Este viernes, 17 de abril, se celebró el Día Mundial de la Hemofilia, una patología que en nuestro país afecta a más de 2.900 personas. De estas, unas 650 tienen menos de 13 años de edad. Según el doctor Manuel Moreno, presidente de la Real Fundación Victoria Eugenia y médico adjunto del Servicio de Hematología del Hospital La Arrixaca de Murcia, "cada año se diagnostican en España entre 20 y 25 casos de hemofilia. Además, en los últimos años venimos detectando un aumento considerable del número de pacientes fruto, fundamentalmente, de los movimientos migratorios". Y añade, "el fenómeno de la inmigración ha hecho que se dispare el número de pacientes hasta el punto de que, en algunos centros médicos, observamos entre un 20 y un 30% más de casos en las consultas".
Bajo el lema "Entre todos, un tratamiento mejor" y con el apoyo de Novo Nordisk, los afectados conmemoran el 20º Aniversario del Día Mundial de la Hemofilia y reclaman la importancia del abordaje multidisciplinar de estos pacientes. Y es que, "el tratamiento del hemofílico no pasa únicamente por las manos de los hematólogos. En estos casos, fisioterapeutas, radiólogos, traumatólogos, psicólogos e, incluso, dentistas deben implicarse en el manejo integral de los afectados. Sólo así, los pacientes hemofílicos podremos estar tratados de forma segura y eficazmente", explica Luis Vañó, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo).
La hemofilia es una enfermedad congénita y, en la mayoría de los casos, hereditaria, producida por el déficit de algunos de los factores de coagulación, fundamentalmente, los factores VIII y IX, que a su vez determinan los dos tipos de hemofilia más frecuentes. Así, "el 85% de los pacientes padece Hemofilia A –o lo que es lo mismo, déficit del factor VIII– y el restante 15% padece Hemofilia B –en la que se ve afectado el factor IX–", explica el doctor Moreno. En ambos casos, el déficit de uno y otro factor son la causa de la aparición de hemorragias, que pueden ser espontáneas o bien producidas por algún tipo de traumatismo.
Bajo el lema "Entre todos, un tratamiento mejor" y con el apoyo de Novo Nordisk, los afectados conmemoran el 20º Aniversario del Día Mundial de la Hemofilia y reclaman la importancia del abordaje multidisciplinar de estos pacientes. Y es que, "el tratamiento del hemofílico no pasa únicamente por las manos de los hematólogos. En estos casos, fisioterapeutas, radiólogos, traumatólogos, psicólogos e, incluso, dentistas deben implicarse en el manejo integral de los afectados. Sólo así, los pacientes hemofílicos podremos estar tratados de forma segura y eficazmente", explica Luis Vañó, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo).
La hemofilia es una enfermedad congénita y, en la mayoría de los casos, hereditaria, producida por el déficit de algunos de los factores de coagulación, fundamentalmente, los factores VIII y IX, que a su vez determinan los dos tipos de hemofilia más frecuentes. Así, "el 85% de los pacientes padece Hemofilia A –o lo que es lo mismo, déficit del factor VIII– y el restante 15% padece Hemofilia B –en la que se ve afectado el factor IX–", explica el doctor Moreno. En ambos casos, el déficit de uno y otro factor son la causa de la aparición de hemorragias, que pueden ser espontáneas o bien producidas por algún tipo de traumatismo.
Existe otra clasificación de la enfermedad en función de su gravedad. "Hay pacientes que presentan un fenotipo leve que significa que tienen entre un 5 y un 40% de factor si se compara con una persona sana; otros presentan un fenotipo moderado, con niveles de factor entre el 1 y el 5% del normal y, por último, están los pacientes graves que presentan menos del 1% del nivel óptimo", destaca el especialista. La mayoría de ellos pertenecen a los fenotipos leve y moderado, aunque se estima que, por ejemplo en Murcia, "el 25% de los hemofílicos padecen la forma grave de la enfermedad".
