AXON's Tau Vaccine Offers Potential for Treating Frontotemporal Dementia Patients

  

AXON Neuroscience announced at the 13th International Conference on Alzheimer's & Parkinson's Diseases (AD/PD2017) that the encouraging clinical trial results of the company's active tau vaccine AADvac1 proved its therapeutic potential in Alzheimer's Disease and Frontotemporal Dementia (FTD). In cooperation with the German FTLD Consortium, AXON Neuroscience is starting a pilot Phase I study in patients suffering from the non-fluent variant of Primary Progressive Aphasia (nfvPPA) - a subgroup of FTD. It is for the first time that nfvPPA patients worldwide will have the opportunity to participate in a clinical program with disease-modifying potential.

Potential to treat Frontotemporal Dementia with Tau Vaccine

Data from AXON's Phase I study in Alzheimer's Disease demonstrates that the antibodies elicited by vaccination with AADvac1 could recognize pathological tau protein in Alzheimer's Disease brains. This data suggests that the antibody response in patients can stop or slow down the progression of the disease.

During AD/PD 2017, AXON's Medical Director, Matej Ondrus, presented additional analysis of AXON's 18-month Follow-up Study of the Phase I, which directly confirms that the antibodies elicited by vaccination with AADvac1 could recognize pathological tau protein also in Corticobasal Degeneration (CBD) and Progressive Supranuclear Palsy (PSP). This data displays that the antibodies produced by the vaccine target a common denominator of AD and FTD, in both of which tau pathology is the driver of the disease.

Matej Ondrus also noted the encouraging new findings from the study: "In this 96 weeks study we demonstrated that the vaccine is safe and we can detect first signals in the therapeutic efficacy." Norbert Zilka, Chief Science Officer of AXON, added: "We have observed a significant correlation between the amount of specific antibodies in the blood of treated patients and cognitive status. This finding nicely reflects our preclinical data. We are looking forward to confirm these results in the ongoing Phase II study in AD."  

Pilot Phase I Study in nfvPPA - a subgroup of FTD

In the second quarter of 2017, AXON, in cooperation with the German FTLD Consortium, is initiating a pilot Phase I study with its active tau vaccine in nfvPPA patients. Currently, there is no disease-modifying treatment available for this indication.

During AXON's sponsored symposium at AD/PD 2017, Prof. Markus Otto, who is leading the German FTLD Consortium, said: "We are studying FTD patients at the FTLD Consortium for a long time and this is the first time to offer a perspective treatment to them. Finally, we are to accomplish with AXON the big milestone in these indications, where the unmet medical need is exceptionally high."

Non-fluent variant of Primary Progressive Aphasia (nfvPPA)

The non-fluent variant of Primary Progressive Aphasia is a neurodegenerative disorder from the group of Frontotemporal Dementias, where tau pathology is one of the main drivers of the disease. During the initial phase of the disease, nfvPPA presents with a prominent, isolated language deficit. There is a progressive impairment of language during conversation or through speech. Other cognitive functions and motor problems may be also affected as the disease progresses.  

AXON NEUROSCIENCE

AXON Neuroscience is a clinical-stage biotech company and a global leader in development of tau-immunotherapies. Researchers at AXON Neuroscience have worked extensively on the tau hypothesis for more than 25 years. AXON's focus is to deliver a disease-modifying drug and a diagnostic tool for Alzheimer's Disease and other Frontotemporal Dementias and bring a complex solution for people suffering from the devastating disease. 

PharmaMar presenta nuevos datos en el tratamiento de mieloma múltiple y cáncer de ovario en el Congreso AACR

 PharmaMar (PHM:MSE) presentó nuevos datos sobre el mecanismo de acción de plitidpesina y lurbinectedina en el marco del Congreso Anual de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR, por sus siglas en inglés), que se está celebrando en Washington D.C (Estados Unidos) del 1 al 5 de abril.

 “Seguir trabajando para que los pacientes oncológicos puedan acceder a tratamientos innovadores es un compromiso que PharmaMar adquirió desde el principio y que mueve cada una de nuestras decisiones”, ha afirmado Luis Mora, Director General de la Unidad de Oncología de PharmaMar. Además, añadió “plitidepsina y lurbinectedina son el futuro más cercano del portfolio de nuestra Compañía, y esperamos que puedan convertirse en realidad en la práctica clínica oncológico para que, junto con Yondelis^®, ofrezcan nuevas opciones a pacientes y especialistas”.

