AstraZeneca y el Stem Cell Institute de Harvard investigarán juntos nuevos tratamientos para la diabetes

La compañía farmacéutica AstraZeneca ha anunciado recientemente la firma de un acuerdo de colaboración de cinco años de duración con el Instituto de Células Madre de Harvard (Harvard Stem Cell Institute, HSCI) para  adaptar una técnica que crea células beta humanas a partir de células madre para su uso en análisis  de la quimioteca de la compañía con el fin de descubrir nuevos tratamientos para la diabetes. Otro objetivo de esta colaboración es comprender mejor por qué la función de las células beta disminuye en la diabetes. Los hallazgos de la investigación se publicarán en revistas científicas revisadas por expertos y la comunidad científica en general podrá acceder a ellos.

En las personas con diabetes tipo 1, una respuesta autoinmune destruye las células beta y los pacientes deben inyectarse insulina para conseguir que las concentraciones sanguíneas de glucosa sean normales. En las personas con diabetes tipo 2, las células beta no funcionan correctamente o su cantidad disminuye. La cantidad y la disponibilidad de células beta humanas para fines de investigación son extremadamente limitadas. Pero un equipo dirigido por el profesor Doug Melton, co-presidente del HSCI e investigador del Instituto Médico Howard Hughes, ha desarrollado una técnica que permite conseguir cantidades ilimitadas de células beta a partir de células madre pluripotentes humanas obtenidas directamente de células adultas y similares en todos los aspectos importantes a las de las personas sanas¹.

AstraZeneca proporcionará financiación a un equipo de investigadores del HSCI dirigido por el profesor Melton y también creará un equipo interno de investigación en Mölndal, Suecia, dedicado a la colaboración. Los científicos de ambas organizaciones trabajarán conjuntamente para descubrir los motivos biológicos causantes de la pérdida de la función y de la cantidad de las células beta humanas en la diabetes y para analizar compuestos en las células obtenidas con el fin de descubrir nuevos medicamentos que puedan restaurar la actividad de las células beta en los pacientes con diabetes.

Marcus Schindler, director de la Unidad de Enfermedades Cardiovasculares y Metabólicas y la Unidad de Medicamentos Innovadores y Desarrollo Temprano  de AstraZeneca, ha declarado lo siguiente: “Estamos muy interesados en el potencial de esta colaboración con la Universidad de Harvard. El grupo del profesor Melton ha conseguido avances extraordinarios en el proceso de diferenciación de las células madre humanas en células beta humanas y nuestros científicos están extremadamente interesados en trabajar con su equipo. El uso de esta nueva tecnología podría transformar la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos para los pacientes con diabetes”.

Por su parte, Isaac T. Kohlberg, director de la Oficina de Desarrollo Tecnológico de la Universidad de Harvard, ha señalado lo siguiente: “El compromiso de AstraZeneca de establecer y financiar esta colaboración acelerará el desarrollo de nuevos medicamentos que podrían reducir la necesidad de que los pacientes con diabetes se inyecten insulina y prevenir las numerosas complicaciones potencialmente mortales de la diabetes. Esta colaboración constituye un ejemplo ideal de cómo las instituciones académicas y la industria farmacéutica deberían trabajar conjuntamente para bien de la sociedad y para mejorar las vidas de los pacientes”.

