Genzyme y la Fundación Progreso y Salud organizan unas jornadas sobre la enfermedad de Gaucher

La Fundación Progreso y Salud, a través de su línea de formación y evaluación de competencias profesionales (IAVANTE), y Genzyme, empresa de Sanofi, han organizado el en el CMAT (Complejo Funcional Avanzado de Simulación e Innovación Tecnológica) de Granada, la VI Jornada Extremeña-Andaluza sobre la Enfermedad de Gaucher.

La Enfermedad de Gaucher (EG) es un trastorno hereditario que afecta a menos de 10.000 personas en todo el mundo. Las personas con la EG presentan deficiencia de una enzima, la β-glucosidasa ácida (glucocerebrosidasa), que degrada un tipo concreto de molécula grasa. Como resultado, un tipo de células cargadas de lípidos (denominadas células de Gaucher) se acumulan en distintas partes del organismo, principalmente en el bazo, el hígado y la médula ósea. La acumulación de estas células de Gaucher puede causar un aumento del tamaño del bazo y el hígado, anemia, exceso de hemorragias y hematomas, osteopatía y una serie de signos y síntomas de otra índole. Generalmente, la forma más frecuente de la enfermedad de Gaucher, el tipo 1, no afecta al cerebro.

“Para nosotros es un auténtico orgullo celebrar la sexta edición de unas Jornadas dedicadas a una enfermedad de baja prevalencia, es decir de las llamadas “Raras”, como es la Enfermedad de Gaucher. Es importantísimo mantener nuestro compromiso con esta enfermedad, de manera que ayudemos tanto al diagnóstico precoz, como a avanzar en el conocimiento de un seguimiento y tratamiento óptimos para los pacientes afectados. Ese es el espíritu de esta Jornada andaluza-extremeña de Enfermedad de Gaucher” afirmó el Dr. Ramiro Nuñez, del Servicio de Hematología del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla.

En la agenda de la jornada se trataron temas relacionados con el manejo clínico de la enfermedad: la afectación ósea y articular, el seguimiento radiológico del paciente y los aspectos oncohematológicos del paciente con enfermedad de Gaucher. Asimismo, se revisó el tratamiento actual de la patología con Imiglucerasa a doble dosis mensual.

Voyager y Genzyme colaboran en terapias para trastornos del Sistema Nervioso Central

Voyager Therapeutics, empresa de terapias génicas especializada en enfermedades debilitantes y mortales del Sistema Nervioso Central, SNC, y Genzyme, de Sanofi, han anunciado la firma de un convenio estratégico para descubrir, desarrollar y comercializar terapias génicas novedosas para los trastornos graves del SNC.

Con este acuerdo, Genzyme pretende reforzar su actividad en el campo de las terapias génicas con virus adenoasociados (VAA), así como los métodos de Voyager, con el propósito de desarrollar tratamientos revolucionarios para los pacientes que sufren trastornos graves del SNC.

Programas de terapia génica

La alianza abarcará varios programas de terapia génica, como los programas para la enfermedad de Parkinson, la ataxia de Friedreich, la corea de Huntington y otros trastornos del SNC. Cada programa está dirigido a una enfermedad grave y debilitante diferente y tiene el potencial de proporcionar beneficios terapéuticos transformacionales a los pacientes. A partir de la colaboración se creará una cartera de productos que combinará programas y propiedad intelectual de ambas empresas.

Genzyme apoya la sensibilización social con la elaboración del documental 'Retos'

La Esclerosis Múltiple es una enfermedad neurológica que se suele presentar en adultos jóvenes, principalmente en mujeres. Se calcula que en España hay 46.000 personas afectadas, 600.000 en Europa y por encima de dos millones en todo el mundo. Su origen y su cura son desconocidos, y su evolución varía mucho en función de cada paciente, ya que en unos casos permite realizar una vida prácticamente 'normal' y en otros la calidad de vida puede verse muy condicionada.

En el marco de la celebración del Día Mundial de la Esclerosis Múltiple, que tiene lugar el próximo 30 de mayo, Genzyme (Sanofi) y Esclerosis Múltiple España - FELEM, han unido esfuerzos en la producción del documental 'Retos'. El reportaje narra la experiencia de tres personas con Esclerosis Múltiple. Su vida, sus problemas, sus ilusiones y sus retos forman parte de un relato que pretende concienciar a la sociedad española sobre la realidad de esta enfermedad, y las necesidades e inquietudes que pueden surgir tras el diagnóstico.

El documental ha sido dirigido y producido por Ander Duque quien destaca que “Este documental ha supuesto profundizar en la intimidad de aquellas personas que sufren algún tipo de patología; y que se superan, día a día, para que la enfermedad no les consuma. Los tres protagonistas de 'Retos', que es como he titulado el documental, son tres ejemplos de vitalidad, de fuerza y optimismo. A mí personalmente me ha conmovido todo el proceso, desde el principio: conocerles, convivir con ellos, y sentir su energía frente al desaliento. Una fuerza casi mística que les empuja a seguir adelante, con coraje. Un coraje que se hace aún grande frente a las rutinas del resto del mundo. Almudena, su sonrisa, su marido y el hijo que desearon tener a pesar de la enfermedad. Inés, sus paisajes nevados y el afán de victoria, siempre. Rubén, su novia, el mar y el teatro. Todos ellos conmueven sólo con su presencia. Para mí ha sido un viaje revelador. Espero que también lo sea para todos vosotros”.

Ana Torredemer, presidenta de Esclerosis Múltiple España, asegura que “El testimonio de personas que, en plena juventud, reciben el diagnóstico de Esclerosis Múltiple, encuentran un modo personal de adaptarse a su nueva situación y siguen luchando incansablemente por conseguir sus metas, es la manera más directa y humana de que la sociedad conozca mejor el reto de vivir con EM”.

El documental será emitido en primicia por La 2 de TVE el próximo martes, 29 de mayo, a las 10h de la mañana. También podrá verse posteriormente en la web de TVE, en la página web de Esclerosis Múltiple España, www.esclerosismultiple.com, y en youtube.

Un estudio fase III muestra una mejora significativa en la progresión de la discapacidad de los pacientes de Esclerosis Múltiple tratados con Alemtuzumab frente a Interferon beta-1a

 Sanofi y su filial Genzyme han presentado datos adicionales del estudio CARE-MS ll en fase lll. La progresión de la discapacidad se redujo significativamente en los pacientes con esclerosis múltiple tratados con alemtuzumab frente a interferon beta-1a  (alta dosis subcutánea)  según la medición de la escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS), una evaluación estándar de la progresión de la discapacidad física. Además, se observó una mejora significativa en las puntuaciones de discapacidad en algunos pacientes tratados con alemtuzumab desde el inicio y en comparación con los pacientes tratados con interferon beta-1a, que sugiere una inversión de la discapacidad en dichos pacientes. En el estudio, los pacientes con discapacidad preexistente tratados con alemtuzumab presentaron más del doble de probabilidades de experimentar una reducción sostenida de la discapacidad frente a los pacientes tratados con interferon beta-1a. Genzyme está desarrollando alemtuzumab para la esclerosis múltiple en colaboración con Bayer HealthCare.

CARE-MS II es un ensayo clínico aleatorizado de fase III que ha comparado el fármaco en investigación alemtuzumab con interferon beta-1a  en pacientes con esclerosis múltiple recurrente/remitente que presentaron recaídas con una terapia anterior. Genzyme anunció el pasado noviembre que los resultados de la variable principal combinada del estudio eran altamente significativos en términos estadísticos.

Entre los principales datos sobre discapacidad del ensayo CARE-MS II presentados hoy en la 64ª reunión anual de la Academia Americana de Neurología (AAN) se incluyen:

·         La puntuación EDSS media de los pacientes tratados con alemtuzumab se redujo durante un periodo de dos años, lo que indica una mejora en su discapacidad física, mientras que aumentó la puntuación media de los pacientes tratados con a interferon beta-1a, lo que supone el empeoramiento de su discapacidad (-0,17 frente a 0,24; p < 0,0001).

·         A dos años, el 29% de los pacientes tratados con alemtuzumab habían experimentado una reducción sostenida de seis meses de su discapacidad, por lo que su nivel de discapacidad había mejorado frente a sólo el 13% con interferon beta-1a  (p=0,0002).

·         Se produjo una reducción del 42% en el riesgo de acumulación sostenida a seis meses (empeoramiento) de la discapacidad (SAD) según la medición EDSS en pacientes tratados con alemtuzumab frente a interferon beta-1a  durante dos años de estudio (p=0,0084), como se ha publicado anteriormente. El resultado de la segunda parte de la variable principal combinada fue altamente significativo en términos estadísticos.

