Pharming receives positive EMA decision on paediatric investigation plan (PIP) for leniolisib in Europe

 

Pharming Group N.V. (“Pharming” or “the Company”) (Euronext Amsterdam: PHARM/NASDAQ: PHAR) announces that a positive decision has been made by the European Medicines Agency (EMA) on the Paediatric Investigation Plan (PIP) for leniolisib, a phosphoinositide 3-kinase (PI3K) inhibitor, currently in development for the treatment of activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS).

The ongoing registration-enabling Phase II/III study has enrolled patients ages 12 years and older.  Since APDS also affects younger children, Pharming, as part of the agreed PIP, has developed a clinical plan to include children as young as one year old in future studies.

For the registration of new medicines in Europe, biopharmaceutical companies are required to provide a PIP which outlines the strategy for investigation of a new medicinal product in the paediatric population.  The positive PIP opinion from the Paediatric Committee (PDCO) is an endorsement of the clinical program to evaluate the safety and efficacy of leniolisib in patients from 1 year of age to less than 18 years of age with APDS; and the subsequent positive PIP decision of EMA thus paves the way for the potential submission of a Marketing Authorisation Application (MAA) in Europe for leniolisib in the treatment of APDS in adults and adolescents in 2022. 

Upon successful completion of the agreed PIP, leniolisib would be eligible for up to an additional two years of marketing exclusivity in the EU, on top of the ten-year EU market exclusivity after market approval as result of its EU Orphan Drug Designation.

Pharming remains on track to announce top-line data from the Phase II/III registration enabling clinical trial of leniolisib for the treatment APDS in Q1 2022. 

Chief Medical Officer of Pharming, Anurag Reland, commented: 

“We are pleased to have received a positive PIP decision from EMA and accomplish this important regulatory milestone as we continue to advance leniolisib for the treatment of APDS in Europe as well as globally. The approval of the PIP further supports our confidence in the potential of leniolisib to address this orphan disease and population and provides us with a pathway towards marketing approval in Europe, in parallel with our US regulatory strategy. Moving forward, we look forward to continuing to work with the regulatory authorities to bring leniolisib to the European market as expeditiously as possible”.

La Agencia Europea de Medicamentos valida la solicitud de aprobación de comercialización de Celgene del tratamiento de células CAR-T lisocabtagene maraleucel (liso-cel)

Celgene, una compañía de Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY), ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha validado su solicitud de autorización de comercialización (SAC) de lisocabtagene maraleucel (liso-cel), una terapia de células T de receptor de antígeno quimérico (CAR) experimental dirigido a CD19, para el tratamiento de adultos con linfoma difuso de células B grandes (LDCBG), linfoma mediastínico primario de células B (LMPCB) y linfoma folicular de grado 3B (LF3B) recidivante o refractario después de, al menos, dos tratamientos previos. La validación de la solicitud confirma que el expediente está completo y comienza el proceso de revisión centralizado de la EMA.

Los resultados del estudio TRANSCEND NHL 001, el mayor ensayo en el linfoma de células B grandes (LCBG) R/R en tercera línea o posterior, y datos adicionales del estudio TRANSCEND WORLD fueron la base para la solicitud de liso-cel. En los estudios se evaluaron pacientes con LDCBG R/R e incluyeron pacientes con una amplia variedad de histologías y enfermedad de alto riesgo, así como pacientes que recibieron liso-cel en el contexto ambulatorio.

“Más del 30% de los pacientes diagnosticados de linfoma difuso de células B grandes recaen después del tratamiento inicial y tienen una supervivencia global esperada de unos seis meses tras haber recibido dos o más tratamientos previos. Existe la necesidad de nuevos tratamientos para estos pacientes”, dijo el doctor Stanley Frankel, vicepresidente senior de Desarrollo de terapia Celular de Bristol Myers Squibb.^1,2 “La validación por la EMA de nuestra solicitud es un paso fundamental para que liso-cel llegue a los pacientes de Europa”.

La EMA otorgó previamente acceso a liso-cel al esquema PRIME para el tratamiento del LDCBG R/R y, más recientemente, el estatus de Evaluación Acelerada, reduciendo el marco temporal máximo a 150 días para que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA revise la solicitud.

Liso-cel es un tratamiento experimental que no está aprobado para su uso en ningún país.

