Janssen recibe la opinión positiva del CHMP para Stelara (ustekinumab) para el tratamiento de la colitis ulcerosa

Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson han anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva recomendando autorizar la comercialización en la Unión Europea (UE) de ustekinumab en el tratamiento de pacientes adultos con colitis ulcerosa (CU) activa de moderada a grave, que han presentado una respuesta inadecuada al tratamiento convencional o al tratamiento biológico, o bien una pérdida de respuesta o intolerancia a dichos tratamientos o que presenten contraindicaciones médicas a los mismos.

La CU es una enfermedad inflamatoria grave y crónica del intestino grueso, mediada por la inmunidad, que afecta a 2,6 millones de personas en Europa, para la que actualmente no hay cura. Los síntomas varían, pero pueden consistir en calambres abdominales, diarrea sanguinolenta y cansancio. Puede ser dolorosa y debilitante, lo que supone una carga importante para las personas que la sufren. En hasta dos tercios de las personas con CU, los tratamientos actuales no son completamente satisfactorios o pueden surgir complicaciones.

“La colitis ulcerosa es una enfermedad especialmente perturbadora, para toda la vida, con brotes impredecibles que pueden impactar negativamente en todos los aspectos de la vida de los pacientes. Se necesitan urgentemente más tratamientos que ofrezcan alivio a largo plazo, puesto que, a pesar de las opciones de tratamiento actualmente disponibles, muchas personas con la enfermedad siguen padeciendo síntomas”, ha declarado el Dr. Jaime Oliver, director del área terapéutica de Inmunología para Europa, Oriente Medio y África de Janssen Cilag GmbH International. “Aplaudimos la opinión positiva del CHMP sobre ustekinumab, que nos acerca un paso más a conseguir que este medicamento esté disponible para los pacientes con colitis ulcerosa en Europa, ofreciéndoles posiblemente una oportunidad de alcanzar una remisión duradera y el alivio de los síntomas”.

Ustekinumab es el primer tratamiento que se dirige selectivamente a la ruta de IL‑12/IL-23, una importante diana terapéutica en la CU. El CHMP ha adoptado la opinión basándose en los datos del programa de ensayos UNIFI de fase 3 que demostró la eficacia de ustekinumab como opción de tratamiento para los pacientes con CU activa moderada a grave que han presentado una respuesta inadecuada a tratamientos convencionales (por ejemplo, corticosteroides o inmunomoduladores) o biológicos (antagonistas del factor de necrosis tumoral [TNF]-alfa o vedolizumab) o que no han tolerado dichos tratamientos:

• Ya en la semana 2 de un estudio de ocho semanas de duración (UNIFI-I), una mayor proporción de pacientes que recibieron una única dosis de ustekinumab por infusión intravenosa (IV) no presentó heces sanguinolentas o alcanzó una frecuencia normal de deposiciones en comparación con aquellos aleatorizados a recibir placebo. El criterio de valoración principal (remisión clínica según la define la puntuación Mayo) y todos los principales criterios de valoración secundarios fueron significativos para ustekinumab frente a placebo (comparación múltiple).
• En la semana 8, con la dosis recomendada de ustekinumab, el 62 por ciento de los pacientes alcanzó respuesta clínica en comparación con el 31 por ciento de los pacientes que recibieron placebo (p < 0,001).
• Los resultados completos del estudio UNIFI-I se presentaron anteriormente durante una sesión plenaria en el congreso científico anual del Colegio Americano de Gastroenterología y en una nota de prensa el pasado 9 de octubre de 2018.
• Todos los pacientes incluidos en el estudio de mantenimiento de 44 semanas (UNIFI-M) respondieron a la inducción con ustekinumab por vía IV. Entre los pacientes posteriormente aleatorizados a recibir ustekinumab por vía subcutánea (cada 8 o 12 semanas) un porcentaje significativamente mayor alcanzó remisión clínica frente a los respondedores aleatorizados a recibir placebo.
• Se observó un efecto mantenido de ustekinumab en los grupos de ustekinumab cada 8 y 12 semanas comparado con los del grupo de placebo (57,4 por ciento y 48,3 por ciento respectivamente, frente a 35,4 por ciento, p<0 de="" duradera="" en="" la="" las="" ltima="" mayo="" mide="" n="" o:p="" p="0,010," parcial="" remisi="" respectivamente="" seg="" todas="" visita="" visitas="" y="">

• Los resultados completos del estudio UNIFI-M se presentaron anteriormente durante una sesión plenaria en el 14º congreso de la Organización Europea de Crohn y Colitis y se publicaron en una nota de prensa el pasado 11 de marzo de 2019.

Ustekinumab ha demostrado un perfil de seguridad favorable en CU donde los ensayos muestran que el tratamiento se tolera de manera adecuada. En la población principal aleatorizada en los estudios de inducción y mantenimiento, una proporción similar de pacientes de los grupos de ustekinumab y placebo sufrió acontecimientos adversos (AA), AA graves, infecciones e infecciones graves hasta la semana 44. Durante la fase de inducción de UNIFI se comunicó una muerte debida a una hemorragia por varices esofágicas, y no se comunicó ningún caso de cáncer, ni infecciones oportunistas ni tuberculosis. Durante la fase de mantenimiento de UNIFI, no se comunicaron muertes pero sí dos casos de cáncer de piel no melanoma (CPNM) (90 mg de ustekinumab cada 8 semanas: cáncer de colon [n=1]; 90 mg de ustekinumab cada 12 semanas: carcinoma de células renales papilar [n=1]). Se comunicó un paciente con CPNM en el grupo de 90 mg de ustekinumab cada 12 semanas (2 casos de carcinoma de células escamosas).

