LA COMISIÓN EUROPEA APRUEBA KYPROLIS(R) (CARFILZOMIB) PARA USO COMBINADO EN EL TRATAMIENTO DE PACIENTES PARA USO COMBINADO EN EL TRATAMIENTO DE PACIENTE

Amgen (NASDAQ:AMGN) ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha otorgado la autorización de comercialización para Kyprolis® (carfilzomib) en combinación con lenalidomida y dexametasona para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple que han recibido como mínimo un tratamiento previo. Kyprolis® es el primer inhibidor irreversible del proteasoma aprobado en la Unión Europea para el uso en combinación para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple refractario. «La aprobación de Kyprolis® en combinación proporciona a los médicos y a los pacientes de toda Europa una nueva e importante opción de tratamiento para el mieloma múltiple refractario, que les ayudará a abordar una necesidad todavía no cubierta en esta enfermedad rara , cáncer sanguíneo», ha declarado el doctor Sean E. Harper, vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Amgen. «El mieloma múltiple es un cáncer de sangre complejo que suele ser resistente al tratamiento. Por esta razón, es necesario contar con nuevas opciones de tratamiento que proporcionen una respuesta profunda y duradera para ampliar el tiempo de vida de los pacientes sin progresión de la enfermedad».
 El mieloma múltiple es un cáncer sanguíneo incurable caracterizado por un patrón recurrente de remisión y recidiva. Es una patología huérfana rara y muy agresiva que representa aproximadamente el uno por ciento de todos los cánceres. En Europa, cada año se diagnostican 39.000 pacientes con mieloma múltiple, y anualmente se registran 24 000 muertes debidas a este tipo de cáncer3 , de las cuales 1.675 son en España. «En los estudios clínicos, aproximadamente uno de cada tres pacientes consiguió una respuesta completa o mejor en el grupo de Kyprolis® en combinación con lenalidomida y dexametasona, con una frecuencia tres veces mayor que en el grupo de lenalidomida y dexametasona», ha declarado el doctor Meletios A. Dimopoulos, del Departamento de Terapéutica Clínica de la Facultad de Medicina de la Universidad Nacional y Kapodistríaca de Atenas.
«Además, la pauta proporcionó a los pacientes más de dos años sin empeoramiento de la enfermedad. Estos resultados son significativos para pacientes con mieloma múltiple recurrente, que se enfrentan a un peor pronóstico cada vez que sufren una recidiva», ha añadido.
La CE ha aprobado Kyprolis® basándose en los datos del ensayo pivotal de fase III ASPIRE (CArfilzomib, Lenalidomide, and DexamethSone versus Lenalidomide and Dexamethasone for the treatment of PatIents with Relapsed Multiple MyEloma). El estudio ha demostrado que los pacientes tratados con Kyprolis en combinación con lenalidomida y dexametasona (pauta denominada KRd) aumenta la media de tiempo hasta la progresión de la enfermedad (PE) o muerte en 8,7 meses en comparación con los pacientes tratados con lenalidomida y dexametasona (pauta denominada Rd). La supervivencia media sin progresión (PFS) fue de 26,3 meses en el grupo de KRd y de 17,6 meses en el grupo de Rd (CR: 0,69; IC 95 %: 0,57 a 0,83; P=0,0001). Los acontecimientos adversos más frecuentes en el grupo de Kyprolis® fueron neumonía (1 %), infarto de miocardio (0,8 por ciento) e infección de las vías respiratorias altas (0,8 %). La interrupción del tratamiento debido a acontecimientos adversos (AA) tuvo lugar en el 15 % de los pacientes del grupo de KRd, frente al 18% de los pacientes en el grupo de Rd.

El 15% de las personas diagnosticadas con depresión no llega nunca a iniciar el tratamiento prescrito

La depresión es una enfermedad mental crónica que se puede tratar, evolucionar de forma favorable y, en muchos casos, curar. A pesar de su alta recurrencia y cronificación, la recuperación del paciente es posible. Para ello, resulta crucial la existencia de un diagnóstico temprano que permita instaurar cuanto antes el tratamiento a medida de cada paciente con el fin último de evitar recaídas y lograr su recuperación funcional.