Los estudios presentados por PharmaMar en el Congreso AACR2017

·         Plitidepsin targets the moonlighting functions of eEF1A2 in cancer. Losada A, et al. Presentación de poster, sección 5, lunes 3 de abril, 8.00am-12.00pm

Ya el año pasado, PharmaMar anunció que se había identificado a la proteína eEF1A2 como diana farmacológica de esta molécula. Y, continuando con esta línea de investigación, la Compañía ha observado que plitidepsina actúa inhibiendo varias de las funciones de esta proteína (eEF1A2)  dentro de la célula tumoral favoreciendo la muerte de las células cancerígenas.

·         Lurbinectedin reverses platinum dependent IRF1 overexpression and nuclear localization, partially responsible for resistance to platinum drugs in ovarian cancer. Santamaría G, et al. Presentación de poster, sección 6, lunes 3 de abril, 8.00am-12.00pm

Lurbinectedina es un compuesto en investigación clínica que pertenece a la familia de inhibidores de la enzima ARN polimerasa II. Esta enzima es esencial para el proceso de transcripción, inhibiendo el crecimiento tumoral, lo que provoca la muerte del tumor. En este estudio se demuestra la capacidad de lurbinectedina de revertir la resistencia a cisplatino en células de cáncer de ovario causada por la sobre-expresión del factor de transcripción IRF-1. En dichos modelos celulares, se pudo comprobar la sinergia de la combinación de lurbinectedina y cisplatino.

  

Nuevo balón ingerible para perder peso

. El paciente traga una cápsula que una vez en el estómago se hincha y ayuda a sentirse saciado lo que facilita la pérdida de peso.

. Estudios realizados avalan pérdidas de exceso de peso de hasta el 40%.

. Se trata de una opción no quirúrgica, de bajo riesgo y alta efectividad destinada a perder entre 10-15 kilos aproximadamente en un 4 meses.

El equipo de especialistas en endoscopia digestiva liderado por los Dres. Espinós y Turró, ha iniciado la colocación de un nuevo balón ingerible, Elipse, un innovador dispositivo médico destinado a combatir el sobrepeso de entre 10 y 15 kilos en 4 meses.

El implante, diseñado para la ingestión directa por parte del paciente, se ingiere a través de una cápsula que el paciente traga por si sólo y una vez en el estómago se llena de una solución hasta llegar a un volumen de 550-60cc de líquido estéril.

El proceso de colocación se realiza bajo la tutela del equipo médico pero sin precisar una endoscopia.

De este modo, el balón ingerible Elipse una vez inflado y colocado en el estómago  proporciona una sensación de saciedad y falta de apetito que junto al equipo multidisciplinar de la unidad formado, entre otros, por nutricionistas, psicólogos y educadores físicos, ayuda a los pacientes a seguir un programa dietético que persigue modificar los hábitos alimenticios de los pacientes durante todo el proceso.

Transcurridos cuatro meses, el balón se deshace espontáneamente y se elimina sin riegos al producirse un desintegrado de la silicona del mismo. Por eso la denominación ingerible-digerible, ya que no requiere endoscopia para su extracción.

Según palabras del Dr. Jesús Turró " se trata de un nuevo dispositivo médico eficaz desde el punto de vista de ayuda a una dieta y al programa de modificación del comportamiento dietético supervisado por el equipo de profesionales que conduce a pérdidas de peso efectivas de entre 10 y 15 kilos en un periodo de unos 4 meses. No obstante el seguimiento médico continua después de la retirada del balón. No debemos olvidar que la clave del éxito del balón ingerible es el cumplimiento del programa de cambio de hábitos alimenticios que el paciente debe seguir de por vida".

