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11 June 2014

Nuevos datos internacionales respaldan la eficacia de eculizumab en una amplia variedad de pacientes con Síndrome Hemolítico Urémico atípico

 Investigadores internacionales han presentado las conclusiones de nuevos análisis que, una vez más, confirman la eficacia del tratamiento con el medicamento eculizumab en pacientes de Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa) durante el 51º Congreso de la Asociación Renal Europea y la Asociación Europea de Diálisis y Trasplante.
Concretamente, los resultados de estos nuevos análisis confirman que eculizumab es efectivo en un amplia gama de pacientes con SHUa y respaldan la necesidad de bloquear mediante este medicamento la activación crónica del sistema del complemento –un defecto del sistema inmune primario que constituye la principal causa del SHUa y que tiene como consecuencia las microangiopatías trombóticas (MAT), que causan graves complicaciones en el paciente. 
Por una parte, demuestran que el tratamiento continuado con este fármaco inhibe la MAT mediada por complemento, revierte el daño renal en pacientes con y sin historia de trasplante de riñón y mejora los marcadores hematológicos de la MAT mediada por complemento. Y, por otra parte, un análisis de supervivencia en pacientes ya tratados con este medicamento, señala que el fármaco podría reducir hasta en un 89% su riesgo de mortalidad comparado con aquellos que sólo reciben terapias de soporte. 
Desde 2011, eculizumab es el primer y único tratamiento específico aprobado para pacientes con SHUa en EEUU, en la UE, Japón y otros países. Anteriormente, la única alternativa consistía en tratamientos de soporte, como recambios e infusiones de plasma o corticoides, con una elevada tasa de mortalidad y de morbilidad. 

Investigaciones de centros europeos referentes en SHUa

El análisis realizado por el Centro Hospitalario de Nantes, un centro de referencia en la investigación y tratamiento del SHUa en Francia, demuestra que el tratamiento con eculizumab mejora significativamente los marcadores hematológicos de la MAT mediada por complemento y revierte el daño renal en pacientes con o sin historial de trasplante renal o de diálisis. La mayoría dejó la diálisis: el 86% de los pacientes no trasplantados frente al 67% de los trasplantados. A partir de estas concusiones, los autores señalan la importancia de iniciar precozmente el tratamiento con eculizumab para evitar llegar a la última fase de enfermedad renal y necesitar un trasplante de riñón. 


Este equipo obtuvo resultados similares a partir de otro subanálisis, esta vez en pacientes con y sin historial de diálisis. Aquí, eculizumab también mejoró de forma significativa los marcadores hematológicos de MAT mediada por complemento y revirtió el daño renal –de los 24 pacientes en diálisis, el 83% la abandonó esta terapia durante las 26 semanas de tratamiento con eculizumab, confirmando que los pacientes con o sin historial de diálisis también se benefician de una administración precoz.


Eculizumab, también eficaz en pacientes pediátricos

Otro nuevo análisis internacional presentado en el 51º Congreso ERA-EDTA y realizado por la Universidad de Gante (Bélgica), se ha centrado en pacientes de SHUa con y sin historial de diálisis pero, en este caso, pediátricos. En la misma línea que el análisis del Centro Hospitalario de Nantes, los resultados señalan que el tratamiento con eculizumab mejora de forma importante los marcadores hematológicos de MAT mediada por complemento y que revierte el daño renal en ambos grupos de pacientes –al cabo de 26 semanas de tratamiento, el 82% de los que tenían historial de diálisis interrumpieron esta terapia y aquellos sin historial de diálisis no llegaron a necesitarla. 


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