Genzyme, una compañía de Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY), e Isis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ISIS), han presentado hoy nuevos datos de la extensión a dos años de un estudio fase III con el fármaco en desarrollo mipomersen, en el XVI Simposio Internacional sobre Aterosclerosis, celebrado en Sidney (Australia). En el estudio, los pacientes tratados con mipomersen durante dos años, muestran unas reducciones estables de los niveles altos de colesterol LDL (LDL-C) , así como de apololipoproteína B (Apo BÇ), que contiene lipoproteínas aterogénicas (que promueven el desarrollo de la ateroesclerosis), con un perfil de seguridad similar al de los ensayos fase III con el fármaco.
Los datos presentados se refieren a 141 pacientes en total, que previamente habían finalizado uno de los tres estudios fase III con mipomersen: hipercolesterolemia familiar (HF) homocigótica, hipercolesterolemia grave, o hipercolesterolemia familiar heterocigótica. Los ensayos tuvieron una duración de seis meses y los pacientes adicionalmente, debían mantener una terapia estable, a dosis máximas toleradas, de reducción de lípidos. Hasta la fecha, 63 pacientes continúan o han finalizado el tratamiento y 40 de ellos han dado su consentimiento para participar en dos años adicionales de tratamiento, con un total de cuatro años de terapia.
En el estudio se observaron reducciones sostenidas de los niveles de LDL-C, con una reducción media del 28% en LDL-C a los seis meses y dos años, en pacientes tratados con mipomersen. Se observaron cambios en la grasa hepática de algunos pacientes en los que ese cambio medio global se estabilizó para después declinar con el tratamiento continuado. En porcentaje de grasa hepática, el cambio medio de inicio pasó del 5% a las 26 semanas al 13% a las 52, y descendió al 5% a las 104 semanas. Estos resultados se han observado en los pacientes del estudio de extensión en cada periodo de evaluación: 60 pacientes a las 26 semanas, 31 pacientes a las 52 semanas y 39 pacientes a las 104 semanas. El cambio medio de grasa hepática se observó tanto en los pacientes que continuaron con la dosis íntegra como en los que recibieron ajustes o interrupciones de la dosis. Tras la interrupción del tratamiento, los cambios en la grasa hepática regresaron a la normalidad.
“Estos datos indican que existen reducciones sólidas de los niveles LDL-C en pacientes tratados durante 2 años o más. La grasa hepática puede aumentar en algunos pacientes, pero en este estudio a largo plazo se ha visto que la fracción media de grasa se estabiliza y declina con el tiempo en las mediciones por resonancia magnética por imágenes (MRI)”, explica el doctor Raúl D. Santos, médico clínico investigador del estudio, director de la Clínica de Lípidos del Instituto del Corazón del Hospital das Clínicas de Sao Paulo (Brasil). “Los resultados son alentadores y respaldan el potente perfil de eficacia y seguridad a largo plazo del fármaco, en pacientes con las formas más agresivas de hipercolesterolemia familiar (HF)”.
Genzyme e Isis han finalizado los cuatro estudios fase III que están incluidos en la solicitud europea de autorización, y en la de Estados Unidos. En esos ensayos, los efectos adversos más comunes fueron reacción en el lugar de la inyección y síntomas similares a la gripe. Los datos del estudio de extensión demuestran un perfil de seguridad y eficacia a largo plazo similar al encontrado en los ensayos fase III.
“Estos resultados clínicamente positivos suponen una considerable aportación al programa de desarrollo clínico de mipomersen”, asegura la vicepresidenta y directora general del área cardiovascular de Genzyme, Paula Soteropoulos. “Esperamos poder continuar trabajando con las autoridades reguladoras y llevar este tratamiento al mercado para una enfermedad tan grave y mortal”.
La solicitud de autorización de mipomersen se presentó a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en julio de 2011 y en la Agencia de Estados Unidos (FDA) en marzo de 2012,
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