"El balón intragástrico ingerible está especialmente indicado para pacientes de entre 18 y 60 años, que presenten sobrepeso y que con otros programas no hayan podido perder peso de forma mantenida, así como para pacientes que necesiten perder peso en un período de tiempo acotado, por ejemplo ante una intervención quirúrgica o el padecer patologías que recomienden la pérdida de peso. En estos casos, el Índice de Masa Corporal (IMC) en el que se recomienda el balón ingerible se sitúa a partir de 27" añade el Dr. Jorge C. Espinós.

La Unidad de Endoscopia y Pruebas Funcionales Digestivas de Centro Médico Teknon, creada en 1994, está coordinada por los doctores Jorge Espinós y Jesús Turró y tiene como misión el proporcionar una endoscopia moderna apoyada en la tecnología más avanzada que permite tanto el diagnóstico como la realización de técnicas terapéuticas que evitan en muchos casos la necesidad de recurrir a la cirugía convencional.  La Unidad es pionera en España en  la colocación del Balón intragástrico, Método POSE para el tratamiento de la obesidad y Bypass Externo también conocido como Método Aspire, entre otras técnicas

Ferring nombra a Dominic Moorhead como Vicepresidente Ejecutivo y Director Financiero

  

Ferring Pharmaceuticals ha nombrado hoy a Dominic Moorhead como Vicepresidente Ejecutivo y Director Financiero, con fecha efectiva 1 de julio de 2017.

Moorhead sucede a Peter Wilden, que se unió a Ferring hace 25 años y fue uno de los miembros originales de la Junta Ejecutiva.

Después de un período de transición de tres meses, Moorhead asumirá la plena responsabilidad de las funciones de Finanzas, Sistemas de Información Corporativa y Auditoría Interna del Grupo Ferring con carácter global. Wilden seguirá perteneciendo a distintos Comités internos.

"Peter ha sido un importante guardián de la integridad financiera así como de la estabilidad de Ferring, Peter ha tenido una carrera excepcional dentro de la empresa", dijo Michel Pettigrew, Presidente de la Junta Ejecutiva y Director de Operaciones de Ferring. "Estoy seguro de que Dominic continuará con este historial de éxitos. Su amplia experiencia y perspectiva en finanzas, negocios y desarrollo estratégico en el sector farmacéutico, lo convierten en una pieza clave para Ferring en nuestra senda de fuerte crecimiento".

Moorhead tiene 30 años de experiencia financiera y empresarial en la industria de las ciencias de la salud. Durante el año pasado, ha sido un asesor estratégico para ejecutivos e inversores en biotecnología. Antes de esto, trabajó para Takeda Pharmaceuticals durante cuatro años, como Global Financial Controller y CFO del negocio internacional después de la adquisición de Nycomed. Anteriormente trabajó para Hoffmann-La Roche durante 13 años, donde fue CFO de la División Pharma durante nueve años, un período de fuerte transformación y crecimiento. Participó en numerosas iniciativas estratégicas y transacciones comerciales, así como en sus implicaciones operativas, culminando con la privatización de Genentech en los Estados Unidos en 2009.

Ferring Pharmaceuticals, compañía multinacional cuya sede central de investigación está en Dinamarca, es un grupo biofarmacéutico especializado, centrado en la innovación, y presente en los mercados globales. La empresa identifica, desarrolla y comercializa productos innovadores en los ámbitos de la salud reproductiva, la urología, la gastroenterología, la endocrinología, entre otros. Ferring cuenta con sus propias filiales operativas en casi 60 países y comercializa sus productos en 110 países

Los secretos del ADN llegan a las aulas valencianas

Aprender qué es lo que nos hace diferentes aunque todos seamos iguales, es decir: entender cómo funciona nuestro ADN. Esta es la idea que ha impulsado La Genómica va al Cole, un proyecto pionero a través del que más de 450 escolares descubrirán de forma sencilla el complejo mundo de la genética, gracias a la iniciativa de Fundación QUAES y Sistemas Genómicos, con el apoyo de la Conselleria d’Educació, Investigació, Cultura i Esports.

Este programa, que se desarrollará hasta el próximo mes de mayo en diferentes colegios públicos, concertados y privados de la Comunidad Valenciana, acercará los conceptos básicos de la genómica humana y la agrigenómica a escolares desde sexto de Primaria hasta segundo de Bachillerato. Para ello, expertos en investigación genética convertirán las aulas en pequeños laboratorios, donde los alumnos podrán realizar actividades como la extracción del ADN de una fresa, la construcción de su propio árbol genealógico o la interpretación de una prueba de filiación. Además estas clases también buscarán sensibilizar sobre las denominadas enfermedades raras, explicando su origen y desencadenantes.