Hospital pharmacists call for European action to combat medicines shortages

The 35 member organisations of the European Association of Hospital Pharmacists (EAHP) adopted a new position paper on medicines shortages at their 49th General Assembly held last weekend in Edinburgh, United Kingdom. The topic of medicines shortages has occupied the members of EAHP for quite some time due to its growing impact on patient care and the work of hospital pharmacists.  Since 2012, members of EAHP have increasingly reported difficulties in sourcing medicines required in their hospitals. Consequently, the profession with the support of EAHP has been working on raising awareness about the problems that medicines shortages cause. To this end, hospital pharmacists have proactively shared information with other healthcare professionals in their working environments on how medicines shortages are managed and continuity of supply is ensured.  However, despite the early advocacy efforts by EAHP and the ongoing interventions of its members, reports on medicines shortages continued to materialise at accelerating speed throughout Europe. To establish a better understanding of the problem in European hospitals, EAHP conducted three different surveys in 2013, 2014 and 2018 which illustrated the far reaching consequences that medicines shortages pose. In particular the percentage of hospital pharmacists reporting shortages to be an issue in terms of delivering the best care to patients has seen a significant increase in the past couple of years with over 90% of survey respondents highlighting in 2018 that medicines shortages are a problem faced in their hospital pharmacy. To significantly lower the negative impact that medicines shortages have on the well-being of patients, EAHP’s members agreed on the complete revision of its previous position paper which had been in force since 2012. In particular, European hospital pharmacists are underlining the need for concrete European action since the problems caused by medicines shortages cannot be handled solely at national level. This has also been acknowledged by a joint task force of the Heads of Medicines Agencies (HMA) and the European Medicines Agency (EMA) as well as in recent EU publications, such as for instance the European Commission’s policy recommendations on the future of the Union issued ahead of the Sibiu summit and the Council Recommendation on strengthened cooperation against vaccine-preventable diseases, which recognised the issues caused by vaccine shortages.  For EAHP it is time to act now. European hospital pharmacists are consequently advising national governments to evaluate if their shortages measures and management systems are fit for purpose and to rectify shortcomings where and when needed urging national governments and healthcare organisations to evoke appropriate staffing levels in order to lower the impact that medicines shortages currently have on the overall patient services provided by hospital pharmacists calling on the European Commission to urgently commence an investigation of the medicines shortage problem looking at the causing factors and propose solutions that will help alleviate or solve shortages appealing for improved information exchange between authorities and supply chain actors as well as best practice sharing and implementation support on shortage management strategies between relevant national regulatory bodies to support patient safety urging the EMA and the HMA to consider the development of a comprehensive communication strategy on medicines shortages.

EAHP’s member organisations adopt a new position paper on medicines shortages addressing supply chain actors, national governments and European institutions. Hospital pharmacists demand closer collaboration of healthcare professionals, wholesalers, manufactures and national competent authorities to jointly minimise the impact that medicines shortages have on patients.

Novartis logra un importante hito regulatorio con la aceptación de la solicitud de la EMA de AMG 334 (erenumab) para prevenir la migraña

Novartis ha anunciado hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado su Solicitud de Autorización de Comercialización de AMG 334 (erenumab) para prevenir la migraña. Erenumab es un anticuerpo monoclonal anti-CGRP desarrollado para prevenir la migraña. Es el único que es completamente humano y se vincula selectivamente al receptor de CGRP, que se cree que desempeña un papel fundamental como mediador del dolor discapacitante de la migraña.

“Novartis cuenta con una amplia experiencia reinventando la práctica clínica en neurología ofreciéndo medicamentos innovadores a aquellos pacientes que más los necesitan. Estamos deseando continuar con este legado trabajando con las autoridades sanitarias europeas en nuestro objetivo de hacer de nuestro anticuerpo monoclonal completamente humano, erenumab, la primera nueva terapia disponible para pacientes con migraña en más de una década”, anunció Vas Narasimhan, Director Global de Desarrollo de Medicamentos y Director Médico de Novartis.

La solicitud de registro ante la EMA incluye datos de cuatro estudios clínicos de Fase II y III en los que participaron más de 2.600 pacientes que experimentaron cuatro o más días de migraña al mes. Éstos y otros datos se presentarán en el 3^er Congreso de la European Academy of Neurology (24-27 de junio de 2017, Ámsterdam, Países Bajos). En el programa clínico integral, erenumab demostró una eficacia clínic y estadísticamente significativa y sostenida frente al placebo a la hora de reducir el número de días con migraña al mes. Erenumab también demostró mejoras significativas en el impacto de la migraña en la discapacidad y la calidad de vida (bienestar emocional y vida cotidiana, como días de baja o tiempo transcurrido sin ver a amigos y familiares) del paciente, en comparación con el placebo. En todos los estudios, el perfil de seguridad de erenumab fue comparable al del placebo. Además, hay un estudio de extensión en proceso para evaluar erenumab en personas con migraña durante 5 años.