Challenges ahead for European clinical trials

 The European Society for Medical Oncology (ESMO), in collaboration with the European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC),  expressed their views on the EU  Clinical Trials Regulation in an official position paper recently published in Annals of Oncology.^.
“The Clinical Trials Regulation (CTR) represents one of the most important changes in the field of clinical trials in the last decade, however it still contains unresolved issues that may prove to be challenging for research in Europe and for implementation by Member States,” says Prof. Christian Dittrich, Coordinator of the ESMO Faculty for Principles of Clinical Trials and Systemic Therapy.
Adopted by the EU institutions back in 2014, the new Regulation will come into force and become law across the 28 EU Member States in 2016.
Although still work in progress, the new EU CTR is definitely an opportunity to facilitate clinical cancer research in Europe and reduce some of the burdens that have proven so costly in the past.
For example, the CTR includes the concept of a one-time-consent for patient data and tissue to be used beyond the end and the scope of a clinical trial. This provides patients with the option to ‘donate’ their clinical trial data and empowers them to continue to contribute to medical research.
Other new items in the CTR include the creation of a single registration portal, a new category of studies (called ‘low intervention clinical trials’) and data transparency. These, combined with the more procedural items, will require additional efforts to ensure that they are correctly transposed at EU Member State level.
Gains made in the CTR in terms of usage of patient data and tissue through the provision of a 'one-time consent' needs to be consistent with the EU General Data Protection Regulation, which has yet to be voted on.
“It is vital that there is consistency between these two pieces of legislation,” says Paolo G. Casali, Chair of the ESMO Public Policy Committee.
“The Regulation is indeed an opportunity to improve and harmonise the way clinical trials and medical research are conducted across Europe,” continues Casali, “However to guarantee future success, it is essential that this important Regulation is evenly implemented across all European countries, as some stages of the regulatory pathway for new studies will fall within the national domain, for example ethical approval”.
With EORTC and the European Association for Cancer Research (EACR), ESMO has formed a European Clinical Cancer Research Forum. “Together with EU cooperative research groups we will monitor the implementation of the Clinical Trials Regulation and provide constructive input and feedback to all the relevant bodies responsible,” states Casali.
We hope that the EU institutions will listen to the voice of the cancer community and will be ready to address any potential discrepancies in the implementation of this Regulation across the EU 28, so that the much needed research in cancer can continue to improve the outcomes of patients in Europe and beyond,” says Casali.

El Proyecto M1 financia más de veinte proyectos para la investigación de la Esclerosis Múltiple

Esclerosis Múltiple España (EME), con la colaboración de Novartis, pusieron en marcha el Proyecto M1, la primera iniciativa de recaudación de fondos para la investigación de la Esclerosis Múltiple. Hoy, en el marco del Día Mundial de la Esclerosis Múltiple, se han presentado los resultados obtenidos, así como los próximos objetivos de la iniciativa para seguir contribuyendo en la investigación.

En palabras de Dña. Ana Torredemer, Presidenta de EME: “Desde su lanzamiento, el objetivo del proyecto se ha centrado en recaudar fondos para apoyar la investigación de la Esclerosis Múltiple, más concretamente sus formas progresivas, para las que aún no existen tratamientos capaces de frenar su avance”.

El Proyecto, lanzado en el 2013, acaba de finalizar su segunda etapa. Durante la primera, se logró recaudar 35.726€, que sumados a las aportaciones efectuadas por otras organizaciones del mundo, han servido para financiar 22 proyectos de investigación en Esclerosis Múltiple.

En el caso de la segunda etapa, los resultados obtenidos han superado el desafío planteado y se han alcanzado los 50.000€, que de forma íntegra, servirán para contribuir a financiar los mejores proyectos internacionales de investigación en EM progresiva.

La totalidad del dinero recaudado se destina a proyectos de investigación de la EM a través de la Alianza Internacional de EM Progresiva (International Progressive MS Alliance, www.progressivemsalliance.org). Esta alianza, nacida de esa voluntad común de encontrar de forma urgente soluciones eficaces para las formas progresivas de EM, canaliza los fondos obtenidos por sus entidades miembros para financiar los proyectos de investigación en EM más interesantes de todo el mundo.

“Actualmente llevamos más de 85.000€ recaudados” ha comentado la Presidenta de EME, quien ha añadido que en esta tercera etapa que se inicia “el nuevo reto es sumar 75.000€”.

Por su parte, Dña. Montserrat Tarrés, Directora de Comunicación del Grupo Novartis ha afirmado que “como compañía dedicada al cuidado de la salud de las personas, nuestro compromiso con los pacientes va más allá de la investigación, muestra de ello es el continuo apoyo que otorgamos a proyectos de asociaciones, fundaciones y federaciones de pacientes. En este caso a Esclerosis Múltiple España, con el Proyecto M1, que a través del crowdfunding, ayudan a recaudar fondos para investigar y mejorar la calidad de vida de los pacientes con Esclerosis Múltiple”.

 

Por último, la propia Directora de comunicación ha añadido que “en Novartis queremos comportarnos del mismo modo que lo haría un ciudadano adulto, responsable y sensato. Por ese motivo, el proyecto M1 también se enmarca dentro de nuestro compromiso de Responsabilidad Social Corporativa, un elemento clave de nuestra gestión como compañía”

 

Hasta la fecha, un total de 50 empresas se han unido al Proyecto M1, en este sentido, cada año se suman nuevas organizaciones, como es el caso del Grupo DIA.