Después de esta opinión positiva, la decisión final de la Comisión Europea (CE) respecto a su autorización de comercialización se espera para finales de este año. Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson tienen los derechos exclusivos de comercialización a nivel mundial de este medicamento.

MSD recibe la opinión positiva del CHMP recomendando la aprobación de ISENTRESS® (raltegravir) 600 mg en la UE

MSD ha anunciado que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia de Medicamentos Europea (EMA) ha adoptado una opinión positiva recomendando la aprobación de ISENTRESS^® (raltegravir) 600 mg comprimidos recubiertos con película, en combinación con otros antirretrovirales, para el tratamiento de la infección por VIH-1 en pacientes adultos y pediátricos con un peso mínimo de 40 kg. La dosis recomendada en pacientes adultos y pediátricos (con un peso mínimo de 40 kg) es 1.200 mg (dos comprimidos de 600 mg) una vez al día en pacientes que no han sido tratados previamente o para pacientes en supresión virológica con un régimen inicial de ISENTRESS^® 400 mg dos veces al día. La recomendación será revisada ahora por la Comisión Europea (CE) para la autorización de comercialización en la Unión Europea y se espera una decisión sobre la aprobación para la segunda mitad de 2017. La formulación una vez al día de raltegravir está actualmente en fase de revisión en Estados Unidos por la FDA.

“La opinión positiva del CHMP que recomienda la aprobación de ISENTRESS^® 600 mg comprimidos recubiertos con película es un paso importante hacia una nueva opción para las personas infectadas por el VIH y que esperan disponer de una dosis de una vez al día, como parte de un régimen de tratamiento para el VIH, con eficacia y seguridad probadas”, señaló el Dr. Eliav Barr, vicepresidente senior de desarrollo clínico global, enfermedades infecciosas y vacunas de MSD Research Laboratories.

La opinión positiva del CHMP se ha basado en los resultados del ensayo ONCEMRK, un ensayo clínico de fase 3 multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con comparador activo diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de ISENTRESS^® 1200 mg, administrado como dos comprimidos orales de 600 mg una vez al día, comparado con ISENTRESS 400 mg dos veces al día, en combinación conemtricitabina + tenofovir disoproxil fumarato en adultos infectados por el VIH y no tratados previamente. ISENTRESS^® 600 mg (1200 mg total) una vez al día, como parte de un régimen de tratamiento anti-VIH-1, mostró una eficacia y seguridad comparables a ISENTRESS^® 400 mg dos veces al día a las 48 semanas de tratamiento en una variada población de pacientes.

Cáncer de pulmón: Opinión positiva para KEYTRUDA en primera línea en Europa

El CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos recomienda KEYTRUDA^®(pembrolizumab) de MSD como primera línea de tratamiento para los pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) metastásico cuyos tumores tienen una elevada expresión de PD-L1 sin mutaciones positivas de EGFR o ALK

La opinión se basa en los resultados del ensayo KEYNOTE-024 que demostraron una supervivencia global y supervivencia libre de progresión superior de KEYTRUDA en comparación con la quimioterapia

Se trata de la primera terapia anti-PD-1 que ha recibido la opinión positiva del CHMP para pacientes con CPNM metastásico que no habían sido tratados previamente

MSD ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento ha emitido una opinión positiva recomendando la aprobación de KEYTRUDA^® (pembrolizumab), la terapia anti-PD-1 de la compañía, como primera línea de tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) metastásico en adultos cuyos tumores tienen una elevada expresión de PD-L1 (proporción de células tumorales positivas [TPS, por sus siglas en inglés] del 50% o más) sin mutaciones positivas de EGFR o ALK. La Comisión Europea revisará ahora la recomendación para obtener la autorización de comercialización en la Unión Europea. Se espera que se anuncie su decisión final en el primer trimestre de 2017. Actualmente, KEYTRUDA está aprobado en Europa como segunda línea de tratamiento para los pacientes con CPNM localmente avanzado o metastásico cuyos tumores expresen PD-L1 y que hayan recibido al menos un tratamiento de quimioterapia previo. Los pacientes con mutaciones positivas de EGFR o ALK también deben haber recibido un tratamiento dirigido antes de recibir KEYTRUDA.

  

Cabometyx™ (cabozantinib) recibe una opinión positiva del CHMP para el tratamiento del cáncer renal avanzado en adultos

•      El  CHMP recomienda la aprobación de Cabometyx™ (cabozantinib)  para el tratamiento del carcinoma de células renales (CCR) avanzado en adultos tras una terapia previa dirigida al factor de crecimiento del endotelio vascular (VEGF) en base a los resultados de un amplio ensayo aleatorizado de fase 3, METEOR

•       Cabometyx™ (cabozantinib) mejoró significativamente la supervivencia global en todos los subgrupos de pacientes evaluados

•       Cabometyx™ (cabozantinib) es el primer y único inhibidor multiquinasa con beneficios clínicos sólidos y demostrados para los tres criterios de valoración clave: supervivencia global (SG), supervivencia libre de progresión (SLP) y tasa de respuesta objetiva (TRO)

Exelixis, Inc. (NASDAQ:EXEL) e Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) han anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), el comité científico de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ha emitido una opinión positiva sobre Cabometyx™ (cabozantinib) 20 mg, 40 mg y 60 mg  en el tratamiento del carcinoma de células renales (CCR) avanzado en adultos con terapia previa dirigida al factor de crecimiento del endotelio vascular(VEGF) y ha recomendado su autorización de comercialización.