La migraña es un trastorno neurológico severo que se manifiesta con ataques recurrentes de cefaleas moderadas o severas que suelen ser de carácter pulsátil, a menudo unilateral y acompañada de náuseas, vómitos y sensibilidad a la luz, sonidos y olores. Tiene también un profundo impacto en la capacidad de los individuos  para llevar a cabo sus tareas cotidianas y según la Organización Mundial de la Salud es una de las 10 causas principales de años vividos con discapacidad para hombres y mujeres. Sigue siendo un área con necesidades médicas no cubiertas. Las terapias preventivas existentes para tratar la migraña han sido adoptadas de otras indicaciones médicas, no específicamente diseñadas para la migraña, y a menudo se asocian a mala tolerancia y falta de eficacia, lo que da lugar a mayores tasas de abandono y a insatisfacción por parte de los pacientes

Novartis y Amgen comercializarán conjuntamente AMG 334 (erenumab) en EE.UU. Amgen tiene los derechos de comercialización exclusiva del medicamento en Japón y Novartis tiene los derechos de comercialización exclusiva en el resto del mundo. Las compañías mantendrán su desarrollo conjunto global.¹¹

La EMA autoriza para pacientes recién diagnosticados de epilepsia Zebinix en monoterapia LM

Bial y Eisai han anuncian  que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado Zebinix^® (acetato de eslicarbazepina) para su uso como monoterapia administrada una vez al día para el tratamiento de adultos con diagnóstico reciente de epilepsia de inicio parcial. Zebinix^® ya está indicado en Europa como tratamiento adyuvante en pacientes adultos, adolescentes y niños mayores de 6 años con crisis de inicio parcial, con o sin generalización secundaria.

Esta autorización de comercialización se basa en los resultados de un estudio de no inferioridad, en fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con fármaco activo (Estudio 311) que comparó el acetato de eslicarbazepina, como monoterapia administrada una vez al día, con la carbamazepina de liberación controlada, administrada dos veces al día, en adultos con diagnóstico reciente de crisis de inicio parcial. El criterio de valoración principal fue el porcentaje de pacientes libres de crisis durante el período de evaluación completo de 26 semanas Los datos mostraron que el 71,1% (n=276/388) de los pacientes tratados con acetato de eslicarbazepina y el 75,6% (n=300/397) de aquellos que recibieron carbamazepina de liberación controlada no sufrieron crisis durante seis meses o más con la última dosis evaluada (diferencia media del riesgo: -4,28%; IC del 95%: -10,3, 1,74%). La tasa de pacientes libres de crisis durante un año con la última dosis evaluada fue del 64,7% (n=251/388) en el grupo tratado con acetato de eslicarbazepina y del 70,3% en el que recibió carbamazepina de liberación controlada (diferencia media del riesgo: -5,46%; IC del 95%: -11,88, 0,97%).

“La epilepsia es un trastorno crónico del cerebro y una de las neuropatías más frecuentes en el mundo”, afirmó Eugen Trinka, Catedrático y Director del Departamento de Neurología de la Christian Doppler Klinik perteneciente a la Universidad de Medicina Paracelsus, en Salzburgo, Austria. “Esta aprobación representa una nueva opción de monoterapia para más de la mitad de los pacientes con epilepsia que sufren crisis de inicio parcial.”

El acetato de eslicarbazepina tiene un modo de acción innovador diferente al de otros bloqueantes de los canales de sodio.^, Actúa selectivamente en el estado inactivado lento del canal iónico de sodio (el cual participa en la patogénesis de la epilepsia), evitando que vuelva al estado activado, lo que reduce la activación neuronal repetitiva, de acuerdo con datos en animales. La dosis inicial recomendada es de 400 mg una vez al día, la cual debe aumentarse a 800 mg una vez al día después de una o dos semanas. En función de la respuesta individual, la dosis puede aumentarse hasta los 1200 mg una vez día.

“Nos satisface que los adultos con epilepsia de inicio parcial de toda Europa puedan beneficiarse a partir de ahora de una opción de monoterapia con una administración al día; una opción sencilla y que puede optimizar el cumplimiento terapéutico”, comenta António Portela, Consejero Delegado de Bial, Oporto, Portugal. “Bial tiene un compromiso continuo con todas las personas que sufren epilepsia y deseamos continuar trabajando con la comunidad de la epilepsia para ofrecer esta nueva indicación a los pacientes.”