Entre los principales datos sobre recaídas en el ensayo presentado durante la reunión de la AAN se incluyen:

·         El 65% de los pacientes tratados con alemtuzumab permanecieron sin recaídas a dos años, por lo que no experimentaron ninguna recaída durante el estudio frente al 47% con interferon beta-1a  (reducción del riesgo del 47%; p<0,0001).

·         Se observó una reducción del 49% en el índice de recaídas en pacientes tratados con alemtuzumab 12 mg frente a interferon beta-1a   durante dos años de estudio (p<0,0001), lo que supone asimismo un resultado altamente significativo de la primera parte de variable principal combinada, según se ha publicado anteriormente.

“Hasta ahora, uno de los objetivos principales del tratamiento de la esclerosis múltiple consistía en retrasar el empeoramiento de la discapacidad”, admite el doctor Jeffrey Cohen, director de terapia experimental del Centro Clínico Mellen de Cleveland para el tratamiento y la investigación de la esclerosis múltiple, y miembro del comité directivo que supervisa la realización del estudio. “Los pacientes del estudio que habían recibido previamente una terapia para la esclerosis múltiple inadecuada a la hora de evitar las recaídas y que recibieron alemtuzumab en el estudio CARE-MS ll presentaron una ralentización o inversión de su discapacidad”.

En el ensayo CARE-MS II se administraron 12 mg de alemtuzumab intravenoso ocho veces durante los dos años del estudio. El primer ciclo de tratamiento de alemtuzumab se administró en cinco días consecutivos y el segundo en tres días consecutivos, 12 meses después. Interferon beta-1a   44 mcg se administró por inyección subcutánea tres veces a la semana cada semana durante los dos años del estudio.

“Alemtuzumab es la primera terapia modificadora de una enfermedad que demuestra un efecto significativo en la variable principal combinada  tanto de recaída como de discapacidad, por encima de los de interferon beta-1a  en un estudio comparativo”, explica el profesor Alastair Compston, presidente del comité directivo que supervisa la realización del estudio, investigador principal de los ensayos clínicos de fase II y III de alemtuzumab, y director del departamento de neurociencia clínica de la Universidad de Cambridge en el Reino Unido. “Los datos de eficacia del programa del ensayo CARE-MS sugieren que, en caso de aprobación, alemtuzumab será una terapia nueva importante para los pacientes con esclerosis múltiple activa y recurrente”.

Los nuevos datos adicionales del estudio CARE-MS II sugieren que alemtuzumab ofrece una mejora significativa frente a interferon beta-1a   en varios criterios de valoración, de acuerdo con los efectos observados en las variables clínicas. En la esclerosis múltiple, la imagen por resonancia magnética puede utilizarse para seguir el desarrollo de las lesiones o áreas de inflamación en el sistema nervioso central. Se observó una mejora estadísticamente significativa con alemtuzumab frente a interferon beta-1a   en los pacientes con lesiones T2-hiperintensas nuevas o con aumento de tamaño (46 frente a 68; p<0,0001) y lesiones de captantes de gadolinio (19 frente a 34; p<0,0001). El cambio en el volumen de lesión T2-hiperintensa del inicio al segundo año, una variable secundaria del estudio, no presentó diferencias significativas (p=0,14). En el ensayo, los pacientes tratados con alemtuzumab presentaron menos cambios en la fracción parénquima cerebral, una medida de atrofia cerebral o pérdida de neuronas y las conexiones entre ellas, frente a interferon beta-1a   (-0,62 frente a -0,81) con un cambio medio porcentual desde el inicio (p=0,012), lo que supone un resultado significativo.

“Creemos que los resultados pioneros/rompedores de CARE-MS ll, incluida la inversión de la acumulación de discapacidad en algunos pacientes, frente a la terapia estándar con interferon beta-1a  , son un mensaje de esperanza para las personas que conviven con la esclerosis múltiple”, asegura el doctor David Meeker, presidente y consejero delegado de Genzyme. “Estamos preparando la presentación de alemtuzumab para su revisión por los organismos reguladores de EE.UU. y la UE en el segundo trimestre de este año y nos apasiona la posibilidad de ofrecer esta importante terapia a las personas que conviven con esta enfermedad y presentan necesidades terapéuticas no cubiertas”, añade.

Los efectos adversos más comunes asociados a alemtuzumab en el estudio CARE-MS Il fueron reacciones asociadas a la inyección, por lo general de leves a moderadas. Las infecciones fueron comunes en ambos grupos, con una mayor incidencia en el grupo de alemtuzumab. Algunas de las infecciones más comunes afectaron a las vías respiratorias y urinarias, infecciones fúngicas cutáneas y herpes oral. Se produjeron infecciones graves en el 3,7% del grupo de alemtuzumab frente al 1,5% del grupo de interferon beta-1a. Las infecciones fueron predominantemente leves a moderadas en cuanto a su gravedad y ninguna fue mortal.

En el estudio, el 15,9% de los pacientes tratados con alemtuzumab desarrollaron un efecto secundario autoinmune tiroideo frente al 5,0% con interferon beta-1a, y el 0,9% de los pacientes tratados con alemtuzumab desarrollaron trombocitopenia inmune (PTI) durante los dos años del estudio. Los casos se detectaron pronto mediante un programa de seguimiento y fueron tratados con terapia convencional. El seguimiento de los pacientes respecto a PTI y trastornos tiroideos o renales está integrado en todos los estudios promovidos por Genzyme de alemtuzumab para el tratamiento de la esclerosis múltiple. Todos los datos mencionados anteriormente corresponden a pacientes del estudio que recibieron alemtuzumab 12 mg o interferon beta-1a   44 mcg.

Alemtuzumab es un anticuerpo monoclonal que ataca selectivamente la CD52, una proteína abundante en células T y B. La terapia con alemtuzumab resulta en la depleción de las células T y B en circulación, que se creen responsables del proceso nocivo inflamatorio de la esclerosis múltiple. Alemtuzumab afecta mínimamente a otras células inmunes. Al efecto anti-inflamatorio agudo de alemtuzumab le sigue la aparición inmediata de un patrón distintivo de repoblación de células T y B que continúa con el tiempo y reequilibra el sistema inmune reduciendo potencialmente la actividad de la enfermedad.

Genzyme está preparando la presentación de la solicitud de aprobación en EE.UU. y la UE de alemtuzumab para la esclerosis múltiple recurrente en el segundo trimestre de 2012. Al no tratarse todavía de una terapia autorizada para esta enfermedad, no debe administrarse alemtuzumab a pacientes con esclerosis múltiple excepto en un contexto de ensayo clínico formal y regulado, con las medidas apropiadas de seguimiento de pacientes.

Genzyme presenta los resultados de sus ensayos clínicos en esclerosis múltiple durante la 64ª conferencia anual de la Academia Americana de Neurología

Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY) y su filial Genzyme han anunciado la realización de doce presentaciones de datos, incluidas seis sobre los programas de ensayos clínicos en esclerosis múltiple con alemtuzumab y teriflunomida, durante la 64ª conferencia anual de la Academia Americana de Neurología, que se celebra en Nueva Orleáns hasta el 28 de abril. Las presentaciones incluyen los resultados íntegros del estudio CARE-MS II (una comparación de la eficacia de alemtuzumab y Rebif en esclerosis múltiple), un ensayo de fase III que ha analizado el comportamiento de alemtuzumab en pacientes con esclerosis múltiple recurrente mientras recibían tratamiento previo para la enfermedad, y los nuevos datos del programa clínico de teriflunomida, uno de los más amplios en desarrollo en el tratamiento de la esclerosis múltiple.

“Los sólidos programas de desarrollo de Genzyme con alemtuzumab y teriflunomida se diseñaron para comprender cómo estas terapias pueden satisfacer las considerables necesidades médicas de las personas que conviven con la esclerosis múltiple”, explica el doctor David Meeker, presidente y consejero delegado deGenzyme. “Pretendemos convertirnos en un socio a largo plazo de la comunidad de pacientes con esclerosis múltiple, con el objetivo de mejorar la calidad de vida de estos pacientes”.

Tanto la FDA como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) están evaluando teriflunomida para el tratamiento de las formas recurrentes de esclerosis múltiple. Genzyme está preparando las correspondientes solicitudes para la aprobación de alemtuzumab en el tratamiento de las formas recurrentes de esclerosis múltiple, que podrían estar listas en el segundo trimestre de este año.

A continuación se presentan varios resúmenes científicos que subrayan los nuevos resultados de los ensayos de fase III CARE-MS II y CARE-MS I con alemtuzumab, así como el ensayo TEMSO de fase III (análisis de teriflunomida en la reducción de la frecuencia de las recaídas y acumulación de incapacidad en pacientes con esclerosis múltiple).

