Pacientes pediátricos con enfermedad neurológica grave presentan mayor tasa de hospitalización y complicaciones por VR

 
Con motivo de los resultados de un estudio sobre factores que influyen en una peor evolución de la infección por VRS, la Sociedad Española de Neurología Pediátrica (SENEP) ha desarrollado unas nuevas recomendaciones para prevenir infecciones respiratorias en pacientes con patología neurológica severa

El virus respiratorio sincitial (VRS) es una de las causas más frecuentes de infección de vías respiratorias en lactantes y niños, como es el caso de la bronquiolitis, infectándose más del 90% de ellos al menos 1 vez antes de los 2 años de edad y requiriendo hospitalización entre 1%-3%. Por su parte, diversos estudios europeos han demostrado unas elevadas tasas de hospitalización y mayor morbimortalidad por infección por el VRS en determinados grupos como son los pacientes con enfermedades neurológicas severas, en concreto la patología neuromuscular, pudiéndose considerar poblaciones especiales de riesgo.      

El estudio ha sido coordinado por la doctora Ana Felipe, de la Unidad de Neurología pediátrica del Hospital Universitari de la Vall d’Hebrón (Barcelona) y por la Sociedad Española de Neurología Pediátrica, presidida por el doctor Alfons Macaya, jefe de la Sección de Neuropediatría del Hospital Universitari Vall d'Hebron.

Convenio entre IJC-IGTP-ICO: Un paso crucial en la investigación contra la leucemia en el Campus de Can Ruti

El Instituto Catalán de Oncología (ICO), el Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP) y el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras (IJC) han firmado un convenio de colaboración científica para poder realizar proyectos de investigación globales e interdisciplinarios centrados en la leucemia y las demás enfermedades hematológicas malignas. Este es un gran paso para la investigación en leucemias, ya que permitirá que los diferentes equipos de investigación del Instituto Josep Carreras accedan a un gran volumen de muestras y a la posibilidad de colaboración con los médicos asistenciales para poder extender la búsqueda a todas sus fases: clínica, translacional y básica. A la vez, los clínicos podrán partir de la superespecialización de los investigadores más básicos, como los biólogos y los bioquímicos para perfeccionar las terapias que aplican.

El ICO es actualmente el centro oncológico de referencia para más del 45% de la población adulta de Cataluña. Acoge cada año cerca de 5.000 nuevos pacientes de leucemia y otras hemopatías malignas y cuida más de 16.000 pacientes en diversas fases de tratamiento. Para poder hacer una investigación de calidad y examinar y extraer resultados de todos los subtipos de enfermedades oncohematológicas, no sólo las más prevalentes, es fundamental poder acceder a una gran cantidad de muestras de pacientes. Una de las finalidades es poder obtener más volumen de análisis y también más calidad en la investigación.

 La leucemia o los linfomas son tipos de cáncer relativamente frecuentes en adultos, afectan unas 5.000 y 7.000 personas respectivamente cada año en España. Existen decenas de subtipos de leucemia diferentes y más de 30 subtipos de linfomas. Esto hace que algunas de estas enfermedades Nota de prensa sean absolutamente minoritarias, lo que supone aún más dificultades para la investigación si no se logra un número de muestras importante.

 El acuerdo ha sido firmado por el Dr. Manel Puig, director científico del IGTP; la Dra. Candela Calle, directora general del ICO, y el profesor Evarist Feliu, director científico del IJC. Según el profesor Evarist Feliu del IJC este convenio: "Es un nuevo impulso a la importante investigación científica que se está llevando a cabo en las tres instituciones. Desde el IJC, seguimos avanzando día a día en el estudio de las leucemias y otras enfermedades oncológicas de la sangre y esta alianza nos ayuda a sumar esfuerzos en el desarrollo de proyectos de investigación clínica, translacional y básica”. Este convenio muestra igualmente un espíritu de equipo y una garantía de futuro en la investigación de las enfermedades hematológicas malignas en Cataluña.
Cataluña dispone de muchos hospitales de referencia en estas dolencias y, entre ellos, uno de los más importantes es la red de hospitales del ICO (ICO Hospitalet, ICO Badalona, ICO Girona e ICO Tarragona y Tierras del Ebro). Por este motivo, tener este centro como socio estratégico es de vital importancia para el Instituto de Investigación Josep Carreras, que, por su parte, es uno de los principales centros de referencia a nivel mundial exclusivamente dedicados a la lucha contra estas enfermedades.
Este convenio de colaboración también propone un escenario adecuado para los ensayos clínicos que persiguen fundamentalmente dos objetivos: contribuir a mejorar el tratamiento del cáncer y ofrecer a los pacientes las mejores alternativas terapéuticas, con la evaluación de nuevas estrategias en los tratamientos.