 

La compañía se ha sumado a colaborar en la difusión del proyecto M1 a través de sus diferentes canales de comunicación externa e interna, para continuar acercando a la sociedad en la importancia de contribuir en campañas que inciden en la mejora de la calidad de vida de las personas. “Para DIA participar en este tipo de proyectos forma parte del compromiso de comunicación fluida y bidireccional que mantenemos con nuestros grupos de interés presente en nuestras políticas de Responsabilidad Social Corporativa” ha comentado la Directora de Comunicación del Grupo DIA, Dña. Mª Nieves Álvarez.

AMGEN RECIBE LA OPINIÓN POSITIVA DEL CHMP PARA EL USO DE REPATHA EN EL TRATAMIENTO DEL COLESTEROL ELEVADO

Amgen (NASDAQ:AMGN) ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva a la autorización de comercialización de RepathaTM (evolocumab) en el que recomienda la aprobación de su uso en determinados pacientes con hipercolesterolemia. RepathaTM es un anticuerpo monoclonal totalmente humano en investigación que inhibe la proproteína convertasa subtilisina/kexina de tipo 9 (PCSK9), esta proteína reduce la capacidad del hígado para eliminar el colesterol unido a lipoproteínas de baja densidad (C-LDL), o colesterol “malo”, de la sangre.

           

El CHMP ha recomendado conceder la autorización de comercialización de Repatha^TM para:

·         El tratamiento de adultos con hipercolesterolemia primaria (hipercolesterolemia familiar heterocigótica [HeFH] y no familiar) o dislipidemia mixta, como complemento a la dieta:

o   En combinación con una estatina o una estatina y otros tratamientos hipolipemiantes en pacientes que no consiguen alcanzar los niveles objetivo de C-LDL con la dosis máxima tolerada de una estatina, o bien

o   solo o en combinación con otros tratamientos hipolipemiantes en pacientes intolerantes a las estatinas o en los que las estatinas están contraindicadas.

·         El tratamiento de adultos y adolescentes a partir de 12 años con hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFHo) en combinación con otros tratamientos hipolipemiantes.

El efecto de Repatha^TM en la morbilidad y mortalidad cardiovascular aún no se ha determinado.

“Nos complace recibir la opinión positiva del CHMP respecto a Repatha^TM porque se trata de un paso importante para poder ofrecer una nueva opción terapéutica a los pacientes con hipercolesterolemia que no logran alcanzar sus objetivos de colesterol-LDL con los tratamientos actualmente disponibles en la Unión Europea,” afirmó Sean E. Harper, vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Amgen. “La hipercolesterolemia incontrolada supone una carga para el sistema sanitario y esperamos seguir trabajando con las autoridades sanitarias para hacer llegar Repatha^TM a los pacientes de toda Europa.”

Novartis brinda su apoyo a la Asociación Visión España en una campaña para concienciar sobre los problemas que causa la Baja Visión

El próximo 30 de mayo, en el marco de la acción social vinculada al concierto organizado por la Orquestra Simfònica del Vallés y el Palau de la Música Catalana, la Asociación Visión España, con la colaboración de Novartis, ha ideado una actividad muy especial: los asistentes recibirán junto al programa de mano, unos antifaces para asistir y ocupar su lugar en el Palau a oscuras, y así vivir en primera persona las dificultades que tienen las personas afectadas con problemas de visión.

La iniciativa parte de Bernat Vivancos, compositor invitado en el Palau de la Música Catalana esta temporada 2014/2015, cuya obra “Aeternam”, se ofrecerá en estreno mundial abriendo el concierto. Jugando con la dedicatoria del concierto a la asociación Visión España, Vivancos ideó la entrega de un antifaz al público de la sala pensando en potenciar  la búsqueda de una nueva propuesta de sensaciones en la escucha.

Su obra “Aeternam”, escrita para orquesta de cuerda, se prestaba perfectamente al juego de interiorizar las sonoridades, la textura y la armonía de la música a través del sentido del oído, privando al público del sentido de la vista y ayudando, de esta manera, a poner en evidencia la misión de la asociación Visión España: concienciar y sensibilizar a la ciudadanía sobre los problemas con los que se encuentran las personas con Baja Visión, sus necesidades y los retos de su día a día. Novartis, con la aportación de los 1.000 antifaces que se repartirán junto con los programas de mano, ratifica su compromiso con los pacientes de baja visión y su apuesta por la potenciación del resto de los sentidos.