Presentación de ALEMTUZUMAB CARE-MS II:

·         Resultados de eficacia y seguridad en la comparación de la eficacia de alemtuzumab y Rebif en esclerosis múltiple II (CARE-MS II): estudio de fase III con pacientes de esclerosis múltiple remitente/recurrente con recaídas tras terapia previa (presentación de plataforma S01.004; 24 de abril; 1:45 p.m. CT, 2:45 p.m. ET).

Presentaciones de ALEMTUZUMAB CARE-MS I:

·         Resultados de eficacia y seguridad en la comparación de la eficacia de alemtuzumab y Rebif en esclerosis múltiple II (CARE-MS I): estudio de fase III con pacientes de esclerosis múltiple remitente/recurrente nuevos a la terapia (presentación de plataforma S01.006; 24 de abril; 2:15 p.m. CT, 3:15 p.m. ET).

·         Efecto de alemtuzumab frente a Rebif en mediciones cerebrales MRI: resultados de CARE-MS I, un estudio de fase III (presentación de plataforma S11.006; 24 de abril; 4:15 p.m. CT, 5:15 p.m. ET).

·         Incidencia de la autoinmunidad en un ensayo de fase III: comparación de alemtuzumab y Rebif en esclerosis múltiple I (CARE-MS I) (presentación de plataforma S41.006; 26 de abril; 2:15 p.m. CT, 3:15 p.m. ET).

·         Infecciones en un estudio de fase III: comparación de la eficacia de alemtuzumab y Rebif en esclerosis múltiple I (CARE-MS I) (presentación de plataforma S41.007; 26 de abril; 2:30 p.m. CT, 3:30 p.m. ET).

Presentación de TERIFLUNOMIDA TEMSO:

·         Efectos de teriflunomida en las recaídas con secuelas y recaídas conducentes a la hospitalización en una población con formas recurrentes de esclerosis múltiple: resultados del estudio TEMSO (presentación de plataforma S30.003; 25 de abril: 2:30 p.m. CT, 3:30 p.m. ET).

Otros datos adicionales que se presentarán sobre el porfolio de Genzyme en esclerosis múltiple son:

ALEMTUZUMAB:

·         Resultados de recaídas con alemtuzumab frente a Rebif en pacientes con esclerosis múltiple recurrente/remitente resistentes al tratamiento (CARE-MS I): objetivos secundarios y terciarios (discusión de póster PD5.004; 25 de abril; 2:00 p.m. CT, 3:00 p.m. ET).

·         Actividad del anticuerpo anti murina CD52 en la encefalomielitis autoinmune experimental (póster P05.117; 25 de abril; 2:00 p.m. CT, 3:00 p.m. ET).

TERIFLUNOMIDA:

·         Efectos de la dosificación repetida de teriflunomida con dosis oral única de Bupropion en sujetos sanos masculinos (póster P04.143; 25 de abril; 7:30 a.m. CT, 8:30 a.m. ET).

·         Teriflunomida aumenta el porcentaje de pacientes sin actividad de la enfermedad en el estudio TEMSO de fase III (discusión de póster PD5.007; 25 de abril; 2:00 p.m. CT, 3:00 p.m. ET).

·         Resultados del embarazo del programa de desarrollo clínico de teriflunomida: análisis retrospectivo de una base de datos global de fármacovigilancia (póster P06.190; 26 de abril; 7:30 a.m. CT, 8:30 a.m. ET).

·         Impacto de las recaídas con secuelas para la incapacidad, calidad de vida sanitaria y cansancio en una población con formas recurrentes de la esclerosis múltiples, a partir de los datos de TEMSO, un ensayo pivotal de fase III de teriflunomida (póster P07.082; 26 de abril; 2:00 p.m. CT, 3:00 p.m. ET).

Los resultados de la extensión de un estudio fase III refuerzan el perfil de seguridad y eficacia a largo plazo de mipomersen en pacientes con hipercolesterolemia familiar

Genzyme, una compañía de Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY), e Isis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ISIS), han presentado hoy nuevos datos de la extensión a dos años de un estudio fase III con el fármaco en desarrollo mipomersen, en el XVI Simposio Internacional sobre Aterosclerosis, celebrado en Sidney (Australia). En el estudio, los pacientes tratados con mipomersen durante dos años, muestran unas reducciones estables de los niveles altos de colesterol LDL (LDL-C) , así como de apololipoproteína B (Apo BÇ), que contiene lipoproteínas aterogénicas (que promueven el desarrollo de la ateroesclerosis), con un perfil de seguridad similar al de los ensayos fase III con el fármaco.

Los datos presentados se refieren a 141 pacientes en total, que previamente habían finalizado uno de los tres estudios fase III con mipomersen: hipercolesterolemia familiar (HF) homocigótica, hipercolesterolemia grave, o hipercolesterolemia familiar heterocigótica. Los ensayos tuvieron una duración de seis meses y los pacientes adicionalmente, debían mantener una terapia estable, a dosis máximas toleradas, de reducción de lípidos. Hasta la fecha, 63 pacientes continúan o han finalizado el tratamiento y 40 de ellos han dado su consentimiento para participar en dos años adicionales de tratamiento, con un total de cuatro años de terapia.

En el estudio se observaron reducciones sostenidas de los niveles de LDL-C, con una reducción media del 28% en LDL-C a los seis meses y dos años, en pacientes tratados con mipomersen. Se observaron cambios en la grasa hepática de algunos pacientes en los que ese cambio medio global se estabilizó para después declinar con el tratamiento continuado. En porcentaje de grasa hepática, el cambio medio de inicio pasó del 5% a las 26 semanas al 13% a las 52, y descendió al 5% a las 104 semanas. Estos resultados se han observado en los pacientes del estudio de extensión en cada periodo de evaluación: 60 pacientes a las 26 semanas, 31 pacientes a las 52 semanas y 39 pacientes a las 104 semanas. El cambio medio de grasa hepática se observó tanto en los pacientes que continuaron con la dosis íntegra como en los que recibieron ajustes o interrupciones de la dosis. Tras la interrupción del tratamiento, los cambios en la grasa hepática regresaron a la normalidad.

“Estos datos indican que existen reducciones sólidas de los niveles LDL-C en pacientes tratados durante 2 años o más. La grasa hepática puede aumentar en algunos pacientes, pero en este estudio a largo plazo se ha visto que la fracción media de grasa se estabiliza y declina con el tiempo en las mediciones por resonancia magnética por imágenes (MRI)”, explica el doctor Raúl D. Santos, médico clínico investigador del estudio, director de la Clínica de Lípidos del Instituto del Corazón del Hospital das Clínicas de Sao Paulo (Brasil). “Los resultados son alentadores y respaldan el potente perfil de eficacia y seguridad a largo plazo del fármaco, en pacientes con las formas más agresivas de hipercolesterolemia familiar (HF)”.

Genzyme e Isis han finalizado los cuatro estudios fase III que están incluidos en la solicitud europea de autorización, y en la de Estados Unidos. En esos ensayos, los efectos adversos más comunes fueron reacción en el lugar de la inyección y síntomas similares a la gripe. Los datos del estudio de extensión demuestran un perfil de seguridad y eficacia a largo plazo similar al encontrado en los ensayos fase III.

“Estos resultados clínicamente positivos suponen una considerable aportación al programa de desarrollo clínico de mipomersen”, asegura la vicepresidenta y directora general del área cardiovascular de Genzyme, Paula Soteropoulos. “Esperamos poder continuar trabajando con las autoridades reguladoras y llevar este tratamiento al mercado para una enfermedad tan grave y mortal”.

