AELMHU convoca sus primeros premios para reconocer la investigación y difusión de las enfermedades raras

La Asociación Española De Laboratorios De Medicamentos Huérfanos Y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha convocado la primera edición de los premios AELMHU que reconocerán las mejores trayectorias clínicas, en investigación y difusión las enfermedades raras y/o medicamentos huérfanos.

Estos galardones nacen con el objetivo de contribuir a un mejor conocimiento de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos, así como a una mayor difusión de la problemática de las personas afectadas, del reconocimiento de sus patologías, sus especiales circunstancias y así como del valor terapéutico y social de los medicamentos huérfanos.

En su primera edición, los Premios AELMHU cuentan con tres categorías:

• Premio a la mejor trayectoria investigadora en enfermedades raras y/o medicamentos huérfanos.

• Premio a la mejor trayectoria clínica en enfermedades raras.
• Premio a la mejor labor en la difusión del conocimiento sobre las enfermedades raras y/o medicamentos huérfanos.

Las dotaciones económicas de los premios se destinarán íntegramente y directamente a donativos a entidades o proyectos vinculados a las enfermedades raras y/o los medicamentos huérfanos.  El ganador de cada categoría recibirá una distinción y tendrá la oportunidad de seleccionar a la entidad a la que AELMHU donará la cantidad de 3.000 euros.

Las bases de los premios, así como, los formularios de presentación de candidaturas se encuentran en la página web de AELMHU quedando abierto el proceso de recepción de candidaturas hasta las 24.00 horas (CET) del 17 de septiembre de 2017.

 A los Premios AELMHU podrán presentarse las personas físicas residentes legales y que ejerzan su actividad profesional en territorio español, así como las entidades jurídicas (colegios, asociaciones, residencias, instituciones sanitarias públicas o privadas, sociedades científicas) que con domicilio social en España promuevan la investigación en enfermedades raras y/o medicamentos huérfanos en territorio español. La convocatoria de los premios no es excluyente, por lo que los candidatos podrán participar en una o varias de las categorías a la vez.

El jurado de AELMHU compuesto por profesionales clínicos y científicos, expertos en enfermedades raras, representantes de instituciones políticas y periodistas dará a conocer en noviembre a los galardonados.

Sobre AELMHU

AELMHU es una Asociación sin ánimo de lucro, que agrupa a empresas farmacéuticas y biotecnológicas con un claro compromiso por invertir en descubrir y desarrollar terapias innovadoras capaces de mejorar la situación de los pacientes que padecen enfermedades raras y ultra-raras.  La finalidad principal de AELMHU es aprovechar la capacidad individual de sus asociados en el desarrollo de fármacos innovadores para asegurar el acceso de los afectados a los tratamientos, con el objetivo de mejorar su salud y calidad de vida y servir de interlocutor ante la sociedad, comunidad científica e instituciones políticas y sanitarias en los temas relacionados con los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos.

Novartis logra un importante hito regulatorio con la aceptación de la solicitud de la EMA de AMG 334 (erenumab) para prevenir la migraña

Novartis ha anunciado hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado su Solicitud de Autorización de Comercialización de AMG 334 (erenumab) para prevenir la migraña. Erenumab es un anticuerpo monoclonal anti-CGRP desarrollado para prevenir la migraña. Es el único que es completamente humano y se vincula selectivamente al receptor de CGRP, que se cree que desempeña un papel fundamental como mediador del dolor discapacitante de la migraña.

“Novartis cuenta con una amplia experiencia reinventando la práctica clínica en neurología ofreciéndo medicamentos innovadores a aquellos pacientes que más los necesitan. Estamos deseando continuar con este legado trabajando con las autoridades sanitarias europeas en nuestro objetivo de hacer de nuestro anticuerpo monoclonal completamente humano, erenumab, la primera nueva terapia disponible para pacientes con migraña en más de una década”, anunció Vas Narasimhan, Director Global de Desarrollo de Medicamentos y Director Médico de Novartis.

