El tratamiento con eculizumab demuestra su eficacia y seguridad en diferentes poblaciones de pacientes que padecen Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), una enfermedad ultra-rara, progresiva, que consiste en la activación incontrolada del sistema del complemento y que es potencialmente mortal, según se muestra en diversos estudios presentados en el 17º Congreso Europeo de Hematología (EHA), celebrado en Ámsterdam.
En este contexto, cabe destacar entre las comunicaciones presentadas en el Congreso, la efectividad de eculizumab en pacientes que, a pesar de tener un historial de trombosis, la hemólisis no era lo suficientemente grave como para requerir transfusiones de sangre. De hecho, en un caso particular que había sufrido tres grandes crisis trombóticas durante un periodo de cinco años, después de la administración de eculizumab el paciente no ha experimentado recaídas.
Asimismo, se ha demostrado una reducción del 86% de la hemólisis con eculizumab en pacientes con HPN, valorada mediante la LDH a los 4,5 años. Estos datos son muy importantes debido a que la hemólisis crónica mediada por el complemento es la causa subyacente de las enfermedades asociadas a la HPN y de su consiguiente mortalidad.
Los pacientes con una hemólisis 1,5 superior al límite de normalidad (medida por la LDH) en el momento del diagnóstico tenían una tasa de mortalidad 5 veces mayor que la población general de edad y sexo equiparables (P<0,001). De ahí que el diagnóstico precoz sea esencial para mejorar el tratamiento y el pronóstico de estos pacientes.
Eculizumab es el único medicamento aprobado por la FDA (Food and Drug Administration) y la EMEA (Agencia Europea del Medicamento) en 2007, que ha demostrado reducir drásticamente el riesgo de trombosis en los pacientes de HPN, mejorando su calidad de vida y equiparando su supervivencia a la de la población general.
Hemoglobinuria Paroxística Nocturna
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad ultra-rara que afecta alrededor de 250 pacientes en España. Se trata de un trastorno genético en el cual ciertas proteínas inhibidoras del complemento no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en consecuencia, éstos quedan desprotegidos de la acción lítica del sistema del complemento (sistema inmunitario primario) y se van destruyendo de forma prematura y crónica (proceso llamado hemólisis).2 Esta enfermedad sistémica deteriora grave y progresivamente a los pacientes, aumentando drásticamente el riesgo de trombosis, siendo ésta la principal causa de muerte junto con la insuficiencia renal.3-4
La HPN es una enfermedad de difícil diagnóstico, que normalmente debuta alrededor de los 30 años. La supervivencia media de los pacientes con HPN oscila entre 10 y 15 años desde su diagnóstico, por lo que es fundamental un diagnóstico temprano y un tratamiento adecuado para mejorar el pronóstico de estos pacientes, especialmente cuando aparece trombosis, dolor abdominal, dolor torácico o disnea
Antes de la aparición de eculizumab, no existía ningún tratamiento específico de la HPN, habiendo solo medidas paliativas sintomáticas como las transfusiones sanguíneas y la terapia inmunosupresora inespecífica.
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