Estos días, más de 30 médicos, principalmente
nefrólogos y residentes, han hecho una puesta al día sobre los avances más
recientes en el diagnóstico, tratamiento y evolución del Síndrome Hemolítico
Urémico atípico (SHUa), una enfermedad clasificada como ultra-rara y
potencialmente mortal. Es el Curso en SHUa, con tres sesiones los días 19, 21 y
28 de noviembre en Barcelona y con el aval de la Societat Catalana de Nefrologia
y la Societat Catalana de Trasplantament.
“El objetivo es que los futuros
nefrólogos aprendan a diagnosticar y a tratar correctamente a los pacientes con
SHUa. Pero también que otros médicos, como los pediatras o los interistas, que
pueden llegar a encontrarse con un paciente de este tipo, conozcan un poco mejor
una enfermedad donde la urgencia del diagnóstico y el tratamiento precoz son
claves”, explica el Dr. Josep Maria
Cruzado, Jefe de Sección del
Servicio de Nefrología del Hospital
Universitari de Bellvitge (Barcelona) y coordinador del Curso en SHUa.
Se
trata de una enfermedad etiquetada como ultra-rara, con unas complicaciones y
una morbimortalidad muy altas. Su origen es una mutación genética adquirida que
afecta al sistema inmune primario (el sistema del complemento) que provoca
microangiopatía trombótica, es decir, un riesgo constante de trombosis en
cualquier órgano que puede causar desde un fallo renal hasta un ictus o un
infarto e incluso la muerte del paciente.
Las 48 primeras
horas son críticas para el diagnóstico y el inicio del tratamiento. Se calcula
que el 10% de los
pacientes muere y que el
60% necesita diálisis o tiene daño renal permanente en el año siguiente al
diagnóstico. “Es una enfermedad que puede
llegar a ser dramática. Desde el
punto de vista del médico, siempre ha generado bastante ansiedad entre los
profesionales, porque es muy agresiva, evoluciona muy rápidamente y muy
grave. También por el hecho de que
suele diagnosticarse en gente joven, incluso en niños”.
Sin embargo, en los últimos años se han producido importantes avances.
“Ha evolucionado de una manera decisiva desde el
punto de vista del diagnóstico y de conocimiento de sus causas. Y clarísimamente
desde el punto de vista de su
tratamiento. Ahora disponemos de herramientas muy útiles para su manejo”.
Uno de estos avances ha sido la aprobación del primer y único medicamento
específico que es efectivo para controlar el SHUa.
Se
trata del eculizumab, que si bien no cura la enfermedad, actúa sobre su causa
inhibiendo la activación incontrolada del sistema del complemento y es capaz de
controlarla, reduciendo de forma significativa el riesgo de complicaciones. Los
otros tratamientos son sólo de soporte y consisten en básicamente en recambios e
infusiones de plasma y diálisis, con consecuencias importantes para la salud y
la calidad de vida.
La
primera sesión hará una introducción a las microangiopatías trombóticas y el
SHUa, con las principales causas y características de la enfermedad. La segunda
se centrará en el diagnóstico diferencial y el tratamiento. Y la tercera, en el trasplante en SHUa.
Una
nueva opción ante el trasplante de riñón
Al
actuar directamente sobre la causa del SHUa, el medicamento eculizumab también
“ha supuesto una oportunidad para
aquellos pacientes que debido a esta patología necesitan un trasplante de
riñón”, ha destacado el Dr.
Cruzado.
Los riñones son los principales órganos afectados, y el 70% de los
pacientes necesita diálisis o tiene daño renal permanente dentro del primer año
desde el diagnóstico. El trasplante renal es una opción, pero el inconveniente
es que, con frecuencia, hay una recurrencia de la enfermedad en el órgano
trasplantado, con el consiguiente rechazo. “De hecho, tener SHUa era una
contraindicación para ser candidato al trasplante renal de donante vivo”.
El
Dr. Cruzado explica que “en estos pacientes se valoraba un trasplante
simultáneo de hígado, que sintetiza las proteínas alteradas del sistema del
complemento, y de riñón para intentar que la enfermedad no recidivara. Pero era
una opción muy agresiva no exenta de riesgos y complicaciones importantes”.
Con eculizumab esto ha cambiado radicalmente, ya que “ahora pueden optar a un trasplante de
riñón”, al actuar este medicamento sobre la causa del SHUa y, por tanto,
protegiendo
al nuevo órgano de una recidiva.
Sin
embargo, el Dr. Cruzado destaca que
“quien marca el criterio del tratamiento
es el diagnóstico”.
Además, también
ha subrayado la necesidad de que “el SHUa
sea una enfermedad de declaración obligatoria, con un registro de obligada comunicación, con una
serie de variables bien definidas, de tratamiento y evolución del paciente. Con
ello se dispondría de datos realmente fiables y podríamos analizar la
información y avanzar aún más en el conocimiento de esta enfermedad”.
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