FDA acepta la solicitud y acelera la revisión de crizanlizumab (SEG101), el medicamento para la Enfermedad de Células Falciformes de Novartis

  

 Novartis ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU. ha aceptado la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) y le ha concedido la Revisión Prioritaria a su medicamento en investigación para la Enfermedad de Células Falciformes, crizanlizumab (SEG101). Si la FDA lo aprueba, se espera que crizanlizumab sea el primer anticuerpo monoclonal dirigido contra la adhesión multicelular mediada por la P-selectina en la Enfermedad de Células Falciformes.

Novartis ha presentado la solicitud de crizanlizumab para prevenir las crisis vaso-oclusivas (VOC) en pacientes con Enfermedad de Células Falciformes (ECF) y recibió la designación de Terapia Innovadora en diciembre de 2018. Las VOC son eventos imprevisibles y extremadamente dolorosos capaces de provocar complicaciones agudas y crónicas graves amenazantes para la vida e incluso la muerte. Las VOC también dan lugar a un uso significativo de los servicios sanitarios. Son la causa más común de visitas a urgencias y hospitalizaciones en pacientes con ECF y el total de costes médicos supera los 1.100 millones de dólares anuales en Estados Unidos.

La Revisión Prioritaria se concede a terapias que según la FDA tienen potencial para aportar mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades graves. La designación pretende acortar el período de revisión de la FDA de los diez meses habituales a seis meses.

“La decisión de la FDA de concederle la revisión prioritaria a crizanlizumab refleja el impacto que este medicamento podría tener para miles de pacientes adultos con Enfermedad de Células Falciformes en EE. UU. que sufren crisis vaso-oclusivas dolorosas”, comentó John Tsai, MD, director global de Desarrollo de Medicamentos y director médico de Novartis. “Estamos deseando tener la oportunidad, en caso de aprobarse crizanlizumab, de reimaginar la medicina en la Enfermedad de Células Falciformes para pacientes que padecen a diario las consecuencias de esta enfermedad”.

La solicitud de registro ante la FDA está respaldada por los resultados del estudio de Fase II SUSTAIN, que demostró que crizanlizumab (5 mg/kg) reducía la mediana de la tasa anual de VOC que daban lugar a visitas médicas en un 45,3% comparado con el placebo (1,63 vs 2,98, P=0,010) en pacientes con o sin tratamiento con hidroxiurea. Se observaron reducciones clínicamente significativas en la frecuencia de estas VOC independientemente del genotipo de la enfermedad o del uso de hidroxiurea.

El estudio también mostró que crizanlizumab (5 mg/kg):

• Aumenta más del doble el porcentaje de pacientes que no experimenta ninguna VOC frente al placebo (36% vs 17%, P=0,010)³
• Prolonga más del triple la mediana de tiempo hasta la primera VOC frente al placebo (4,07 vs 1,38 meses, P< 0,001) 
• Reduce en un 40% la mediana de tasa anual de días de hospitalización frente al placebo  (4,00 vs 6,87 P=0,45)

Las reacciones adversas reportadas con más frecuencia (≥10%) en pacientes (N=111) tratados con 5 mg/kg de crizanlizumab fueron dolor de espalda, náuseas, pirexia y artralgia. La mayoría de las reacciones adversas fueron leves o moderadas (de Grado 1 ó 2). Se observaron 0,9% acontecimientos graves (de Grado 3) de artralgia y pirexia [un caso de cada]. Ningún paciente interrumpió el tratamiento por reacciones adversas basándose en el análisis. En el ensayo SUSTAIN no se apreció un aumento de infecciones reportadas (53,0% vs 53,2%) ni neutropenia (3,1% vs 6,5%) con el tratamiento de crizanlizumab frente al placebo.