“Esta decisión de la Comisión Europea para el acetato de eslicarbazepina refuerza el compromiso de Eisai con la investigación y el desarrollo de opciones de tratamiento neurológico, a fin de ayudar a las personas a tratar su epilepsia de un modo más eficaz. Este hito supone que los pacientes adultos de Europa con diagnóstico reciente de epilepsia de inicio parcial ahora tendrán a su disposición un abanico más amplio de opciones de tratamiento”, comenta Neil West, Vicepresidente EMEA de la Unidad Empresarial de Neurología Mundial de Eisai.

Un análisis de seguridad del estudio en fase III mostró que el perfil de tolerabilidad del acetato de eslicarbazepina era similar al de la carbamazepina de liberación controlada administrada dos veces al día.[iv] Los efectos secundarios del acetato de eslicarbazepina fueron en su mayoría de intensidad leve y acordes al perfil de seguridad conocido. Se observaron tasas de incidencia de reacciones adversas emergentes del tratamiento (RAET) similares pero levemente más elevadas en pacientes tratados con carbamazepina de liberación controlada (77,7%) (n=320/412), en comparación con aquellos que recibieron acetato de eslicarbazepina (75,3%) (n=302/401). La carbamazepina de liberación controlada provocó tasas levemente más altas de RAET posiblemente relacionadas, con un 49,5% (n=204/412) en comparación con el 41,1% (n=165/401) observado en pacientes tratados con acetato de eslicarbazepina; de RAET posiblemente relacionadas graves (un 2,7% frente a un 2,0%) (n=11/412 frente a n=8/401); y de RAET que provocaron el abandono (un 18,0% frente a un 13,5%) (n=74/412 frente a n=54/401). Las RAET posiblemente relacionadas notificadas con mayor frecuencia con acetato de eslicarbazepina fueron, en orden de mayor frecuencia, mareos, cefalea, somnolencia, fatiga y náuseas.

El continuo desarrollo del acetato de eslicarbazepina subraya el compromiso de Bial y Eisai con el desarrollo y la comercialización de nuevos tratamientos beneficiosos para mejorar la vida de las personas que padecen epilepsia.

BREXPIPRAZOL, PARA EL TRATAMIENTO DE LA ESQUIZOFRENIA EN ADULTOS, ACEPTADO PARA REVISIÓN POR LA EMA

 H. Lundbeck A/S (Lundbeck) y Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka) han anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado para revisión la solicitud de autorización de comercialización de brexpiprazol para el tratamiento de la esquizofrenia en adultos.

Brexpiprazol es un antipsicótico de segunda generación (atípico) oral que se administra una vez al día, descubierto por Otsuka y co-desarrollado por Otsuka y Lundbeck. La eficacia de brexpiprazol parece estar mediada a través de la combinación de la actividad agonista parcial en los receptores 5-HT1A de la serotonina y D2 de la dopamina, y la actividad antagonista en los receptores 5-HT2A de la serotonina. Asimismo, brexpiprazol presenta alta afinidad (subnanomolar) por estos receptores, además de por los receptores alfa1B/2C de la noradrenalina.

La solicitud a la EMA está respaldada por datos de cinco ensayos clínicos fase III controlados con placebo en sujetos adultos con esquizofrenia, incluidos dos ensayos multinacionales, de seis semanas, aleatorizados, y un ensayo de mantenimiento aleatorizado de 52 semanas .

Se prevé que la EMA complete su revisión en el segundo trimestre de 2018.

--Sobre la enfermedad

La esquizofrenia afecta aproximadamente al 1% de la población adulta de Europa y Estados Unidos[. En Europa se calcula que hay 4,4 millones de personas diagnosticadas[vii], de las cuales 400.000 son españoles. El comienzo de los síntomas ocurre generalmente al final de la adolescencia o en adultos jóvenes. La edad media de un primer episodio es aproximadamente de 21 años en los hombres y 27 años en las mujeres. Posteriormente muchas de estas personas tendrán nuevos episodios. Y es que el porcentaje de recaídas después de un primer episodio de esquizofrenia es alto: un 16% sufrirá un episodio- entendido como un empeoramiento de los síntomas psicopatológicos así como una rehospitalización- al año y el 80% a los cinco años.

Brexpiprazol fue aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. en julio de 2015 para el tratamiento de pacientes con esquizofrenia, así como tratamiento adyuvante del trastorno depresivo mayor (TDM). Brexpiprazol también ha sido aprobado en febrero de 2017 en Canadá para el tratamiento de la esquizofrenia. En ambos países brexpiprazol se distribuye y comercializa bajo el nombre comercial de REXULTI®. Si la EMA concede la aprobación para brexpiprazol, el nombre comercial del producto en la Unión Europea sería RXULTI®. 