“La idea de La Genómica va al Cole surgió cuando empezamos a realizar una labor divulgativa dirigida al ámbito escolar, abriendo los laboratorios de Sistemas Genómicos a los colegios en jornadas como las del 25 de abril, Día Mundial del ADN. La petición de visitas por parte de los centros era cada vez mayor, así que buscamos la manera de abrir la experiencia a más colegios e institutos, para llegar al mayor número de alumnos posible”, explica Dan Diego, Investigador de la Unidad de Citogenómica en Sistemas Genómicos, y continúa: “a los alumnos siempre les ha producido curiosidad ver la tecnología que usamos en nuestras instalaciones, pero lo que de verdad les gusta es lo que ahora trasladamos a las aulas: el hacerles reflexionar sobre la herencia y los caracteres fuera de lo que ven en los libros, de forma que sean capaces de llevarlo a la práctica”.

La puesta en marcha de esta iniciativa se realiza tras una previa elección por sorteo entre todos los centros que se han apuntado a este programa, que ya se ha convertido en un éxito en su primera edición.

*Pie de foto: alumnos de 4º de la ESO del IES Benlliure (Valencia) realizando experimentos sobre genética

La urticaria afecta a uno de cada cinco niños a lo largo de su vida urticaria

La urticaria afecta a uno de cada cinco niños en algún momento de su vida y llega a suponer hasta un 2% de las visitas a urgencias pediátricas, según datos de la Sociedad Española de Inmunología Clínica, Alergología y Asma Pediátrica (SEICAP). Con motivo de la Semana Mundial de la Alergia que se celebra del 2 al 8 de abril y que este año se dedica a esta patología, la SEICAP destaca la importancia de que sea el pediatra alergólogo el que la trate. Este especialista “es el que mejor puede determinar un diagnóstico correcto, prescribir los tratamientos más adecuados a cada caso y enseñar al menor y a sus padres a manejar la enfermedad”, asegura la doctora Mercedes Escarrer, coordinadora del Grupo de Trabajo de Dermatitis Atópica y Alergia Cutánea de la SEICAP. Bajo el lema de la Semana Mundial, La agonía de la urticaria, ¿qué hacer cuando los habones y la hinchazón no desaparecen?, este grupo de trabajo ha elaborado un Decálogo de Consejos para el Tratamiento de la Urticaria en Niños.

Según un análisis realizado en cuatro hospitales españoles por el Grupo de Trabajo de Dermatitis Atópica y Alergia Cutánea de la SEICAP, la urticaria puede suponer hasta un 2% de las visitas a los servicios de urgencias pediátricos, y son más acentuadas en los meses de agosto y septiembre. “Es un problema muy común en las consultas y en las urgencias pediátricas que requiere ser atendido por un pediatra alergólogo que es el que mejor sabrá identificar la causa y podrá indicar el tratamiento más adecuado”, afirma la doctora Escarrer.

La urticaria se caracteriza por la presencia de habones o ronchas en cualquier parte del cuerpo y la aparición de prurito o picor. “Se trata de placas elevadas de la piel que hacen relieve y son grandes y rojas, parecidas a las picaduras de mosquito, y miden más de medio centímetro”, explica la doctora Escarrer. Afecta a las capas más superficiales de la piel. Por otro lado, el angioedema, que se caracteriza por la hinchazón de una parte del cuerpo y no suele producir picor, se localiza en la piel más  profunda afectando sobre todo en  parpados, labios, lengua, genitales y zonas distales de extremidades. “La urticaria afecta bastante a la calidad de vida de los niños que la sufren ya que tienen una necesidad continua de rascarse, lo que puede influir en la capacidad de concentración en el colegio o incluso en el sueño”, argumenta.

