Nuevos datos muestran el buen perfil de seguridad de apremilast a largo plazo en psoriasis y artritis psoriásica

Celgene ha anunciado hoy el perfil de seguridad a largo plazo de apremilast, un inhibidor oral selectivo de la fosfodiesterasa 4 (PDE4), obtenido en los ensayos clínicos en curso, y que han sido presentados en el marco del Congreso Anual de la Academia Europea de Dermatología y Venereología (EADV), que se celebra en Viena (Austria) del 28 de septiembre al 2 de octubre.

Se han presentado los datos de seguridad combinados a 156 semanas (3 años) de los ensayos ESTEEM 1 y 2, y PALACE 1-3, los cuales incluyen pacientes con psoriasis en placas moderada a severa (ESTEEM) y con artritis psoriásica activa (PALACE) que fueron tratados con apremilast 30 mg dos veces al día. Los pacientes con artritis psoriásica fueron tratados con OTEZLA® solo o en combinación con fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (FAMEs), incluido metotrexato.

El Dr. Volker Koscielny, Director Médico del área de Inflamación e Inmunología de Celgene en Europaasegura: “La psoriasis es una enfermedad crónica compleja, de múltiples dominios, que hace que el tratamiento sea un desafío. Además, una gran cantidad de pacientes terminará desarrollando artritis psoriásica. Los síntomas físicos y el impacto de la enfermedad van más allá de la extensión  de la piel que se ve afectada y, por lo tanto, implican varios factores, como por ejemplo las necesidades individuales de los pacientes, que deben tenerse en cuenta al evaluar las opciones de tratamiento adecuadas. Más de 100.000 pacientes de todo el mundo han sido tratados con OTEZLA® desde su aprobación, por eso es importante destacar el perfil de eficacia y seguridad de OTEZLA® en este análisis de datos combinados a 3 años de psoriasis y artritis psoriásica”.

2.242 pacientes fueron incluidos en el análisis combinado de seguridad hasta 16 semanas (placebo n=913; APR30 n=1.329), y 1.905 pacientes (3.527 pacientes/año) recibieron apremilast en un período de exposición APR de hasta 156 semanas.

En ambos programas de ensayos clínicos de hasta 16 semanas, los acontecimientos adversos (EA) más comunes (≥5 por ciento de pacientes) entre los pacientes tratados con apremilast fueron diarrea, náusea, dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior y nasofaringitis. La mayoría de los casos de diarrea y náuseas fueron leves a moderados, ocurrieron durante las dos primeras semanas del tratamiento con apremilast y, en general, se resolvieron en un mes.

La tasa de incidencia ajustada a la exposición (EAIR/100 pacientes/año) para acontecimientos  adversos, acontecimientos adversos graves e interrupciones debido a acontecimientos  adversos, no aumentaron con el incremento de la exposición acumulada durante el período de exposición a apremilast (0 a ≥156 semanas; 3.527,5 pacientes/año); esto fue confirmado por la evaluación de las tasas en cada exposición anual.

Las tasas de interrupción del tratamiento con apremilast debido a diarrea y náuseas ocurrieron con una frecuencia de 1,3 por ciento y 1,7 por ciento, respectivamente, durante el período de exposición aapremilast en las semanas 0 a ≤52, y 0.0 por ciento para ambos eventos adversos durante el período de exposición a apremilast en las semanas >104 a  ≤156.

Las incidencias (EAIR/100 pacientes/año) de los acontecimientos adversos cardiovasculares graves (MACE, por sus siglas en inglés), neoplasias malignas e infecciones graves en pacientes tratados con apremilast, fueron comparables al placebo hasta 16 semanas, y se mantuvieron bajas durante la exposición prolongada. No fueron comunicadas infecciones oportunistas graves o efectos clínicamente significativos en las mediciones de laboratorio. 

Las tasas de depresión o tendencias suicidas no aumentaron con el incremento de la exposición acumulada de apremilast a largo plazo. La mayoría de los pacientes que tomaron apremilastmantuvieron el peso corporal dentro del 5 por ciento con respecto a los valores iniciales, mientras que el 21,1 por ciento experimentó una pérdida de peso de >5 por ciento durante los periodos de exposición aapremilast durante 156 semanas. La tasa de interrupción del tratamiento debido a pérdida de peso fue baja.