David Meek, director ejecutivo de Ipsen, ha declarado: «Nos satisface que los pacientes europeos con cáncer de células renales puedan tener acceso a Cabometyx™ próximamente. Ipsen está muy orgulloso de haber recibido la opinión positiva para Cabometyx™, un fármaco nuevo con unos resultados clínicos sin precedentes en el tratamiento del carcinoma de células renales avanzado. Cabometyx™ ha demostrado unos beneficios sólidos y consistentes, independientemente del tratamiento previo, de la localización y de la magnitud de las metástasis tumorales en pacientes con carcinoma de células renales avanzado, que habían recibido un tratamiento previo.»

IMBRUVICA® (ibrutinib), de Janssen, recibe la opinión positiva del CHMP para ampliar su uso a pacientes con leucemia linfática crónica no tratados previamente

Janssen-Cilag International NV ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado ampliar la autorización actual de comercialización de ibrutinib al tratamiento de pacientes adultos con leucemia linfática crónica (LLC) que no han sido previamente  tratados.

Ibrutinib está aprobado en Europa para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto (LCM) recidivante o resistente; pacientes adultos con leucemia linfocítica crónica (LLC) a los que se haya administrado al menos un tratamiento anterior o como tratamiento de primera línea en presencia de deleción 17p o mutación TP53 (mutaciones genéticas típicamente asociadas a malos resultados del tratamiento) en pacientes no aptos para recibir inmunoquimioterapia; y en pacientes adultos con macroglobulinemia de Waldenström (MW) que han recibido al menos un tratamiento previo, o en  tratamiento de primera línea en pacientes en los que la inmuno-quimioterapia no se considera apropiada.

La opinión positiva del CHMP se ha basado en los datos del ensayo clínico de fase 3, aleatorizadoy abierto RESONATE™-2 (PCYC-1115) , publicados recientemente en The New England Journal of Medicine (NEJM). Los resultados de este ensayo demostraron que ibrutinib logra una mejoría significativa en todos los criterios de valoración de la eficacia frente a clorambucilo en pacientes de 65 años de edad o más de nuevo diagnóstico de LLC. La tasa de supervivencia libre de progresión (SLP) a los 18 meses fue del 90% con ibrutinib y del 52% con clorambucilo. Ibrutinib mejoró también significativamente la supervivencia global (SG) (RRI=0,16 % IC, 0,05, 0,56; P=0,001), con una tasa de supervivencia a los 24 meses del 98%, frente al 85% en los pacientes del grupo de clorambucilo. La seguridad de ibrutinib en la población de pacientes con LLC no tratados anteriormente fue similar a la descrita en otros estudios publicados previamente. Los acontecimientos adversos (AA) de cualquier grado más frecuentes (≥20 por ciento), observados en el ensayo RESONATE-2 con ibrutinib, fueron diarrea (42 por ciento), cansancio (30 por ciento), tos (22 por ciento) y náuseas (22 por ciento).

La LLC es una enfermedad crónica con una tasa de prevalencia en Europa entre los varones y las mujeres es de aproximadamente 5,87 y 4,01 casos por 100.000 personas al año, respectivamente. La mediana de la supervivencia global varía entre 18 meses y más de 10 años dependiendo del estadio de la enfermedad.

Jane Griffiths, Company Group Chairman, Janssen Europe, Middle East and Africa, asegura que “En Janssen estamos orgullosos de liderar esta investigación con constante esfuerzo  por transformar la experiencia del tratamiento de los pacientes con neoplasias hematológicas difíciles de tratar, como la LLC”. Para Griffiths, “ibrutinib sigue demostrando unos resultados clínicos impresionantes y los datos en los que se basa esta recomendación demuestran una vez más el potencial que ofrece este fármaco para mejorar los resultados en salud de los pacientes aptos para recibir el tratamiento.”

Este hito regulatorio se produce tras la decisión de la Food and Drug Administration (FDA) en Estados Unidos, tomada el 04 de marzo de 2016, sobre la ampliación de aprobación del uso de ibrutinib en cápsulas para los pacientes con LLC no tratados previamente.

Janssen recibe la opinión positiva del CHMP para la presentación intramuscular de palmitato de paliperidona trimestral

Janssen recibe la opinión positiva del CHMP para la presentación intramuscular de palmitato de paliperidona trimestral, recomendando su aprobación en la Unión Europea para el tratamiento de mantenimiento de la esquizofrenia

Si se aprueba, la presentación trimestral de palmitato de paliperidona  será el primer tratamiento para la esquizofrenia que se administraría solo cuatro veces al año y ofrecería la frecuencia de administración más amplia para un tratamiento antipsicótico en la Unión Europea

Novartis recibe la opinión positiva del CHMP para el primer inhibidor de la IL-17A, Cosentyx®, para tratar la espondilitis anquilosante y la artritis psoriásica

Novartis ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha recomendado la aprobación de Cosentyx^® (secukinumab) en Europa para tratar a pacientes con espondilitis anquilosante (EA) y artritis psoriásica (AP). Tras presentar dos solicitudes de registro independientes, se ha recomendado Cosentyx® para tratar a adultos con EA que hayan respondido de forma inadecuada a terapias convencionales como fármacos antiinflamatorios no esteroideos (AINEs), y para el tratamiento de la AP activa en adultos cuando la respuesta a la terapia con medicamentos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (FAMEs) sea insatisfactoria. 

Cosentyx® es el primero de una nueva clase de medicamentos llamados inhibidores de la interleuquina-17A (IL-17A) recomendado para el tratamiento de la EA y AP, patologías que afectan a unos cinco millones de personas en Europa. Ambas son enfermedades inflamatorias crónicas, dolorosas y debilitantes que afectan a las articulaciones y/o la columna vertebral. Si no se tratan de forma eficaz, ambas pueden provocar lesiones articulares y/o vertebrales irreversibles causadas por años de inflamación. 

