Hoy Alexion Pharmaceuticals ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado dos innovadoras terapias de reemplazo de enzimas:
Kanuma® (sebelipasa alfa) para terapia de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes de todas las edades con deficiencia de la enzima lisosomal lipasa ácida (deficiencia de LAL) y Strensiq (asfotasa alfa) para terapia de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con hipofosfatasia (HF) de inicio en la infancia para tratar los síntomas óseos de esta enfermedad.
Kanuma y Strensiq son las primeras terapias aprobadas en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de pacientes con estas enfermedades metabólicas ultra-raras y potencialmente mortales.
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