Se celebra el I Congreso nacional de dolor para estudiantes de Medicina y Odontología

  

• Entre los temas más destacados, los asistentes han podido conocer, de la mano de los principales expertos, los aspectos socioculturales del dolor crónico, osteomuscular y neuropático, así como nuevas técnicas de tratamiento.

• Este congreso da respuesta así a un interés manifiesto de los estudiantes del grado de Medicina por tener más horas de formación de dolor en la Universidad

Nace el I Congreso nacional de dolor para estudiantes de Medicina y Odontología, una iniciativa conjunta de la Cátedra Extraordinaria del Dolor “Fundación Grünenthal” Universidad de Salamanca y la Delegación de Estudiantes de la Facultad de Medicina. Esta iniciativa ha tenido lugar durante los días 29 y 30, en la Hospedería Fonseca de Salamanca y ha contado con la asistencia de más de 100 estudiantes de toda España.

El objetivo principal de la actividad ha sido acercar la realidad y el abordaje del dolor a los alumnos de los grados de Medicina y Odontología. Tal y como apunta Helena Rendón, presidenta del comité organizador del congreso y alumna del grado de Medicina: “Este congreso ha permitido ponernos al día en temas relacionados con el dolor, de la mano de los mejores especialistas en cada campo, ya que es un aspecto muy importante para nuestra formación y futuro desarrollo profesional”.

Novartis anuncia un estudio de Fase III que demuestra que AMG334 reduce significativamente los días con migraña al mes en pacientes con migraña episódica

Novartis ha anunciado los resultados preliminares positivos de ARISE, el primer estudio de Fase III que ha evaluado la eficacia y seguridad de una dosis subcutánea mensual de AMG334 (erenumab) 70mg para prevenir la migraña episódica. El estudio cumplió su objetivo primario, demostrando una reducción estadísticamente significativa desde el momento basal de los días de migraña al mes en pacientes tratados con AMG334, comparado con placebo a las 12 semanas. AMG334 ha sido específicamente diseñado para prevenir la migraña bloqueando el receptor del Péptido Relacionado con el Gen de la Calcitonina (PRGC), ya que se cree que desempeña un papel fundamental como mediador del dolor incapacitante de la migraña.

“Las personas con migraña episódica padecen dolores importantes, discapacidad y deterioro físico, lo que puede afectar significativamente a su capacidad para realizar susactividades diarias”, afirmó VasantNarasimhan, Director Global de Desarrollo de Medicamentos y Director Médico de Novartis. “Los resultados positivos de ARISE son especialmente alentadores, ya que actualmente no hay opciones de tratamiento específicamente diseñadas para prevenir la migraña. Estos hallazgos, en combinación con los recientes datos positivos en la prevención de la migraña crónica, se suman al creciente número de evidencias que muestran que AMG334 podría ayudar a las personas de todo el mundo que padecen migraña episódica y crónica”.

ARISE reclutó a un total de 577 pacientes que se aleatorizaron para recibir placebo o 70mg de AMG334 por vía subcutánea una vez al mes. Los pacientes experimentaban entre 4-14 días con migraña al mes, con una media de ocho días con migraña al mes en el momento basal. Los que recibían AMG334 experimentaron una reducción estadísticamente significativa de 2,9 días con migraña al mes desde el momento basal , comparado con una reducción de 1,8 días en el grupo de placebo.

El perfil de seguridad de AMG334 fue similar al de placebo y coherente con el de estudios anteriores. Los acontecimientos adversos más comunes fueron infección del tracto respiratorio superior, dolor en el punto de la inyección y nasofaringitis.

Se están llevando a cabo otros análisis de los datos de ARISE  y se presentarán en una futura reunión científica. Se espera que el estudio STRIVE, un segundo estudio de Fase III sobre migraña episódica que evalua la dosis de 70mg y 140mg de AMG334 durante 24 semanas, se termine a finales de año. También se anunciaron los resultados positivos de un estudio de Fase II de AMG334 para prevenir la migraña crónica a principios de año.