Cada año nacen en España más de 5.000 niños con una cardiopatía congénita

La cardiopatía congénita es  una enfermedad caracterizada por la presencia de alteraciones estructurales en el corazón debidas a malformaciones en este órgano durante el periodo embrionario. Esta patología es una de las malformaciones  más frecuentes en la edad pediátrica en nuestro país, se estima que cada año afecta a unos 5.000 niños en España. Debido al impacto de esta anomalía cardiaca  puede tener en la calidad de vida del niño y su entorno, psicólogos de distintas asociaciones de padres y familiares con pacientes  afectados por esta patología se han dado cita en Madrid con el fin de debatir y actualizar conocimientos  sobre la enfermedad y ayudar así a los afectados a afrontar  mejor la enfermedad y disminuir el impacto emocional.

La doctora Begoña Manso, especialista del Servicio de Cardiología Pediátrica del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla) y coordinadora de dicha jornada, asegura que “la cardiopatía congénita pueden condicionar la calidad de vida de las personas que la padecen y, en el caso de los niños,  a su entorno ya que, en determinados casos,  puede exigir un seguimiento médico de por vida”. Existen diversos tipos de cardiopatía congénita, desde las asintomáticas hasta las que requieren diversas intervenciones quirúrgicas, según la doctora, "incluso las cardiopatías congénitas más severas, adecuadamente tratadas, pueden llegar a vivir durante la edad pediátrica  con una capacidad funcional sólo ligeramente inferior a la de los niños de su misma edad sin cardiopatía”.

La mayoría de los casos son detectados en estudios rutinarios realizados antes del parto en mujeres embarazadas. “La detección en etapa prenatal es lo ideal, sin embargo,  no siempre es así. Existen algunas pistas que nos pueden llevar a pensar que nos encontramos frente a una patología de este tipo, síntomas leves como soplos en el corazón o problemas alimenticios y de crecimiento, que permiten a los especialistas detectar y controlar la enfermedad en un niño no diagnosticado en su etapa fetal”, explica la doctora Manso.  

El impacto social y familiar  de la cardiopatía congénita

La percepción de padecer una cardiopatía congénita, sus implicaciones, gravedad o limitaciones es mayor o menor en función de la edad del paciente. En este sentido, cobra especial relevancia el papel de los padres. “Desde la comunicación de la enfermedad, a la aceptación de la misma, las familias y entorno de un niño diagnosticado con cardiopatía congénita sufren un singular ‘duelo’ y proceso de adaptación que atraviesa diferentes fases y puede durar toda la vida”, asegura la doctora Manso. 

Conscientes del impacto que esta noticia tienen las familias, la Sociedad Española de Cardiología Pediátrica (SECP), ha organizado una jornada con el objetivo de socializar la cardiopatía congénita, es decir, “trasladar a la sociedad un mensaje de tranquilidad, y en concreto a los padres y niños que acaban de recibir el diagnostico. Se ha avanzado mucho en el diagnóstico y abordaje de este tipo de patologías y cada vez más niños afectados por esta malformación gozan de una excelente calidad de vida”, asegura el doctor  Javier Pérez Lescure, secretario de la SECP.

Los padres, elemento catalizador de la cardiopatía de sus hijos

Por su parte, Almudena Lloret, psicóloga de la Asociación Corazón y Vida y participante en la jornada, explica que “el comportamiento de los padres respecto a la enfermedad de sus hijos puede condicionar la manera en que el niño afronte su patología”.  En este sentido, explica esta experta, es necesario trabajar en paralelo con padres y menores. “El objetivo a la hora de trabajar con los progenitores es fundamentalmente dejar que los padres expresen sus miedos, su ansiedad, sus dudas, sin tratar de consolarlos, ni juzgarlos, ayudarles a buscar la calma y una vez obtenida, ofrecerles herramientas y estrategias para manejar esas sensaciones y sentimientos”.  Es un proceso largo que acompañará a padres e hijos el resto de sus vidas, a través de operaciones, pruebas médicas, revisiones, situaciones que  generan mucho estrés y mucha ansiedad.  “Aprender a manejar esto es muy complicado a la vez que necesario. Es un ejercicio que los padres han de hacer por el bien de sus hijos”,  subraya Lloret.