La solicitud de autorización de mipomersen se presentó a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en julio de 2011 y en la Agencia de Estados Unidos (FDA) en marzo de 2012,

Genzyme, en conversaciones para venderse a Takeda

Genzyme ha iniciado conversaciones con Takeda Pharmaceutical para tratar de venderse por más de 18.500 millones de dólares, según comentaron fuentes cercanas con el asunto.
Takeda, que podría pagar 82 dólares la acción, es una de las varias farmacéuticas a las que Genzyme se aproximó en las últimas semanas para frustrar la oferta hostil de sanofi-aventis de 69 dólares la acción. Mihoko Shinomiya, portavoz de Takeda, no quiso comentar nada sobre esta información, asegurando que la compañía no responde a especulaciones de mercado.
El jefe ejecutivo de Genzyme, Henri Termeer, dijo a los inversores el mes pasado que la compañía de biotecnología de Cambridge, Massachussets, estaba tratando de valuarse y estimar el interés externo. Estimó que Genzyme podría valer 89 dólares la acción tras su proyección de ganancias. Sanofi hizo su oferta hostil por Genzyme el pasado 4 de octubre, después que la mayor fabricante de medicamentos para trastornos genéticos raros rechazara la oferta por ser demasiado baja.
“Genzyme ha estado hablando con diferentes compañías para encontrar el mejor precio y/o forzar a sanofi a ponerse seria”, dijo Michael Obuchowski, jefe de inversiones en First Empire Asset Management Inc en Hauppauge, Nueva York. “Comprar Genzyme podría tener sentido para Takeda”, dijo. “Takeda ha estado últimamente tratando de incrementar su negocio en los EEUU agresivamente”.
Foco diferenteObuchowski dijo que su compañía posee alrededor de 600.000 dólares de acciones de Genzyme. Takeda cayó un 0.5% hasta los 3.920 yenes en Tokyo, mientras que el Promedio de Acción Nikkei 225 subió un 1.1%. Genzyme bajó un 0.5% hasta los 69,84 dólares en el Mercado Bursátil de Nasdaq el 12 de noviembre, recortando su avance este año en un 43%.
Las acciones de Takeda cayeron debido a la preocupación de que la compañía pueda vender acciones nuevas para financiar la adquisición, dijo Fumiyoshi Sakai, analista de Credit Suisse Group AG en Tokyo. Takeda fabrica Actos, el fármaco para diabetes más vendido del mundo.
“Genzyme elabora tratamientos para enfermedades raras, lo cual es diferente al enfoque de Takeda”, dijo Sakai, quien califica la acción como “neutral”. “No es imposible para Takeda financiar la adquisición, pero no fortalece la línea de productos en desarrollo de la compañía”.
GlaxoSmithKline, Pfizer, LillyGlaxoSmithKline, Pfizer y Eli Lilly también han sido vinculadas a ofertas potenciales por Genzyme. Aunque sigue siendo Sanofi el único ofertante por Genzyme, informó la CNBC el pasado 10 de noviembre.
Los fármacos de Genzyme para enfermedades genéticas se fabrican utilizando procesos biológicos y son más difíciles de ser copiados por los competidores genéricos que las píldoras fabricadas a partir de químicos.

Estudios relacionan la enzima que provoca la enfermedad de Gaucher con la de Parkinson

La Asociación Española de Enfermos y Familiares de la Enfermedad de Gaucher (AEEFEG) ha celebrado, entre los días 22 y 24 de octubre, su XII Reunión Anual. En ella, distintos especialistas han puesto de manifiesto la relación de la Enfermedad de Gaucher con otras patologías, como las oncohematológicas o el Parkinson, y las incidencias psicológicas de la enfermedad, especialmente en la infancia. Asimismo, durante la Reunión se han presentado las conclusiones destacadas en el 9th Internacional EWGGD Workshop, celebrado en Colonia, Alemania.
Esta doceava Reunión Anual, que cuenta con la colaboración de Genzyme, ha estado dirigida al personal sanitario y a los pacientes de la enfermedad y familiares, poniendo en común la opinión clínica de los médicos y aquella derivada de la propia experiencia de los pacientes, que han podido expresar sus vivencias a través de encuentros y talleres.
La Enfermedad de Gaucher es una enfermedad muy rara. En España, se calcula que hay entre 250 y 300 pacientes que la sufren, y en todo el mundo alrededor de 6.000 personas, aunque los expertos apuntan que, al ser una enfermedad rara, sus síntomas son difíciles de diagnosticar y esto puede hacer que haya un porcentaje de pacientes que no son conscientes de padecerlala y que el tiempo medio que tarda en diagnosticarse sea de entre 10 y 12 años.
Durante la Reunión, el Dr. Jesús Villarrubia hematólogo del Hospital Universitario Ramón y Cajal presentó los resultados de algunas investigaciones que últimamente han relacionado la Enfermedad de Gaucher con otras patologías, como el Parkinson. En este sentido, el doctor Villarrubia señala que "aunque nos encontramos en una fase de investigación muy temprana, recientemente se están publicando estudios que empiezan a demostrar que un porcentaje de pacientes que sufren la Enfermedad de Parkinson presentan anomalías en la misma enzima que se presenta como deficitaria en aquellos que padecen la de Gaucher".

-La ansiedad y la depresión, principales incidencias psicológicas de la Enfermedad
Además de la relación de la Enfermedad de Gaucher con las patologías hematológicas y el Parkinson, durante la Reunión se han tratado aquellos aspectos relacionados con las implicaciones psicológicas de la enfermedad.
Desde el punto de vista de los pacientes, Serafín Martín de Marcos, presidente de la AEEFEG señala que "los problemas no son solamente de los enfermos, sino que también alcanzan al entorno familiar más cercano. Algunos de los principales problemas pasan por la aceptación de la enfermedad y la presentación de diferentes estados de ánimo, como depresivos y de ansiedad". Durante la infancia, los pacientes de esta patología sufren cierta incomprensión y los problemas derivados, en general, de la falta de concienciación por parte de la sociedad ante una enfermedad de las denominadas "raras", que padece una de cada 100.000 personas en el mundo.
Por todo ello, Martín de Marcos indica que los principales objetivos de la Asociación, tanto a través de esta Reunión como a través de su continua actividad, son "promover la mejora en la calidad de vida de los pacientes afectados por la Enfermedad de Gaucher, sus familiares y cuidadores". Así, las principales reivindicaciones de la Asociación en este sentido son "el derecho de los pacientes a poder elegir un tratamiento y a las dosis indicadas, independientemente de su coste económico, la opción de poder recibir el tratamiento en casa y una agilización y eliminación de las trabas que se presentan cuando un paciente precisa cambiar el hospital en que recibe un determinado tratamiento".

Study: Genzyme’s multiple sclerosis drug alemtuzumab effective over five years

Genzyme reported results from a mid-stage study at the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis meeting demonstrating that patients with relapsing remitting multiple sclerosis (RRMS) treated with its experimental drug, alemtuzumab, continued to benefit from the agent four years after treatment cessation. The drug, which is already marketed as Campath for the treatment of B-cell chronic lymphocytic leukaemia, is being evaluated in two late-stage trials by Genzyme and partner Bayer, with data expected next year.
Three-year results of the CAMMS223 trial, which enrolled 334 patients who had not previously received treatment for MS, were released in 2008, with four-year data presented in April of this year. The four-year results showed that 71 percent of patients with MS taking alemtuzumab were free of clinically-active disease at up to three years post-treatment, compared to 35 percent of patients treated with Merck KGaA's Rebif (interferon beta-1a).
The five-year results showed that alemtuzumab reduced the disease relapse rate by 69 percent when compared to Rebif, and 87 percent of patients receiving Genzyme's drug experienced no worsening of disability, compared with 62 percent of patients taking Rebif. Furthermore, patients taking alemtuzumab saw an improvement in disability scores as opposed to a worsening among those on Rebif. Genzyme also noted that patients taking alemtuzumab had an annualised relapse rate of 0.11, compared with a relapse rate of 0.35 for Rebif.
Michael Panzara, head of Genzyme's clinical development on MS and immune system drugs, commented that "the most remarkable thing about this data is that it hasn't changed much from the four-year data." Panzara called the data "unique," adding "is this what remission in MS looks like?"
The Phase II trial was halted early in 2005 after the drug was linked to the development of immune thrombocytopenic purpura, from which one patient died. Panzara noted that in the Phase III trials, the safety monitoring committee hasn't yet raised any safety concerns.
Genzyme has previously indicated it expects alemtuzumab, which has received FDA fast-track status for the treatment of RRMS, to capture a significant portion of the $13 billion global MS market if it is launched in 2012.
RBC Capital Markets analyst, Michael Yee, speculated that the drug may generate annual sales of as much as $1 billion, a figure that he says could prompt sanofi-aventis to increase its current $69 per share takeover offer for the company into a range of about $78 per share. However, Cowen & Co. analyst, Phil Nadeau, cautioned that "we're not convinced that Campath is going to be a big product in multiple sclerosis," noting that while "efficacy looked great…what will really determine how successful it is will be safety and side effects. In Phase 2 it had some issues." He projected that the drug could garner annual revenue of about $500 million if approved in the multiple sclerosis indication.