La migraña es más compleja que un simple dolor de cabeza; es el trastorno neurológico más prevalente y afecta a más del 10% de la población mundial Limita profundamente la capacidad del paciente de realizar sus tareas cotidianas y, por ello, la Organización Mundial de la Salud ha declarado que la migraña es una de las diez principales causas de discapacidad para hombres y mujeres. Los pacientes con migraña episódica sufren hasta 14 días con migraña al mes.

AMG334 es fruto de un codesarrollo de Amgen y Novartis. Dentro de la colaboración, Amgen conserva los derechos de comercialización en EE.UU., Canadá y Japón y Novartis posee los derechos en Europa y el resto del mundo.                

Los pacientes piden en Biospain 2016 una participación activa en las políticas de salud y en el sistema sanitario

En el marco del Foro de Pacientes centrado en cronicidad, celebrado como novedad en el 8º Encuentro Internacional de Biotecnología

  

·         El primer Foro de Pacientes organizado en una edición de Biospain cuenta con Estíbaliz Gamboa, responsable del programa Paciente Activo del País Vasco; Elena Andradas, directora general de Salud Pública, Calidad e Innovación del Ministerio de Sanidad, Asuntos Sociales e Igualdad; Tomás Castillo, presidente de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes; y Juan José Polledo, de Celgene, como moderador

·         Los pacientes consideran necesaria la creación de una Ley de Protección de la situación de Cronicidad estatal; la eliminación de las diferencias territoriales en la asistencia sanitaria y en el acceso a los tratamientos y medicinas; un Plan de Estado que garantice el acceso a los tratamientos innovadores; y la creación de mecanismos de participación oficial de los pacientes en el sistema

·         Los expertos inciden en mejorar la alfabetización sanitaria y la autogestión de la salud de los pacientes, ya que, actualmente, seis de cada 10 que acuden al SNS no entienden la información que el sistema les está facilitando

·         Representantes del Gobierno Vasco y de la Junta de Andalucía explican sus respectivas estrategias para afrontar los nuevos retos de la investigación biomédica en la sesión ‘From Benchmark to the industry, new challenges in biomedical research’

·         La actuación de la industria en las negociaciones tras el Brexit y la excelencia científica e innovación en Reino Unido protagonizan otra de las sesiones de hoy

AEEFEG da voz a los más de 300 afectados por la enfermedad de Gaucher con motivo del Día Internacional de la patología

La Asociación Española de Enfermos y Familiares de la Enfermedad de Gaucher (AEEFEG) ha querido dar voz a los más de 300 afectados en España por la enfermedad de Gaucher con la celebración del Día Internacional de dicha patología. Bajo el lema “Raro, pero no solo” la asociación se une a la campaña internacional promovida por la European Gaucher Alliance (EGA) con el objetivo de concienciar y aumentar el conocimiento en torno a esta enfermedad minoritaria y ayudar así a los pacientes y posibles afectados por esta dolencia a conseguir un diagnóstico y tratamiento precoces que eviten el progreso de los síntomas.

Para ello, AEEFEG ha instalado una mesa informativa en el centro de Salamanca. Durante toda la mañana, la asociación ha ofrecido información, asesoramiento y apoyo tanto a afectados como familiares en torno a la enfermedad de Gaucher, y ha animado a los viandantes a participar en la campaña en redes sociales.

“A pesar de que, dentro del grupo de las enfermedades raras, la enfermedad de Gaucher es la más común, ésta sigue sin conocerse. Por eso, queremos hacernos oír, necesitamos concienciar a la sociedad en torno a la enfermedad de Gaucher y, principalmente, de las complicaciones que pueden llegar a sufrir los afectados sino se tratan adecuadamente. Queremos que la enfermedad de Gaucher se conozca bien, que puedan reconocerse los síntomas y no se estigmatice a los afectados, si no que se colabore en la mejora y en beneficio de estos”, ha afirmado Soledad Prieto, presidenta de la asociación AEEFEG.