 

La patología: Baja Visión

 

La Baja Visión es la condición visual que padece una persona con una reducción importante de su visión, que no mejora utilizando la adecuada corrección en gafas, lentes de contacto e incluso tratamientos médicos, farmacológicos o quirúrgicos, lo que dificulta la realización de actividades en la vida cotidiana².

Se considera que un paciente tiene Baja Visión cuando tras la mejor corrección óptica, su Agudeza Visual en el mejor de los ojos es menor o igual de 0,3; o un campo visual inferior a 20º².

Esta pérdida visual puede tener su origen en diferentes enfermedades que afecten al nervio óptico o a la retina, manifestándose con pérdidas en el centro o en la periferia de la visión. Las patologías más comunes que causan Baja Visión en los países desarrollados son la Degeneración Maular Asociada a la Edad (DMAE), la Retinopatía Diabética (RD), el Glaucoma y la Retinosis Pigmentaria (RP)².

El concierto contará con una etiqueta en las redes sociales, ‪#‎TENGOBAJAVISION , que ha creado la Asociación Visión España  para poder seguir el curso de los acontecimientos y que los participantes puedan compartir su experiencia.

En palabras de la Directora de Comunicación de Novartis, Montserrat Tarrés,  “participar y colaborar en todas estas actividades, que se llevan a cabo desde las diferentes asociaciones de pacientes de España, reafirma el compromiso a medio y largo plazo de Novartis, no sólo con el especialista, sino también con los pacientes y sus familiares o cuidadores”. Además, Montserrat Tarrés ha añadido que “uno de los pilares de Novartis es el paciente, y por ello creemos firmemente que fomentar actividades de concienciación y sensibilización es imprescindible para aumentar el conocimiento de estas patologías”.

Cerca de 2.000 farmacéuticos ampliarán sus conocimientos en dermatitis atópica

Los Colegios Oficiales de Farmacéuticos de Madrid y Barcelona han puesto en marcha, a través de la plataforma Ágora y con el patrocinio de Ferrer, un curso on line sobre dermatitis atópica con el propósito de facilitar la labor de casi 2.000 farmacéuticos a la hora de reconocer las necesidades y preocupaciones de los pacientes que requieran un tratamiento para hacer frente a la dermatitis atópica.

Este proyecto formativo se impartirá en seis ediciones de diez horas lectivas, repartidas entre 2015 y 2016.

El objetivo del curso es reforzar los conocimientos necesarios a la hora de recomendar a los pacientes las medidas adecuadas de higiene y alimentación, favorecer la dispensación de tratamientos para evitar infecciones y mejorar la calidad de vida del paciente, lo que redundará en un mayor retorno para la farmacia. Además, ofrecerá un servicio de asesoramiento pre y post formación a través de esta plataforma.

Por otro lado, este curso servirá para dar un valor añadido al consejo de los profesionales al paciente, especialmente el hecho diferencial de la atención farmacéutica, es decir la dispensación del producto, el consejo y seguimiento del tratamiento para que se cumplan los objetivos terapéuticos previstos y mejorar la salud de los pacientes.

La formación continuada de los profesionales sanitarios es imprescindible para el desarrollo de sus competencias profesionales, lo que repercute, en gran medida, en una atención sanitaria más eficiente en el tratamiento de ésta y cualquier otra patología.

A lo largo un mes y medio, los profesionales que cursen cada una de las ediciones de este proyecto formativo recibirán el material y la documentación necesaria para llevarlo a cabo con éxito y que vean así desarrollados sus conocimientos en este ámbito de los cuidados farmacéuticos.

JINARC ® DE OTSUKA, EL PRIMER TRATAMIENTO APROBADO EN EUROPA PARA ADULTOS QUE VIVEN CON PQRAD, UNA ENFERMEDAD RENAL GENÉTICA CRÓNICA

Ostuka Pharmaceutical Co., Ltd. ha anunciado hoy que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización para JINARC^Ò (tolvaptan) para el tratamiento de la PQRAD en adultos con enfermedad renal crónica (ERC) en estadios uno a tres al inicio del tratamiento y que presentan características de rápida progresión de su enfermedad. Al recibir esta autorización de comercialización, tolvaptan se convierte en el primer tratamiento farmacéutico autorizado en Europa para el tratamiento de la fisiopatología subyacente de la PQRAD.