Para el doctor Luis Caballero, vocal del a Sociedad Española de Psiquiatría y Jefe de Servicio de Psiquiatría del Grupo HM, “en la mayoría de los casos en los que el paciente está bien diagnosticado y tratado mejora mucho, o se cura del episodio, en el sentido de la remisión de los síntomas. Pero la depresión es un trastorno recurrente  y, con frecuencia, el reto es que los pacientes mantengan el tratamiento el tiempo necesario para evitar las recaídas”.

En palabras del doctor Guillermo Lahera, Profesor de Psiquiatría y Psicología Médica en la Universidad de Alcalá de Henares e Investigador en el Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria en el CIBERSAM, “la depresión se puede curar, pero no es fácil y siempre debe entenderse que es una enfermedad crónica y que tiende a la recurrencia. En condiciones reales -no sólo en ensayos clínicos- el tratamiento con antidepresivos consigue una remisión hasta en el 67% de los casos. Pero ello es tras un duro camino: la respuesta a la primera línea de tratamiento es del 33%, y solo tras añadir otras tres líneas (farmacológicas o psicoterapias) se consigue esas tasas de éxito”.

El diagnóstico temprano favorece un mejor pronóstico de la enfermedad

El diagnóstico temprano es esencial para el mejor pronóstico de la enfermedad. Como explica el Dr. Caballero, “el diagnóstico temprano es el realizado en las fases precoces del trastorno depresivo, cuando éste lleva poco tiempo de evolución y el tratamiento es más eficaz. Sin embargo, hay un porcentaje importante de pacientes que llegan a las consultas, sobre todo a la primera, tras meses o años de evolución sin tratamiento de su depresión”. El retraso en el diagnóstico, por su parte, supone “cronificación del sufrimiento y de la discapacidad, complicaciones médicas y psiquiátricas -incluido el riesgo de suicidio- y menor eficacia de los tratamientos cuando se aplican”, afirma el Dr. Caballero.

Según el estudio ESEMeD (European Study of the Epidemiology of Mental Disorders) la prevalencia en España es inferior a la de otros países europeos, con una prevalencia-vida del episodio depresivo de 10,6% y una prevalencia- año del 4,0%, aunque una de las características más notables es que presenta una edad de inicio más temprano y altas tasas de comorbilidad y cronicidad.

Los expertos coinciden en afirmar que esta enfermedad cuenta todavía con una elevada tasa de infradiagnóstico –en torno al 50% según estudios internacionales- y, por tanto, muchos pacientes no están tratados adecuadamente, lo que contrasta con el hecho de que el consumo de antidepresivos se haya triplicado en los últimos diez años en nuestro país.

Para el doctor Lahera, “la causa está en la confusión conceptual de lo que es y no es una depresión. Por un lado, se banaliza el término “depresión” y se medicaliza el sufrimiento y las reacciones emocionales negativas ante la adversidad y, por otro, no se identifica correctamente la auténtica enfermedad depresiva, cargada de consecuencias para la salud y la funcionalidad de la persona. Al tener poco tiempo y, en ocasiones, carecer de una formación específica en Salud Mental, los médicos equiparan ambas entidades, que en realidad requieren abordajes distintos. Carecemos de marcadores objetivos para diferenciar los trastornos afectivos, por lo que nuestra herramienta básica es la exploración psicopatológica. Si nuestra competencia en este campo –o nuestro tiempo de consulta- son limitados, englobaremos como depresión todo, y este fenómeno paradójico persistirá”.

Conviene recordar que tristeza o melancolía no son sinónimos de depresión. Los períodos de tristeza o melancolía son inherentes a la experiencia humana. La tristeza es un sentimiento normal, pero puede llegar a ser patológica en función de su duración, intensidad y grado de interferencia en la conducta y la vida cotidiana de la persona.

Según la Alianza Europea contra la Depresión, uno de los indicadores del infradiagnóstico de la depresión es la elevada tasa de suicidio: hasta un 15% de los pacientes con trastorno depresivo se suicida. El riesgo de suicidio se relaciona con una gran variedad de trastornos mentales graves y, en el caso de la depresión, es 21 veces superior al de la población general.