La solicitud de registro ante la EMA incluye datos de cuatro estudios clínicos de Fase II y III en los que participaron más de 2.600 pacientes que experimentaron cuatro o más días de migraña al mes. Éstos y otros datos se presentarán en el 3^er Congreso de la European Academy of Neurology (24-27 de junio de 2017, Ámsterdam, Países Bajos). En el programa clínico integral, erenumab demostró una eficacia clínic y estadísticamente significativa y sostenida frente al placebo a la hora de reducir el número de días con migraña al mes. Erenumab también demostró mejoras significativas en el impacto de la migraña en la discapacidad y la calidad de vida (bienestar emocional y vida cotidiana, como días de baja o tiempo transcurrido sin ver a amigos y familiares) del paciente, en comparación con el placebo. En todos los estudios, el perfil de seguridad de erenumab fue comparable al del placebo. Además, hay un estudio de extensión en proceso para evaluar erenumab en personas con migraña durante 5 años.

La migraña es un trastorno neurológico severo que se manifiesta con ataques recurrentes de cefaleas moderadas o severas que suelen ser de carácter pulsátil, a menudo unilateral y acompañada de náuseas, vómitos y sensibilidad a la luz, sonidos y olores. Tiene también un profundo impacto en la capacidad de los individuos  para llevar a cabo sus tareas cotidianas y según la Organización Mundial de la Salud es una de las 10 causas principales de años vividos con discapacidad para hombres y mujeres. Sigue siendo un área con necesidades médicas no cubiertas. Las terapias preventivas existentes para tratar la migraña han sido adoptadas de otras indicaciones médicas, no específicamente diseñadas para la migraña, y a menudo se asocian a mala tolerancia y falta de eficacia, lo que da lugar a mayores tasas de abandono y a insatisfacción por parte de los pacientes

Novartis y Amgen comercializarán conjuntamente AMG 334 (erenumab) en EE.UU. Amgen tiene los derechos de comercialización exclusiva del medicamento en Japón y Novartis tiene los derechos de comercialización exclusiva en el resto del mundo. Las compañías mantendrán su desarrollo conjunto global.¹¹

Células madre de cordón umbilical en la lucha contra la ELA

En España, se estima que cada año se diagnostican unos 900 nuevos casos de ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica), según la Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica. La ELA es una enfermedad neuromuscular en la que las motoneuronas, un tipo de células nerviosas que controlan el movimiento de la musculatura voluntaria, disminuyen su funcionamiento y mueren, provocando atrofia muscular.

Hasta el momento, su causa es desconocida. El fracaso de un gran número de ensayos clínicos con compuestos neuroprotectores justifica la búsqueda de enfoques más allá de la farmacoterapia, como técnicas para reemplazar la pérdida de motoneuronas mediante la implantación de nuevas células. Las investigaciones científicas se han centrado en la viabilidad de las células hematopoyéticas de las terapias de regeneración de tejidos.

El Dr. Jaime Pérez de Oteyza, hematólogo y director médico de SECUVITA, recuerda que “los científicos consideran que utilizar las células madre para aliviar los síntomas e incluso revertir la progresión de la enfermedad es el enfoque más realista con el que podemos trabajar”. “En estudios de roedores con ELA, la infusión intravenosa de células madre mononucleares de cordón umbilical de sangre y células madre de la médula ósea ha demostrado retrasar el inicio de la enfermedad y aumentar la supervivencia”, indica el Dr. Pérez de Oteyza, y recuerda el caso clínico de un trasplante de células madre de cordón umbilical en médula espinal de un paciente de ELA de 63 años llevado a cabo por médicos de Hannover, Alemania (ver caso). El objetivo de la terapia celular fue inducir protección a las neuronas motoras espinales de células no neuronales, retrasando el desarrollo de la ELA en el paciente. Se observó que el deterioro clínico de la enfermedad parecía ser desacelerado y la puntuación  ALSFRS-R (escala revisada de valoración funcional de la ELA) se mantuvo estable durante un período de 10 meses a partir del trasplante de células de cordón umbilical.