Ultragenyx y Kyowa Kirin International anuncian la solicitud de autorización de comercialización de KRN23 y la aceptación de su revisión por la EMA

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) y Kyowa Kirin International PLC (KKI), una filial propiedad de Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (Kyowa Hakko Kirin), ha anunciado que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aceptado revisar su solicitud de autorización de comercialización de KRN23 para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH). La solicitud de autorización de comercialización fue presentada y aceptada a finales de 2016, y se espera una opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en el segundo semestre de 2017. Ultragenyx y Kyowa Hakko Kirin firmaron un acuerdo de colaboración y licencia en agosto de 2013 para el desarrollo y comercialización de KRN23.

"Sobre la base de los resultados positivos de múltiples estudios en pacientes pediátricos y adultos con XLH, estamos intentando conseguir la autorización condicional de comercialización con el fin de acelerar el acceso a esta terapia para los pacientes", ha señalado el Dr. Emil D. Kakkis, CEO y Presidente de Ultragenyx.

"La hipofosfatemia ligada al cromosoma X es un trastorno debilitante que causa dolor a largo plazo y angustia entre los afectados y para el cual hay pocos tratamientos efectivos actualmente aprobados centrados en tratar las causas subyacentes", ha indicado el Dr. Tom Stratford, Presidente y CEO de KKI. "Desde Kyowa Hakko Kirin nos esforzamos por contribuir a mejorar la salud y el bienestar de las personas de todo el mundo a través de los avances en la medicina y las tecnologías. Con esta solicitud de comercialización estamos dando un paso adelante significativo para mejorar la vida de los pacientes que sufren de hipofosfatemia ligada al cromosoma X".

Nucala® llega a España para el tratamiento de pacientes con asma grave eosinofílica refractaria

 GSK ha anunciado hoy el lanzamiento de Nucala^® (mepolizumab) en España como tratamiento complementario de mantenimiento para pacientes a partir de los 18 años de edad con asma grave eosinofílica refractaria.  El fármaco fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) en diciembre de 2015. 

Nucala^® es la primera y única terapia biológica aprobada en España que se une a la interleucina 5 (IL-5), la cual tiene un papel importante en la regulación de la función de los eosinófilos, unas células inflamatorias conocidas por su importancia en el asma. Se administra de manera subcutánea en dosis fijas de 100mg cada cuatro semanas como tratamiento complementario a la medicación habitual del paciente, que habitualmente incluye corticosteroides inhalados a dosis altas además de los tratamientos de mantenimiento adicionales con o sin corticosteroides orales.

Los eosinófilos son un tipo de glóbulos blancos que, en algunos pacientes con asma, pueden causar inflamación en los pulmones, dificultando la respiración e incrementando el riesgo de sufrir un ataque de asma o “exacerbación”². Una exacerbación se caracteriza por un aumento de la dificultad para respirar, tos, sibilancias, opresión en el pecho y un empeoramiento de la función pulmonar más allá del estado habitual del paciente, lo cual es suficiente para que se requiera un cambio en el tratamiento. Una exacerbación puede ser grave y requerir que el paciente necesite recibir tratamiento con corticosteroides orales. Asimismo, una exacerbación grave puede incluso requerir la hospitalización del paciente o que éste acuda a urgencias.

La Dra. Guadalupe Sánchez, responsable médico para Nucala^® en GSK España, comenta que “Con el lanzamiento de Nucala desde GSK podemos ofrecer, como parte de nuestro portafolio global en respiratorio, un nuevo tratamiento biológico para un subgrupo específico de pacientes de asma grave cuya enfermedad tiene como base la inflamación eosinofílica. Son pacientes difíciles de tratar que, hasta ahora, han tenido opciones de tratamiento muy limitadas. Este nuevo tratamiento representa un gran avance en el campo de la medicina personalizada”.

Certolizumab pegol (Cimzia®) AutoClicks® Prefilled Pen - a new self-injection device designed in collaboration with patients and Good Grips® - is now available in the UK on the NHS

UCB today announces that the new certolizumab pegol (Cimzia^®) AutoClicks® Prefilled Pen is now available on the NHS following the recent positive opinion by the European Medicine’s Agency’s (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP). The EMA’s CHMP decisionrecommended the use of Cimzia^® AutoClicks^® Prefilled Pen in all approved indications (rheumatoid arthritis, active psoriatic arthritis, ankylosing spondylitis [AS] and axial spondyloarthritis [axSpA]). The positive opinion was based on validated data and risk benefit analysis for the AutoClicks^® Prefilled Pen.