Reference Articles
Genzyme’s Campath helps MS patients after 5 years - (Bloomberg)
Genzyme’s alemtuzumab shows sustained reduction in relapses and disability in five-year review of MS patients from Phase 2 trial - (Genzyme)
Genzyme's MS drug remains effective after five years (free preview) - (The Wall Street Journal)
Genzyme MS drug data remains strong after 5 years - (Yahoo!News)

**Published in "First Word"

Report: Sanofi-aventis considers improved bid for Genzyme

According to people familiar with the situation, sanofi-aventis is considering whether to make an improved offer to buy Genzyme, after the biotechnology company rejected an $18.5 billion bid in August, Bloomberg reported Wednesday. The offer could be made as soon as next week, the sources noted, adding that the current $69 per share bid may be raised by $1 or $2.
One of the people said that sanofi-aventis executives will meet later this week to discuss how to proceed. The French drugmaker would prefer to enter friendly negotiations with Genzyme, the sources indicated, although a hostile offer still hasn't been ruled out. Spokesman Jean-Marc Podvin reiterated that the company's offer stands at $69 per share, although sanofi-aventis reportedly has financing in place for an improved bid.
"A serious offer is more likely to induce improved conversations," commented RBC Capital Markets analyst Michael Yee, adding that sanofi-aventis would need to increase its bid "into the $70s to get started."
Meanwhile, Genzyme CEO Henri Termeer told the Financial Times that a fairer valuation would be closer to Genzyme’s share price of $80 before the 2008 financial crisis, adding that he would be ready to step down from his position following confirmation of late-stage trial results for the multiple sclerosis drug Campath (alemtuzumab), which are expected in mid-2011.
"I’m not in any way offended" by the bid, he told the newspaper, although he suggested sanofi-aventis has "to recognise our value rather than be opportunistic.” Termeer noted that "the company is recovering in a significant way, and pulling in value." Any bid should reflect that value plus a control premium, the CEO commented, adding that Genzyme's board had held no discussions with an alternative "white knight" company.

Reference Articles
Sanofi-aventis said to weigh higher takeover bid for Genzyme - (Bloomberg)
Genzyme chief signals departure - (Financial Times)
Sanofi weighs higher Genzyme offer - report - (Yahoo!News)

**Published in "First Word"

Sanofi-aventis approaches lenders about raising Genzyme offer - report

According to people familiar with the situation, sanofi-aventis is contemplating raising its takeover bid for Genzyme, The Wall Street Journal reported. The French drugmaker has previously been hesitant to raise its offer for Genzyme, but is said to be considering the move in order to spur takeover discussions.
Sanofi-aventis spokesman Jean-Marc Podvin noted that the company "would like to enter into a dialogue" with Genzyme, but he declined to comment on the report of an increased offer price. "We have one offer at $69. No other offer has been made," Podvin said.
The sources note that the French drugmaker recently asked Genzyme to declare a price at which due diligence can begin, but Genzyme has so far declined, saying that it would not benefit by disclosing a figure. Sanofi-aventis has said that its preference is to keep takeover discussions friendly, but people familiar with the situation have previously reported that the company has not ruled out a hostile takeover.
Last month, Genzyme CEO Henri Termeer said that if the company did enter into negotiations with sanofi-aventis, it would likely open up the sales process to others, the Wall Street Journal reports. To date, no other interested parties have submitted a takeover bid.

Reference Articles
Sanofi may raise Genzyme bid, looking for financing, WSJ says - (Bloomberg)
Sanofi lining up Genzyme financing (free preview) - (The Wall Street Journal)
Sanofi says holds offer for Genzyme at $69/shr - (Yahoo!Finance)

**Published in "First Word"

Más de 50.000 españoles con enfermedad renal crónica se beneficiarán del nuevo medicamento captador de fósforo que mejora la adherencia al tratamiento

Según datos extraídos del estudio EPIRCE, realizado por la Sociedad Española de Nefrología (SEN) con el apoyo del Ministerio de Sanidad y Política Social, cerca del 7% de los españoles padecen insuficiencia renal crónica, una situación en la cual los riñones dejan de funcionar correctamente y pueden llegar a requerir diálisis si no se controlan los factores de progresión de la enfermedad renal. Además de las complicaciones derivadas de esta enfermedad, estos pacientes presentan un mayor riesgo cardiovascular. A medida que disminuye la función renal, se dificulta la eliminación de algunas sustancias, como el fósforo. La acumulación de este elemento químico no sólo produce alteraciones en el metabolismo óseo y mineral, sino que también se ha relacionado con una mayor morbimortalidad cardiovascular.

Por ello, además de las medidas dietéticas correspondientes, es recomendable que la mayoría de los pacientes con hiperfosfatemia sean tratados con medicamentos captadores de fosfato con cada comida. No obstante, los medicamentos actualmente disponibles suelen presentar problemas relacionados con la tolerabilidad gastrointestinal y la adherencia al tratamiento, y muchos de ellos son absorbidos en el aparato digestivo. "Parecen entonces necesarias nuevas alternativas sin contenido cálcico ni metales que sean efectivas, bien toleradas y fáciles de tomar", ha señalado el doctor José Luis Górriz, secretario de la SEN y adjunto del Servicio de Nefrología del Hospital Doctor Peset, de Valencia, durante la rueda de prensa de lanzamiento de Renvela®, el nuevo y prometedor captor de fósforo de Genzyme.

Renvela® está indicado en el tratamiento de la hiperfosfatemia en pacientes adultos en hemodiálisis o diálisis peritoneal, además de en pacientes adultos en prediálisis con un nivel de fósforo ≥ 1,78 mmol/l. El medicamento ha demostrado ampliamente su eficacia en los estudios clínicos previos a su aprobación, así como en todos los países en los que ya se está utilizando. Lo más destacado del producto es su novedosa presentación, en sobres de 2,4 gramos, además de en comprimidos de 800mg. La presentación en sobres "supone un gran avance con respecto a los comprimidos, muy difíciles de ingerir por su gran tamaño", señala el experto. "Renvela® es un tratamiento prometedor en el campo de la enfermedad renal crónica, ya que facilita la adherencia al tratamiento", añade.

El principio activo es carbonato de sevelámero, que se une al fosfato de la dieta a nivel del tracto gastrointestinal, evitando así que se absorba y llegue a la sangre, siendo posteriormente eliminado por las heces. Sevelámero "no presenta evidencia de absorción y, por tanto, de acumulación, lo que supone un beneficio añadido junto con la seguridad a largo plazo", explica el doctor Górriz. Este novedoso medicamento "también atenúa las calcificaciones cardiovasculares propias de los pacientes con enfermedad renal crónica y reduce los niveles de lípidos", explica. En definitiva, la disponibilidad de este fármaco de Genzyme "ayudará a controlar la hiperfosfatemia, puesto que los tratamientos disponibles hasta ahora presentan algunos inconvenientes importantes".

--Cinco países europeos más contarán con este fármaco en octubre
Sabemos que en España hay más de 20.000 personas en diálisis y más de 30.000 en prediálisis que presentan niveles elevados de fósforo en sangre a pesar de recibir tratamiento. Así, más de 50.000 españoles con enfermedad renal crónica podrían verse beneficiados por este nuevo medicamento, que también se comercializa en Estados Unidos, Alemania, Dinamarca, Islandia, Noruega, Suecia, Finlandia, Portugal e Italia. Igualmente, en octubre está previsto su lanzamiento en Francia, Malta, Reino Unido, Polonia y Rumania.
"Como parte de su desarrollo clínico, dos son los estudios que han probado la eficacia y seguridad del carbonato de sevelámero (Renvela®) -uno en prediálisis (49 pacientes) y otro en hemodiálisis (79 pacientes)-, ya que la mayoría de los datos provienen de estudios previos con clorhidrato de sevelámero", ha señalado el doctor Emilio Díaz, del Departamento Médico de Genzyme. A este respecto, ha recordado que Renvela® contiene la misma estructura activa que Renagel® -en el mercado desde hace diez años-, pero difiere de éste en la sal que contiene. "El carbonato sustituye al clorhidrato, por lo que queda aumentada su capacidad buffer y, por lo tanto, se reduce el riesgo de padecer efectos gastrointestinales y acidosis metabólica", explica el experto.

**En la foto de izda, a dcha., los doctores José Luis Górriz, secretario de la Sociedad Española de Nefrología (SEN) y adjunto del Servicio de Nefrología del Hospital Doctor Pesset de Valencia y Emilio díaz, del Departamento Médico de Genzyme.

