Hematólogos reclaman centros de referencia nacionales y una cobertura igualitaria para mejorar la atención de las enfermedades raras

Hematólogos de toda España se han reunido en Madrid con el fin de actualizar y profundizar sus conocimientos sobre el diagnóstico, tratamiento y manejo clínico de pacientes con una enfermedad ultra rara llamada Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN). Para ello, han contado con un panel de expertos internacionales a quien han podido realizar todo tipo de consultas y compartir experiencias con otros hematólogos que también tratan a estos pacientes.

La preocupación y el reto fundamental para los expertos asistentes al “PNH: Meet the Expert” es combatir los problemas que la HPN comparte con otras enfermedades raras y ultra raras, como la falta de datos clínicos, de conocimiento científico y de profesionales especializados, las demoras en el diagnóstico y desigualdad en el acceso al tratamiento o la escasez de centros especializados. “Cada país debería tener uno o dos centros de referencia, no para tratar allí a todos los pacientes, sino para hacer un seguimiento centralizado y adquirir experiencia suficiente en la enfermedad”.  

Según el Dr. Emilio Ojeda, médico adjunto del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda y coordinador del “PNH: Meet the Expert”, “Debemos dar pasos importantes en este sentido, porque es un hándicap en la atención a estos pacientes. Además, esto ya está inventado, funciona y sólo tenemos que copiar bien el modelo existente”. El Reino Unido dispone del NHS Specialized Services para ayudar a mejorar las vidas de pacientes con enfermedades raras que en el caso de la HPN tiene dos centros de referencia, uno en Leeds y otro en Londres.

No ha dudado en afirmar que “…tener 16 sistemas sanitarios distintos en nuestro país complica la asistencia a estos pacientes. Hay enormes diferencias en el manejo de los enfermos dependiendo del área geográfica y del tipo de hospital, y esto no debería ser así”. Además, “…la financiación no debería estar adscrita a los hospitales para que no sea un hándicap para pagar los tratamientos, de modo que todos los pacientes, independientemente del lugar donde vivan, puedan acceder a él, porque actualmente no existe una cobertura igualitaria en España, algo que no puede permitirse”. 

Según la Dra. Ilene Weitz, profesora adjunta de la Keck School of Medicine de la Universidad de California del Sur (EE.UU.) y una de las mayores expertas mundiales en HPN, “el mayor reto actualmente es que todos los afectados puedan acceder al tratamiento más adecuado, al que necesitan. Como sociedad debemos poder garantizar que el tratamiento está disponible y al alcance de todos los pacientes”.

Nada sustituye el criterio del médico con experiencia

Actualmente, existe una Guía Clínica de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia consensuada para el diagnóstico y tratamiento de la HPN, cuyas recomendaciones se basan en la mejor evidencia científica disponible. Pero de acuerdo con el Dr. Ojeda, “…en ningún caso sustituyen el criterio y la experiencia del médico. Las guías no deben interpretarse literalmente y nunca deben suponer un menoscabo para el paciente y un obstáculo que impida su acceso al mejor tratamiento posible. El médico es quien debe prescribir, tiene esta capacidad y obligación. Es irrenunciable”.