La enfermedad de Gaucher es un trastorno hereditario y poco frecuente que afecta, aproximadamente, a 1 de cada 40.000 personas en la población general ^,. Concretamente, en España hay más de 300 pacientes diagnosticados y otros 2.000 portadores. Es causada por la ausencia o deficiencia de la enzima glucocerebrosidasa, lo que conlleva la acumulación de lípidos en las células de algunos órganos como el hígado, bazo, la médula ósea y el cerebro interfiriendo en su función. Concretamente, la acumulación excesiva de glucocerebrósido puede dar lugar a esplenomegalia (aumento del tamaño del bazo), hepatomegalia (agrandamiento del hígado), anemia y/o fatiga causada por una baja concentración de hemoglobina, trombocitopenia (bajo recuento de plaquetas que causa hemorragias) afectación ósea (que padece entre el 70-80% de los pacientes) y, el 20% de los pacientes pueden manifestar anomalías en pulmón, lo que les provoca dificultades para respirar.

Es una enfermedad con un impacto importante a nivel personal, ya que los diversos síntomas suponen un alto impacto físico en los pacientes, pero también a nivel personal y económico

Por eso, desde AEEFEG trabajan para ofrecer asesoramiento a los pacientes, familias y posibles nuevos casos para dar apoyo a estas personas: “Desde la Asociación trabajamos cada día para promover y mejorar la atención de los afectados con la enfermedad de Gaucher y sus familiares; promocionar y difundir los conocimientos sobre la enfermedad, avances en cuanto a tratamiento y prevención de la misma, así como sobre su diagnóstico. Nuestra labor es fundamental para mejorar la calidad de vida tanto de los pacientes como de su propia familia”, ha concluido Soledad Prieto.

  

Nace la Asociación para el Desarrollo de Centros de Referencia en Errores Congénitos del Metabolismo del adulto (ADCSUR)

 Durante el XII Congreso Internacional Científico-Familiar de la Asociación de las Mucopolisacaridosis y Síndromes relacionados (MPS), y aprovechando la celebración del Día Mundial de Gaucher, que se celebra hoy, se ha presentado la Asociación para el Desarrollo de Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR) en Errores Congénitos del Metabolismo (ECM) en adultos (ADCSUR). Una iniciativa que surge de un amplio grupo de especialistas en Medicina Interna, dedicados a la atención de estas enfermedades raras en centros con la acreditación de CSUR. Además, la asociación ha dado a conocer su Plan Estratégico donde se ha trazado cuál será su metodología de trabajo y las líneas de actuación para los próximos meses.

Hasta ahora, la gran dispersión geográfica que sufren los pacientes adultos con estas dolencias, las diferencias de gestión sanitaria entre comunidades autónomas y la falta de centros de referencia, han dificultado la asistencia de estos pacientes. Además, estas enfermedades tradicionalmente han sido tratadas por pediatras, y los especialistas de adultos han contado, por tanto, con menor experiencia. Todo esto dio como resultado la reciente designación de varios CSUR en ECM para pacientes niños y adultos y la necesidad de impulsar este tipo de centros en España, ya que desarrollan un papel clave en la atención sanitaria de estas enfermedades.

En este punto, surge la asociación, formada por un grupo de internistas, cuyos centros atienden a más de mil pacientes con este tipo de enfermedades. “Hemos decidido constituirnos en una asociación para el desarrollo de centros de excelencia en errores congénitos del metabolismo en pacientes adultos, y para impulsar el desarrollo de los CSUR. De esta forma, queremos continuar avanzando en la atención a los pacientes y la investigación de estas enfermedades”, ha explicado el doctor Jordi Pérez, responsable de la sección de Errores Congénitos del Metabolismo del Servicio de Medicina Interna y de la Unidad de Enfermedades Minoritarias del Hospital General Universitario Vall d’Hebron (Barcelona).

Equidad y máxima calidad asistencial e investigación, algunos objetivos del Plan

Entre los principales objetivos del Plan Estratégico los especialistas de la asociación proponen facilitar el acceso a la asistencia sanitaria especializada que ofrecen los CSUR de ECM a cualquier paciente adulto con estas dolencias independientemente de donde resida; garantizar la máxima calidad asistencial a cualquier paciente; potenciar la divulgación y el conocimiento científico de los ECM, así como la formación de profesionales interesados en este tipo de enfermedades; y fomentar la investigación en los ECM mediante la realización de registros, la participación en ensayos clínicos y la publicación en revistas científicas.