Genzyme confirms 1,000 job cuts over 15 months

Genzyme Corp (NasdaqGS:GENZ - News) said it expects a broad cost-cutting program that includes laying off 1,000 employees over 15 months will boost profitability and allow it to invest in areas crucial to its business, such as manufacturing.
The Cambridge, Massachusetts-based biotechnology company, which recently rejected an $18.5 billion takeover offer from French drugmaker Sanofi-Aventis (Paris:SASY.PA - News), confirmed the job cuts on Wednesday. They had previously been reported by The Boston Globe.
"Reducing our operating costs will allow us to operate in a more cost-effective way and become more profitable, and it creates capacity for us to invest in critical areas," said Bo Piela, a spokesman for Genzyme.
Piela declined to immediately say how much the company expects to save, or the likely impact on earnings, but he said the job cuts will account for about half of the savings identified by the company as part of a plan announced in May to enhance shareholder value.
The remainder of the cost savings will come through a combination of more efficient procurement of goods and services, as well as reduced expenditures on high-cost items such as travel, Piela said.
Genzyme is working its way through a manufacturing crisis that forced it last year to temporarily close its Boston manufacturing plant. The closure led to a shortage of two key drugs, hurting sales and sending its stock price plummeting.
Genzyme's shares fell from a high of nearly $84 in 2008, before the manufacturing crisis, to a low of $45.39 in May, their lowest since July, 2004. The offer from Sanofi-Aventis of $69 a share has lifted them again. They were trading at $70.27 in early trading on Wednesday.
Piela said the cost savings will allow the company to put more resources into ensuring it maintains top-notch manufacturing facilities and will allow it to focus more on its drugs for rare genetic disorders and its experimental drug to treat multiple sclerosis.
"We have spent the past few months evaluating the company and the plan we are executing on what we said we would deliver," Piela said.

**Published by "Reuters"

Sanofi and Genzyme in talks but stuck on price?

French drugmaker Sanofi-Aventis and US biotechnology group Genzyme are reportedly still in discussions over a get together but remain at loggerheads over the latter’s price tag.
The companies have long been rumoured to be in talks over a takeover, and according to the Wall Street Journal, which cites sources close to the situation, while discussions are indeed ongoing, “the two sides remain at odds about a ‘threshold’ price at which Sanofi could begin due diligence on Genzyme”.
The sources cited by the newspaper claim that the price has been one of the deal’s biggest sticking points, and that members of Genzyme’s board are not in the least bit impressed with sanofi-aventis’ alleged offer of $69 per share, which equates to about $18.4 billion.
They say an offer of around $75 a share from the Paris-France-headquartered group might tempt Genzyme into earnest negotiations for a takeover, but that a sale would probably only take place at around $80 a share, the WSJ reports.
While talks remain ‘friendly’ for now, there is growing speculation on whether sanofi’s move will become ‘hostile’ if agreement on price is not reached, but both companies are remaining tight-lipped on the rumours for now.

online.wsj.com

**Published in Web MD

Cohn & Wolfe gana la cuenta del nuevo fármaco de Genzyme

La agencia internacional del grupo WPP, ha sido elegida para llevar a cabo la campaña de pre- lanzamiento del nuevo fármaco contra la esclerosis múltiple Alemtuzumab desarrollado por la firma de biotecnología farmacéutica Genzyme.

La cuenta, de carácter internacional, estará gestionada por los equipos de Nueva York y Londres y será coordinada por el jefe mundial del área de salud de la agencia Mike Kan y la co-directora de práctica de salud de Cohn & Wolfe Nueva York, Lisa Talbot. El fármaco, que se encuentra actualmente en la fase dos.

Genzyme ha escogido a Cohn & Wolfe después de un concurso abierto para esta cuenta en el que han aplicado agencias del peso de Weber Shandwick y Edelman. La firma Genzyme está especializada en productos y servicios enfocados a trastornos hereditarios, enfermedades raras, renales, ortopedia, cáncer, trasplantes...

***Publicado en PR SALUD

Sanofi Aventis comienza negociaciones formales para la compra de Genzyme

La compañía farmacéutica francesa Sanofi-Aventis ha iniciado negociaciones formales para la compra de la empresa norteamericana de biotecnología Genzyme por unos 18.700 millones de dólares( unos 14.254 millones de euros) según distintos diarios económicos internacionales. Esto significaría que cada acción tendría una oferta máxima de 70 dólares.
No obstante, el Consejo de Administración de Genzyme ha insinuado que no aceptará ninguna oferta de compra inferior a los 80 dólares por título, lo que obligaría a Sanofi a mejorar su propuesta para cerrar el acuerdo.

El 20% de los pacientes con linfoma+mieloma que requieren un trasplante autólogo de médula ósea tienen dificultades para movilizar sus células madre

En España, la incidencia del mieloma múltiple es de aproximadamente 4-5 casos por cada 100.000 habitantes y año, mientras que la del linfoma alcanza los 20-25 casos por cada 100.000 habitantes y año. Ambos son cánceres hematológicos que tras tratamiento inicial con quimioterapia y/o radioterapia suelen requerir trasplante autólogo de médula ósea en primera o segunda respuesta. No obstante, el 20% de los candidatos a este tratamiento no consigue movilizar una cantidad suficiente de células madre hematopoyéticas para proceder al trasplante, lo que implica el uso de opciones de una eficacia y tolerabilidad inferiores. En este contexto, Mozobil® (plerixafor) constituye la mayor novedad en este campo de los últimos diez años, por su gran eficacia y seguridad, así como por su mecanismo de acción.
Con motivo del lanzamiento de este innovador medicamento en nuestro país, y con el objetivo de debatir acerca de sus beneficios y perspectivas de futuro, Genzyme ha celebrado una rueda de prensa en Madrid. En ella ha participado el doctor Rafael Duarte, director del Programa de Trasplantes del Instituto Catalán de Oncología (ICO), en el Hospital Duran i Reynals, de Barcelona, quien ha destacado especialmente la rapidez del efecto de este medicamento. "Mozobil® viene a rellenar un importante espacio de necesidad terapéutica para este tipo de pacientes", señala. Se utiliza en combinación con el factor estimulante de colonias granulocíticas (GCSF) y su uso está indicado en pacientes con linfoma y mieloma múltiple que presentan dificultades para la movilización de células madre hematopoyéticas con vistas a un trasplante autólogo de médula ósea.
Mozobil® es un inhibidor selectivo y reversible del receptor de la quimiocina CXCR4, que bloquea su unión a la proteína SDF-1. "En condiciones normales, la unión de ambas proteínas mantiene a las células madre hematopoyéticas ancladas a la médula ósea", apunta el experto. "El bloqueo inducido por este medicamento las libera y hace que se movilicen a la sangre periférica de forma muy rápida", añade. Este novedoso mecanismo de acción es complementario al del GCSF, por lo que alcanza su máxima eficacia cuando se utilizan de manera conjunta. Normalmente, la escasa movilidad de estas células "se produce como consecuencia de los intensos tratamientos de quimioterapia y radioterapia a que son sometidos estos pacientes para controlar la enfermedad de base".
El ICO empezó a utilizar este medicamento en julio de 2008, dentro del programa europeo de uso compasivo para pacientes con linfoma y mieloma. "La tolerancia ha sido buena y, en términos de eficacia, hemos comprobado que el uso de Mozobil® logra rescatar y obtener células madre hematopoyéticas suficientes para trasplante en el 75% de los casos que habían fracasado previamente con tratamientos convencionales de movilización", apunta el doctor Duarte. A raíz de esta experiencia se empezaron a recoger datos de su uso en 14 centros de trasplante de España y Reino Unido. "El análisis conjunto de todos estos casos, recientemente publicado en la revista Bone Marrow Transplantation, constituye el primer estudio europeo que se realiza con este producto en pacientes que han fracasado en intentos previos de movilización para transplante, y confirma los datos de eficacia y seguridad de los estudios de registro".

-Unas 200 personas al año se beneficiarán de este nuevo tratamiento
Según datos de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), en 2009 se realizaron en España 511 trasplantes autólogos de médula ósea en pacientes con mieloma múltiple y 638 en pacientes con linfoma. Si tenemos en cuenta estas cifras, se estima que unas 200 personas al año podrían verse beneficiadas por el uso de este nuevo medicamento. Hasta ahora, estos pacientes recurrían a alternativas como el uso de GCSF a altas dosis, en combinación con otros factores de crecimiento o con quimioterapia. "Aunque no existen estudios comparativos directos entre Mozobil® y cada una de estas alternativas, los datos históricos reflejan que esta nueva opción de tratamiento es más eficaz que las otras disponibles y carece de muchos de los efectos secundarios de aquellas", comenta el experto.
Una de las cualidades más destacadas de Mozobil® es la rapidez de su novedoso mecanismo de acción. "Los resultados pueden verse en tan solo unas horas", afirma el doctor Duarte. A este respecto, lo habitual es que los pacientes reciban GCSF durante 5 días aproximadamente y Mozobil® les sea administrado la tarde-noche del cuarto día. Pues bien, "a la mañana siguiente se ha multiplicado por cinco o más la cantidad de células madre hematopoyéticas movilizadas y disponibles para recolección y trasplante", añade. "Sin ninguna duda, este medicamento jugará un papel muy importante en el manejo de pacientes con linfoma o mieloma, llegándose a imponer como tratamiento de referencia y de elección en su actual indicación", concluye el experto.
Para el director médico de Genzyme, el doctor Carlos Martínez, "es un orgullo poder poner a disposición de los profesionales sanitarios una nueva herramienta terapéutica que va a permitir salvar la vida de cerca de 200 personas". Como empresa comprometida con los fármacos huérfanos y las necesidades no cubiertas de los pacientes, "creemos que es un número suficientemente significativo", comenta. Este medicamento fue tipificado como huérfano en 2004 y la fase III de desarrollo clínico se inició en 2006. Posteriormente "se puso en marcha en España un gran programa de uso compasivo con el objetivo de que, al menos, los pacientes españoles pudieran disponer de él un año antes de su comercialización", añade. "Esto es motivo de gran satisfacción para nosotros", concluye.