“Es un orgullo para Novartis estar tan cerca de poder ofrecer este medicamento revolucionario a los pacientes con espondilitis anquilosante y artritis psoriásica que luchan por hallar un tratamiento adecuado para controlar sus síntomas”, declara David Epstein, Director de División de Novartis Pharmaceuticals. “Con Cosentyx®, hemos observado un alivio rápido y significativo de los signos y síntomas de la enfermedad, incluyendo el dolor, la progresión de la enfermedad y las lesiones articulares, preparando el camino para un nuevo estándar de tratamiento”. 
Ambas enfermedades necesitan nuevas opciones de tratamiento con un funcionamiento alternativo, ya que muchos pacientes no obtienen una respuesta positiva con los tratamientos de referencia, como las terapias con FAMEs, AINEs o anti-TNF. Por ejemplo, con el tratamiento de referencia biológico actual (anti-TNF), hasta el 45% de los pacientes con AP y hasta el 40% de los pacientes con EA están insatisfechos o no toleran bien el tratamiento. 

AMGEN RECIBE LA OPINIÓN POSITIVA DEL CHMP PARA IMLYGIC(R)‏

El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), el comité científico de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ha emitido hoy una opinión positiva sobre IMLYGIC® (talimogén laherparepvec), un nuevo fármaco de Amgen contra el melanoma, el cáncer de piel más agresivo que se conoce y del que, cada año, se diagnostican más de 5.000 casos en España.

Esta es la primera opinión positiva que el CHMP emite para un fármaco contra el cáncer derivado del virus del herpes simple (VH-1), que tras su modificación genética destruye de manera selectiva las células cancerígenas de la piel y genera una respuesta inmunitaria contra el tumor.

El melanoma metastásico sigue siendo uno de los cánceres más difíciles de tratar y en el que la tasa de los pacientes que no son tratables con cirugía sigue siendo demasiado baja, por lo que es importante  la llegada de un nuevo fármaco que ayude a controlar la enfermedad.

Azacitidina subcutánea recibe la opinión positiva de la EMA para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda en pacientes mayores

La compañía biotecnológica Celgene ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre la ampliación de la indicación de VIDAZA^® (azacitidina subcutánea) para el tratamiento de pacientes mayores de 65 años con leucemia mieloide aguda (LMA) que no son candidatos a trasplante de células madre hematopoyéticas. La nueva indicación incluye a aquellos pacientes que presentan niveles de blastos por encima del 30%, según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS). Hasta ahora, este medicamento estaba indicado en los pacientes con LMA con el 20% al 30% de blastos. Se tratan de células aberrantes e inmaduras que aparecen en  la médula ósea de forma anómala en las LMA. Los síntomas más frecuentes en la LMA son las infecciones por neutropenia, astenia debida a la anemia y hemorragias por plaquetopenia.

“Mientras se producen avances en el tratamiento de los pacientes jóvenes, que son quienes tienen un mejor estado físico y pueden recibir terapias intensivas y potencialmente curativas como es el trasplante de células madres, existe aún un clara necesidad de tratamientos para los pacientes mayores que son, precisamente, más frágiles”, explicaHervé Dombret, M.D., Chief, Blood Disease Department (Leukemia Unit), University Hospital Saint-Louis, AP-HP, Paris, France. “Los estudios realizados demuestran que azacitidina logra una mediana de supervivencia global de 10,4 meses y estos resultados sugieren que, de aprobarse, podría ser una nueva opción terapéutica de gran valor para los pacientes que cuentan con opciones limitadas de tratamiento en este momento”, afirma este especialista.

En palabras de Tumo Pätsi, presidente de Celgene en Europa, Oriente Medio y África, “Celgene es una compañía comprometida con el desarrollo de medicamentos innovadores para enfermedades hematológicas, incluida la leucemia mieloide aguda. Con la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano para azacitidina en esta enfermedad, Celgene tiene la oportunidad de avanzar en el desarrollo de opciones terapéuticas disponibles para estos pacientes. Continuaremos centrando nuestros esfuerzos en conocer las necesidades no cubiertas de los pacientes con enfermedad mieloide, ya que contamos con diversas colaboraciones y programas de desarrollo que conseguirán avances a partir de lo que estamos aprendiendo sobre el tratamiento de estas enfermedades”,concluye.

Datos de eficacia

La decisión del CHMP se ha basado en datos de AML-001, un estudio pivotal global, multicéntrico, aleatorio, abierto con pacientes de 65 años o más con LMA de nuevo  diagnóstico o con LMA secundaria con más del 30% de blastos en médula ósea. Azacitidina junto a tratamientos de soporte (n=241) se comparó con regímenes de tratamiento convencionales. La mediana de supervivencia global  (SG), el principal objetivo del estudio, fue de 10,4 meses (95% CI 8.0-12.7 meses) para los pacientes que recibían azacitidina comparada con los 6.5 meses (95% CI: 5.0- 8.6) para los pacientes que recibían el régimen de tratamiento convencional (HR=0,85 [95% CI 0.69, 1.03] log rank estratificado p= 0.1019). Las tasas de supervivencia al año con azacitidina y regímenes de tratamiento convencionales fueron del 46,5% y 34,2%, respectivamente (diferencia del 12.3% [95% CI: 3.5%-21%]).