“Lo centros de referencia debemos trabajar juntos para garantizar el acceso de los pacientes a los CSUR y realizar el registro de afectados por cada una de estas dolencias. Todo esto facilitará el trabajo en red de los distintos centros, beneficiando al diagnóstico y tratamiento de los pacientes que puedan padecer alguna de estas enfermedades”, ha afirmado el doctor Pérez, presidente de la asociación.

Inicialmente se ha definido un modelo de referencia en el que el número de pacientes atendidos será el elemento clave en la experiencia y el conocimiento en este tipo de enfermedades. Posteriormente, a partir de una encuesta detallada, se ha analizado la situación y el grado de desarrollo de los diferentes CSUR de ECM en pacientes adultos coordinados por Medicina Interna de todo el territorio nacional. También se han incluido en este análisis aquellos hospitales que, sin tener la acreditación de CSUR, atienden un volumen muy importante de pacientes adultos con este tipo de enfermedades.

En palabras del doctor Pérez, “de la comparación entre la situación de partida de los diferentes CSUR y la que se debería de alcanzar, según el modelo de referencia definido, se han identificado las líneas estratégicas del presente Plan Estratégico y se han definido las acciones que hay que poner en marcha para lograr los objetivos del Plan, entre las que destacan la equidad asistencial, la excelencia en investigación y docencia, y el Trabajo en red”.

Las enfermedades lisosomales en adultos en el Congreso Internacional de MPS

Además, durante el Congreso Internacional organizado por la asociación de pacientes MPS España, varios especialistas han abordado los avances y actualización en cuanto a las MPS, un grupo de enfermedades metabólicas hereditarias causadas por la ausencia o el mal funcionamiento de ciertas enzimas: “Es un día dirigido a todos los involucrados en el manejo de estas patologías, pero sobre todo para las personas afectadas, para que puedan conocer de primera mano la realidad en la que nos encontramos y en qué punto se encuentra la investigación en torno a estas patologías desconocidas. Por ello, nuestro objetivo es reunir a los profesionales más relevantes a nivel nacional e internacional, que puedan transmitir su propia experiencia y ofrecer, principalmente, esperanza a las familias”, ha explicado Jordi Cruz, director de la asociación de pacientes MPS España.

Concretamente, la doctora Mónica López, del servicio de Medicina Interna del Hospital Central de la Cruz Roja (Madrid) y Coordinadora del Grupo de Trabajo de Enfermedades Minoritarias de la SEMI, ha abordado la ponencia “Enfermedades lisosomales en adultos”, y las principales novedades en esta área: “Cuando un paciente padece alguna de estas enfermedades, el lisosoma no actúa correctamente haciendo que la célula no depure las sustancias nocivas para el organismo, requiriendo un tratamiento específico de sustitución enzimática que corrija este desarreglo”, ha afirmado la doctora.

Por ello, de cara a detectar y tratar precozmente estas enfermedades poco frecuentes, entre las que se encuentran la enfermedad de Fabry y Gaucher, es imprescindible formar a los profesionales médicos tanto pediátricos como de adultos, para que puedan conocer estas dolencias y los síntomas que causan: “Muchas de estas enfermedades se detectan en la edad adulta por la falta de conocimiento de las mismas. Para compensar este desconocimiento, es importante realizar un correcto análisis familiar de los pacientes que ayude a detectar la enfermedad entre los familiares cercanos que puedan padecerlas”, ha concluido la doctora López.

La figura del logopeda es fundamental en la habilitación y/o rehabilitación de las funciones de comunicación y alimentación de las personas con PC

La parálisis cerebral agrupa una serie de trastornos del desarrollo psicomotor, permanente y no progresivo cuyas causas pueden darse durante la gestación, el parto o antes de los tres años de edad. Suele conllevar otro tipo de trastornos asociados sensitivos, cognitivos, de lenguaje, perceptivos y de comportamiento.

El tratamiento de las personas con PC lo suele llevar a cabo un equipo interdisciplinar formado por psicólogos, fisioterapeutas, logopedas y trabajadores sociales.

