetivos, pues demuestra un
efecto beneficioso de la alglucosidasa alfa sobre la resistencia funcional y la fortaleza
músculo-esquelética, medidas durante una prueba que consistía en caminar durante 6
minutos, así como sobre la función pulmonar medida por el porcentaje de su
“capacidad vital forzada”. Los criterios de valoración secundarios del estudio,
adicionalmente, apoyan estos resultados.
“Los datos obtenidos en el LOTS muestran un efecto positivo de la terapia de
sustitución enzimática en jóvenes y adultos afectados por la enfermedad de Pompe”,
asegura el doctor Ans van der Ploeg, del Erasmus Medical Centre de Rotterdam
(Holanda), y autor principal del estudio. “Esta investigación supone un gran avance en
el abordaje de la enfermedad de Pompe”