La FDA ha clasificado a riociguat de Bayer como medicamento huérfano

Bayer HealthCare ha aunciado que la Food and Drug Administration’s (FDA) Office of Orphan Products Development de los Estados Unidos ha concedido la clasificación de medicamento huérfano para riociguat, medicamento oral en investigación, para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) así como de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC). El programa de designación de medicamento huérfano otorga esta designación a aquellos medicamentos y productos biológicos destinados a un tratamiento seguro y eficaz, al diagnóstico o a la prevención de enfermedades y trastornos raros.

Bayer presentó en febrero 2013 una solicitud de registro en Europa para riociguat oral – en dos indicaciones: a) para el tratamiento de pacientes con HAP (OMS Grupo 1) para mejorar la capacidad de realizar ejercicio en clase funcional de la OMS y para retrasar el tiempo hasta el deterioro clínico y b) para el tratamiento de la HPTEC (OMS Grupo 4) inoperable o persistente/recurrente después de la intervención quirúrgica, para mejorar la capacidad de realizar ejercicio y la clase funcional de la OMS.

Durante el pasado mes de septiembre, riociguat fue aprobado bajo el nombre comercial de Adempas ® en Canadá para el tratamiento de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC) inoperable o persistente/recurrente después de la intervención en pacientes adultos en clase funcional II o III de la OMS.

Tanto la HAP como la HPTEC son enfermedades graves, progresivas y potencialmente mortales que se caracterizan por un aumento de la presión en las arterias pulmonares.  Riociguat es un medicamento en fase de investigación que se administra por vía oral en pacientes adultos para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar o de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica inoperable o persistente/ recurrente tras una intervención quirúrgica. Si la FDA lo aprueba, se crearía una nueva clase de medicamentos para el tratamiento de la hipertensión pulmonar en los EE.UU. La hipertensión pulmonar se asocia a una disfunción endotelial, reducción de la síntesis de óxido nítrico (ON) y estimulación insuficiente de la guanilato ciclasa soluble (GCs). Riociguat sensibiliza la GCs al ON endógeno estabilizando la unión ON –GCs.  Asimismo, riociguat estimula de forma directa la GCs a través de un sitio de unión diferente e independiente del ON.