UCB is committed to providing value to patients and meeting their unique needs.  As part of this commitment, UCB continued its partnership with OXO, a company known for thoughtful, consumer-friendly designs, to develop the AutoClicks^® Prefilled Pen, based on core technology licensed from Bespak.  The AutoClicks^® Prefilled Pen provides a button-free delivery system and a wide non-slip grip that keeps patient hand disability in mind.  It has a large viewing window that shows the progress of the injection and shows that they have administered it correctly with two clicks which indicate when the injection has started and when it has finished, giving patients the confidence to know they have received their full dose of certolizumab pegol.

Dr Ravik Mascarenhas, Consultant Rheumatologist at the Royal Devon & Exeter Foundation Trust said, “I see many patients whose joints have been destroyed by this painful disease so having a new choice is welcomed. Like most of us they also tend to find it a challenge self-injecting because of a needle – with this new pre-filled pen the patient doesn’t even see the needle which may take some of the nerves and fear away.”

In the UK the monthly cost to the NHS for treating a patient using the certolizumab pegol AutoClicks^® Prefilled Pen is £715 (2 treatments doses of 200mg).

Ailsa Bosworth, Chief Executive of the National Rheumatoid Arthritis Society, who was diagnosed with RA 30 years ago said: “It is difficult for people who do not suffer from this disease to understand just how challenging doing the ordinary things in daily life can be, more so for those with painful and swollen joints. Trying to grip an everyday object such as a kitchen gadget can cause immense pain. So we welcome any innovation that can help make the lives of RA patients more comfortable while they manage their condition.”

GSK y STC - aprobación EMA - Gel antiséptico para las infecciones del cordón umbilical de los recién nacidos en los países en desarrollo‏

El Comité de medicamentos de uso humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha otorgado una opinión positiva al gel antiséptico de clorhexidina que han desarrollado, en una revolucionaria colaboración, GSK y Save the Children. Este gel sirve para prevenir las infecciones del cordón umbilical (onfalitis) de bebés recién nacidos en los países en desarrollo. Este logro supone un acontecimiento histórico para la colaboración entre estas dos entidades y su misión de ayudar a salvar la vida a los niños de las comunidades más pobres del mundo.

La onfalitis es una de las principales causas de mortalidad neonatal y puede estar provocada por la entrada de bacterias en el organismo a través de un cordón umbilical recién cortado. Es más probable que las infecciones del cordón umbilical ocurran en entornos de bajos recursos, sobre todo en países en desarrollo de África y el sur de Asia, donde hay más partos en los hogares y tradicionalmente es posible que se apliquen materiales no estériles, como estiércol y cenizas, sobre el muñón del cordón umbilical. En un informe de 2012 de Naciones Unidas (ONU), se identificó la clorhexidina para el cuidado del cordón umbilical de los recién nacidos como un "producto básico de supervivencia" que se ha pasado por alto y que, si se utilizara correctamente y de una forma más generalizada, podría llegar a salvar 422.000 vidas de neonatos en un plazo de cinco años.1

En respuesta a ello, GSK ha trabajado para reformular la solución antiséptica que contiene su enjuague bucal Corsodyl™ para elaborar un gel antiséptico (gel de digluconato de clorhexidina al 7,1%, equivalente a la clorhexidina al 4%), utilizando los datos y los conocimientos adquiridos sobre el terreno por Save the Children a fin de llegar hasta algunos de los niños más vulnerables y marginados. Las ideas y el asesoramiento de Save the Children han servido para tomar de forma fundamentada las decisiones clave del programa de desarrollo del producto. Se seleccionó y desarrolló una formulación del gel que fuera estable a altas temperaturas y humedad, evitando así la necesidad de refrigeración, con el fin de simplificar la distribución a comunidades remotas. El gel va envasado individualmente en sobres de aluminio de un solo uso, que pueden abrirse sin tijeras. Los sobres y los paquetes llevan instrucciones en imágenes para ayudar a las madres que no sepan leer a aplicar correctamente el gel.

El siguiente paso de GSK será presentar las solicitudes regulatorias a nivel local en los países con tasas moderadas o elevadas de mortalidad neonatal. Si se aprueba, GSK ofrecerá el gel —que se distribuirá bajo el nombre comercial Umbipro™— a un precio sin ánimo de lucro. GSK tiene previsto fabricar, inicialmente, alrededor de seis millones de sobres e incrementar la producción según se vaya produciendo la demanda global; también compartirá los conocimientos relativos a su fabricación con otras empresas interesadas, a fin de posibilitar que fabriquen el gel.