EL CHMP EMITE OPINIONES POSITIVAS PARA DOS NUEVAS OPCIONES DE TRATAMIENTO PARA PACIENTES CON CÁNCER HEMATOLÓGICO

Amgen (NASDAQ:AMGN) ha anunciado que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos ha emitido opiniones positivas que recomiendan la autorización de comercialización de dos nuevos fármacos:
• Kyprolis® (carfilzomib) en combinación con lenalidomida y dexametasona está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple que han recibido como mínimo un tratamiento previo.
• BLINCYTO® (blinatumomab) con una autorización condicional de comercialización está indicado en adultos para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) de AMGEN  precursores B con cromosoma Filadelfia negativo y con la enfermedad en situación refractaria o en recaída.

"Estamos encantados de haber recibido opiniones positivas del CHMP para Kyprolis y BLINCYTO, puesto que ello supone un paso importante para proporcionar nuevas opciones de tratamiento para los pacientes de Europa que padecen neoplasias raras", asegura el Dr. Sean E. Harper, vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Amgen. "Para los pacientes con mieloma múltiple, los períodos de remisión se vuelven cada vez más cortos después de cada régimen terapéutico nuevo, lo cual resalta la necesidad de lograr opciones de tratamiento adicionales. Los resultados del estudio ASPIRE demuestran que Kyprolis ha extendido el período de tiempo que los pacientes viven sin que su enfermedad progrese. Asimismo, existe una necesidad imperiosa de desarrollar nuevos tratamientos para los pacientes con LLA de precursores de células B refractaria o en recaída ", añade Harper.
Kyprolis® es un inhibidor del proteasoma empleado en el tratamiento de los pacientes con mieloma múltiple refractario. Los proteasomas cumplen un papel principal en la función y el crecimiento celular al romper las proteínas que están dañadas o ya no son necesarias. Kyprolis® bloquea los proteasomas, lo que da lugar a una acumulación excesiva de proteínas en las células. En algunas de ellas, Kyprolis® puede causar la muerte celular, especialmente en las células del mieloma, puesto que éstas son más propensas a contener una cantidad mayor de proteínas anormales. “La opinión positivo del CHMP para carfilzomib supone un avance importante para el tratamiento de los pacientes con mieloma múltiple”, asegura la Doctora Maria Victoria Mateos, especialista en hematología del Hospital Universitario de Salamanca. “Carfilzomib, fármaco eficaz y seguro, va a contribuir, sin ninguna duda, a prologar su superviviencia”, añade. BLINCYTO® es la primera validación clínica de la plataforma biespecífica conectora de células T (BiTE® ), un novedoso enfoque que puede ayudar al sistema inmunitario del propio organismo a luchar contra la leucemia.
 “Los pacientes con leucemia aguda linfoblástica que sufren una recaída tienen muy mal pronóstico con las quimioterapias disponibles hasta ahora,” asegura el Doctor Jose Mara Ribera, Jefe de la Unidad de Hematología Clínica del Hospital Germans Trias i Pujol de Badalona. “Entre las estrategias de inmunoterapia destinadas a estimular al sistema inmunitario del paciente desarrolladas con éxito, destaca blinatumomab por su eficacia. La opinión favorable del CHMP es un motivo de gran satisfacción en base a los resultados esperanzadores obtenidos en los diversos ensayos clínicos efectuados con blinatumomab, en los que varios hospitales españoles han tenido el privilegio de participar.”, asegura el doctor Ribera. Ahora la Comisión Europea revisará las opiniones positivas del CHMP y, si las respalda, Kyprolis® y BLINCYTO® obtendrán autorización para comercializarse en los 28 países miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Lichtenstein y Noruega.

Levemir® recibe la opinión positiva del CHMP para su uso también en niños a partir de un año

Novo Nordisk ha anunciado hoy que el Comité para el Uso Humano de Productos Medicinales (CHMP) ha emitido una opinión positiva para ampliar el uso de Levemir^® (insulina detemir) en niños con diabetes a partir de un año.

De forma global, se estima que 497.100 niños viven con diabetes tipo 1 y su incidencia sigue creciendo en muchos países. Los niños pequeños con diabetes tipo 1 pueden ser difíciles de tratar, ya que sus necesidades fluctúan de forma constante durante la etapa de crecimiento y desarrollo, al tiempo que los niños menores de seis años tienen mayor riesgo de sufrir hipoglucemias severas y complicaciones asociadas a diabetes agudas³.

“Tratar a niños muy pequeños con diabetes es un reto y resulta crucial encontrar un equilibrio entre alcanzar los objetivos de glucosa en sangre y minimizar el riesgo de aparición de efectos adversos, en particular la hipoglucemia -ha explicado el Dr. Nandu Thalange, endocrinólogo pediátrico del Hospital Universitario de Norfolk y Norwich (Reino Unido) y principal investigador del ensayo clínico BEGIN^® YOUNG 1-. Esta recomendación del CHMP para el uso de Levemir^® en niños a partir de un año nos ofrece a los clínicos otra opción para tratar a este grupo de tan corta edad”.

La recomendación del CHMP para ampliar el uso de Levemir^® en niños se basa en los datos del ensayo BEGIN^® YOUNG 1, que ha evaluado la eficacia y seguridad a largo plazo de Levemir^® e insulina degludec en niños y adolescentes con diabetes tipo 1. Los resultados demuestran que Levemir^®, una o dos veces al día, en combinación con insulina aspart, mejoró de forma eficaz y a largo plazo el control glucémico comparado con la mediana y fue bien tolerado en niños y adolescentes con diabetes tipo 1, incluyendo a niños a partir de un año².