En este sentido, la figura del logopeda es, como explica la experta en Terapia Orofacial y Miofuncional y Logopeda del Servicio Infanto Juvenil de Amappace, Sandra González Conejo, fundamental en la mejora de la calidad de vida de los afectados “ya que se les proporciona la posibilidad de habilitar y/o rehabilitar funciones que son imprescindibles para la vida cotidiana” como la alimentación y la comunicación.

Existen diferentes grados de afectación de parálisis cerebral y, por tanto, los tratamientos aplicables son distintos en cada caso. En el caso de los afectados a nivel de Logopedia y de Terapia Orofacial y Miofuncional, la terapia va desde el desarrollo de los músculos faciales hasta el fomento de las habilidades comunicativas, pasando por el control de la deglución.

Objetivos de la Intervención Logopédica

Muchas de las personas que padecen Parálisis Cerebral requieren de una intervención logopédica por diferentes razones, todas relacionadas, de un modo u otro, con la alimentación, la comunicación y la respiración.

Así, el logopeda trabaja con el afectado de diferentes formas buscando diferentes objetivos como:

- La mejora de la postura (siguiendo indicaciones del fisioterapeuta).
- La relajación de todas o ciertas zonas corporales.
- La consecución de una respiración funcional.
- La inhibición de la hipersensibilidad. 
- El tratamiento de la musculatura a nivel orofacial y miofuncional.
- El fomento de la expresión facial.
- El favorecimiento de la comunicación no verbal.
- La adquisición del lenguaje y la mejora de la dicción. 
- La mejora de la fonación y de la emisión vocal.  
- La facilitación de la alimentación mediante, por ejemplo, la corrección de la disfagia para que la deglución sea segura y correcta.
- Y el desarrollo de una lectoescritura considerable.

Además, el logopeda también trabaja, con ayuda de un psicólogo, en la mejora de los aspectos familiares y escolares del afectado.

Modus Operandi
La logopeda Sandra González destaca el tipo de tratamiento diferirá dependiendo del tipo de afectación de la persona que sufre Parálisis Cerebral.

En el caso de la relajación del paciente, por ejemplo, González Conejo explica que se suele aplicar la técnica de Jacobson, aunque también se recurren a los masajes propioceptivos o a la reproducción de música relajante.

Las técnicas para favorecer la respiración también varían según el tipo de afectación. González Conejo explica que en un principio se trabaja con el paciente situado en posición horizontal, pero que más adelante el afectado puede pasar a sentarse e incluso ponerse de pie. La respiración se hace “por tiempos y se intenta que sea una respiración nasal, espiración bucal y diafragmática. Aunque en personas con más afectación, se busca una respiración de tipo funcional”. Ha de evitarse en la medida de lo posible, destaca, la respiración bucal.

En cuanto a la comunicación, la logopeda indica que hay que favorecer desde el principio la emisión de sonidos. A partir de ahí se trabaja la articulación de forma funcional y posteriormente se pasa a la comunicación oral. En cuestiones de dicción se busca que el paciente articule lo mejor posible recurriendo a la imitación.

La lectoescritura es otro de los objetivos de la intervención logopédica, y de acuerdo con la experta, en principio se usan ayudas como plantillas para la escritura y libros con pictogramas, pero que siempre que sea posible se acaban retirando dichas ayudas para que el paciente vaya ganando autonomía.

Se trabaja también en la sensibilidad orofacial mediante masajes, entre otras terapias, y en el caso de la alimentación, el logopeda ha de controlar los volúmenes y las texturas de los alimentos para salvaguardar la seguridad de las vías respiratorias, entre otras cosas. El fortalecimiento de la musculatura del sistema estomatognático es, asimismo, fundamental, para evitar que se produzcan falsas vías.

Estos no son más que algunos de los tratamientos que los logopedas llevan a cabo con los afectados de Parálisis Cerebral. La experta en Terapia Miofuncional y Orofacial concluye que el aprendizaje de los afectados es bidireccional, ya que “no sólo somos nosotros como profesionales los que ponemos a su alcance los conocimientos que tenemos, sino que ellos demuestran día a día que es posible y que se puede conseguir todo lo que se propongan”.