Patrick Vallance, presidente de I+D de productos farmacéuticos de GSK, ha comentado que: "Una gran idea de uno de nuestros científicos, que reparó en que podíamos convertir un ingrediente de nuestro enjuague bucal en un medicamento, se ha hecho realidad gracias al poder de la colaboración. Al combinar nuestras competencias en desarrollo y fabricación, tanto para productos

farmacéuticos como para la salud de los consumidores, con los conocimientos prácticos de Save the Children sobre las comunidades y los sistemas sanitarios locales de países en desarrollo, hemos creado un sencillo gel para ayudar a proteger a los vulnerables recién nacidos frente a las infecciones. Esto demuestra de forma realista cómo la colaboración fomenta el desarrollo de soluciones creativas frente a las situaciones complejas".

Ali Forder, director del Programa de Política y Calidad de Save the Children, comentó que: "La opinión positiva que ha recibido esta reformulación de clorhexidina supone un emocionante paso adelante en nuestros esfuerzos por ayudar a evitar las muertes de recién nacidos a causa de las infecciones. La formulación se ha diseñado teniendo en cuenta algunos de los entornos más duros y nuestra experiencia en el trabajo con comunidades y trabajadores sanitarios ha supuesto que este producto pueda utilizarse en contextos problemáticos. La innovadora colaboración que hemos emprendido con GSK va más allá del modelo tradicional empresarial-benéfico, y éste es un buen ejemplo de cómo juntos podemos lograr mejores resultados para los niños. Save the Children seguirá trabajando mano a mano con los gobiernos para garantizar que los niños tengan acceso a una atención sanitaria de calidad y a los medicamentos esenciales".

El gel se ha revisado bajo el procedimiento del Artículo 58 de la EMA y se le ha concedido una evaluación acelerada. Este procedimiento permite a la EMA realizar una evaluación científica y brindar opiniones, en colaboración con la Organización Mundial de la Salud (OMS), sobre medicamentos para uso humano que están destinados exclusivamente a mercados fuera de la Unión Europea (UE), para enfermedades que la OMS reconoce como de gran interés para la salud pública.

GSK recibe la opinión positiva del CHMP en Europa para StrimvelisTM

GlaxoSmithKline (LSE/NYSE: GSK) ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHPM, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), junto con el Comité de Terapias Avanzadas (CAT, por sus siglas en inglés), ha emitido una opinión positiva recomendando que se autorice la comercialización de Strimvelis para el tratamiento de pacientes con una enfermedad muy rara llamada ADA-SCID (inmunodeficiencia combinada severa por déficit de adenosina deaminasa). El medicamento es una terapia génica de células madre creada para un paciente individual a partir de sus propias células, que trata de corregir las causas que originan la enfermedad. Si la Comisión Europea lo aprueba, el medicamento – conocido actualmente como GSK2696273 (células CD34+ autólogas transducidas para expresar ADA) – se comercializará bajo la marca Strimvelis para el tratamiento de pacientes con ADA-SCID para los que no haya disponible ningún donante de células madre con HLA compatible.

La terapia génica para el tratamiento de ADA-SCID fue desarrollada originalmente por el Ospedale San Raffaele (OSR) y la Fondazione Telethon (Telethon), a través de su asociación San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-TIGET) y fue impulsada por GSK a través de una colaboración estratégica constituida en 2010 entre GSK, OSR y Telethon. En el contexto de dicha asociación y trabajando con la compañía biotecnológica MolMed S.p.A, GSK ha aplicado sus conocimientos en desarrollo de productos para optimizar, estandarizar y caracterizar un proceso de fabricación que anteriormente sólo estaba disponible para los ensayos clínicos y convertirlo en un proceso que ha demostrado ser sólido y adecuado para el suministro comercial.

Patrick Vallance, presidente del departamento de I+D de GSK, afirmó: “Acogemos positivamente esta opinión del CHMP, ya que supone un paso importante para que Strimvelis esté disponible para los niños que viven con esta enfermedad increíblemente rara y mortal. En el futuro, esperamos poder aplicar esta plataforma tecnológica de terapia génica a otras enfermedades, permitiendo a muchos más pacientes beneficiarse de esta innovadora aproximación al tratamiento”.

Martin Andrews, Director de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK, afirmó: “Esta opinión positiva supone un gran logro en el compromiso de GSK con el desarrollo de medicamentos innovadores y transformadores. Si se aprueba, Strimvelis se convertirá en la primera terapia génica ex-vivo para niños en lograr la aprobación reglamentaria en cualquier parte del mundo. Gracias a nuestra misión compartida y a nuestra experiencia complementaria, creemos que esta colaboración continuará con el fin de facilitar nuevos medicamentos, muy necesarios para los pacientes con enfermedades genéticas raras”.

