El fármaco ensayado, masitinib, trata de modular la respuesta de los mastocitos, que son unas células claves en los procesos inflamatorios. Se abre esta vía de investigación, ya que la neuroinflamación está presente en el proceso degenerativo de las motoneuronas, algo que puede influir en la evolución de la enfermedad.. Anteriormente se habían ensayado fármacos con acción sobre otros posibles procesos patogénicos presentes en la motoneurona (excitotoxicidad, estrés oxidativo, apoptosis, afectación neurotrófica, o disfunción mitocondrial) sin resultados satisfactorios. El masitinib es el primer fármaco de su clase en ser ensayado en la ELA.
El estudio que inicia el Hospital Carlos III es un ensayo clínico internacional de fase II, doble ciego aleatorizado y controlado con placebo en pacientes que toman riluzol como terapia estándar y tiene como objetivo evaluar la seguridad, toxicidad y posible eficacia del fármaco. Su promotor es AB Science. El ensayo está aprobado por los comités de ética y ensayos clínicos y las autoridades sanitarias pertinentes. Los criterios de inclusión que se están siguiendo son un tiempo de enfermedad menor de 36 meses, una capacidad vital forzada superior al 60%, edad inferior a 80 años, y diagnóstico definitivo o probable según médicos estándar.
La Unidad de ELA del Hospital Carlos III de Madrid es pionera en España en el tratamiento multidisciplinar integrado de los pacientes con ELA, habiendo realizado hasta ahora todos los ensayos clínicos internacionales llevados a cabo en España en esta enfermedad. Desde la Unidad de ELA del Carlos III se apuesta por la investigación de medicamentos y la asistencia clínica integral que mejoren la calidad de vida de los pacientes y disminuyan los efectos de la enfermedad a la espera del hallazgo de una cura definitiva.
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