Recientemente, la revista Neurology publicaba los resultados de un ensayo clínico  -financiado por el Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infeccionas (NIAID, en sus siglas en inglés)-  cuyo objetivo era evaluar la seguridad, eficacia y durabilidad de la estabilización de la enfermedad tras someterse a una terapia inmunosupresora de alta dosis y el posterior trasplante autólogo de células hematopoyéticas para reconstruir el sistema inmune. Los resultados indican que, cinco años después, hasta el 69% de los pacientes continúan sin experimentar una progresión de la enfermedad, al no observarse un avance de los síntomas o la discapacidad asociada ni la aparición de nuevas lesiones cerebrales. Tal como afirma el director médico de SECUVITA, “el trasplante de células madre es una opción terapéutica para disminuir la progresión de la ELA” y destaca que “las procedentes de cordón umbilical (SCU) se presentan como buena vía de estudio por la facilidad de su extracción y su mayor riqueza en células madre hematopoyéticas, por delante de la médula ósea o la sangre periférica, ambas de difícil extracción y menor compatibilidad”.

En el futuro, el tratamiento de muchas enfermedades podrá abordarse desde las propias células del individuo. La medicina regenerativa pretende aplicar células, reemplazar tejidos u órganos dañados, por otros creados a base de células madre del propio paciente o de donantes. Así, enfermedades ahora sin tratamiento podrían ser reconsideradas. “Desde hace diez años en SECUVITA nos dedicamos a la conservación de células con toda su vitalidad y potencial: las más jóvenes que cualquier persona puede conservar, las de la sangre del cordón umbilical y las mesenquimales del tejido del cordón. Son una fuente celular que en su mayoría está exenta de virus y bacterias y que puede conservarse durante décadas. La investigación avanza poco a poco, pero el potencial va creciendo exponencialmente”, afirma Santiago Luengo, director general de SECUVITA.

SIDEAL, la primera aplicación validada científicamente al servicio del paciente con trastorno por consumo de alcohol

Las nuevas tecnologías desempeñan una función fundamental en la involucración y papel activo del paciente con trastorno por consumo de alcohol (TCA) que, junto al profesional sanitario, debe realizar una toma de decisiones compartida en el manejo de su enfermedad. Ejemplo de ello es la aplicación SIDEAL, una herramienta de soporte al paciente con trastorno por consumo de alcohol, patología crónica en la que contar con un paciente informado y motivado es vital para alcanzar el éxito terapéutico.

“Las aplicaciones juegan un papel motivacional importante en enfermedades como el trastorno por consumo de alcohol”, explica el Dr. Antoni Gual, Jefe de la Unidad de Conductas Adictivas del Hospital Clínic de Barcelona, para quien “no hay ninguna duda de que el uso de las nuevas tecnologías en la práctica clínica diaria no es el futuro sino el presente”.

Con el respaldo de multitud de trabajos clínicos, hoy en día “las apps se desarrollan como si fueran medicamentos, con ensayos clínicos controlados”, afirma el Dr. Gual, opinión que comparte el Dr. Pablo Barrio, psiquiatra de Unidad de Conductas Adictivas del Hospital Clínic de Barcelona.


SIDEAL, una app para el manejo del trastorno por consumo de alcohol

SIDEAL es una aplicación gratuita, validada científicamente, y promovida por Lundbeck, como soporte al paciente con trastorno por consumo de alcohol. “Se trata de una herramienta imprescindible para el control del consumo de alcohol, con utilidad tanto para los pacientes con TCA orientados a la abstinencia como para aquellos enfocados a la reducción de consumos. El registro que antes se hacía de forma manual, con papel y bolígrafo, y escasos resultados, ahora se actualiza con una herramienta más versátil, práctica, cercana y cómoda para los pacientes, en un contexto móvil como en el que vivimos”, explica el Dr. Barrio.

SIDEAL permite realizar el registro del consumo diario de alcohol, incluye los tratamientos y objetivos terapéuticos acordados entre médico y paciente, ofrece información y consejos, informes, notificaciones y tareas, tales como visitas médicas programadas.

Según el Dr. Barrio, “lo que más valoran los pacientes son la medición de consumos y el registro de la medicación, lo que les permite estar involucrados con sus tratamientos. Es una app tanto para el paciente como para el médico, una herramienta que ayuda en la toma de decisiones compartida y se basa en la medicina centrada en el paciente. Hay un flujo de información continua entre paciente y profesional, con un registro más certero y preciso de la evolución del paciente, más información y de mayor calidad, todo con el fin último de mejorar la asistencia a los pacientes”.