Hasta que se emita la decisión de la Comisión Europea, Strimvelis seguirá siendo una terapia génica en desarrollo que no está aprobada para su uso en ningún lugar del mundo.

La EMA aceptala solicitud de modificación de tipo 2 para pembrolizumab con el fin de ampliar la indicación e incluir a los pacientes con cáncer de pulmón no microcítico‏

MSD ha anunciado hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha aceptado para su revisión una modificación de tipo 2 relativa a la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA, por sus siglas en inglés) para la terapia anti-PD-1 de MSD, KEYTRUDA^® (pembrolizumab), con el fin de ampliar la indicación e incluir el tratamiento de los adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) avanzado previamente tratados cuyos tumores expresan PD-L1. 

"Este anuncio refleja nuestro compromiso de acercar KEYTRUDA^® a tantos pacientes con cáncer como sea posible", afirmó Deepak Khanna, vicepresidente y presidente regional de MSD Oncología en Europa. "Estamos satisfechos de que KEYTRUDA^® ya esté disponible para los pacientes con melanoma en primera línea y previamente tratados en muchos países de Europa y, de aprobarse, esperamos ofrecer KEYTRUDA^® como una nueva opción de tratamiento para los pacientes con cáncer de pulmón no microcítico tratados previamente.”     

La presentación de modificación de tipo 2 trata de obtener la aprobación de KEYTRUDA^® en una dosis de 2 mg/kg cada tres semanas y se basó en los datos procedentes del KEYNOTE-010 presentados en el congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO, por sus siglas en inglés) que se celebró en Asia en 2015, así como en los datos procedentes del KEYNOTE-001 que se presentaron en la Reunión Anual de la Asociación Estadounidense de Investigación Oncológica (AACR, por sus siglas en inglés).

El programa de biosimilares de Sandoz se refuerza con la aceptación por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de la presentación del registro del biosimilar pegfilgrastim

Sandoz, compañía del Grupo Novartis y líder global en biosimilares, ha anunciado hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado la solicitud para presentar el  registro del biosimilar de Neulasta® (pegfilgrastim), registrado en Europa por Amgen, un factor recombinante humano estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF). Sandoz ha solicitado la aprobación para la misma indicación que el producto de referencia.

“En solo cinco meses, hemos conseguido realizar cinco solicitudes de registro, lo que demuestra un gran progreso en nuestra inversión estratégica a largo plazo en biosimilares. Avanzar en nuestra cartera de medicamentos biosimilares es una de nuestras prioridades para este año, y seguiremos invirtiendo sustancialmente para llevar nuestra cartera de productos a los pacientes ” aseguró Richard Francis, CEO Mundial de Sandoz.

Pegfilgrastim es un medicamento de prescripción médica que se utiliza en el tratamiento de pacientes diagnosticados de cáncer tratados con quimioterapia (excepto aquellos con leucemia mieloide crónica y síndrome meloideoplásico) para contribuir a paliar algunos de los efectos secundarios del tratamiento. Reduce la duración de la neutropenia (recuento bajo de neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco que combate las infecciones) y la incidencia de neutropenia febril (neutropenia con fiebre) como consecuencia de los tratamientos con quimioterapia. La incidencia de neutropenia febril (NF) se produce en tratamientos con quimioterapia en un 25 al 40% de tratamientos en pacientes nuevos.

 “Sandoz es el proveedor líder en Europa en el suministro de G-CSF y la presentación al organismo regulador de nuestro pegfilgrastim biosimilar,consolida aún más nuestro compromiso con los pacientes en tratamiento contra el cáncer " declaró  Mark McCamish, MD, Ph.D., y Director Global de Desarrollo Biofarmacéutico y de Inyectables Oncológicos de Sandoz. “Si se aprueba, los médicos en la UE dispondrán de una nueva alternativa de calidad para el tratamiento con biosimilares Sandoz en  pacientes que necesitan factores estimulantes de colonias de granulocitos”, continuó McCamish.

Sandoz considera que la totalidad de los datos aportados en su solicitud, incluyendo tres ensayos clínicos pivotales (un estudio farmacocinético yfarmacodinámico en voluntarios sanos y dos estudios comparativos de eficacia y seguridad en pacientes con cáncer de mama), son suficientes para cumplimentar con las exigencias regulatorias requeridas para demostrar la similitud con el medicamento de referencia y por lo tanto  justifican la utilización de pegfilgrastim biosimilar en la indicación del medicamento de referencia.  

Sandoz tiene el firme compromiso de aumentar el acceso de los pacientes a medicamentos de calidad como los biosimilares que contribuyen a mejorar la calidad de vida de las personas.