RoACTEMRA: Nueva esperanza para los niños con Artritis IdiopáticaJuvenil sistémica, una grave enfermedad para la que no existe tratamiento

Roche ha comunicado que los nuevos datos presentados en el congreso de la Liga Europea contra el Reumatismo (EULAR) demuestran la eficacia de RoACTEMRA para mejorar los signos y síntomas de la Artritis Idiopática Juvenil (AIJ), una grave artritis que afecta a los niños y para la que no existe tratamiento aprobado en la actualidad. Además, los niños con AIJ participantes en el estudio toleraron bien RoACTEMRA, cuyo perfil de seguridad es similar al de los adultos con Artritis Reumatoide (AR).
Los datos del estudio de fase III TENDER ponen de manifiesto que, al cabo de tres meses de tratamiento con RoACTEMRA, el 85 por ciento de los pacientes presentaba una mejoría del 30 por ciento (ACR 30*) de los signos y síntomas de la AIJ sistémica y ausencia de fiebre, una característica fundamental de la AIJ sistémica, frente al 24 por ciento en los pacientes que habían recibido placebo. De los datos también se desprende que el 70 por ciento de los pacientes alcanzó una respuesta ACR 70, y el 37 por ciento, una respuesta ACR 90. Además de la importante mejora de la respuesta ACR en la AIJ, casi dos tercios de los pacientes dejó de presentar exantemas después de tres meses.
"Hay una necesidad crucial de nuevos tratamientos para los niños que sufren los efectos debilitantes y potencialmente letales de la AIJ sistémica, y estos datos representan un gran avance –ha comentado Hal Barron, director de Desarrollo Internacional y director médico de Roche–. La eficacia de RoACTEMRA confirma que hemos dado un gran paso en el tratamiento de esta enfermedad. Su impacto en la vida de estos jóvenes pacientes promete ser significativo".
La AIJ sistémica se manifiesta clínicamente como una artritis crónica acompañada de fiebre intermitente, erupciones cutáneas, anemia, hepatomegalia y/o esplenomegalia, así como pericarditis y/o pleuritis. La edad de presentación de la AIJ sistémica se halla entre los dieciocho meses y los dos años, pero la enfermedad puede persistir hasta la edad adulta. Su evolución es variable. En los casos más graves, hasta dos tercios de los pacientes sufre artritis crónica y persistente, que en aproximadamente la mitad de ellos será en alto grado incapacitante. De todos los subtipos de artritis juvenil, la forma sistémica tiene el peor pronóstico a largo plazo: a ella se deben casi dos tercios de las muertes entre los niños con artritis y la tasa global de mortalidad está estimada entre el dos y el cuatro por ciento7. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para la AIJ sistémica. Por el momento, las terapias consisten en dosis altas de corticosteroides para controlar los síntomas sistémicos; ahora bien, estas terapias no mejoran el pronóstico a largo plazo y su utilización comporta graves efectos secundarios.

*Una respuesta ACR 30 se define como una mejoría de 3 de las 6 variables –respecto de la evaluación inicial– en un 30% o más, sin empeoramiento de más de 1 de las variables restantes en más del 30%. Las variables son: actividad de la enfermedad evaluada por el médico (VAS); evaluación de la sensación de bienestar por los padres o el niño (VAS); número de articulaciones con artritis activa; número de articulaciones con limitación de los movimientos; velocidad de sedimentación globular; habilidad funcional (CHAQ: Childhood Health Assessment Questionnaire).
Los resultados del estudio TENDER reflejan los de anteriores estudios japoneses8,9, los cuales demostraron que RoACTEMRA se toleraba bien y era eficaz en los niños con AIJ sistémica que no toleraban corticosteroides e inmunodepresores sistémicos o no respondían a ellos adecuadamente.
No se observaron nuevos signos importantes de toxicidad y el perfil de acontecimientos adversos era –como se esperaba– similar al hallado en los estudios de AR en adultos.
RoACTEMRA inhibe la actividad de Interleuquina 6 (IL-6), citoquina que contribuye a las características principales de la AIJ sistémica, como son inflamación sinovial crónica, daño del cartílago articular, fiebre, anemia, trastornos del crecimiento y osteoporosis10. Acerca de IL-6 como planteamiento terapéutico, Hal Barron ha afirmado que "la eficacia de RoACTEMRA contra estos síntomas prueba también la función clave de IL-6 como mediadora de la inflamación articular y los efectos sistémicos de enfermedades inflamatorias crónicas".
RoACTEMRA está ya autorizado en la Unión Europea, Estados Unidos y otros países contra la AR, una enfermedad igualmente asociada a elevados niveles de IL-6 y síntomas sistémicos como fatiga, anemia y fiebre. Los estudios sobre AR han demostrado la eficacia y seguridad de RoACTEMRA, que permitió alcanzar sistemáticamente altas tasas de remisión en todos los grupos de pacientes11 y la inhibición del daño estructural de las articulaciones12. Además, RoACTEMRA es el único producto que en la AR del adulto ha demostrado ser superior a Metotrexato en monoterapia en las respuestas ACR 20, 50 y 70 al cabo de seis meses13.