“Novo Nordisk está comprometido en la mejora del manejo de la diabetes en las personas con esta enfermedad sea cual sea su edad -ha declarado Jakob Riis, Vicepresidente Ejecutivo de Novo Nordisk-. Levemir^® ha demostrado ser efectivo y bien tolerado en niños y adultos con diabetes y estamos muy satisfechos al pensar que, una vez que la Comisión Europea apruebe esta ampliación de la ficha técnica, en Europa se dispondrá de otra opción de insulina basal para niños a partir de un año”-

Novo Nordisk espera recibir la autorización de comercialización de la Comisión Europea en un plazo de dos a tres meses.

CHMP recomienda primer fármaco en Europa frente a enfermedad que provoca quistes e insuficiencia renal‏

Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado JINARC^® (tolvaptan) para su aprobación. Este tratamiento ha sido recomendado para enlentecer la progresión del desarrollo de quistes y la insuficiencia renal de la poliquistosis autosómica dominante  (PQRAD) en adultos con enfermedad renal crónica (ERC) en estadios 1 a 3 en el momento de inicio del tratamiento y que presentan características de rápida progresión de su enfermedad.

 Tolvaptan ha estado en desarrollo durante más de 26 años gracias a la perseverancia y a los esfuerzos que han realizado los investigadores del centro de investigación de Otsuka en Japón. Tras el descubrimiento, en 2004, de las vías de señalización celular que causan la proliferación y el aumento de tamaño de los quistes renales, Otsuka decide dedicar sus esfuerzos a desarrollar un fármaco para esta enfermedad de la mano de los principales expertos mundiales en PQRAD.

 La recomendación del CHMP se basa en los datos del mayor estudio clínico llevado a cabo en pacientes con PQRAD hasta la fecha -el estudio pivotal fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo: el estudio TEMPO 3:4. Se alcanza el objetivo principal  de este estudio de 3 años de duración, demostrando reducir casi a la mitad (49%) el incremento anual del volumen renal total (VRT) con tolvaptan frente a placebo (p<0 30="" 3:4="" a="" adem="" comparable="" con="" de="" demostrado="" efectos="" el="" en="" ensayo="" estad="" estudio="" frente="" fue="" funci="" global="" ha="" incidencia="" la="" los="" manera="" n="" observados="" p="" pacientes="" placebo="" pqrad="" que="" rdida="" reduce="" renal="" s="" secundarios="" significativa.="" significativamente="" span="" sticamente="" tempo="" tolvaptan="" tratados="" un="">.

 El 5 de agosto de 2013, tolvaptan recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la PQRAD por parte de la Comisión Europea.La designación de tolvaptan como medicamento huérfano pone de relieve el reconocimiento por parte de la EMA de que la PQRAD es una enfermedad rara, potencialmente mortal, que provoca discapacidad crónica y para la cual, a día de hoy, no existe ningún tratamiento específico.

 "Esta recomendación supone un paso hacia adelante en nuestro camino de proporcionar el primer tratamiento a nivel mundial modificador de la enfermedad para los pacientes en Europa con PQRAD, una enfermedad genética, crónica y progresiva",  ha dicho Ole Vahlgren, Consejero Delegado y Presidente de Otsuka Europa. "En Otsuka nos esforzamos por desarrollar medicamentos que aporten una solución a necesidades médicas no satisfechas y estamos deseando conocer la decisión final de la Comisión Europea".

 La PQRAD es la nefropatía hereditaria más frecuente y se caracteriza principalmente por el desarrollo y crecimiento de múltiples quistes llenos de líquido en el riñon. El crecimiento y la proliferación de quistes en ambos riñones conduce al progresivo deterioro de la función renal, y aproximadamente la mitad de los pacientes presentan enfermedad renal terminal (ERT) y requieren terapia renal sustitutiva (TRS) ya sea en forma de diálisis o de trasplante renal el alrededor de los 54 años. La PQRD es la cuarta causa de enfermedad renal terminal en el adulto y representa en torno al 10% de los pacientes con ERT que necesitan TRS.

 La Comisión Europea (CE) revisa las recomendaciones del CHMP, pero no está obligada a seguir su recomendación y otorgar la autorización de comercialización. La decisión final de la CE está prevista para el segundo trimestre de 2015.

Nintedanib* recibe opinión positiva del CHMP de la UE para el tratamiento de la Fibrosis Pulmonar Idiopática

Boehringer Ingelheim ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha emitido un dictamen favorable sobre nintedanib[*] (nombre comercial propuesto OFEV®) en el tratamiento de pacientes con Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI). La FPI es una enfermedad respiratoria debilitante y mortal con una mediana de supervivencia de 2 a 3 años después del diagnóstico.

Los resultados de los ensayos INPULSIS® en fase III, publicados en mayo en el New England Journal of Medicine, mostraron que nintedanib* frenaba la progresión de la enfermedad de forma significativa en un amplio abanico de pacientes con FPI[†]¹. El dictamen favorable se produce después de la reciente aprobación de OFEV® (nintedanib*) para el tratamiento de la FPI por parte de la Food and Drug Administration (FDA) estadounidense.

“De ser una enfermedad huérfana, pronto pasaremos a disponer de un nuevo tratamiento que ha demostrado su eficacia en ensayos clínicos contrastados. Estamos viviendo una nueva era en la Fibrosis Pulmonar Idiopática”, afirma el doctor Julio Ancochea, jefe del Servicio de Neumología del Hospital de La Princesa. Además, asegura: “la búsqueda de tratamientos eficaces que puedan frenar la progresión de la FPI ha supuesto todo un reto para la comunidad científica. Esperamos que nintedanib pueda estar pronto disponible para pacientes con FPI en la UE”.