De igual manera, se trabaja con los padres el momento de sentarse frente a sus hijos para explicarles la situación y las posteriores reuniones con los expertos sanitarios. “Es fundamental que los padres trasmitan a sus hijos una imagen de seguridad, sin que ello reste humanidad o cercanía, no importa si se escapa una lagrima, si la situación se explica bien y se trasmite un mensaje positivo”. 

La comunicación entre padres y  profesionales médicos ha de ser fluida. “Los padres tienen una tendencia natural a proteger a sus hijos, si estos padecen una enfermedad, esta tendencia tiende a agravarse. Los cardiólogos pediátricos han de explicar muy bien qué pueden o no hacer los niños y los padres han de liberarse de sus propios miedos con el fin de permitir al niños desarrollarse con normalidad, dentro de sus posibilidades”, asegura Lloret.  Sino dejamos que los niños exploren sus propias limitaciones, es posible que nos enfrentemos en el futuro a niños que no saben cuidarse bien. “Niños inseguros,  dependientes, con baja autoestima, con dificultades en la relaciones sociales, cuando nos dejamos que los niños prueben y les cohibimos pierden la capacidad de moverse en sus relaciones sociales”, concluye la psicóloga.

Con los niños los objetivos de la terapia piscología son diferentes. “Ellos crecen con esta información y como lo acepten depende mucho de cómo los padres gestionen estas situación con ellos” indica Lloret, que añade: “hay una diferencia muy grande entre los niños que están sobreprotegidos y los niños a los que se les ha dado la libertad de explorar sus límites, se les ha explicado las cosas y se les ha hecho asumir y normalizar su situación sin que esta se convierta en el centro de su vida.”  Como norma general, con los niños más pequeños se trabajan sobre todos los miedos frente a la intervención o las dudas que les supone su estancia en la UCI. “En muchas ocasiones se trata fundamentalmente de trabajar técnicas de relajación o de hacerles ver la realidad tal y como es y no como ellos la han creado en su cabeza”, asegura Lloret. “Son niños que han visto más mundo en la parte médica que la media de niños de su edad y su madurez frente a la enfermedad y la manera de afrontarla vendrá dada por como hayan interpretado estas circunstancias”, concluye esta experta.

  

AXON's Tau Vaccine Offers Potential for Treating Frontotemporal Dementia Patients

  

AXON Neuroscience announced at the 13th International Conference on Alzheimer's & Parkinson's Diseases (AD/PD2017) that the encouraging clinical trial results of the company's active tau vaccine AADvac1 proved its therapeutic potential in Alzheimer's Disease and Frontotemporal Dementia (FTD). In cooperation with the German FTLD Consortium, AXON Neuroscience is starting a pilot Phase I study in patients suffering from the non-fluent variant of Primary Progressive Aphasia (nfvPPA) - a subgroup of FTD. It is for the first time that nfvPPA patients worldwide will have the opportunity to participate in a clinical program with disease-modifying potential.

Potential to treat Frontotemporal Dementia with Tau Vaccine

Data from AXON's Phase I study in Alzheimer's Disease demonstrates that the antibodies elicited by vaccination with AADvac1 could recognize pathological tau protein in Alzheimer's Disease brains. This data suggests that the antibody response in patients can stop or slow down the progression of the disease.

During AD/PD 2017, AXON's Medical Director, Matej Ondrus, presented additional analysis of AXON's 18-month Follow-up Study of the Phase I, which directly confirms that the antibodies elicited by vaccination with AADvac1 could recognize pathological tau protein also in Corticobasal Degeneration (CBD) and Progressive Supranuclear Palsy (PSP). This data displays that the antibodies produced by the vaccine target a common denominator of AD and FTD, in both of which tau pathology is the driver of the disease.

Matej Ondrus also noted the encouraging new findings from the study: "In this 96 weeks study we demonstrated that the vaccine is safe and we can detect first signals in the therapeutic efficacy." Norbert Zilka, Chief Science Officer of AXON, added: "We have observed a significant correlation between the amount of specific antibodies in the blood of treated patients and cognitive status. This finding nicely reflects our preclinical data. We are looking forward to confirm these results in the ongoing Phase II study in AD."  

Pilot Phase I Study in nfvPPA - a subgroup of FTD

In the second quarter of 2017, AXON, in cooperation with the German FTLD Consortium, is initiating a pilot Phase I study with its active tau vaccine in nfvPPA patients. Currently, there is no disease-modifying treatment available for this indication.

During AXON's sponsored symposium at AD/PD 2017, Prof. Markus Otto, who is leading the German FTLD Consortium, said: "We are studying FTD patients at the FTLD Consortium for a long time and this is the first time to offer a perspective treatment to them. Finally, we are to accomplish with AXON the big milestone in these indications, where the unmet medical need is exceptionally high."