Recurrencias, falta de adherencia terapéutica y estigma social, principales desafíos

Las recaídas, frecuentes en esta enfermedad, representan también uno de los principales retos para el correcto abordaje. Los datos señalan que cada episodio depresivo incrementa la probabilidad de una recurrencia posterior. Aproximadamente, un 60% de los pacientes que ha sufrido un episodio depresivo presenta al menos una recurrencia a lo largo de su vida.

Alcanzar la remisión y minimizar los efectos adversos –y, en consecuencia, reducir las recaídas- sigue representando un reto en el tratamiento de la depresión, que encuentra en la falta de adherencia terapéutica uno de los principales desafíos para el correcto abordaje de la patología. Tal y como afirma el Dr. Lahera “hasta el 40% de los pacientes con depresión abandona el tratamiento en el primer mes y el 60% de los que continúan lo abandona a lo largo de los seis primeros meses. Aún más, el 15% no llega nunca a iniciar el tratamiento y muchos de ellos no informan a su médico del abandono”.

Entre los razones que explican esta situación se encuentran básicamente tres: a) las relacionadas con el médico: tipo de relación con el paciente, estilo comunicativo, accesibilidad y confianza ofrecida, etc.; b) las relativas al tratamiento: complejidad de la toma, efectos secundarios, duración y grado de interferencia con el día a día; y c) finalmente, con la personalidad del paciente, su conciencia de enfermedad, preocupación por los efectos del tratamiento, etc.

“Hay mucho que hacer para mejorar la adherencia, actuando sobre cada uno de estos factores. Pero yo destacaría que una buena relación médico-paciente, basada en la toma de decisiones compartidas, es la base para mejorar estas cifras”, concluye el Dr. Lahera.

El estigma, por su lado, pesa mucho en la recuperación del paciente porque las actitudes de las personas del entorno, del profesional y del propio paciente (el auto-estigma) inciden directamente en la evolución del cuadro.

Por un abordaje integral que reduzca costes y evite sufrimiento

El tratamiento de la depresión debe ser integral, holístico, fundamentado en el tratamiento farmacológico y psicosocial, donde las pautas de estilo de vida (ejercicio, dieta saludable, etc.) cobran también un papel relevante.

Los médicos de atención primaria desempeñan también un papel fundamental en el diagnóstico y manejo de esta enfermedad. Según el doctor Luis Caballero, “su papel es primordial: el diagnóstico y el tratamiento de la depresión no complicada no es difícil, en la mayoría de los casos, y está al alcance del médico de atención primaria. A pesar de ello, todavía un porcentaje importante de los pacientes depresivos no son diagnosticados en este ámbito asistencial, por diversos motivos”.

“Cada vez sabemos más las nefastas consecuencias de mantener síntomas residuales, de dejar la depresión a medio tratar. El tratamiento debe ser cómodo para el paciente y en el que se le informe del plan terapéutico, los posibles efectos secundarios, la duración, etc. Es fundamental un seguimiento adecuado para garantizar la remisión y la prevención de recaídas”, explica el doctor Guillermo Larera, quien se lamenta de que “desgraciadamente en España, todavía hay, una marcada desigualdad en los Servicios de Atención a la Salud Mental. El colapso de muchos centros hace que el tratamiento de la depresión sea pobre e indiscriminado. El abordaje integral de la depresión ahorraría costes, puesto que se asocia y agrava el pronóstico de otras entidades médicas como infarto de miocardio, ictus o la diabetes”.

Las nuevas terapias inmuno-oncológicas abren la posibilidad de cronificar determinados tipos de cáncer

Con el objetivo de dar a conocer las nuevas herramientas para poder combatir el cáncer, la Real Academia Nacional de Farmacia (RANF) y MSD han llevado a cabo una jornada titulada “Nuevos Avances en la Terapia Oncológica”.

Según afirma el Dr. Mariano Esteban, presidente de la RANF, “los profesionales de farmacia y, especialmente los responsables de las oficinas de farmacia, tienen un deber con la sociedad, no sólo en la dispensación de medicamentos, sino también en aportar información rigurosa sobre el medicamento y su uso óptimo”. 