**En la primera imagen, de izquierda a derecha, los doctores Rafael Duarte y Carlos Martínez,.

Una investigación publicada en "Cancer Research", galardonada con el Premio Genzyme de cáncer de tiroides

La investigación titulada "The BRAFV600E Oncogene Induces Transforming Growth Factor β Secretion Leading to Sodium Iodide Symporter Repression and Increased Malignancy in Thyroid Cancer", llevada a cabo por un equipo del CSIC en colaboración con el Hospital Universitario La Paz (Madrid), ha sido galardonada con el Premio Genzyme sobre Cáncer de Tiroides, otorgado por la Fundación de la Sociedad Española de Endocrinología y Nutrición (FSEEN), en el contexto del 52 Congreso Nacional de Endocrinología y Nutrición, que se está celebrando estos días en Salamanca. Los autores del trabajo en cuestión, publicado en la prestigiosa revista Cancer Research, han descubierto el mecanismo molecular que hay detrás de las metástasis refractarias al yodo radioactivo en el cáncer de tiroides.
El yodo radiactivo suele utilizarse tras cirugía (extirpación de la glándula tiroides) en el abordaje estándar de este cáncer, que tiene un buen pronóstico en general. No obstante, una pequeña parte de estos pacientes desarrolla metástasis que impiden la captación de dicho yodo por parte del enfermo. "Hoy por hoy no existe un tratamiento eficaz para ellos, por lo que este trabajo permite establecer una nueva diana terapéutica", señala el doctor Garcilaso Riesco Eizaguirre, del Servicio de Endocrinología del Hospital Universitario La Paz. Tras recoger el premio, el experto ha destacado que "el uso de inhibidores de TGFbeta permite recuperar la expresión del importador de yodo/sodio denominado NIS, cuya inhibición es responsable de la no captación del yodo". Esto es lo que demuestra la investigación básica premiada
Este reconocimiento "permitirá una mayor difusión de nuestro trabajo, que es fundamental para lograr avances en el ámbito clínico", comenta el experto. "Esto alcanza su máximo exponente gracias al hecho de que se otorga en el contexto de un congreso médico", añade. La investigación con células ha durado tres años. "Ahora hay que completar el estudio preclínico con la experimentación en modelos animales y, en base a los resultados obtenidos, podría llevarse a humanos en poco menos de un año".
Además de propiciarse la no captación del yodo, la inhibición de NIS incrementa la malignidad del cáncer de tiroides, según la misma investigación. Esto quiere decir que "la aplicación de los inhibidores de TGFbeta también podría frenar el cuadro invasivo de estos tumores", explica el doctor Riesco Eizaguirre. "Entre el 15 y el 20% de los cánceres de tiroides desarrolla enfermedad metastásica y, de ellos, más o menos la mitad no captará yodo", afirma. Otro valor añadido del estudio es la posibilidad de compatibilizar dichos fármacos con la hormona estimulante del tiroides (TSH) recombinante, que se utiliza en estos pacientes para no dejarles en situación de hipotiroidismo e inducir la captación de yodo durante las semanas que dure dicho tratamiento. "El carcinoma pobremente diferenciado y el carcinoma anaplásico son los tipos que más claramente podrían beneficiarse de esta nueva vía terapéutica".
Aunque ha sido el doctor Riesco Eizaguirre el investigador encargado de recoger el premio, la investigación está dirigida por la doctora Pilar Santisteban, del Instituto de Investigaciones Biomédicas Alberto Sols (centro mixto del CSIC y la Universidad Autónoma de Madrid). "Por un trabajo previo ya sabíamos que el encogen BRAF predisponía a las metástasis refractarias al yodo radiactivo en cáncer de tiroides y que era un potente represor de NIS tanto ‘in vitro’ como ‘in vivo’, pero no estaba demostrado cuál era el mecanismo exacto que utilizaba dicho encogen", señala la experta. "Tres años de intenso trabajo en el laboratorio lo han demostrado por fin", añade. "BRAF induce la secreción de TGFbeta al medio extracelular y estimula su propio receptor y activa las proteínas Smads, promoviendo la represión de NIS y aumentando la capacidad de las células para migrar e invadir"

Sólo el 1% de los diagnósticos del tipo de cáncer de tiroides más frecuente se realiza en estadios avanzados, lo que es un ejemplo de detección precoz

El cáncer de tiroides es el cáncer endocrinológico más frecuente y, sin embargo, es raro en comparación con otros tipos de cánceres. En general, la edad media del diagnóstico se sitúa entre los 40 y los 53 años, siendo especialmente frecuente entre las mujeres de raza blanca. Su prevalencia es baja, aunque va en aumento. Aunque el diagnóstico de cáncer suele ser aterrador, el pronóstico para los pacientes afectados de éste suele ser bueno, dado que la mayoría se cura tras cirugía (para extirpar la glándula tiroides) seguida de la ablación del tejido tiroideo residual con yodo radioactivo (para destruir los restos del tejido tiroideo). Además, en la actualidad es posible evitar las situaciones de hipotiroidismo.
El signo principal del cáncer de tiroides es la aparición de un bulto (nódulo) en la glándula tiroides, puesto que no se presentan síntomas en la mayoría de los casos. En cambio, éste suele descubrirse durante algún examen físico rutinario. Algunos pacientes con cáncer de tiroides se pueden quejar de dolor en el cuello, la mandíbula o el oído. Con vistas a la celebración del Día Europeo del Tiroides, mañana, y con el objetivo de concienciar a la población de esta enfermedad, así como de sus causas, su prevalencia y las principales implicaciones de su abordaje, la Asociación Iberoamericana contra el Cáncer de Tiroides (AICCAT) ha organizado, con el apoyo de Genzyme, un almuerzo de prensa en Madrid.
El papel del endocrino en el abordaje del cáncer de tiroides "reside en su diagnóstico, la coordinación del tratamiento y el posterior seguimiento del paciente, que debe ser de por vida", ha señalado la doctora Cristina Alvarez Escolá, médico adjunto del Servicio de Endocrinología y Nutrición del Hospital Universitario La Paz, de Madrid, y profesora asociada de la Universidad Autónoma de Madrid. Tras el descubrimiento del nódulo tiroideo, "es importante elaborar una historia clínica detallada, haciéndose especial hincapié en los antecedentes familiares y personales del paciente, y en la evolución del bulto", añade. La ecografía y la citología por Punción Aspirativa con Aguja Fina (PAAF) son las dos pruebas que suelen confirmar la enfermedad.
En relación con este tipo de cáncer, la experta no considera necesario realizar cribado alguno entre la población general, salvo en poblaciones de riesgo, que "básicamente son aquellas que tienen antecedentes familiares, han recibido radioterapia en la infancia o han vivido en zonas en las que ha ocurrido un accidente nuclear", apunta la experta. Bajo el término de "carcinoma tiroideo" se engloban diferentes tipos de tumores con pronósticos distintos. Así, el carcinoma papilar es el más frecuente y el de mejor pronóstico. "Se estima que sólo el 5% de los pacientes fallecen, y entre el 15 y el 20% de los casos se vuelven persistentes", afirma. Junto con el carcinoma folicular, el siguiente en frecuencia, "sólo el 1% de los diagnósticos se realiza en estadios avanzados", lo que podría constituir un ejemplo de detección precoz para el resto de cánceres.
La coordinación entre el endocrino y el médico nuclear es total en este tipo de cáncer. Este último "se encarga fundamentalmente del tratamiento con yodo radiactivo tras cirugía y participa activamente en el seguimiento posterior del paciente", según comenta la doctora Mercedes Mitjavila, jefa de la Unidad de Medicina Nuclear del Hospital Universitario Fundación de Alcorcón, de Madrid, durante la presentación del Día Europeo del Tiroides. "Este cáncer suele tener muy buen pronóstico", apunta la experta. "Los tipos más agresivos son el carcinoma medular y el anaplásico, que representan el 15% de los casos y pueden requerir un enfoque multidisciplinar", añade.
El tratamiento con yodo radiactivo suele hacerse de 4 a 6 semanas después de la cirugía. "La dosis de yodo a administrar depende del estadio en que se haya diagnosticado la enfermedad", comenta la experta. Durante este tiempo, "es necesario que el paciente alcance unos niveles elevados de la hormona estimulante del tiroides (TSH) de cara a que el yodo sea bien captado por el tejido tiroideo residual y las posibles metástasis", explica. Para ello, existen dos opciones: o se le deja al paciente en situación de hipotiroidismo, con los inconvenientes que eso conlleva, o se le inyecta vía intramuscular la hormona sintética (TSH recombinante). En algunos pacientes, la situación de hipotiroidismo está contraindicada por enfermedades asociadas que padece el paciente, como en el caso de insuficiencia cardiaca y/o renal, o en situaciones de dificultad para producir TSH endógena".
No obstante, todavía se dan casos en los que se deja al paciente en situación de hipotiroidismo. Éste fue el caso de Arantxa Saez, de la AICCAT, quien recuerda haber llevado muy mal dicha etapa. "Pasé casi dos meses sin tomar hormonas y sólo tenía ganas de dormir", comenta. Entre otras consecuencias negativas, el hipotiroidismo conlleva cansancio (astenia), somnolencia, estreñimiento, torpeza mental, lentitud de pensamiento (bradipsiquia), dificultad de concentración y sequedad de piel. Posteriormente, el tratamiento con yodo radiactivo implica una estancia media de 3 ó 4 días en una habitación especial, con las paredes plomadas y un sistema de drenaje especial en el baño. "Tardé casi dos meses y medio en recuperarme por completo", añade.
Aunque no es muy común, a Arantxa únicamente le han quedado secuelas de la cirugía inicial, lo que indica que la extirpación total de la glándula tiroides no es una operación sencilla. "De mi primera intervención quirúrgica me ha quedado una situación de hipoparatiroidismo permanente, lo que implica una no regulación del calcio y de la vitamina D, que tengo administrarme vía oral", apunta. "De la segunda he heredado una parálisis en dos cuerdas vocales", añade. No obstante, esto suele ser algo bastante excepcional, al igual que la edad a la que le diagnosticaron la enfermedad: "Fue a los 17 años cuando acudí al ginecólogo por desajustes en la regla y éste me derivo al endocrino". A pesar todo, "ahora me encuentro muy bien y, en breve, espero recibir el alta definitiva".