-La hemofilia en España
"En España afortunadamente ningún paciente con hemofilia muere por causa de esta enfermedad", afirma Luis Vañó. Sin embargo, el panorama es muy diferente en otras zonas del planeta. Y es que, "sólo el 20% de los hemofílicos de todo el mundo pueden acceder a una terapia adecuada: eficaz y segura", destaca el doctor Moreno. Y añade, "en España afortunadamente, desde 1976, el 100% de los afectados pueden acceder al tratamiento".
En nuestro país la situación ha cambiado enormemente en los últimos 30 años. "Mientras que en la década de los 70 la media de vida de estos pacientes era de unos 15 ó 17 años, en la actualidad apenas se diferencia de la de la población sana", destaca el especialista. A ello, han contribuido enormemente los adelantos que se han producido, especialmente, en los tratamientos. Los pacientes así lo reconocen: "el avance en cuanto a la seguridad y eficacia de las terapias ha sido espectacular. Todo ello ha contribuido de forma importante a la mejora de la calidad de vida de los pacientes con hemofilia", afirma el presidente de la Fedhemo.
En todo esto el papel de los tratamientos recombinantes para la hemofilia ha sido determinante. "Existen dos tipos de terapias, las plasmáticas –de origen humano- y las recombinantes –biotecnológicas-. Si bien la eficacia y seguridad de ambas ha sido sobradamente demostrada, la llegada de posibles patologías emergentes hace que las recombinantes resulten especialmente seguras para evitar posibles infecciones", explica el doctor Moreno. Por el momento, en España "sólo el 60% de los pacientes son tratados con terapias recombinantes, con importantes diferencias entre Comunidades Autónomas", puntualiza Luis Vañó. "El deseo de los pacientes es conseguir que el 100% de los hemofílicos españoles tengan acceso a los tratamientos recombinantes".
Los últimos tratamientos recombinantes continúan aportando mejoras que contribuyen a mejorar aún más la calidad de vida de los pacientes. Así, la llegada a España de un nuevo Factor VII recombinante que se conserva a temperatura ambiente y no necesita de refrigeración "supone, sin dudas, un avance muy importante en el tratamiento de estos pacientes", destaca el doctor, que añade, "cualquier aportación en este sentido permite a los pacientes desarrollar una vida lo más normal posible. De esta forma, cuando los pacientes viajen o se vayan de vacaciones no necesitarán llevar consigo una neverita para transportar su tratamiento y, en su lugar, podrán llevarlo mucho más cómodamente con el consiguiente acceso más rápido al tratamiento".
"En España afortunadamente ningún paciente con hemofilia muere por causa de esta enfermedad", afirma Luis Vañó. Sin embargo, el panorama es muy diferente en otras zonas del planeta. Y es que, "sólo el 20% de los hemofílicos de todo el mundo pueden acceder a una terapia adecuada: eficaz y segura", destaca el doctor Moreno. Y añade, "en España afortunadamente, desde 1976, el 100% de los afectados pueden acceder al tratamiento".
En nuestro país la situación ha cambiado enormemente en los últimos 30 años. "Mientras que en la década de los 70 la media de vida de estos pacientes era de unos 15 ó 17 años, en la actualidad apenas se diferencia de la de la población sana", destaca el especialista. A ello, han contribuido enormemente los adelantos que se han producido, especialmente, en los tratamientos. Los pacientes así lo reconocen: "el avance en cuanto a la seguridad y eficacia de las terapias ha sido espectacular. Todo ello ha contribuido de forma importante a la mejora de la calidad de vida de los pacientes con hemofilia", afirma el presidente de la Fedhemo.