El dictamen favorable del CHMP se basa en los datos fundamentales de los ensayos INPULSIS® en fase III replicados, que implicaron 1066 pacientes de 24 países. Los resultados de INPULSIS® mostraron que nintedanib* frenaba la progresión de la enfermedad mediante la reducción de la tasa anual de deterioro de la función pulmonar en un 50% en una amplia variedad de tipos de pacientes con FPI: Incluyendo pacientes con enfermedad incipiente (capacidad vital máxima [CVM]>90%), con fibrosis limitada a nivel radiográfico (ausencia de panal) mediante tomografía computarizada de alta resolución (TCAR) y con enfisema¹. Además nintedanib* redujo de forma significativa el riesgo de exacerbaciones agudas adjudicadas^‡ en un 68%¹. Esto puede ser crucial dado que aproximadamente el 50% de los pacientes hospitalizados por una exacerbación aguda de la FPI muere durante la hospitalización[2].

“Ésta es una noticia muy alentadora, ya que los pacientes con FPI tienen muy pocas opciones de tratamiento” afirma el investigador del estudio INPULSIS®, Luca Richeldi, Profesor de Neumología, y Catedrático de neumopatía intersticial en la Universidad de Southampton, Reino Unido. “Por primera vez disponemos de un fármaco que ha cumplido el criterio principal de valoración de forma sostenida en dos grandes ensayos en fase III, confirmando los resultados del ensayo en fase II”.

XTANDI® cápsulas (ENZALUTAMIDA) recibe la opinión positiva del CHMP para el tratamiento de cáncer de próstata metastásico

Astellas Pharma Europa S.L. ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva recomendando modificar la autorización de comercialización de enzalutamida (XTANDI®, un fármaco todavía no comercializado en España). La opinión positiva se refiere al uso de enzalutamida en el tratamiento de hombres adultos con cáncer de próstata metastásico resistente a la castración (CPRCm) que sean asintomáticos o moderadamente sintomáticos tras el fracaso de la terapia de deprivacion de andrógenos en los que la quimioterapia no está clínicamente indicada todavía1.

"Para los urólogos que tratamos pacientes con CPRCm esta opinión positiva del CHMP es un hito importante para hacer que enzalutamida esté disponible en toda Europa. Enzalutamida supone un paso significativo y alentador para muchos pacientes que viven con CPRCm, ya que demuestra beneficios en la supervivencia global, tiene un impacto positivo en la calidad de vida y ha demostrado ser bien tolerado", ha señalado el Prof. Dr. Bertrand Tombal, presidente de la División de Urología y profesor de Fisiología de la Universidad Católica de Lovaina (UCL) y principal investigador europeo del estudio PREVAIL2. “Al tiempo que presenta una clara eficacia y beneficios de seguridad frente al placebo, enzalutamida tiene la ventaja adicional de que no requiere la toma de esteroides de forma concomitante y sólo requiere un seguimiento básico, lo que le convierte en una opción sencilla tanto para los profesionales sanitarios como para los pacientes. Confío en que la Comisión Europea siga esta opinión y nos proporcione una nueva opción de tratamiento para aquellos pacientes no aptos para tratarse con quimioterapia".

La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados de Fase III del estudio PREVAIL que demostraron que los hombres tratados con enzalutamida mostraron una reducción estadísticamente significativa tanto en el riesgo de muerte como en el retraso en la progresión del cáncer y el inicio de la quimioterapia, en comparación con aquellos tratados con placebo1.

IMBRUVICA™ (ibrutinib) de Janssen recibe la opinión positiva del CHMP para tratar dos tipos de cáncer hematológico

Janssen-Cilag International NV (Janssen) ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) que depende de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido su opinión positiva recomendando la autorización de comercialización de IMBRUVICA™ (ibrutinib) en la Unión Europea. Dicha recomendación es para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto (LCM) en recaída o refractario, de pacientes adultos con leucemia linfática crónica (LLC) y que han recibido al menos un tratamiento previo, o como tratamiento en primera línea de pacientes con LLC con deleción 17p o mutación del gen TP53 en pacientes en los que la inmuno-quimioterapia no se considera apropiada. La opinión positiva del CHMP se ha basado en los datos obtenidos del estudio fase 3 (RESONATE™ PCYC-1112) y del estudio fase 1b-2 (PCYC-1102) en LLC, y del estudio fase 2 (PCYC-1104) en LCM.

El desarrollo de Ibrutinib se lleva a cabo a través de la colaboración entre las compañías Janssen y Pharmacyclics Switzerland GmbH. Una vez aprobado, Janssen comercializará ibrutinib en el área EMEA, que abarca Europa, Oriente Medio y África, así como en el resto del mundo, excepto en Estados Unidos, donde lo comercializarán ambas compañías.

El linfoma de células del manto tipo de linfoma de las células B agresivo que puede ser difícil de tratar y que tiene mal pronóstico. La leucemia linfática crónica es una enfermedad tumoral de médula ósea y ganglios linfáticos que se manifiesta por un aumento de un tipo de glóbulos blancos (los linfocitos) en la sangre. En la LLC, las anomalías del cromosoma 17p (deleción 17p) y la mutación del gen TP53 se asocian a una enfermedad agresiva y muy resistente a los tratamientos empleados hasta ahora.

Ibrutinib es una nueva molécula en investigación que podría ofrecer una nueva forma de tratamiento de estos tipos de cáncer hematológicos, como parte de una clase de fármacos denominados inhibidores de la tirosina quinasa de Bruton (BTK). Los estudios han mostrado que ibrutinib actúa bloqueando la BTK, una proteína que ayuda a determinadas células cancerosas a vivir y crecer.