“Además, -continúa- debido a los avances científicos y  constante incorporación al arsenal farmacéutico de nuevos medicamentos por la industria, es imprescindible la formación continuada del profesional farmacéutico. Esta actividad requiere de la adquisición de conocimientos en cómo los nuevos medicamentos inciden en salud,  y en todo lo relacionado con sus aplicaciones y contraprestaciones; por ello, organizamos este tipo de actividades”.

Por su parte, Augusto Silva González, director asociado de relaciones institucionales de MSD, añade que “queremos llevar el conocimiento de las nuevas herramientas de la lucha contra el cáncer a aquellos profesionales sanitarios que puedan estar en contacto cercano con los pacientes, así como con todos aquellos que busquen información sobre los avances en las nuevas terapias frente al cáncer. Creemos que los farmacéuticos son clave en la información y en la ayuda continua que ofrecen desde su farmacia o desde el hospital donde trabajan”.

Expertos en economía de la salud del Grupo Key4Value debaten acerca del papel de las enfermedades raras

Cómo afrontar y aplicar la evaluación de intervenciones sanitarias en enfermedades raras, al final de la vida y en aquellas situaciones en las que existen externalidades son algunos de los aspectos tratados por el Grupo Key4Value, coordinado por Dr. Jaime Espín, , en el tercer artículo que este grupo de expertos ha elaborado para su publicación en la Revista Española de Salud Pública durante el primer semestre del año.

El objetivo principal del proyecto Key4Value, que aglutina a expertos del ámbito de la economía de la salud y al Departamento de Health Economics de Novartis, se centra en colaborar en la identificación y priorización de líneas de investigación relevantes en el campo de la evaluación de tecnologías sanitarias.

Aplicación de la evaluación económica de intervenciones sanitarias en la toma de decisiones en situaciones especiales

Según afirma el Dr. Espín, ya en el año 2008, los miembros del Consejo de Ciudadanos, en un documento publicado por el NICE (National Institute for Health and Care Excellence), priorizaron 14 puntos que deberían considerarse circunstancias especiales y que fueron aceptadas prácticamente por unanimidad por el grupo de discusión, de modo que “entre estos puntos se mencionaban las intervenciones que salvan, alargan o cambian el curso de la enfermedad, las enfermedades raras, las que afectan a niños, e intervenciones importantes que afecten al conjunto de la sociedad. Por esta razón, el debate se ha centrado en enfermedades raras, las intervenciones al final de la vida y las externalidades, que en su conjunto incluyen varios de los 14 puntos de excepcionalidad”.

Durante la sesión de debate hubo un gran consenso dentro del grupo de expertos acerca de la incertidumbre y, sobre todo, el desconocimiento que se asocia a cualquier evaluación de intervenciones para las enfermedades raras, muy especialmente cuando son a largo plazo. En consecuencia, fue unánime la conveniencia de los registros de pacientes con este tipo de patologías para aumentar la evidencia existente.

También se señaló la necesidad de ensayos clínicos realizados con grupo control y con medidas de resultado en salud que fueran clínicamente relevantes, ya que la infrecuencia no debería ir en detrimento de la demostración del valor clínico.

La primera línea de investigación identificada fue conocer las preferencias sociales para objetivar si la “rareza” por sí misma o la rareza acompañada de preservación de la vida o si modificación sustancial del curso de la vida debe priorizarse en la toma de decisiones.

En este sentido, el Dr. Espín considera que “se requieren trabajos empíricos para saber hasta qué punto la sociedad valora igual -o no- la consecución de un mismo beneficio si éste se halla concentrado en unos pocos pacientes o muy distribuido en un gran número de ellos”.

El debate acerca de las situaciones al final de la vida se extiende a disciplinas dispares, y dentro de éste la evaluación económica de intervenciones sanitarias no supone una excepción. Desde esta perspectiva, el Dr. Espín afirma que “el argumento principal es que la sociedad puede otorgar un valor más elevado a prolongar  la vida cerca de su final. Es decir, aumentar un año la esperanza de vida estaría más valorado por la sociedad que si la esperanza de vida es de 10 años”.

Durante la sesión, el grupo de trabajo observó la potencial relación inversa entre el valor de una ganancia en salud y la esperanza de vida. Tanto en el caso de las enfermedades raras como en el caso de intervenciones al final de la vida, se afirmó que los AVACs (años de vida ajustados por calidad) pueden no captar adecuadamente el valor social y, por tanto, sería útil avanzar sobre la conveniencia y los criterios de ponderación o ajuste que podrían (o no) aplicarse.