"Hasta ahora, los profesionales sanitarios se han centrado en tratar los signos y síntomas de la PQRAD, sin ningún tratamiento específico disponible para tratar la enfermedad", ha dicho el Profesor Ron T. Gansevoort de la University Medical Centre Groningen (Países Bajos), un experto en el campo de la poliquistosis renal. "Tolvaptan representa un avance médico significativo en el manejo de la PQRAD. Por primera vez, los profesionales sanitarios pueden modificar la progresión de la enfermedad y preservar la función renal, con la posibilidad de mejorar la calidad de vida y los resultados a largo plazo de los pacientes".

La autorización de comercialización para tolvaptan se basa en los resultados del estudio pivotal fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo: el estudio TEMPO 3:4 -el mayor estudio clínico realizado en pacientes con PQRAD hasta la fecha-. En el estudio de tres años de duración, la tasa de crecimiento del VRT durante un periodo de 3 años fue significativamente menor para los sujetos tratados con tolvaptan que para los sujetos que recibieron placebo: 2,80% al año frente a 5,51% al año, respectivamente (cociente de medias geométricas 0,974; IC del 95% 0,969 a 0,980; p <0 0="" 50="" 95="" a="" adem="" albuminuria="" anual="" aproximadamente="" atribuye="" compuesto="" con="" datos="" de="" del="" demuestran="" dicamente="" dolor="" efectos="" el="" empeoramiento="" en="" estad="" estos="" eventos="" frente="" funci="" hazard="" hipertensi="" ic="" importante="" incremento="" la="" los="" ltiples="" m="" menos="" mostr="" n="" o="" objetivo="" p="0,0095)3." pacientes="" placebo.="" placebo="" principalmente="" probable="" que="" ratio="0,87," reducci="" relacionados="" renal="" resultados="" riesgo="" s="" se="" secundario="" significativa="" significativo="" sobre="" span="" sticamente="" tolvaptan="" tratados="" una="" vrt="" y="">

Aparte de los efectos secundarios asociados a los mecanismos de acción de tolvaptan (p. ej., sed, poliuria, poliaquiuria), la mayoría de los efectos secundarios observados en los pacientes con PQRAD que recibieron tolvaptan fueron comparables a los que recibieron placebo. No obstante, se detectó un riesgo de lesión hepática en los pacientes con PQRAD que tomaban tolvaptan. Se observó una elevación de la alanina transaminasa (ALT) en el 4,4% de los pacientes tratados con tolvaptan y el 1% de los pacientes tratados con placebo3. Dos (2/957, 0,2%) pacientes tratados con tolvaptan, además de un tercer paciente en el ensayo abierto de extensión, presentaron aumentos clínicamente significativos de la ALT con elevaciones concomitantes de la bilirrubina total (BT)3. Aunque estas elevaciones concomitantes fueron reversibles con la suspensión inmediata de tolvaptan, representan una posibilidad de lesión hepática significativa, y los pacientes que toman tolvaptan tendrán que someterse a análisis de sangre mensuales durante los primeros 18 meses de tratamiento con tolvaptan y cada tres meses a partir de entonces para mitigar este riesgo. El tratamiento con tolvaptan debe ser iniciado y monitorizado bajo la supervisión de un clínico experto en el manejo de PQRAD que debe comprender los riesgos asociados a la terapia con tolvaptan incluyendo la toxicidad hepática y las necesidades de monitorización.

"La naturaleza progresiva y hereditaria de la PQRAD supone una carga física y emocional tanto para las personas que viven con esta enfermedad como sus familias y seres queridos", ha dicho Tess Harris, presidenta de PKD International. "La comunidad de la PQRAD da la bienvenida a esta aprobación, ya que representa un paso adelante para los miles de pacientes y cuidadores de toda Europa que están afectados por la enfermedad".

La PQRAD es la enfermedad renal hereditaria más frecuente y se caracteriza principalmente por la proliferación y el crecimiento de múltiples quistes llenos de líquido en el riñón. El crecimiento y la expansión de los quistes en ambos riñones conduce al progresivo deterioro de la función renal, y aproximadamente la mitad de los pacientes acaban desarrollando enfermedad renal terminal (ERT) y requieren terapia renal sustitutiva (TRS) ya sea en forma de diálisis o trasplante renal alrededor de los 54 años.