Non-fluent variant of Primary Progressive Aphasia (nfvPPA)

The non-fluent variant of Primary Progressive Aphasia is a neurodegenerative disorder from the group of Frontotemporal Dementias, where tau pathology is one of the main drivers of the disease. During the initial phase of the disease, nfvPPA presents with a prominent, isolated language deficit. There is a progressive impairment of language during conversation or through speech. Other cognitive functions and motor problems may be also affected as the disease progresses.  

AXON NEUROSCIENCE

AXON Neuroscience is a clinical-stage biotech company and a global leader in development of tau-immunotherapies. Researchers at AXON Neuroscience have worked extensively on the tau hypothesis for more than 25 years. AXON's focus is to deliver a disease-modifying drug and a diagnostic tool for Alzheimer's Disease and other Frontotemporal Dementias and bring a complex solution for people suffering from the devastating disease. 

PharmaMar presenta nuevos datos en el tratamiento de mieloma múltiple y cáncer de ovario en el Congreso AACR

 PharmaMar (PHM:MSE) presentó nuevos datos sobre el mecanismo de acción de plitidpesina y lurbinectedina en el marco del Congreso Anual de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR, por sus siglas en inglés), que se está celebrando en Washington D.C (Estados Unidos) del 1 al 5 de abril.

 “Seguir trabajando para que los pacientes oncológicos puedan acceder a tratamientos innovadores es un compromiso que PharmaMar adquirió desde el principio y que mueve cada una de nuestras decisiones”, ha afirmado Luis Mora, Director General de la Unidad de Oncología de PharmaMar. Además, añadió “plitidepsina y lurbinectedina son el futuro más cercano del portfolio de nuestra Compañía, y esperamos que puedan convertirse en realidad en la práctica clínica oncológico para que, junto con Yondelis^®, ofrezcan nuevas opciones a pacientes y especialistas”.

Los estudios presentados por PharmaMar en el Congreso AACR2017

·         Plitidepsin targets the moonlighting functions of eEF1A2 in cancer. Losada A, et al. Presentación de poster, sección 5, lunes 3 de abril, 8.00am-12.00pm

Ya el año pasado, PharmaMar anunció que se había identificado a la proteína eEF1A2 como diana farmacológica de esta molécula. Y, continuando con esta línea de investigación, la Compañía ha observado que plitidepsina actúa inhibiendo varias de las funciones de esta proteína (eEF1A2)  dentro de la célula tumoral favoreciendo la muerte de las células cancerígenas.

·         Lurbinectedin reverses platinum dependent IRF1 overexpression and nuclear localization, partially responsible for resistance to platinum drugs in ovarian cancer. Santamaría G, et al. Presentación de poster, sección 6, lunes 3 de abril, 8.00am-12.00pm

Lurbinectedina es un compuesto en investigación clínica que pertenece a la familia de inhibidores de la enzima ARN polimerasa II. Esta enzima es esencial para el proceso de transcripción, inhibiendo el crecimiento tumoral, lo que provoca la muerte del tumor. En este estudio se demuestra la capacidad de lurbinectedina de revertir la resistencia a cisplatino en células de cáncer de ovario causada por la sobre-expresión del factor de transcripción IRF-1. En dichos modelos celulares, se pudo comprobar la sinergia de la combinación de lurbinectedina y cisplatino.

  

Nuevo balón ingerible para perder peso

. El paciente traga una cápsula que una vez en el estómago se hincha y ayuda a sentirse saciado lo que facilita la pérdida de peso.

. Estudios realizados avalan pérdidas de exceso de peso de hasta el 40%.

. Se trata de una opción no quirúrgica, de bajo riesgo y alta efectividad destinada a perder entre 10-15 kilos aproximadamente en un 4 meses.

El equipo de especialistas en endoscopia digestiva liderado por los Dres. Espinós y Turró, ha iniciado la colocación de un nuevo balón ingerible, Elipse, un innovador dispositivo médico destinado a combatir el sobrepeso de entre 10 y 15 kilos en 4 meses.

El implante, diseñado para la ingestión directa por parte del paciente, se ingiere a través de una cápsula que el paciente traga por si sólo y una vez en el estómago se llena de una solución hasta llegar a un volumen de 550-60cc de líquido estéril.

El proceso de colocación se realiza bajo la tutela del equipo médico pero sin precisar una endoscopia.