La edad no parece ser una barrera a la hora de utilizar este tipo de herramientas. En el estudio piloto realizado con SIDEAL, “los resultados entre los pacientes más mayores, entre 60-70 años, fueron espectaculares”, matiza el Dr. Barrio, para quien “la edad no tiene que ser una limitación para el uso de estas apps, es un prejuicio que hay que quitarse de encima”.

Para Susana Gómez-Lus, Medical & Market Access Director de Lundbeck España, “el desarrollo y lanzamiento de esta aplicación se basa en el compromiso de nuestra compañía con la innovación, los pacientes y los profesionales sanitarios, en una patología crónica como es el trastorno por consumo de alcohol, que requiere todos los esfuerzos posibles para lograr un abordaje integral basado en la confianza entre médico y paciente”.

A pesar de ser una aplicación de uso libre y gratuito -disponible en la App Store y en Google Play Store- se pretende que haya un profesional detrás de la creación de la cuenta del paciente, que sea el médico quien la “prescriba”. Una vez que el médico da de alta al paciente en la aplicación vía web, previo consentimiento, en la propia consulta médica, el paciente descarga la app en su móvil, sincronizando después la aplicación entre el móvil del paciente y la plataforma web del médico. De este modo, el profesional sanitario puede realizar un seguimiento médico desde su ordenador, lo que le permite preparar la visita del paciente con antelación y llevar a cabo un seguimiento más real y directo.

Spread the word in July, GBS awareness month, and save lives

July is Grioup Strep B awareness month, Group B Strep is the UK's most common cause of life-threatening infection in newborn babies, causing meningitis, sepsis and pneumonia. Most of these infections could be prevented, but around half of pregnant women haven’t heard of Group B Strep. (Group B Strep Support. Charity No 1112065)

Up to one in five of all pregnant women will be carriers of Group B Strep in the birth canal and the bacterium can be passed during labour to their baby. One in five newborns who are infected with Group B Strep suffer from serious, life-changing illnesses which can have life-long effects such as brain damage, hearing loss and sight loss. One in ten babies with the infection will die from it.

Strepelle is a home-to-laboratory Group B Streptococcus (GBS) test which can be bought at www.strepelle.com or at independent pharmacies from £39.99, it simply allows pregnant women the opportunity to test for this devastating infection from 35 weeks, with the highest accuracy ECM testing. If positive they are sent a letter to give them access to the potentially life-saving anti-biotics during labour.

The UK is currently one of the only developed countries in the world which doesn’t offer routine screening for GBS. In the UK, 70 babies a year die from Group B Strep infection

The only way of knowing if a pregnant woman is carrying the bacterium is by having a laboratory test. The highly accurate and easy to use Strepelle test (www.strepelle.com) will determine whether the pregnant woman is carrying the bacterium.

Strepelle was created in partnership with midwives and is designed to make laboratory testing for GBS more available and convenient, save babies lives, and prevent heart-breaking devastation in families. The home-to-laboratory test contains everything that is needed to provide a sample to the laboratory; instructions, two swabs and a pre-paid envelope; the results will arrive within 3 days of receipt of the sample, either by letter, text, or email (whichever is best for the receiver).

Brendan Farrell, CEO of Strepelle, said: “The launch of Strepelle will significantly reduce the many risks associated with Group B Strep in newborn babies across the UK. Once GBS is detected it will enable healthcare professionals to tailor a care plan to expectant mothers, ensuring that the correct treatment is administered during labour which will prevent babies from becoming exposed to the potentially harmful bacterium.”

You can read more about Group B Strep on the NHS website here: http://www.nhs.uk/chq/pages/2037.aspx?categoryid=54 

Noticias de Salud: Más del 60% de las UCI en España cuenta con proyec...

Noticias de Salud: Más del 60% de las UCI en España cuenta con proyec...:    En los últimos años el desarrollo científico y tecnológico de las Unidades de Cuidados Intensivos (UCI) se ha traducido en un incremento...