La urticaria se clasifica según su curso y duración en función de un tiempo máximo de seis semanas. Así, se llama aguda cuando los brotes duran menos de seis semanas y la aguda recurrente cuando los brotes son aislados y autolimitados a unos días pero recurrentes. “Hablaremos de urticaria crónica cuando las lesiones van apareciendo a diario o casi a diario, persisten durante más de seis semanas o más”, señala la doctora Escarrer. En la infancia la más común es la aguda, sobre todo en edades preescolares. Sin embargo, en la adolescencia aumenta la prevalencia de la urticaria crónica. Un estudio publicado este mes en la revista Allergy and Asthma Proceedings concluye que la media de edad de los niños con urticaria crónica espontánea es de 8,8 y que la duración media de la enfermedad es de 23 meses.

Infecciones, causa más frecuente

La infección suele ser la causa más frecuente en la urticaria aguda durante la edad pediátrica. “Las más comunes son las debidas a virus de las vías respiratorias altas y del tracto gastrointestinal y en el 80% de los casos su duración es menor de cuatro días”, indica la doctora Escarrer. Además, tanto la urticaria aguda como la crónica pueden venir desencadenadas por el calor o el frío, insectos o parásitos, presión sobre la piel o la luz del sol.

El tratamiento de primera línea en niños son los antihistamínicos. Además, “es conveniente una buena educación del menor y de sus padres enfocada a la eliminación de los agentes desencadenantes y agravantes”, explica la doctora Escarrer.

Decálogo de Consejos

El Grupo de Trabajo de Dermatitis Atópica y Alergia Cutánea de la SEICAP ha elaborado el siguiente Decálogo de Consejos para el Tratamiento de la Urticaria en Niños:

1.      La causa más frecuente de urticaria aguda son las infecciones, por lo que muchas veces no es necesario hacer más estudios.  

2.      Si es aguda (dura menos de 6 semanas) es suficiente con seguir el tratamiento que aconseje el médico y tranquilizar al paciente.

3.      En el tratamiento, en primer lugar, si se conoce la causa de la urticaria, hay que evitarla.

4.      Si es leve, aguda o crónica, el tratamiento de elección se basa en la administración de antihistamínicos.

5.      Los corticoides son el tratamiento de segunda elección, que se pueden emplear en las urticarias más graves que no respondan a antihistaminicos.

6.      Si presenta dermografismo, evitar que el niño se rasque y que lleve ropa muy ajustada. Además deberá secarse la piel de forma suave o con secador.

7.      Evitar situaciones tales como el ejercicio físico, la fiebre, el calor o frío intenso y el stress emocional.

8.      Evitar la ingesta de antitérmicos como ibuprofeno o ácido acetilsalicílico.

9.      Durante los brotes el niño no debe ingerir alimentos ricos en histamina (alimentos fermentados, conservas, marisco…), ni alimentos liberadores de histamina (fresa, chocolate, frutos secos…).

10.  Para prevenir nuevos cuadros de urticaria y para la confirmación de diagnóstico se recomienda acudir al pediatra alergólogo.

El ‘Big Data’, aliado con la investigación de enfermedades autoinmunes

El mundo de la salud a diario genera una cantidad ingente de datos de diversa índole (clínicos, sociales, de hábitos de vida, etc.) que hasta hace poco quedaban en el olvido de la historia clínica de cada paciente. Sin embargo, desde hace unos años, gracias a la tecnología pueden servir para mejorar la calidad asistencial.

Según ha explicado el Dr. Ignacio Hernández Medrano, durante su conferencia magistral en el II Curso de Modelos de Gestión Eficiente organizado por la Sociedad Española de Reumatología, “la inmunología es uno de los nichos donde el ‘big data’ tiene potencia, ya que acumula una gran masa de datos muy difícilmente abordable por la mente humana, de manera que probablemente hay muchas correlaciones que para las matemáticas son obvias, pero a nosotros se nos están escapando”.  En este sentido, el uso de estas herramientas podría suponer un impulso en la investigación de las enfermedades autoinmunes sistémicas. “Cuando los reumatólogos sean capaces de abordar esas bases de datos con técnicas de aprendizaje automático, van a empezar a salir a gran velocidad evidencias que de otra manera se hubieran necesitado más de 30 años para descubrirlas”. Lo que supondría un gran impulso para la investigación y tratamiento de las enfermedades autoinmunes.