De este modo, el balón ingerible Elipse una vez inflado y colocado en el estómago  proporciona una sensación de saciedad y falta de apetito que junto al equipo multidisciplinar de la unidad formado, entre otros, por nutricionistas, psicólogos y educadores físicos, ayuda a los pacientes a seguir un programa dietético que persigue modificar los hábitos alimenticios de los pacientes durante todo el proceso.

Transcurridos cuatro meses, el balón se deshace espontáneamente y se elimina sin riegos al producirse un desintegrado de la silicona del mismo. Por eso la denominación ingerible-digerible, ya que no requiere endoscopia para su extracción.

Según palabras del Dr. Jesús Turró " se trata de un nuevo dispositivo médico eficaz desde el punto de vista de ayuda a una dieta y al programa de modificación del comportamiento dietético supervisado por el equipo de profesionales que conduce a pérdidas de peso efectivas de entre 10 y 15 kilos en un periodo de unos 4 meses. No obstante el seguimiento médico continua después de la retirada del balón. No debemos olvidar que la clave del éxito del balón ingerible es el cumplimiento del programa de cambio de hábitos alimenticios que el paciente debe seguir de por vida".

"El balón intragástrico ingerible está especialmente indicado para pacientes de entre 18 y 60 años, que presenten sobrepeso y que con otros programas no hayan podido perder peso de forma mantenida, así como para pacientes que necesiten perder peso en un período de tiempo acotado, por ejemplo ante una intervención quirúrgica o el padecer patologías que recomienden la pérdida de peso. En estos casos, el Índice de Masa Corporal (IMC) en el que se recomienda el balón ingerible se sitúa a partir de 27" añade el Dr. Jorge C. Espinós.

La Unidad de Endoscopia y Pruebas Funcionales Digestivas de Centro Médico Teknon, creada en 1994, está coordinada por los doctores Jorge Espinós y Jesús Turró y tiene como misión el proporcionar una endoscopia moderna apoyada en la tecnología más avanzada que permite tanto el diagnóstico como la realización de técnicas terapéuticas que evitan en muchos casos la necesidad de recurrir a la cirugía convencional.  La Unidad es pionera en España en  la colocación del Balón intragástrico, Método POSE para el tratamiento de la obesidad y Bypass Externo también conocido como Método Aspire, entre otras técnicas

Ferring nombra a Dominic Moorhead como Vicepresidente Ejecutivo y Director Financiero

  

Ferring Pharmaceuticals ha nombrado hoy a Dominic Moorhead como Vicepresidente Ejecutivo y Director Financiero, con fecha efectiva 1 de julio de 2017.

Moorhead sucede a Peter Wilden, que se unió a Ferring hace 25 años y fue uno de los miembros originales de la Junta Ejecutiva.

Después de un período de transición de tres meses, Moorhead asumirá la plena responsabilidad de las funciones de Finanzas, Sistemas de Información Corporativa y Auditoría Interna del Grupo Ferring con carácter global. Wilden seguirá perteneciendo a distintos Comités internos.

"Peter ha sido un importante guardián de la integridad financiera así como de la estabilidad de Ferring, Peter ha tenido una carrera excepcional dentro de la empresa", dijo Michel Pettigrew, Presidente de la Junta Ejecutiva y Director de Operaciones de Ferring. "Estoy seguro de que Dominic continuará con este historial de éxitos. Su amplia experiencia y perspectiva en finanzas, negocios y desarrollo estratégico en el sector farmacéutico, lo convierten en una pieza clave para Ferring en nuestra senda de fuerte crecimiento".

Moorhead tiene 30 años de experiencia financiera y empresarial en la industria de las ciencias de la salud. Durante el año pasado, ha sido un asesor estratégico para ejecutivos e inversores en biotecnología. Antes de esto, trabajó para Takeda Pharmaceuticals durante cuatro años, como Global Financial Controller y CFO del negocio internacional después de la adquisición de Nycomed. Anteriormente trabajó para Hoffmann-La Roche durante 13 años, donde fue CFO de la División Pharma durante nueve años, un período de fuerte transformación y crecimiento. Participó en numerosas iniciativas estratégicas y transacciones comerciales, así como en sus implicaciones operativas, culminando con la privatización de Genentech en los Estados Unidos en 2009.

Ferring Pharmaceuticals, compañía multinacional cuya sede central de investigación está en Dinamarca, es un grupo biofarmacéutico especializado, centrado en la innovación, y presente en los mercados globales. La empresa identifica, desarrolla y comercializa productos innovadores en los ámbitos de la salud reproductiva, la urología, la gastroenterología, la endocrinología, entre otros. Ferring cuenta con sus propias filiales operativas en casi 60 países y comercializa sus productos en 110 países