La Sociedad Española de Neurorrehabilitación entrega sus premios anuales en la LXVII Reunión Anual de la SEN

La Sociedad Española de Neurorrehabilitación entregó ayer, en el marco de la LXVII Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (SEN), los premios que reconocen la labor científica y social que, en el campo de la neurorrehabilitación, han desarrollado asociaciones, investigadores y particulares. 

El Premio científico de la Sociedad Española de Neurorrehabilitación ha recaído en la Dra. Esther Duarte Oller, del Servicio de Medicina Física y Rehabilitación del Hospital del Mar i l ́Esperanza de Barcelona, por su destacada trayectoria científica, por su involucración en la promoción de la neurorrehabilitación y por su prestigio nacional e internacional en este campo. Tan solo en los últimos 3 años ha sido coautora de 14 artículos en revistas de alto impacto y ha sido la promotora en España de la implantación de la Post Stroke Checklist, un cuestionario que pretende estandarizar internacionalmente el seguimiento de los pacientes con ictus crónico y asegurar el acceso a intervenciones de rehabilitación.

Por otra parte, la asociación de daño cerebral adquirido infantil HIRU HAMABI 3/12 ha obtenido el Premio social de la Sociedad Española de Neurorrehabilitación por ser la primera asociación dedicada exclusivamente a la atención del Daño Cerebral Adquirido (DCA) Infantil en España, así como por su labor de sensibilización y atención a los más pequeños y sus familias. Hiru Hamabi 3/12 nació con la finalidad de informar y asesorar a los familiares de personas que padecen DCA infantil, proporcionar espacios de apoyo entre familias y sistemas de ayuda, así como asesoramiento, información y acciones de sensibilización sobre los problemas y necesidades que presenta este colectivo.

Aunque ésta es la primera vez que la Sociedad Española de Neurorrehabilitación entrega estos premios, es una actividad que comenzará a desarrollarse de forma anual coincidiendo con las Jornadas que la Sociedad Española de Neurorrehabilitación realiza, como sociedad adherida a la Sociedad Española de Neurología, dentro de las actividades de la Reunión Anual de la SEN.

La coordinación entre especialistas de pediatría y medicina interna es fundamental para seguir la evolución de los pacientes con enfermedades raras

 Durante el XXXVI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI), se ha desarrollado la mesa redonda “Mucopolisacáridosis: Transición a la edad adulta. Panorama actual del acceso a medicamentos huérfanos”, en la que expertos en enfermedades raras aprovecharon para explicar el proceso a seguir en el traspaso desde las Unidades Metabólicas Pediátricas a las de Medicina Interna de pacientes con alguna MPS, una enfermedad rara que se estima que afecta a 1/22.500 individuos; y el manejo por parte de los especialistas de estos pacientes en su edad adulta, un área en la que se ha profundizado poco hasta ahora. Además, se expusieron los aspectos regulatorios y de acceso a medicamentos huérfanos con el objetivo de dar a conocer la normativa europea y española a los profesionales implicados en el manejo de estos pacientes.

Las Mucopolisacáridosis (MPS) son desórdenes lisosomales poco frecuentes, crónicos y multisistémicos. Sus síntomas no son aparentes en el momento del nacimiento, pero comienzan a hacerse evidentes en el primer año de vida, y a medida que el síndrome evoluciona, los signos se intensifican. La esperanza de vida está limitada a diez o veinte años en los enfermos más gravemente afectados, mientras que los pacientes con la enfermedad atenuada pueden superar la adolescencia y sobrevivir hasta los primeros años de la edad adulta.

“Es decir, al ser enfermedades crónicas diagnosticadas en la infancia, llega un momento en el que el afectado tiene que cambiar a su médico/pediatra de toda la vida por un médico internista y volver a generar esa relación de confianza que mantenía anteriormente”, explicó la doctora Mónica López, del Servicio de Medicina Interna del Hospital Central de la Cruz Roja San José y Santa Adela de Madrid. En este sentido, ha añadido que “los internistas tenemos que hacernos a la idea que son pacientes que pasan de una zona de total confianza, con su médico de siempre, a una desconocida con una persona nueva para él. Por eso, para darles el mejor servicio y atención, debemos crear sinergias entre las especialidades médicas involucradas y hacer el traspaso de una manera paulatina y progresiva en la que el paciente sea el centro. La interacción es la clave”.