Más del 60% de las UCI en España cuenta con proyectos de humanización

  En los últimos años el desarrollo científico y tecnológico de las Unidades de Cuidados Intensivos (UCI) se ha traducido en un incremento de la supervivencia de los pacientes, que en la actualidad se sitúa en más del 90%. En este contexto, los profesionales de las unidades de pacientes críticos han impulsado un proyecto de humanización de la asistencia que involucra a pacientes, familiares y profesionales sanitarios. En este sentido, la capacidad de dar respuesta a las necesidades humanas y emocionales de todos los implicados en una UCI y el valor que aporta la tecnología a la tranquilidad del proceso asistencial es el eje del simposio “Innovación tecnológica para humanizar las UCI” organizado por Philips, empresa líder en tecnologías de la salud, en el marco del LII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Medicina Intensiva, Crítica y Unidades Coronarias (SEMICYUC) y el XLII Congreso Nacional de la SEEIUC que se celebran en Madrid.

El papel protagonista del paciente, como eje central del sistema sanitario, es una estrategia de actuación que ya han adoptado el 60% de las UCI en España y que se ha traducido en el diseño de procesos, tecnología y protocolos centrados en el paciente que impactan en la calidad asistencial, la seguridad y la eficiencia de la atención sanitaria.

En este entorno, la tecnología se convierte en elemento esencial para el proceso de transformación del sistema sanitario, adaptándolo a las necesidades de los pacientes y no en función de las enfermedades.  En opinión del doctor Gabriel Heras, médico adjunto de la Unidad de Cuidados Intensivos del Hospital de Torrejón de Ardoz y creador del proyecto “Humanizando los Cuidados Intensivos, “el desarrollo de los Servicios de Medicina Intensiva en España ha sido absolutamente relevante en los últimos años, pero es necesario resituar a los pacientes y a las personas en el centro del sistema, revisando la atención a los pacientes, a las familias y analizar las necesidades de los profesionales”.

En este contexto, la tecnología, se está revelando como una ayuda al reto de humanizar la sanidad. La tecnología, los procesos y las personas están proporcionando cada vez más evidencias sobre el impacto positivo de la humanización de la sanidad, no sólo en la experiencia del paciente sino también en la satisfacción de los profesionales y la calidad de la atención sanitaria. De hecho, en opinión del doctor Heras “la inversión en tecnología ha permitido aumentar de forma exponencial la supervivencia. Los proyectos de innovación avanzan más rápido y se anticipan a las necesidades de los pacientes y profesionales de las unidades de críticos. Por eso, el reto en las UCI no es la tecnología, es en humanizar la atención y hacer la tecnología más humana”.

Tecnología para humanizar

Las estrategias de humanización de la asistencia y de mejora de la relación entre pacientes, familiares y profesionales se han orientado hacia la implantación de medidas para mejorar el bienestar de todos ellos, protocolos de actuación al final de la vida, flexibilización de horarios de visita, prevención del síndrome post-cuidados intensivos o la existencia de infraestructuras y espacios humanizados. De hecho, según los expertos, uno de los secretos del éxito de la tecnología en el futuro, será invertir en el “lado humano” de la tecnología, en el que de verdad ayuda al paciente y al entorno, y no únicamente en la inteligencia artificial con la aspiración de automatizar lo que el hombre ya hace.

En el caso de las UCI, se están implementando sistemas para la gestión de alarmas que ayudan a reducir la irritación y frustración en el personal sanitario, que atiende una media de 300 alarmas por paciente y día y permite a los pacientes descansar de forma adecuada. Las soluciones IntelliVue Guardian Software o CareEvent de Philips ayudan a mejorar la gestión de alarmas, permiten implementar nuevos modelos de atención, configurar alarmas inteligentes y realizar un escalado y distribución de alarmas adecuados.

En el caso de los episodios de delirio y alucinaciones, confusión o desorientación, presentes en alrededor del 80% de los pacientes ingresados en unidades de cuidados críticos, Philips ha diseñado la solución VitalMinds que consiste en un conjunto de dispositivos, software y procesos, de manera que una correcta gestión de elementos como la luz (respetando el ciclo circadiano) y el sonido (reduciendo los niveles de ruido en el entorno del paciente), permiten reducir estos episodios.

Todas estas líneas de actuación, en el que ya están inmersas la práctica totalidad de las Unidades hospitalarias españolas, pretenden tal y como señala el doctor Heras “convertir a la UCI en un lugar más amable para los pacientes y rehumanizar la forma de actuación y de pensar en el sistema sanitario”. La estrategia de humanización impulsada por las UCI desde el año 2014, supone además para este experto “una plataforma para humanizar la atención sanitaria en general que ya se está adoptando en otras especialidades clínicas”.