La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha
aprobado una ampliación de la ficha técnica
de Norditropin® (somatropina), de Novo Nordisk, para el tratamiento
de niños con talla baja y síndrome de Noonan.
La aprobación se basa en
los resultados de un ensayo en fase 3
de Norditropin®, que ha demostrado su
eficacia en el tratamiento de niños con talla baja causada por el síndrome de
Noonan, al acercarles a parámetros normales de altura con un perfil aceptable
de seguridad.
El síndrome
de Noonan se caracteriza por baja estatura, anomalías cardiacas congénitas,
rasgos faciales peculiares, cuello ancho o con pliegues, alteraciones de
coagulación, desarrollo tardío y otras afecciones. Hasta
el 70% de los niños con síndrome de Noonan tienen una estatura significativamente más baja, y es junto con la anomalía
cardiaca congénita, una de las características más comunes de la enfermedad4.
La incidencia
del síndrome de Noonan se estima en uno
de cada 1.000 a 2.500 nacimientos, pero como señala la Dra. Amparo Rodríguez Sánchez, Responsable
de Endocrinología Pediátrica del Hospital General Universitario Gregorio
Marañón de Madrid, “el número de pacientes diagnosticados, sin embargo,
parece ser mucho menor, probablemente porque es un síndrome no bien reconocido
en el que además determinados rasgos faciales se atenúan con la edad. Muchas
veces se trata aisladamente cada síntoma sin diagnosticar el síndrome”.
Según el Dr. Juan Pedro López Siguero, Responsable
de la Unidad de Endocrinología Pediátrica del Hospital Materno-Infantil de
Málaga, “los niños con síndrome de Noonan pueden tener diferentes
alteraciones genéticas y, por tanto, expresar unos signos variables entre ellos
y con distinta intensidad. Siempre precisan una atención multidisciplinar con
una coordinación, en general ejercida por el endocrinólogo pediatra”.
No todos los pacientes presentan todos
los síntomas. “Basta la aparición de determinadas combinaciones de algunos de
estos signos en la misma persona para que se pueda establecer el diagnóstico.
Si es posible, se debería confirmar mediante análisis genético-molecular”,
afirma la Dra. Rodríguez Sánchez.
“La
aprobación del uso de Hormona del Crecimiento en el trastorno de
crecimiento que ocurre con frecuencia en estos niños, supone una oportunidad de
mejorar su talla adulta que hasta ahora no era posible”, cree el Dr. López Siguero, al tiempo que
considera que “su uso debe ser monitorizado por profesionales expertos, si bien
su utilización en otros países desde
hace años hace que se pueda considerar hasta el momento un fármaco seguro en
esta indicación”.
En palabras de la Dra. Rodríguez Sánchez, “la aprobación
de Norditropin (hormona de crecimiento humana recombinante) en España es muy
importante. La talla baja es un hecho frecuente en estos pacientes y, aunque
sus causas no están perfectamente establecidas, parece ser que su talla puede
mejorar con la utilización de Norditropin. Los resultados obtenidos en otros
países son alentadores: con este tratamiento la mayoría de los niños con síndrome
de Noonan y talla baja mejoran su velocidad de crecimiento y su talla adulta
sin presentar efectos secundarios significativos”.
“Hasta ahora, no teníamos opciones farmacológicas disponibles para tratar
la talla baja en Noonan, por eso en Novo Nordisk estamos orgullosos de poder
ofrecer una nueva alternativa terapéutica a los niños con síndrome de Noonan
que no crecen de forma adecuada”, afirma el Dr. Francisco Pajuelo, director médico de Novo Nordisk. “Como parte del compromiso de la Unidad de Biopharma de
Novo Nordisk para ayudar a las personas con trastornos del crecimiento,
continuaremos explorando nuevas opciones terapéuticas, además de nuevas
indicaciones potenciales dentro de nuestra cartera actual de productos”,
concluye.