“Ibrutinib supone un cambio radical en el paradigma del tratamiento de estas enfermedades”, asegura el doctor Francesc Bosch, Jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Vall d’Hebron, y Presidente del Grupo español de Leucemia Linfática Crónica (GELLC), quien afirma que “en algunos casos la inmunoquimioterapia clásica será sustituida por fármacos como ibrutinib que van dirigidos a dianas terapéuticas específicas. Para el paciente  supone la posibilidad de recibir un  tratamiento con fármacos orales que permiten controlar la enfermedad sin los efectos adversos de la quimioterapia clásica”.

Los estudios, según explica el doctor Bosch, nos han demostrado que “ibrutinib controla la enfermedad en la mayoría de pacientes. Especialmente en los pacientes con LLC de peor pronóstico, supone  un aumento de más de un año en la supervivencia libre de progresión, con el seguimiento que hay de los estudios hasta la fecha”. En la consecución de estos resultados, destaca el doctor, “han jugado un papel importante numerosos centros hospitalarios de nuestros país”.

Allergan recibe la opinión positiva del CHMP en Europa para el tratamiento del edema macular provocado por oclusión de la vena retiniana

Allergan Ltd. ha anunciado en el día de hoy que el Comité de medicamentos de uso humano (CHMP) ha recomendado conceder la autorización de comercialización para un implante intravítreo de dexametasona en los 27 países miembros de la Unión Europea.
Cuando sea aprobado, este implante intravítreo de dexametasona será el primer tratamiento aprobado en Europa para el edema macular en pacientes con oclusión venosa retiniana (OVR). La obstrucción (oclusión) de una vena de la retina provoca una respuesta inflamatoria que puede causar un edema macular, es decir una acumulación excesiva de fluido en la retina y un engrosamiento de la mácula. La oclusión venosa retiniana (OVR) es la segunda enfermedad vascular retiniana más frecuente después de la retinopatía diabética y es una causa importante y frecuente de pérdida de visión.
"Estamos satisfechos con la decisión adoptada hoy por el Comité de recomendar la Autorización para la Comercialización en Europa. Este es un paso importante en el proceso de evaluación por parte de las autoridades regulatorias que nos acerca un poco más al momento en el que podremos ofrecer este tratamiento innovador a los pacientes que sufren edema macular debido a una OVR," comentó David Endicott, Presidente de Allergan Ltd. en Europa, África y Oriente Medio. "Con 60 años de liderazgo e inversión en investigación sobre los cuidados oculares, Allergan continúa investigando en el desarrollo de nuevos tratamientos para el fondo del ojo que ayuden a conservar la vista de los pacientes con determinadas enfermedades de la retina."
Este nuevo producto es un implante intravítreo biodegradable de dexametasona, primero de este tipo, que contiene un potente corticoesteroide administrado mediante un aplicador desechable especialmente diseñado.,
En dos estudios prospectivos, doble ciego, de grupos paralelos, de 6 meses de duración, 1.267 pacientes con edema macular debido a una oclusión venosa retiniana central o de rama fueron elegidos al azar para recibir o bien este implante intravítreo de dexametasona o una inyección simulada (placebo). Al cabo de 2 meses se percibió una mejora clínicamente significativa de la visión (definida como ≥15 letras o 3 líneas en una tabla) en hasta el 30% de los pacientes con edema macular debido a una OVR después de tan solo una inyección del implante intravítreo de dexametasona. En algunos pacientes esta mejoría se mantuvo hasta 6 meses. Lo importante es que hasta el 85% de los pacientes experimentaron una mejoría o ningún empeoramiento en su visión durante los 6 meses del estudio (definido como >0 letras en una tabla). La incidencia de eventos adversos graves, tales como aumento de la presión intraocular, fue similar en ambos grupos y en su mayoría resultaron predecibles y transitorias.
El Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) es el comité científico de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), organismo encargado de recomendar la autorización de comercialización de los medicamentos en los 27 estados de la Unión Europea. La Comisión Europea suele seguir las recomendaciones del CHMP y otorga la autorización de comercialización definitiva al cabo de unos pocos meses después de su recomendación positiva. Por lo tanto, a la espera de la aprobación definitiva por parte de las autoridades europeas, Allergan prevé el lanzamiento de este implante intravítreo de dexametasona en Europa a partir del tercer trimestre de 2010.

--Acerca de la oclusión venosa retiniana
La OVR es una causa importante y frecuente de pérdida de visión que afecta a 5 de cada 1.000 personas mayores de 30. Se calcula que más de 200.000 personas sufren una OVR en el Reino Unido.8, La OVR se produce cuando una vena de la retina del ojo se obstruye.
Esta obstrucción en la vena de la retina provoca una respuesta inflamatoria, que ocasiona una acumulación de fluido en la retina y un engrosamiento de la mácula denominado edema macular.1 El edema macular es una de las principales causas de pérdida de visión en pacientes con OVR., En la actualidad no existe ningún medicamento autorizado para el tratamiento del edema macular causado por una OVR y las actuaciones en estos casos incluyen la cirugía y la terapia de fotocoagulación, aunque estas intervenciones no resultan efectivas en todos los casos.,
Acerca de edema macular provocado por una oclusión venosa retiniana (OVR)
Un edema macular es una enfermedad oftalmológica en la que la mácula se inflama y se engrosa debido a la acumulación o fuga de fluidos procedentes de las venas de la retina en la mácula, situada en el fondo del ojo. Cuando la mácula se engrosa, puede afectar a la visión. Si la inflamación viene provocada por la fuga de líquidos de la vena retiniana durante un largo periodo de tiempo, puede provocar una pérdida de visión permanente. El edema macular puede estar ocasionado por una retinopatía diabética crónica o por un hecho puntual como la OVR.