Financiación y medicamentos huérfanos para el tratamiento de enfermedades raras

Asimismo, durante la mesa redonda, se pusieron en común los aspectos regulatorios y de acceso a los medicamentos huérfanos, con el objetivo de dar a conocer a los profesionales la situación de estos tratamientos. Según la Comisión Europea, una enfermedad rara es aquella que tiene una prevalencia menor de 5 casos por cada 10.000 habitantes. Con esto, se estima que existen unas 7.000 enfermedades raras en el mundo. En conjunto afectan entre un 5 y un 7 % de la población de países desarrollados, siendo tres millones de personas afectadas en España y unas 600.000 personas en Andalucía. Además, el 80% de estas dolencias son de origen genético, lo que conlleva que los pacientes las padecen durante toda su vida.

Para tratar estas enfermedades existen los denominados medicamentos huérfanos. Sólo en este año 2015, el COMP (Comittee for Orphan Medicinal Products) recibió más de 2.273 solicitudes de designación de medicamento huérfano, de las que 1.546 se han traducido en opiniones positivas. De todos ellos, hasta ahora, la Comisión Europea ha aprobado 123 Medicamentos Huérfanos. Concretamente en España, han sido aprobados unos 62 de los cuales son financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS) 45 medicamentos huérfanos (un 70%).

En cuanto a financiación estos tratamientos suponen el 3% del gasto farmacéutico total, el cual, a su vez, supone menos del 15% del gasto sanitario. “Estas cifras muestran, por tanto, que el impacto presupuestario de los MH es muy limitado”, expresó Javier Urcelay, Vicepresidente de AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos). A lo que añadió que, “actualmente se desarrolla un número creciente de tratamientos y las empresas farmacéuticas estamos invirtiendo en I+D para medicamentos huérfanos, pero a pesar de toda esta inversión, sigue siendo necesario reclamar entre todos una mayor dotación de recursos a través de un fondo especial. Por ejemplo en Alemania los MH se financian a través de seguros de enfermedad descentralizados, y en Reino Unido se financian a través de comisiones y fondos especializados”.

Actualmente, en España, el proceso y normativa para la aprobación y comercialización de todo medicamento huérfano consiste en, primero, la aprobación por parte de la EMA, la cual llega a la Agencia Española de Medicamentos (AEMPS) que inicia un procedimiento administrativo, elabora los informes de posicionamiento terapéutico, y se aprueba el tratamiento en España. Entonces la empresa farmacéutica solicita el precio al Ministerio de Sanidad, con el que se inicia la negociación de Precio y Financiación. Una vez que queda fijado por la Comisión Interministerial de Precios, se llega a un acuerdo racional por parte de las Comunidades Autónomas.

La grasa parda y la epigenética, claves en las nuevas estrategias terapéuticas y preventivas en obesidad‏

FINUT ha estado presente con tres simposios en el XVIII Congreso Latinoamericano de Nutrición (SLAN), Nutrición para el desarrollo sostenible

La grasa parda y la epigenética, claves en las nuevas estrategias terapéuticas y preventivas en obesidad

·         A diferencia de la grasa normal, el tejido adiposo pardo convierte en energía los triglicéridos y glucosa circulantes en sangre influyendo de manera importante en el metabolismo energético

·         La epigenética condiciona la expresión o no de ciertos genes mediante la exposición de un individuo a determinadas condiciones ambientales, entre las que tiene gran importancia la alimentación; por lo que es en parte modificable, a diferencia de la genética

·         El efecto del balance energético, la alimentación o actividad física dependen de componentes genéticos, por lo que se plantea proponer recomendaciones personalizada sobre la ingesta y estilos de vida

·         Los factores genéticos determinan el 60% de la variabilidad en los indicadores de obesidad pero, actualmente, solo somos capaces de explicar alrededor del 2% de esta variabilidad, aspecto en el que la descripción de factores como la epigenética será crucial