En todo esto el papel de los tratamientos recombinantes para la hemofilia ha sido determinante. "Existen dos tipos de terapias, las plasmáticas –de origen humano- y las recombinantes –biotecnológicas-. Si bien la eficacia y seguridad de ambas ha sido sobradamente demostrada, la llegada de posibles patologías emergentes hace que las recombinantes resulten especialmente seguras para evitar posibles infecciones", explica el doctor Moreno. Por el momento, en España "sólo el 60% de los pacientes son tratados con terapias recombinantes, con importantes diferencias entre Comunidades Autónomas", puntualiza Luis Vañó. "El deseo de los pacientes es conseguir que el 100% de los hemofílicos españoles tengan acceso a los tratamientos recombinantes".
Los últimos tratamientos recombinantes continúan aportando mejoras que contribuyen a mejorar aún más la calidad de vida de los pacientes. Así, la llegada a España de un nuevo Factor VII recombinante que se conserva a temperatura ambiente y no necesita de refrigeración "supone, sin dudas, un avance muy importante en el tratamiento de estos pacientes", destaca el doctor, que añade, "cualquier aportación en este sentido permite a los pacientes desarrollar una vida lo más normal posible. De esta forma, cuando los pacientes viajen o se vayan de vacaciones no necesitarán llevar consigo una neverita para transportar su tratamiento y, en su lugar, podrán llevarlo mucho más cómodamente con el consiguiente acceso más rápido al tratamiento".
-El tratamiento de la hemofilia
La hemofilia se trata mediante la administración por vía intravenosa del factor deficiente VIII o IX a la dosis adecuada en función de la edad y grado de severidad del episodio hemorrágico. Los concentrados utilizados de factores pueden ser plasmáticos o recombinantes, ambos sometidos a procesos de inactivación viral. A pesar de que este tratamiento es el adecuado algunos pacientes producen una respuesta inmune contra el factor exógeno administrado, respuesta que será tanto mayor cuanto mayor sea la porción de factor defectuosa. Estos pacientes que desarrollan de esta manera los llamados "inhibidores", se tratan con concentrados de mezclas de factores de la coagulación o con Factor VII activado.
Hoy en día el tratamiento de la hemofilia se puede llevar a cabo en el propio domicilio mediante protocolos de autotratamiento por parte del propio paciente, adiestrado convenientemente por profesionales sanitarios para que, así, logren la mayor autonomía personal posible.
Según los expertos, el futuro del tratamiento de esta enfermedad pasa por las terapias génicas. "Aunque los ensayos clínicos que se están desarrollando en esta línea son prometedores, por el momento solo se están obteniendo resultados transitorios. Pensamos que el trasplante de células hepáticas pluripotenciales que sean capaces de implantarse en el paciente durante toda la vida, podrían ser la solución definitiva para los pacientes hemofílicos", concluye el doctor Moreno.
La hemofilia se trata mediante la administración por vía intravenosa del factor deficiente VIII o IX a la dosis adecuada en función de la edad y grado de severidad del episodio hemorrágico. Los concentrados utilizados de factores pueden ser plasmáticos o recombinantes, ambos sometidos a procesos de inactivación viral. A pesar de que este tratamiento es el adecuado algunos pacientes producen una respuesta inmune contra el factor exógeno administrado, respuesta que será tanto mayor cuanto mayor sea la porción de factor defectuosa. Estos pacientes que desarrollan de esta manera los llamados "inhibidores", se tratan con concentrados de mezclas de factores de la coagulación o con Factor VII activado.
Hoy en día el tratamiento de la hemofilia se puede llevar a cabo en el propio domicilio mediante protocolos de autotratamiento por parte del propio paciente, adiestrado convenientemente por profesionales sanitarios para que, así, logren la mayor autonomía personal posible.
Según los expertos, el futuro del tratamiento de esta enfermedad pasa por las terapias génicas. "Aunque los ensayos clínicos que se están desarrollando en esta línea son prometedores, por el momento solo se están obteniendo resultados transitorios. Pensamos que el trasplante de células hepáticas pluripotenciales que sean capaces de implantarse en el paciente durante toda la vida, podrían ser la solución definitiva para los pacientes hemofílicos", concluye el doctor Moreno.
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