‘Big data’ aplicado a la salud

La aplicación del ‘big data’ en salud permite describir la realidad, es decir, “enterarse de lo que se está haciendo bien y lo que se está haciendo menos bien y mejorar así la gestión de los hospitales contribuyendo a un Sistema de Salud más eficiente”, ha asegurado el Dr. Ignacio Hernández Medrano, neurólogo en el Hospital Ramón y Cajal.

Pero esta no es la única ventaja de la aplicación del ‘big data’ en el ámbito de la salud. Al tener un histórico de datos muy significativo de lo ocurrido en el pasado, se podría hacer un análisis predictivo de lo que ocurrirá en el futuro y de esta manera, “anticiparnos a la enfermedad antes de que ocurra o saber cómo va a desarrollarse en cada persona, es decir, medicina personalizada”, ha apuntado el especialista, para quien la aplicación del ‘data mining’ tendría una tercera ventaja: saber cuál es la mejor forma de atender al paciente, ya que “en los datos podemos encontrar  cómo atendiendo al paciente de una manera determinada mejora o no. De manera que el profesional puede usar estos datos como soporte a su decisión prescriptiva”, ha señalado el experto.

Qué frena la aplicación del ‘Big data’

Gestionar miles de millones de datos entraña ciertas dificultades, pero a juicio del especialista ninguno de ellos insalvable. En primer lugar, puede resultar complicado traducir las historias clínicas de un lenguaje humano a uno que pueda ser entendible por la inteligencia artificial, para de esta manera poder aprovechar toda la información que se lleva recogiendo durante años. Pero, gracias al proyecto SAVANA, del que este neurólogo es cofundador, esta misión se simplifica, puesto que ha creado un proyecto de lingüística computacional especializada en leer historia clínica y que es capaz de explotar texto no estructurado.

Otro tema de debate siempre que se habla de grandes bases de datos, es el de la privacidad. Pero para el Dr. Henández Medrano, también quedaría solventado, puesto que “los datos incluidos están anonimizados y agregados, es decir, no tienen un paciente con un nombre concreto, sino modelos de pacientes”.

Solventados estos dos posibles inconvenientes, quedaría un tercero por resolver: la organización de los datos, ya que estos hay que capturarlos, procesarlos, compartirlos… es decir, hay que hacer un trabajo con ellos que necesita tiempo. Y el problema, según el especialista, es que en España “estas cosas quedan en manos de la buena voluntad de los médicos, a quienes, tanto en la medicina pública como en la privada, se les paga por asistir a los pacientes y se les pide investigar en una especie de limbo contractual, que hace que la investigación sea un hobby y que se dediquen a ello a costa de dedicarle su tiempo libre. Lo que resulta catastrófico para un sistema de I+D”, ha aseverado el Dr. Hernández Medrano.

Sobre el II Curso de Modelos de Gestión de Eficiente 

“Los reumatólogos queremos implicarnos en la organización de nuestra práctica asistencial y en la optimización de los recursos disponibles. De ahí que esta segunda edición del curso continúe explorando las ventajas que se derivan de modelos que sitúan al paciente en el centro del sistema sanitario y que tienen como norte la búsqueda de la eficiencia”, ha recordado el Dr. Joan Miquel Nolla, uno de los coordinadores del “II Curso de Modelos de Gestión Eficiente de la SER”, realizado con la colaboración de la compañía biofarmacéutica MSD.

Para fomentar la participación de los asistentes, este año “se ha incluido una nueva sección, llamada ‘Aquello que siempre quisiste preguntar a un gerente’, en la que de forma totalmente abierta los participantes han podido trasladar a un profesional de la gestión sus dudas e inquietudes”, ha puntualizado el Dr. Nolla.

Asimismo, ha recordado que este curso supone “una oportunidad de aumentar la formación en gestión sanitaria, una especialidad transversal que impregna el día a día asistencial”, y ha recalcado que “el enfoque eminentemente práctico del curso facilita la aplicabilidad de los contenidos a los entornos clínicos. Además, posibilita el contacto con compañeros con especial interés por esta disciplina y con ello el intercambio de conocimiento y de ideas”.