**En la imagen, de izquierda a derecha, las doctoras Cristina Álvarez Escolá y Mercedes Mitjavila, y la paciente Arantxa Saez.

Sölo el 1% de los diagnósticos del tipo de cáncer de tiroides más frecuente se realiza en estadíos avanzados

El cáncer de tiroides es el cáncer endocrinológico más frecuente y, sin embargo, es raro en comparación con otros tipos de cánceres. En general, la edad media del diagnóstico se sitúa entre los 40 y los 53 años, siendo especialmente frecuente entre las mujeres de raza blanca. Su prevalencia es baja, aunque va en aumento. Aunque el diagnóstico de cáncer suele ser aterrador, el pronóstico para los pacientes afectados de éste suele ser bueno, dado que la mayoría se cura tras cirugía (para extirpar la glándula tiroides) seguida de la ablación del tejido tiroideo residual con yodo radioactivo (para destruir los restos del tejido tiroideo). Además, en la actualidad es posible evitar las situaciones de hipotiroidismo.
El signo principal del cáncer de tiroides es la aparición de un bulto (nódulo) en la glándula tiroides, puesto que no se presentan síntomas en la mayoría de los casos. En cambio, éste suele descubrirse durante algún examen físico rutinario. Algunos pacientes con cáncer de tiroides se pueden quejar de dolor en el cuello, la mandíbula o el oído. Con vistas a la celebración del Día Europeo del Tiroides, el próximo 25 de mayo, y con el objetivo de concienciar a la población de esta enfermedad, así como de sus causas, su prevalencia y las principales implicaciones de su abordaje, la Asociación Iberoamericana contra el Cáncer de Tiroides (AICCAT) ha organizado, con el apoyo de Genzyme, un almuerzo de prensa en Madrid.
El papel del endocrino en el abordaje del cáncer de tiroides "reside en su diagnóstico, la coordinación del tratamiento y el posterior seguimiento del paciente, que debe ser de por vida", ha señalado la doctora Cristina Alvarez Escolá, médico adjunto del Servicio de Endocrinología y Nutrición del Hospital Universitario La Paz, de Madrid, y profesora asociada de la Universidad Autónoma de Madrid. Tras el descubrimiento del nódulo tiroideo, "es importante elaborar una historia clínica detallada, haciéndose especial hincapié en los antecedentes familiares y personales del paciente, y en la evolución del bulto", añade. La ecografía y la citología por Punción Aspirativa con Aguja Fina (PAAF) son las dos pruebas que suelen confirmar la enfermedad.
En relación con este tipo de cáncer, la experta no considera necesario realizar cribado alguno entre la población general, salvo en poblaciones de riesgo, que "básicamente son aquellas que tienen antecedentes familiares, han recibido radioterapia en la infancia o han vivido en zonas en las que ha ocurrido un accidente nuclear", apunta la experta. Bajo el término de "carcinoma tiroideo" se engloban diferentes tipos de tumores con pronósticos distintos. Así, el carcinoma papilar es el más frecuente y el de mejor pronóstico. "Se estima que sólo el 5% de los pacientes fallecen, y entre el 15 y el 20% de los casos se vuelven persistentes", afirma. Junto con el carcinoma folicular, el siguiente en frecuencia, "sólo el 1% de los diagnósticos se realiza en estadios avanzados", lo que podría constituir un ejemplo de detección precoz para el resto de cánceres.
La coordinación entre el endocrino y el médico nuclear es total en este tipo de cáncer. Este último "se encarga fundamentalmente del tratamiento con yodo radiactivo tras cirugía y participa activamente en el seguimiento posterior del paciente", según comenta la doctora Mercedes Mitjavila, jefa de la Unidad de Medicina Nuclear del Hospital Universitario Fundación de Alcorcón, de Madrid, durante la presentación del Día Europeo del Tiroides. "Este cáncer suele tener muy buen pronóstico", apunta la experta. "Los tipos más agresivos son el carcinoma medular y el anaplásico, que representan el 15% de los casos y pueden requerir un enfoque multidisciplinar", añade.
El tratamiento con yodo radiactivo suele hacerse de 4 a 6 semanas después de la cirugía. "La dosis de yodo a administrar depende del estadio en que se haya diagnosticado la enfermedad", comenta la experta. Durante este tiempo, "es necesario que el paciente alcance unos niveles elevados de la hormona estimulante del tiroides (TSH) de cara a que el yodo sea bien captado por el tejido tiroideo residual y las posibles metástasis", explica. Para ello, existen dos opciones: o se le deja al paciente en situación de hipotiroidismo, con los inconvenientes que eso conlleva, o se le inyecta vía intramuscular la hormona sintética (TSH recombinante). En algunos pacientes, la situación de hipotiroidismo está contraindicada por enfermedades asociadas que padece el paciente, como en el caso de insuficiencia cardiaca y/o renal, o en situaciones de dificultad para producir TSH endógena".
No obstante, todavía se dan casos en los que se deja al paciente en situación de hipotiroidismo. Éste fue el caso de Arantxa Saez, de la AICCAT, quien recuerda haber llevado muy mal dicha etapa. "Pasé casi dos meses sin tomar hormonas y sólo tenía ganas de dormir", comenta. Entre otras consecuencias negativas, el hipotiroidismo conlleva cansancio (astenia), somnolencia, estreñimiento, torpeza mental, lentitud de pensamiento (bradipsiquia), dificultad de concentración y sequedad de piel. Posteriormente, el tratamiento con yodo radiactivo implica una estancia media de 3 ó 4 días en una habitación especial, con las paredes plomadas y un sistema de drenaje especial en el baño. "Tardé casi dos meses y medio en recuperarme por completo", añade.
Aunque no es muy común, a Arantxa únicamente le han quedado secuelas de la cirugía inicial, lo que indica que la extirpación total de la glándula tiroides no es una operación sencilla. "De mi primera intervención quirúrgica me ha quedado una situación de hipoparatiroidismo permanente, lo que implica una no regulación del calcio y de la vitamina D, que tengo administrarme vía oral", apunta. "De la segunda he heredado una parálisis en dos cuerdas vocales", añade. No obstante, esto suele ser algo bastante excepcional, al igual que la edad a la que le diagnosticaron la enfermedad: "Fue a los 17 años cuando acudí al ginecólogo por desajustes en la regla y éste me derivo al endocrino". A pesar todo, "ahora me encuentro muy bien y, en breve, espero recibir el alta definitiva".

**En la imagen, de izquierda a derecha, las doctoras Cristina Álvarez Escolá y Mercedes Mitjavila, y la paciente Arantxa Saez